Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Vigabatrin med høydose prednisolon kombinasjonsterapi vs Vigabatrin alene for infantil spasme

24. august 2021 oppdatert av: Kullasate Sakpichaisakul

Effekten av Vigabatrin med høydose prednisolonkombinasjonsterapi versus Vigabatrin alene for infantile spasmer: en randomisert prøvelse

Infantile spasmer (IS) er anfall assosiert med en alvorlig infantil epileptisk encefalopati. Både opphør av spasmer og elektrografisk respons er nødvendig for de beste nevroutviklingsresultatene. Adrenokortikotrofisk hormon (ACTH), eller prednisolon, eller vigabatrin anses som førstelinjebehandling individuelt. ACTH-utgifter og tilgjengelighet er imidlertid barrierene i utviklingsland, inkludert Thailand. Vigabatrin er derfor den første anbefalte av Epilepsy Society of Thailand på grunn av ACTH utilgjengelighet. Nylig er kombinerte steroidbehandlinger (enten ACTH eller høydose prednisolon) med vigabatrin overlegne når det gjelder opphør av spasmer sammenlignet med steroidbehandling alene. Derfor er denne studien rettet mot å sammenligne effekten av vigabatrin med høydose prednisolonkombinasjonsterapi og vigabatrin alene.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Infantile spasmer er anerkjent som epileptisk encefalopati som inkluderer hypsarrhythmia eller varianter av elektroencefalografiske (EEG) funksjoner og psykomotorisk regresjon. Ulike underliggende tilstander er assosiert med den infantile spasmen inkludert cerebral misdannelse, hypoksisk iskemisk encefalopati, genetiske lidelser (Downs syndrom), tuberøs sklerosekompleks (TSC), etc. Selv om vigabatrin har bevis for å bruke som førstelinjebehandling for infantile spasmer relatert til TSC. Adrenokortikotrofisk hormon (ACTH), eller høydose prednisolon, eller vigabatrin er førstelinjebehandlingen av IS ved ikke-TSC.

Effektiviteten av ACTH versus høydose prednisolon spørsmål har ennå ikke definitivt besvart. Videre er ACTH-utgifter og tilgjengelighet barrierene i utviklingsland, inkludert Thailand. Vigabatrin er derfor det første terapialternativet anbefalt av Epilepsy Society of Thailand på grunn av utilgjengelighet av ACTH. Nylig er kombinerte steroidbehandlinger (enten ACTH eller høydose prednisolon) med vigabatrin overlegne når det gjelder opphør av spasmer sammenlignet med steroidbehandling alene. Spørsmål om klinisk seponering av IS og elektrografisk remisjon ved kombinasjonsbehandling med vigabatrin og høydose prednisolon sammenlignet med vigabatrin alene er ikke fullt ut belyst. Derfor er denne studien rettet mot å sammenligne effekten av vigabatrin med høydose prednisolonkombinasjonsterapi og vigabatrin alene.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

250

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Thailand
    • Bangkok
      • Ratchathewi, Bangkok, Thailand, 10400
        • Rekruttering
        • Queen Sirikit National Institute of Child Health
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kullasate Sakpichaisakul, MD
        • Underetterforsker:
          • Kantapon Trongkamolchai, MD
        • Underetterforsker:
          • Somjit Sri-udomkajorn, MD
        • Underetterforsker:
          • Sirorat Suwannachote, MD
        • Underetterforsker:
          • Ravivan Wittawassamrankul, R Ph
        • Underetterforsker:
          • Ravindra Arya, MD, DM

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 måneder til 1 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 2-14 måneder ved påmeldingsdato
  • Klinisk diagnose av infantil spasme vurdert av pediatrisk nevrolog og hypsarrhythmic mønster eller varianter tolket av pediatrisk epileptolog
  • Thai nasjonalitet

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere behandling (innen de siste 28 dagene) med vigabatrin eller kortikosteroid
  • Tidligere diagnose av epileptisk encefalopati f.eks. tidlig infantil epileptisk encefalopati og tidlig myoklon epileptisk encefalopati
  • Har en klinisk mistenkelig eller diagnose av tuberøs sklerosekompleks karakterisert ved en av disse; kjent affisert forelder, tidligere diagnostisert hjerterabdomyom, hypomelanotiske makuler, fibrøst plakk i pannen, shagreen lapp, retinal phakoma eller kjente polycystiske nyrer
  • En kontraindikasjon mot vigabatrin eller kortikosteroid som nylig varicella eller herpes zoster-infeksjon, gastrointestinal blødning etc.
  • Foreldrenes eller foresattes evne til thai er at de kanskje ikke forstår hva som blir bedt om av dem.
  • Forutsigbar mangel på tilgjengelighet for oppfølging

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kombinasjonsbehandling med vigabatrin og prednisolon

Vigabatrin (tablett på 500 mg) dose basert på vekt delt på to ganger. Protokollen for vigabatrindose er 50 mg/kg/dag på dag 1, 100 mg/kg/dag på dag 2, og økes til 150 mg/kg/dag dersom anfall fortsatt forekommer etter 72 timer etter behandling. Vigabatrin vil fortsette i 3 måneder, deretter reduseres og helt av i løpet av 4 uker.

Prednisolon (tablett på 5 mg), 40 mg prednisolon (10 mg oral 4 ganger daglig) i 14 dager. Prednisolon vil økes til 60 mg/dag (20 mg oralt 3 ganger daglig) hvis anfall fortsatt forekommer på dag 7 eller gjentar seg innen dag 8-14. Deretter vil prednisolon reduseres hver 5. dag til den er helt av innen 1 måned. Total prednisolon-varighet er 1 måned.
Legemiddel: Kombinasjonsbehandling med vigabatrin og prednisolon
Høydose prednisolon (40 - 60 mg/dag) i 1 måned kombinert med vigabatrinbehandling (50-150 mg/kg/dag) to ganger daglig i 4 måneder
Andre navn:
  • Sabril med prednisolon
Aktiv komparator: Vigabatrin alene

Vigabatrin (500 mg/tab) dose vil bli beregnet på vektbasis delt på to ganger. Protokollen for vigabatrindose er 50 mg/kg/dag på dag 1, 100 mg/kg/dag på dag 2, og økes til 150 mg/kg/dag dersom anfall fortsatt forekommer etter 72 timer etter behandling.

Vigabatrin vil fortsette i 3 måneder, deretter reduseres og helt av i løpet av 4 uker.
Legemiddel: Vigabatrin tabletter
Vigabatrin (50-150 mg/kg/dag) to ganger daglig i 4 måneder
Andre navn:
  • Sabril

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Opphør av spasmer
Tidsramme: Vurdert i løpet av dag 14 til dag 42 etter behandling.
Definert som ingen observerte spasmer (enten klynger eller enkeltspasmer) fra dag 14 til og med dag 42.
Vurdert i løpet av dag 14 til dag 42 etter behandling.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Elektrografisk respons
Tidsramme: Vurderes i løpet av dag 14 og dag 43 etter behandling.
Forsvinning av hypsarrhythmia definert av Burden of Amplitudes and Epileptiform Discharges (BASERT) scoringssystem < 2 på dag 14 og dag 43 etter behandling.
Vurderes i løpet av dag 14 og dag 43 etter behandling.
Elektroklinisk respons
Tidsramme: Mellom dag 14 og dag 21.
opphør av spasmer med tillegg av fravær av hypsarytmi (BASERT skåre < 2) på dag 14 EEG. Gyldige EEG-er for dag 14 vil bli utført mellom dag 14 og dag 21 inklusive.
Mellom dag 14 og dag 21.
Utvidet elektroklinisk respons
Tidsramme: Mellom dag 42 og dag 49.
Elektroklinisk respons med tillegg av fravær av hypsarytmi (BASERT score < 2) på dag 42 EEG. Gyldige EEG-er for dag 42 vil bli utført mellom dag 42 og dag 49 inklusive.
Mellom dag 42 og dag 49.
Tiden det tar å fravære spasmer
Tidsramme: Dag 1 til dag 14
Varighet for klinisk seponering av spasmer etter oppstart av behandling
Dag 1 til dag 14
Tilbakefall av spasmer
Tidsramme: Dag 42 til 3 måneder etter behandling
Definert når en klynge med mer enn én spasme rapporteres etter dag 42. Ingen EEG er nødvendig.
Dag 42 til 3 måneder etter behandling
Bivirkninger
Tidsramme: Dag 1 til dag 14, fra dag 15 til dag 42, og fra dag 43 til 4 måneder inn i prøveperioden
Hver bivirkning vil bli evaluert av hovedetterforskeren for å avgjøre om det etter deres syn er en bivirkning. Hvis det anses som en bivirkning, vil det bli rapportert ved å bruke standardklassifiseringen.
Dag 1 til dag 14, fra dag 15 til dag 42, og fra dag 43 til 4 måneder inn i prøveperioden
Epilepsiutfall ved 18 måneders alder
Tidsramme: Fra dag 42 til alder 18 måneder
Epilepsistatus og antiepileptika (AED) vil bli registrert ved å bruke følgende kategorier: 1) Infantile spasmer (klynger av spasmer), 2) Eventuelle andre epileptiske anfall inkludert feberkramper, og 3) Navn på eventuelle forebyggende AED-er som er foreskrevet
Fra dag 42 til alder 18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Kullasate Sakpichaisakul

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Kullasate Sakpichaisakul, MD, Queen Sirikit National Institute of Child Health

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. mai 2020

Primær fullføring (Forventet)

1. juni 2026

Studiet fullført (Forventet)

1. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. mars 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. mars 2020

Først lagt ut (Faktiske)

10. mars 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. august 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. august 2021

Sist bekreftet

1. august 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • QSNICH63-008

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

IPD-planbeskrivelse

Det er ingen plan om å gjøre IPD tilgjengelig for konfidensialitet.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere