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Vigabatrin con terapia combinata di prednisolone ad alte dosi vs solo vigabatrin per lo spasmo infantile

24 agosto 2021 aggiornato da: Kullasate Sakpichaisakul

Efficacia di Vigabatrin con la terapia combinata di prednisolone ad alte dosi rispetto al solo vigabatrin per lo spasmo infantile: uno studio randomizzato

Gli spasmi infantili (SI) sono convulsioni associate a una grave encefalopatia epilettica infantile. Sia la cessazione degli spasmi che la risposta elettrografica sono necessarie per i migliori esiti dello sviluppo neurologico. L'ormone adrenocorticotropo (ACTH), il prednisolone o il vigabatrin sono considerati individualmente il trattamento di prima linea. Tuttavia, la spesa e la disponibilità di ACTH sono le barriere nei paesi in via di sviluppo, compresa la Thailandia. Vigabatrin, quindi, è il primo raccomandato dall'Epilepsy Society of Thailand a causa dell'indisponibilità di ACTH. Recentemente, i trattamenti combinati con steroidi (sia ACTH che prednisolone ad alte dosi) con vigabatrin sono superiori nella cessazione degli spasmi rispetto al solo trattamento steroideo. Pertanto, questo studio ha lo scopo di confrontare l'efficacia di vigabatrin con la terapia di combinazione di prednisolone ad alte dosi e il solo vigabatrin.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Gli spasmi infantili sono riconosciuti come encefalopatia epilettica che include l'ipsaritmia o le varianti elettroencefalografiche (EEG) e la regressione psicomotoria. Varie condizioni sottostanti sono associate allo spasmo infantile, tra cui malformazione cerebrale, encefalopatia ipossico-ischemica, disturbi genetici (sindrome di Down), complesso di sclerosi tuberosa (TSC), ecc. Sebbene vigabatrin abbia le prove da utilizzare come trattamento di prima linea per lo spasmo infantile correlato alla TSC. L'ormone adrenocorticotropo (ACTH), o il prednisolone ad alte dosi, o il vigabatrin sono il trattamento di prima linea dell'IS nei non-TSC.

La domanda sull'efficacia dell'ACTH rispetto al prednisolone ad alte dosi non ha ancora una risposta definitiva. Inoltre, la spesa e la disponibilità di ACTH sono le barriere nei paesi in via di sviluppo, compresa la Thailandia. Vigabatrin, quindi, è la prima opzione terapeutica raccomandata dall'Epilepsy Society of Thailand a causa dell'indisponibilità di ACTH. Recentemente, i trattamenti combinati con steroidi (sia ACTH che prednisolone ad alte dosi) con vigabatrin sono superiori nella cessazione degli spasmi rispetto al solo trattamento steroideo. Le domande sulla cessazione clinica dell'IS e sulla remissione elettrografica mediante trattamento combinato con vigabatrin e prednisolone ad alte dosi rispetto al solo vigabatrin non sono state completamente chiarite. Pertanto, questo studio ha lo scopo di confrontare l'efficacia di vigabatrin con la terapia di combinazione di prednisolone ad alte dosi e il solo vigabatrin.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

250

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Tailandia
    • Bangkok
      • Ratchathewi, Bangkok, Tailandia, 10400
        • Reclutamento
        • Queen Sirikit National Institute of Child Health
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kullasate Sakpichaisakul, MD
        • Sub-investigatore:
          • Kantapon Trongkamolchai, MD
        • Sub-investigatore:
          • Somjit Sri-udomkajorn, MD
        • Sub-investigatore:
          • Sirorat Suwannachote, MD
        • Sub-investigatore:
          • Ravivan Wittawassamrankul, R Ph
        • Sub-investigatore:
          • Ravindra Arya, MD, DM

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 mesi a 1 anno (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età a 2-14 mesi alla data di iscrizione
  • Diagnosi clinica di spasmo infantile valutata dal neurologo pediatrico e pattern o varianti ipsaritmiche interpretate dall'epilettologo pediatrico
  • Nazionalità tailandese

Criteri di esclusione:

  • Precedente trattamento (negli ultimi 28 giorni) con vigabatrin o corticosteroidi
  • Precedente diagnosi di encefalopatia epilettica, ad es. encefalopatia epilettica infantile precoce ed encefalopatia epilettica mioclonica precoce
  • Ha un sospetto clinico o una diagnosi di complesso di sclerosi tuberosa caratterizzato da uno di questi; genitore affetto noto, rabdomioma cardiaco precedentemente diagnosticato, macule ipomelanotiche, placca fibrosa sulla fronte, macchia zigrinata, facoma retinico o reni policistici noti
  • Una controindicazione al vigabatrin o al corticosteroide come recente varicella o infezione da herpes zoster, emorragia gastrointestinale ecc.
  • La capacità di lingua tailandese dei genitori o dei tutori è che potrebbero non capire ciò che viene loro richiesto.
  • Prevedibile mancanza di disponibilità di follow-up

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Terapia di associazione con vigabatrin e prednisolone

Vigabatrin (compressa da 500 mg) dose in base al peso suddivisa in due volte. Il protocollo per la dose di vigabatrin è di 50 mg/kg/giorno al giorno 1, 100 mg/kg/giorno al giorno 2 e aumento a 150 mg/kg/giorno se le convulsioni si verificano ancora dopo 72 ore dal trattamento. Vigabatrin verrà continuato per 3 mesi, quindi ridotto e completamente interrotto entro 4 settimane.

Prednisolone (compressa da 5 mg), 40 mg di prednisolone (10 mg per via orale 4 volte al giorno) per 14 giorni. Il prednisolone sarà aumentato a 60 mg/die (20 mg per via orale 3 volte/die) se le convulsioni si verificano ancora al giorno 7 o si ripresentano entro il giorno 8-14. Quindi, il prednisolone verrà ridotto ogni 5 giorni fino a completa interruzione entro 1 mese. La durata totale del prednisolone è di 1 mese.
Droga: Terapia di associazione con vigabatrin e prednisolone
Prednisolone ad alte dosi (40-60 mg/die) per 1 mese in combinazione con il trattamento con vigabatrin (50-150 mg/kg/die) due volte al giorno per 4 mesi
Altri nomi:
  • Sabril con prednisolone
Comparatore attivo: Vigabatrin da solo

La dose di Vigabatrin (500 mg/tab) sarà calcolata in base al peso divisa in due volte. Il protocollo per la dose di vigabatrin è di 50 mg/kg/giorno al giorno 1, 100 mg/kg/giorno al giorno 2 e aumento a 150 mg/kg/giorno se le convulsioni si verificano ancora dopo 72 ore dal trattamento.

Vigabatrin verrà continuato per 3 mesi, quindi ridotto e completamente interrotto entro 4 settimane.
Droga: Vigabatrin Compresse
Vigabatrin (50-150 mg/kg/giorno) due volte al giorno per 4 mesi
Altri nomi:
  • Sabril

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cessazione degli spasmi
Lasso di tempo: Valutato dal giorno 14 al giorno 42 dopo il trattamento.
Definito come assenza di spasmi assistiti (cluster o singoli spasmi) dal giorno 14 al giorno 42 compreso.
Valutato dal giorno 14 al giorno 42 dopo il trattamento.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta elettrografica
Lasso di tempo: Valutato durante il giorno 14 e il giorno 43 dopo il trattamento.
Scomparsa dell'ipsarritmia definita dal sistema di punteggio Burden of Amplitudes and Epileptiform Discharges (BASED) < 2 al giorno 14 e al giorno 43 dopo il trattamento.
Valutato durante il giorno 14 e il giorno 43 dopo il trattamento.
Risposta elettroclinica
Lasso di tempo: Tra il giorno 14 e il giorno 21.
la cessazione degli spasmi con l'aggiunta dell'assenza di ipsaritmia (punteggio BASATO < 2) all'EEG del Giorno 14. Gli EEG validi per il giorno 14 saranno eseguiti tra il giorno 14 e il giorno 21 inclusi.
Tra il giorno 14 e il giorno 21.
Risposta elettroclinica estesa
Lasso di tempo: Tra il giorno 42 e il giorno 49.
Risposta elettroclinica con l'aggiunta dell'assenza di ipsaritmia (punteggio BASED <2) all'EEG del giorno 42. Gli EEG validi per il giorno 42 saranno eseguiti tra il giorno 42 e il giorno 49 inclusi.
Tra il giorno 42 e il giorno 49.
Il tempo impiegato per l'assenza di spasmi
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 14
Durata della cessazione clinica degli spasmi dopo l'inizio del trattamento
Dal giorno 1 al giorno 14
Ricaduta di spasmi
Lasso di tempo: Giorno 42 a 3 mesi dopo il trattamento
Definito quando un gruppo di più di uno spasmo viene segnalato dopo il giorno 42. Non è richiesto alcun EEG.
Giorno 42 a 3 mesi dopo il trattamento
Reazioni avverse
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 14, dal giorno 15 al giorno 42 e dal giorno 43 a 4 mesi dall'inizio della prova
Ogni evento avverso sarà valutato dal ricercatore principale per determinare se a suo avviso si tratta di una reazione avversa. Se considerata una reazione avversa, verrà segnalata utilizzando la classificazione standard.
Dal giorno 1 al giorno 14, dal giorno 15 al giorno 42 e dal giorno 43 a 4 mesi dall'inizio della prova
Esito dell'epilessia all'età di 18 mesi
Lasso di tempo: Dal giorno 42 all'età di 18 mesi
Lo stato di epilessia e i farmaci antiepilettici (AED) verranno registrati utilizzando le seguenti categorie: 1) Spasmi infantili (gruppi di spasmi), 2) Qualsiasi altra crisi epilettica comprese le convulsioni febbrili e 3) Nomi di eventuali AED preventivi prescritti
Dal giorno 42 all'età di 18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kullasate Sakpichaisakul

Investigatori

  • Investigatore principale: Kullasate Sakpichaisakul, MD, Queen Sirikit National Institute of Child Health

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 maggio 2020

Completamento primario (Anticipato)

1 giugno 2026

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 marzo 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 marzo 2020

Primo Inserito (Effettivo)

10 marzo 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 agosto 2021

Ultimo verificato

1 agosto 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • QSNICH63-008

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Descrizione del piano IPD

Non esiste un piano per rendere IPD disponibile per la riservatezza.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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