Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vigabatrin s vysokodávkovou kombinovanou terapií prednisolonem vs samotným vigabatrinem pro kojenecké křeče

24. srpna 2021 aktualizováno: Kullasate Sakpichaisakul

Účinnost vigabatrinu s kombinovanou terapií vysokými dávkami prednisolonu versus samotný vigabatrin u kojeneckých spazmů: Randomizovaná studie

Infantilní spasmy (IS) jsou záchvaty spojené s těžkou infantilní epileptickou encefalopatií. Jak zastavení křečí, tak elektrografická odpověď jsou nezbytné pro nejlepší výsledky neurovývoje. Za léčbu první volby se individuálně považuje adrenokortikotropní hormon (ACTH), nebo prednisolon nebo vigabatrin. Nicméně náklady a dostupnost ACTH jsou překážkou v rozvojových zemích včetně Thajska. Vigabatrin je proto první doporučený společností Epilepsy Society of Thailand kvůli nedostupnosti ACTH. V poslední době je kombinovaná léčba steroidy (buď ACTH nebo vysoká dávka prednisolonu) s vigabatrinem lepší v zastavení křečí ve srovnání s léčbou samotnými steroidy. Cílem této studie je tedy porovnat účinnost vigabatrinu s kombinovanou terapií vysokými dávkami prednisolonu a samotným vigabatrinem.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Infantilní spasmy jsou rozpoznány jako epileptická encefalopatie, která zahrnuje hypsarytmii nebo varianty elektroencefalografických (EEG) rysů a psychomotorickou regresi. S infantilním spasmem jsou spojeny různé základní stavy, včetně mozkové malformace, hypoxické ischemické encefalopatie, genetických poruch (Downův syndrom), komplexu tuberózní sklerózy (TSC) atd. Ačkoli má vigabatrin důkazy pro použití jako první linie léčby infantilních křečí souvisejících s TSC. Adrenokortikotropní hormon (ACTH) nebo vysoká dávka prednisolonu nebo vigabatrinu jsou první linií léčby IS u non-TSC.

Otázka účinnosti ACTH versus vysoká dávka prednisolonu ještě nebyla definitivně zodpovězena. Kromě toho jsou náklady a dostupnost ACTH překážkou v rozvojových zemích včetně Thajska. Vigabatrin je proto první možností terapie doporučenou Thajskou společností pro epilepsii kvůli nedostupnosti ACTH. V poslední době je kombinovaná léčba steroidy (buď ACTH nebo vysoká dávka prednisolonu) s vigabatrinem lepší v zastavení křečí ve srovnání s léčbou samotnými steroidy. Otázky týkající se klinického zastavení IS a elektrografické remise kombinovanou léčbou vigabatrinem a vysokou dávkou prednisolonu ve srovnání se samotným vigabatrinem nebyly plně objasněny. Cílem této studie je tedy porovnat účinnost vigabatrinu s kombinovanou terapií vysokými dávkami prednisolonu a samotným vigabatrinem.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

250

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Sirorat Suwannachote, MD
  • Telefonní číslo: 66-2-354-8333
  • E-mail: sirorat.s@rsu.ac.th

Studijní místa

  • Thajsko
    • Bangkok
      • Ratchathewi, Bangkok, Thajsko, 10400
        • Nábor
        • Queen Sirikit National Institute of Child Health
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kullasate Sakpichaisakul, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Kantapon Trongkamolchai, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Somjit Sri-udomkajorn, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Sirorat Suwannachote, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Ravivan Wittawassamrankul, R Ph
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Ravindra Arya, MD, DM

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 měsíce až 1 rok (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 2-14 měsíců v den zápisu
  • Klinická diagnóza infantilního spasmu stanovená dětským neurologem a hypsarytmický vzorec nebo varianty interpretované dětským epileptologem
  • Thajská národnost

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí léčba (během posledních 28 dnů) vigabatrinem nebo kortikosteroidy
  • Předchozí diagnóza epileptické encefalopatie např. časná dětská epileptická encefalopatie a časná myoklonická epileptická encefalopatie
  • Má klinicky podezřelé nebo diagnózu komplexu tuberózní sklerózy charakterizované jedním z nich; známý postižený rodič, dříve diagnostikovaný srdeční rhabdomyom, hypomelanotické makuly, fibrózní plak na čele, shagreenová skvrna, retinální fakom nebo známé polycystické ledviny
  • Kontraindikace vigabatrinu nebo kortikosteroidu, jako je nedávná infekce planými neštovicemi nebo herpes zoster, gastrointestinální krvácení atd.
  • Thajská jazyková schopnost rodičů nebo opatrovníků spočívá v tom, že nemusí rozumět tomu, co se od nich požaduje.
  • Předvídatelná nedostatečná dostupnost následného sledování

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kombinovaná léčba s vigabatrinem a prednisolonem

Vigabatrin (tableta 500 mg) dávka založená na hmotnosti rozdělená na dvě dávky. Protokol pro dávku vigabatrinu je 50 mg/kg/den 1. den, 100 mg/kg/den 2. den a zvýšení na 150 mg/kg/den, pokud se záchvaty objevují i ​​po 72 hodinách po léčbě. Vigabatrin bude pokračovat po dobu 3 měsíců, poté bude snížen a během 4 týdnů zcela vysazen.

Prednisolon (tableta 5 mg), 40 mg prednisolonu (10 mg perorálně 4krát denně) po dobu 14 dnů. Prednisolon bude zvýšen na 60 mg/den (20 mg perorálně 3krát denně), pokud se záchvaty stále objevují v den 7 nebo se opakují během dne 8-14. Potom bude prednisolon snižován každých 5 dní až do úplného vysazení do 1 měsíce. Celková doba trvání prednisolonu je 1 měsíc.
Lék: Kombinovaná léčba s vigabatrinem a prednisolonem
Vysoká dávka prednisolonu (40-60 mg/den) po dobu 1 měsíce v kombinaci s léčbou vigabatrinem (50-150 mg/kg/den) dvakrát denně po dobu 4 měsíců
Ostatní jména:
  • Sabril s prednisolonem
Aktivní komparátor: Vigabatrin sám

Dávka vigabatrinu (500 mg/tab.) se vypočítá na základě hmotnosti rozdělené na dvě části. Protokol pro dávku vigabatrinu je 50 mg/kg/den 1. den, 100 mg/kg/den 2. den a zvýšení na 150 mg/kg/den, pokud se záchvaty objevují i ​​po 72 hodinách po léčbě.

Vigabatrin bude pokračovat po dobu 3 měsíců, poté bude snížen a během 4 týdnů zcela vysazen.
Lék: Tablety vigabatrinu
Vigabatrin (50-150 mg/kg/den) dvakrát denně po dobu 4 měsíců
Ostatní jména:
  • Sabril

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zastavení křečí
Časové okno: Hodnoceno během dne 14 až dne 42 po léčbě.
Definováno jako žádné spasmy (buď shluky nebo jednotlivé křeče) od 14. do 42. dne včetně.
Hodnoceno během dne 14 až dne 42 po léčbě.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Elektrografická odezva
Časové okno: Hodnoceno během dne 14 a dne 43 po léčbě.
Vymizení hypsarytmie definované skórovacím systémem zátěže amplitud a epileptiformních výbojů (BASED) < 2 v den 14 a den 43 po léčbě.
Hodnoceno během dne 14 a dne 43 po léčbě.
Elektroklinická odezva
Časové okno: Mezi dnem 14 a dnem 21.
zastavení spazmů s přidáním absence hypsarytmie (BASED skóre < 2) 14. den EEG. Platná EEG dne 14 budou provedena mezi dnem 14 a dnem 21 včetně.
Mezi dnem 14 a dnem 21.
Rozšířená elektroklinická odezva
Časové okno: Mezi dnem 42 a dnem 49.
Elektroklinická odpověď s přidáním absence hypsarytmie (BASED skóre < 2) v den 42 EEG. Platná EEG dne 42 budou provedena mezi dnem 42 a dnem 49 včetně.
Mezi dnem 42 a dnem 49.
Doba potřebná k absenci křečí
Časové okno: Den 1 až den 14
Doba trvání klinického zastavení křečí po zahájení léčby
Den 1 až den 14
Relaps křečí
Časové okno: Den 42 až 3 měsíce po léčbě
Definováno, když se po 42. dni objeví shluk více než jednoho spasmu. Není vyžadováno žádné EEG.
Den 42 až 3 měsíce po léčbě
Nežádoucí reakce
Časové okno: Den 1 až den 14, ode dne 15 do dne 42 a ode dne 43 do 4 měsíců do zkušebního období
Každý nežádoucí účinek bude vyhodnocen hlavním zkoušejícím, aby určil, zda se podle jeho názoru jedná o nežádoucí reakci. Pokud je považován za nežádoucí účinek, bude hlášen pomocí standardní klasifikace.
Den 1 až den 14, ode dne 15 do dne 42 a ode dne 43 do 4 měsíců do zkušebního období
Výsledek epilepsie ve věku 18 měsíců
Časové okno: Od 42. dne do věku 18 měsíců
Stav epilepsie a antiepileptické léky (AED) budou zaznamenávány pomocí následujících kategorií: 1) Kojenecké křeče (shluky křečí), 2) Jakýkoli jiný epileptický záchvat včetně febrilních křečí a 3) Názvy všech předepsaných preventivních AED
Od 42. dne do věku 18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Kullasate Sakpichaisakul

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Kullasate Sakpichaisakul, MD, Queen Sirikit National Institute of Child Health

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. května 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

1. června 2026

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. března 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. března 2020

První zveřejněno (Aktuální)

10. března 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. srpna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. srpna 2021

Naposledy ověřeno

1. srpna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • QSNICH63-008

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Popis plánu IPD

Neexistuje plán zpřístupnění IPD pro zachování důvěrnosti.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Westův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit