Terapia combinada de vigabatrina con dosis altas de prednisolona versus vigabatrina sola para el espasmo infantil
24 de agosto de 2021 actualizado por: Kullasate Sakpichaisakul
Eficacia de la vigabatrina con la terapia de combinación de dosis altas de prednisolona frente a la vigabatrina sola para el espasmo infantil: un ensayo aleatorizado
Los espasmos infantiles (IS) son convulsiones asociadas con una encefalopatía epiléptica infantil grave.
Tanto el cese de los espasmos como la respuesta electrográfica son necesarios para obtener los mejores resultados del desarrollo neurológico.
La hormona adrenocorticotrófica (ACTH), la prednisolona o la vigabatrina se consideran tratamientos de primera línea individualmente.
Sin embargo, el costo y la disponibilidad de ACTH son las barreras en los países en desarrollo, incluida Tailandia.
La vigabatrina, por lo tanto, es la primera recomendada por la Sociedad de Epilepsia de Tailandia debido a la falta de disponibilidad de ACTH.
Recientemente, los tratamientos con esteroides combinados (ya sea ACTH o prednisolona en dosis altas) con vigabatrina son superiores en el cese de los espasmos en comparación con el tratamiento con esteroides solo.
Por lo tanto, este estudio tiene como objetivo comparar la eficacia de la vigabatrina con la terapia de combinación de prednisolona en dosis altas y la vigabatrina sola.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los espasmos infantiles se reconocen como encefalopatía epiléptica que incluyen la hipsarritmia o variantes electroencefalográficas (EEG) y regresión psicomotora. Varias condiciones subyacentes están asociadas con el espasmo infantil que incluyen malformación cerebral, encefalopatía isquémica hipóxica, trastornos genéticos (síndrome de Down), complejo de esclerosis tuberosa (TSC), etc. Aunque la vigabatrina tiene la evidencia para usarse como tratamiento de primera línea para el espasmo infantil relacionado con el CET. La hormona adrenocorticotrófica (ACTH), la prednisolona en dosis altas o la vigabatrina son el tratamiento de primera línea del SI en pacientes sin CET.
La pregunta sobre la efectividad de la ACTH versus la prednisolona en dosis altas aún no se ha respondido definitivamente. Además, el gasto y la disponibilidad de ACTH son barreras en los países en desarrollo, incluida Tailandia. Vigabatrina, por lo tanto, es la primera opción de terapia recomendada por la Sociedad de Epilepsia de Tailandia debido a la falta de disponibilidad de ACTH. Recientemente, los tratamientos con esteroides combinados (ya sea ACTH o prednisolona en dosis altas) con vigabatrina son superiores en el cese de los espasmos en comparación con el tratamiento con esteroides solo. Las preguntas sobre el cese clínico de la IS y la remisión electrográfica mediante el tratamiento combinado con vigabatrina y dosis altas de prednisolona en comparación con la vigabatrina sola no se han esclarecido por completo. Por lo tanto, este estudio tiene como objetivo comparar la eficacia de la vigabatrina con la terapia de combinación de prednisolona en dosis altas y la vigabatrina sola.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
250
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Kullasate Sakpichaisakul, MD
- Número de teléfono: 66-2-354-8333
- Correo electrónico: kullasate.s@rsu.ac.th
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Sirorat Suwannachote, MD
- Número de teléfono: 66-2-354-8333
- Correo electrónico: sirorat.s@rsu.ac.th
Ubicaciones de estudio
-
-
Bangkok
-
Ratchathewi, Bangkok, Tailandia, 10400
- Reclutamiento
- Queen Sirikit National Institute of Child Health
-
Contacto:
- Kullasate Sakpichaisakul, MD
- Correo electrónico: kullasate.s@rsu.ac.th
-
Contacto:
- Kantapon Trongkamolchai, MD
- Correo electrónico: kantapon260619870@gmail.com
-
Investigador principal:
- Kullasate Sakpichaisakul, MD
-
Sub-Investigador:
- Kantapon Trongkamolchai, MD
-
Sub-Investigador:
- Somjit Sri-udomkajorn, MD
-
Sub-Investigador:
- Sirorat Suwannachote, MD
-
Sub-Investigador:
- Ravivan Wittawassamrankul, R Ph
-
Sub-Investigador:
- Ravindra Arya, MD, DM
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 meses a 1 año (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad de 2 a 14 meses en la fecha de inscripción
- Diagnóstico clínico de espasmo infantil valorado por neurólogo pediátrico y patrón hipsarrítmico o variantes interpretado por epileptólogo pediátrico
- Nacionalidad tailandesa
Criterio de exclusión:
- Tratamiento previo (en los últimos 28 días) con vigabatrina o corticosteroides
- Diagnóstico previo de encefalopatía epiléptica, p. encefalopatía epiléptica infantil temprana y encefalopatía epiléptica mioclónica temprana
- Tiene sospecha clínica o diagnóstico de complejo de esclerosis tuberosa caracterizado por alguno de estos; padre afectado conocido, rabdomioma cardíaco previamente diagnosticado, máculas hipomelanóticas, placa fibrosa en la frente, parche shagreen, facoma retiniano o riñones poliquísticos conocidos
- Una contraindicación para vigabatrina o corticosteroides, como infección reciente por varicela o herpes zoster, hemorragia gastrointestinal, etc.
- La capacidad del idioma tailandés de los padres o tutores es que es posible que no entiendan lo que se les pide.
- Falta predecible de disponibilidad de seguimiento
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Terapia combinada con vigabatrina y prednisolona
Dosis de vigabatrina (tableta de 500 mg) en función del peso dividida en dos tiempos. El protocolo para la dosis de vigabatrina es de 50 mg/kg/día el Día 1, 100 mg/kg/día el Día 2 y se aumenta a 150 mg/kg/día si las convulsiones continúan 72 horas después del tratamiento. La vigabatrina se continuará durante 3 meses, luego se reducirá y se eliminará por completo dentro de las 4 semanas. Prednisolona (tableta de 5 mg), 40 mg de prednisolona (10 mg por vía oral 4 veces al día) durante 14 días. La prednisolona se aumentará a 60 mg/día (20 mg por vía oral 3 veces al día) si las convulsiones siguen ocurriendo en el día 7 o reaparecen entre los días 8 y 14. Luego, la prednisolona se reducirá cada 5 días hasta que desaparezca por completo en 1 mes. La duración total de la prednisolona es de 1 mes. |
Dosis altas de prednisolona (40 - 60 mg/día) durante 1 mes combinado con tratamiento con vigabatrina (50-150 mg/kg/día) dos veces al día durante 4 meses
Otros nombres:
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Comparador activo: Vigabatrina sola
La dosis de vigabatrina (500 mg/tab) se calculará en base al peso dividida en dos veces. El protocolo para la dosis de vigabatrina es de 50 mg/kg/día el Día 1, 100 mg/kg/día el Día 2 y se aumenta a 150 mg/kg/día si las convulsiones continúan 72 horas después del tratamiento. La vigabatrina se continuará durante 3 meses, luego se reducirá y se eliminará por completo dentro de las 4 semanas. |
Vigabatrina (50-150 mg/kg/día) dos veces al día durante 4 meses
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cese de los espasmos
Periodo de tiempo: Evaluado durante el día 14 al día 42 después del tratamiento.
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Definido como espasmos no presenciados (ya sea en racimos o espasmos únicos) desde el día 14 hasta el día 42 inclusive.
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Evaluado durante el día 14 al día 42 después del tratamiento.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Respuesta electrografica
Periodo de tiempo: Evaluado durante el día 14 y el día 43 después del tratamiento.
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Desaparición de la hipsarritmia definida por el sistema de puntuación de carga de amplitudes y descargas epileptiformes (BASED) < 2 en el día 14 y el día 43 después del tratamiento.
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Evaluado durante el día 14 y el día 43 después del tratamiento.
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Respuesta electroclínica
Periodo de tiempo: Entre el día 14 y el día 21.
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el cese de los espasmos con la adición de la ausencia de hipsarritmia (puntuación BASADA < 2) en el EEG del día 14.
Los EEG válidos del día 14 se realizarán entre el día 14 y el día 21 inclusive.
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Entre el día 14 y el día 21.
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Respuesta electroclínica extendida
Periodo de tiempo: Entre el día 42 y el día 49.
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Respuesta electroclínica con la adición de ausencia de hipsarritmia (puntuación BASADA < 2) en el EEG del día 42.
Los EEG válidos del día 42 se realizarán entre el día 42 y el día 49 inclusive.
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Entre el día 42 y el día 49.
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El tiempo necesario para la ausencia de espasmos
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 14
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Duración del cese clínico de los espasmos después del inicio del tratamiento
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Día 1 a Día 14
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Recaída de espasmos
Periodo de tiempo: Día 42 a 3 meses después del tratamiento
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Se define cuando se informa un grupo de más de un espasmo después del día 42.
No se requiere EEG.
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Día 42 a 3 meses después del tratamiento
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Reacciones adversas
Periodo de tiempo: Del día 1 al día 14, del día 15 al día 42 y del día 43 a los 4 meses del ensayo
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Cada evento adverso será evaluado por el investigador principal para determinar si, en su opinión, es una reacción adversa.
Si se considera una reacción adversa, se informará utilizando la clasificación estándar.
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Del día 1 al día 14, del día 15 al día 42 y del día 43 a los 4 meses del ensayo
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Resultado de la epilepsia a los 18 meses de edad
Periodo de tiempo: Desde el día 42 hasta los 18 meses
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El estado de la epilepsia y los medicamentos antiepilépticos (FAE) se registrarán utilizando las siguientes categorías: 1) Espasmos infantiles (grupos de espasmos), 2) Cualquier otra convulsión epiléptica, incluidas las convulsiones febriles, y 3) Nombres de cualquier AED preventivo prescrito
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Desde el día 42 hasta los 18 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kullasate Sakpichaisakul, MD, Queen Sirikit National Institute of Child Health
Publicaciones y enlaces útiles
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Publicaciones Generales
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de mayo de 2020
Finalización primaria (Anticipado)
1 de junio de 2026
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de marzo de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de marzo de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
10 de marzo de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de agosto de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de agosto de 2021
Última verificación
1 de agosto de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Epilepsia Generalizada
- Síndromes epilépticos
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Manifestaciones Neuromusculares
- Epilepsia
- Espasmos Infantiles
- Espasmo
- Calambre muscular
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes Autonómicos
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antiinflamatorios
- Agentes antineoplásicos
- Antieméticos
- Agentes Gastrointestinales
- Glucocorticoides
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Agentes Antineoplásicos Hormonales
- Agentes neuroprotectores
- Agentes Protectores
- Agentes GABA
- Anticonvulsivos
- Prednisolona
- Acetato de metilprednisolona
- Metilprednisolona
- Hemisuccinato de metilprednisolona
- Acetato de prednisolona
- Hemisuccinato de prednisolona
- Fosfato de prednisolona
- Vigabatrina
Otros números de identificación del estudio
- QSNICH63-008
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Descripción del plan IPD
No hay un plan para hacer que IPD esté disponible para la confidencialidad.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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Ensayos clínicos sobre Síndrome de West
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Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of ChicagoThrasher Research FundDesconocidoSíndrome de WestEstados Unidos
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All India Institute of Medical Sciences, New DelhiReclutamientoSíndrome de WestIndia
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisOrphelia PharmaAún no reclutandoEpilepsia | Síndrome de Dravet | Síndrome de WestFrancia
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Lady Hardinge Medical CollegeTerminadoEspasmos infantiles | Síndrome de WestIndia
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All India Institute of Medical Sciences, New DelhiActivo, no reclutandoSíndrome de West | ACTH | Espasmo infantil | Dieta CetogénicaIndia
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Hospices Civils de LyonTerminadoEspasmos infantiles | Síndrome de West
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University of CataniaTerminadoEncefalopatía hepática (grado 3 de la escala de calificación de West Haven)Italia