Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vigabatrin med højdosis prednisolon kombinationsterapi vs Vigabatrin alene til infantil spasmer

24. august 2021 opdateret af: Kullasate Sakpichaisakul

Effekten af ​​Vigabatrin med højdosis prednisolon kombinationsterapi versus Vigabatrin alene til infantil spasmer: et randomiseret forsøg

Infantile spasmer (IS) er anfald forbundet med en svær infantil epileptisk encefalopati. Både ophør af spasmer og elektrografisk respons er nødvendige for de bedste neuroudviklingsresultater. Adrenokortikotrofisk hormon (ACTH) eller prednisolon eller vigabatrin betragtes som førstelinjebehandlingen individuelt. ACTH-udgifter og tilgængelighed er imidlertid barriererne i udviklingslande, herunder Thailand. Vigabatrin er derfor den første anbefalede af Epilepsy Society of Thailand på grund af ACTH utilgængelighed. For nylig er kombinerede steroidbehandlinger (enten ACTH eller højdosis prednisolon) med vigabatrin overlegne med hensyn til ophør af spasmer sammenlignet med steroidbehandling alene. Denne undersøgelse har således til formål at sammenligne effektiviteten af ​​vigabatrin med højdosis prednisolon kombinationsterapi og vigabatrin alene.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Infantile spasmer er anerkendt som epileptisk encefalopati, der omfatter hypsarrhythmia eller varianter af elektroencefalografiske (EEG) træk og psykomotorisk regression. Forskellige underliggende tilstande er forbundet med den infantile spasmer, herunder cerebral misdannelse, hypoxisk iskæmisk encefalopati, genetiske lidelser (Downs syndrom), tuberøs sklerosekompleks (TSC) osv. Selvom vigabatrin har evidensen til at bruge som den første behandling for infantil spasmer relateret til TSC. Adrenokortikotrofisk hormon (ACTH) eller højdosis prednisolon eller vigabatrin er førstelinjebehandlingen af ​​IS i ikke-TSC.

Spørgsmålet om effektiviteten af ​​ACTH versus højdosis prednisolon spørgsmål er endnu ikke definitivt besvaret. Desuden er ACTH-udgifter og tilgængelighed barriererne i udviklingslande, herunder Thailand. Vigabatrin er derfor den første behandlingsmulighed anbefalet af Epilepsy Society of Thailand på grund af manglende ACTH. For nylig er kombinerede steroidbehandlinger (enten ACTH eller højdosis prednisolon) med vigabatrin overlegne med hensyn til ophør af spasmer sammenlignet med steroidbehandling alene. Spørgsmål om klinisk ophør af IS og elektrografisk remission ved kombinationsbehandling med vigabatrin og højdosis prednisolon sammenlignet med vigabatrin alene er ikke fuldt belyst. Denne undersøgelse har således til formål at sammenligne effektiviteten af ​​vigabatrin med højdosis prednisolon kombinationsterapi og vigabatrin alene.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

250

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Thailand
    • Bangkok
      • Ratchathewi, Bangkok, Thailand, 10400
        • Rekruttering
        • Queen Sirikit National Institute of Child Health
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kullasate Sakpichaisakul, MD
        • Underforsker:
          • Kantapon Trongkamolchai, MD
        • Underforsker:
          • Somjit Sri-udomkajorn, MD
        • Underforsker:
          • Sirorat Suwannachote, MD
        • Underforsker:
          • Ravivan Wittawassamrankul, R Ph
        • Underforsker:
          • Ravindra Arya, MD, DM

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 måneder til 1 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 2-14 måneder på tilmeldingsdatoen
  • Klinisk diagnose af infantil spasmer vurderet af pædiatrisk neurolog og hypsarrhythmic mønster eller varianter fortolket af pædiatrisk epileptolog
  • thailandsk nationalitet

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere behandling (inden for de sidste 28 dage) med vigabatrin eller kortikosteroid
  • Tidligere diagnose af epileptisk encefalopati f.eks. tidlig infantil epileptisk encefalopati og tidlig myoklon epileptisk encefalopati
  • Har en klinisk mistanke eller diagnose af tuberøs sklerosekompleks karakteriseret ved en af ​​disse; kendt afficeret forælder, tidligere diagnosticeret hjerterabdomyom, hypomelanotiske makuler, pandefibrøs plak, shagreen plaster, retinal phakoma eller kendte polycystiske nyrer
  • En kontraindikation for vigabatrin eller kortikosteroid såsom nylig varicella- eller herpes zoster-infektion, gastrointestinale blødninger osv.
  • Forældres eller værgers thailandske sprogfærdighed er, at de måske ikke forstår, hvad der bliver bedt om af dem.
  • Forudsigelig mangel på tilgængelighed af opfølgning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kombinationsbehandling med vigabatrin og prednisolon

Vigabatrin (tablet på 500 mg) dosis baseret på vægt opdelt i to gange. Protokollen for vigabatrindosis er 50 mg/kg/dag på dag 1, 100 mg/kg/dag på dag 2 og øges til 150 mg/kg/dag, hvis anfald stadig forekommer efter 72 timer efter behandling. Vigabatrin fortsættes i 3 måneder, derefter reduceret og helt slukket inden for 4 uger.

Prednisolon (tablet på 5 mg), 40 mg prednisolon (10 mg oralt 4 gange dagligt) i 14 dage. Prednisolon øges til 60 mg/dag (20 mg oralt 3 gange dagligt), hvis anfald stadig opstår på dag 7 eller gentager sig inden for dag 8-14. Derefter vil prednisolon blive reduceret hver 5. dag, indtil den er helt slukket inden for 1 måned. Samlet varighed af prednisolon er 1 måned.
Medicin: Kombinationsbehandling med vigabatrin og prednisolon
Højdosis prednisolon (40 - 60 mg/dag) i 1 måned kombineret med vigabatrinbehandling (50-150 mg/kg/dag) to gange dagligt i 4 måneder
Andre navne:
  • Sabril med prednisolon
Aktiv komparator: Vigabatrin alene

Vigabatrin (500 mg/tab) dosis vil blive beregnet på vægtbasis opdelt i to gange. Protokollen for vigabatrindosis er 50 mg/kg/dag på dag 1, 100 mg/kg/dag på dag 2 og øges til 150 mg/kg/dag, hvis anfald stadig forekommer efter 72 timer efter behandling.

Vigabatrin fortsættes i 3 måneder, derefter reduceret og helt slukket inden for 4 uger.
Medicin: Vigabatrin tabletter
Vigabatrin (50-150 mg/kg/dag) to gange dagligt i 4 måneder
Andre navne:
  • Sabril

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ophør af spasmer
Tidsramme: Vurderet i løbet af dag 14 til dag 42 efter behandling.
Defineret som ingen bevidnede spasmer (enten klynger eller enkelte spasmer) fra dag 14 til dag 42 inklusive.
Vurderet i løbet af dag 14 til dag 42 efter behandling.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Elektrografisk respons
Tidsramme: Vurderet på dag 14 og dag 43 efter behandling.
Forsvinden af ​​hypsarrhythmia defineret ved Burden of Amplitudes og Epileptiform Discharges (BASED) scoringssystem < 2 på dag 14 og dag 43 efter behandling.
Vurderet på dag 14 og dag 43 efter behandling.
Elektroklinisk respons
Tidsramme: Mellem dag 14 og dag 21.
ophør af spasmer med tilføjelse af fravær af hypsarrhytmi (BASERT score < 2) på dag 14 EEG. Gyldige dag 14 EEG'er vil blive udført mellem dag 14 og dag 21 inklusive.
Mellem dag 14 og dag 21.
Udvidet elektroklinisk respons
Tidsramme: Mellem dag 42 og dag 49.
Elektroklinisk respons med tilføjelse af fravær af hypsarrhytmi (BASERT score < 2) på dag 42 EEG. Gyldige dag 42 EEG'er vil blive udført mellem dag 42 og dag 49 inklusive.
Mellem dag 42 og dag 49.
Den tid, det tager at fravære spasmer
Tidsramme: Dag 1 til dag 14
Varighed for klinisk ophør af spasmer efter behandlingsstart
Dag 1 til dag 14
Tilbagefald af spasmer
Tidsramme: Dag 42 til 3 måneder efter behandlingen
Defineret, når en klynge med mere end én spasme er rapporteret efter dag 42. Ingen EEG er påkrævet.
Dag 42 til 3 måneder efter behandlingen
Bivirkninger
Tidsramme: Dag 1 til dag 14, fra dag 15 til dag 42 og fra dag 43 til 4 måneder inde i forsøget
Hver bivirkning vil blive evalueret af den primære investigator for at afgøre, om det efter deres mening er en bivirkning. Hvis den betragtes som en bivirkning, vil den blive rapporteret ved at bruge standardklassificeringen.
Dag 1 til dag 14, fra dag 15 til dag 42 og fra dag 43 til 4 måneder inde i forsøget
Epilepsiudfald i en alder af 18 måneder
Tidsramme: Fra dag 42 til alder 18 måneder
Epilepsistatus og antiepileptiske lægemidler (AED'er) vil blive registreret ved at bruge følgende kategorier: 1) Infantile spasmer (klynger af spasmer), 2) Ethvert andet epileptisk anfald inklusive feberkramper og 3) Navne på eventuelle ordinerede forebyggende AED'er
Fra dag 42 til alder 18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Kullasate Sakpichaisakul

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Kullasate Sakpichaisakul, MD, Queen Sirikit National Institute of Child Health

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. maj 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. juni 2026

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. marts 2020

Først opslået (Faktiske)

10. marts 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. august 2021

Sidst verificeret

1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • QSNICH63-008

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

IPD-planbeskrivelse

Der er ikke en plan om at gøre IPD tilgængelig for fortroligheden.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med West Syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sweden

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner