Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Vigabatrine met hoge dosis prednisolon combinatietherapie versus vigabatrine alleen voor infantiele spasmen

24 augustus 2021 bijgewerkt door: Kullasate Sakpichaisakul

Werkzaamheid van vigabatrine met hoge dosis prednisolon-combinatietherapie versus vigabatrine alleen voor infantiele spasmen: een gerandomiseerde studie

Infantiele spasmen (IS) zijn aanvallen geassocieerd met een ernstige infantiele epileptische encefalopathie. Zowel het stoppen van spasmen als een elektrografische respons zijn noodzakelijk voor de beste neurologische ontwikkelingsresultaten. Adrenocorticotroop hormoon (ACTH), of prednisolon, of vigabatrine worden afzonderlijk beschouwd als de eerstelijnsbehandeling. De kosten en beschikbaarheid van ACTH vormen echter de barrières in ontwikkelingslanden, waaronder Thailand. Vigabatrine is daarom de eerste die wordt aanbevolen door de Epilepsy Society of Thailand vanwege de onbeschikbaarheid van ACTH. Onlangs zijn gecombineerde steroïdebehandelingen (hetzij ACTH of hoge dosis prednisolon) met vigabatrine superieur in het stoppen van spasmen in vergelijking met behandeling met alleen steroïden. Deze studie is dus bedoeld om de werkzaamheid van vigabatrine te vergelijken met combinatietherapie met een hoge dosis prednisolon en alleen vigabatrine.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Infantiele spasmen worden erkend als epileptische encefalopathie, waaronder de hypsarrhythmie of varianten van elektro-encefalografische (EEG) kenmerken en psychomotorische regressie. Verschillende onderliggende aandoeningen worden geassocieerd met de infantiele spasmen, waaronder cerebrale malformatie, hypoxische ischemische encefalopathie, genetische aandoeningen (syndroom van Down), tubereuze sclerose-complex (TSC), enz. Hoewel vigabatrine het bewijs heeft om te gebruiken als eerstelijnsbehandeling voor infantiele spasmen gerelateerd aan TSC. Adrenocorticotroop hormoon (ACTH), of hoge dosis prednisolon, of vigabatrine zijn de eerstelijnsbehandeling van IS bij niet-TSC.

De vraag naar de effectiviteit van ACTH versus hoge dosis prednisolon is nog niet definitief beantwoord. Bovendien vormen de kosten en beschikbaarheid van ACTH de barrières in ontwikkelingslanden, waaronder Thailand. Vigabatrine is daarom de eerste therapieoptie die wordt aanbevolen door de Epilepsy Society of Thailand vanwege de onbeschikbaarheid van ACTH. Onlangs zijn gecombineerde steroïdebehandelingen (hetzij ACTH of hoge dosis prednisolon) met vigabatrine superieur in het stoppen van spasmen in vergelijking met behandeling met alleen steroïden. Vragen over de klinische stopzetting van IS en elektrografische remissie door combinatiebehandeling met vigabatrine en hoge dosis prednisolon in vergelijking met alleen vigabatrine zijn niet volledig opgehelderd. Deze studie is dus bedoeld om de werkzaamheid van vigabatrine te vergelijken met combinatietherapie met een hoge dosis prednisolon en alleen vigabatrine.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

250

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Thailand
    • Bangkok
      • Ratchathewi, Bangkok, Thailand, 10400
        • Werving
        • Queen Sirikit National Institute of Child Health
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kullasate Sakpichaisakul, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Kantapon Trongkamolchai, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Somjit Sri-udomkajorn, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Sirorat Suwannachote, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Ravivan Wittawassamrankul, R Ph
        • Onderonderzoeker:
          • Ravindra Arya, MD, DM

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 maanden tot 1 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd van 2-14 maanden op de datum van inschrijving
  • Klinische diagnose van infantiele spasmen beoordeeld door kinderneuroloog en hypsaritmisch patroon of varianten geïnterpreteerd door kinderepileptoloog
  • Thaise nationaliteit

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere behandeling (in de afgelopen 28 dagen) met vigabatrine of corticosteroïden
  • Eerdere diagnose van epileptische encefalopathie b.v. vroege infantiele epileptische encefalopathie en vroege myoclonische epileptische encefalopathie
  • Heeft een klinische verdenking of diagnose van tubereuze sclerose-complex gekenmerkt door een van deze; bekende aangetaste ouder, eerder gediagnosticeerd cardiaal rabdomyoom, hypomelanotische macules, fibreuze plaque op het voorhoofd, segrijnvlek, retinafahakoom of bekende polycysteuze nieren
  • Een contra-indicatie voor vigabatrine of corticosteroïden zoals recente varicella- of herpes zoster-infectie, gastro-intestinale bloeding enz.
  • De Thaise taalvaardigheid van de ouders of voogden is dat ze misschien niet begrijpen wat er van hen wordt gevraagd.
  • Voorspelbaar gebrek aan beschikbaarheid van follow-up

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Combinatietherapie met vigabatrine en prednisolon

Vigabatrine (tablet van 500 mg) dosis op basis van gewicht verdeeld in twee keer. Het protocol voor de dosis vigabatrine is 50 mg/kg/dag op dag 1, 100 mg/kg/dag op dag 2, en wordt verhoogd tot 150 mg/kg/dag als er na 72 uur na de behandeling nog steeds aanvallen optreden. Vigabatrine wordt gedurende 3 maanden voortgezet, daarna afgebouwd en binnen 4 weken volledig stopgezet.

Prednisolon (tablet van 5 mg), 40 mg prednisolon (10 mg oraal 4 maal daags) gedurende 14 dagen. Prednisolon zal worden verhoogd tot 60 mg/dag (20 mg oraal 3 maal daags) als er nog steeds aanvallen optreden op dag 7 of terugkeren binnen dag 8 - 14. Vervolgens wordt de prednisolon elke 5 dagen afgebouwd totdat deze binnen 1 maand volledig is uitgeschakeld. De totale duur van prednisolon is 1 maand.
Geneesmiddel: Combinatietherapie met vigabatrine en prednisolon
Hoge dosis prednisolon (40 - 60 mg/dag) gedurende 1 maand gecombineerd met behandeling met vigabatrine (50 - 150 mg/kg/dag) tweemaal daags gedurende 4 maanden
Andere namen:
  • Sabril met prednisolon
Actieve vergelijker: Alleen vigabatrine

De dosis vigabatrine (500 mg/tab) wordt berekend op basis van het gewicht, verdeeld in twee keer. Het protocol voor de dosis vigabatrine is 50 mg/kg/dag op dag 1, 100 mg/kg/dag op dag 2, en wordt verhoogd tot 150 mg/kg/dag als er na 72 uur na de behandeling nog steeds aanvallen optreden.

Vigabatrine wordt gedurende 3 maanden voortgezet, daarna afgebouwd en binnen 4 weken volledig stopgezet.
Geneesmiddel: Vigabatrine-tabletten
Vigabatrine (50-150 mg/kg/dag) tweemaal daags gedurende 4 maanden
Andere namen:
  • Sabril

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Stopzetting van spasmen
Tijdsspanne: Beoordeeld tijdens dag 14 tot dag 42 na de behandeling.
Gedefinieerd als geen waargenomen spasmen (clusters of enkele spasmen) van dag 14 tot en met dag 42.
Beoordeeld tijdens dag 14 tot dag 42 na de behandeling.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Elektrografische reactie
Tijdsspanne: Beoordeeld op dag 14 en dag 43 na de behandeling.
Verdwijnen van hypsarrhythmie gedefinieerd door Burden of Amplitudes en Epileptiform Discharges (BASED) scoresysteem < 2 op dag 14 en dag 43 na behandeling.
Beoordeeld op dag 14 en dag 43 na de behandeling.
Elektroklinische respons
Tijdsspanne: Tussen dag 14 en dag 21.
het stoppen van spasmen met de toevoeging van afwezigheid van hypsarrhythmie (GEBASEERDE score <2) op dag 14 EEG. Geldige dag 14 EEG's zullen worden uitgevoerd tussen dag 14 en dag 21 inclusief.
Tussen dag 14 en dag 21.
Uitgebreide elektroklinische respons
Tijdsspanne: Tussen dag 42 en dag 49.
Elektroklinische respons met toevoeging van afwezigheid van hypsaritmie (BASED-score < 2) op dag 42 EEG. Geldige Dag 42 EEG's zullen worden uitgevoerd tussen Dag 42 en Dag 49 inclusief.
Tussen dag 42 en dag 49.
De tijd die nodig is om spasmen uit te sluiten
Tijdsspanne: Dag 1 t/m dag 14
Duur voor het klinisch stoppen van spasmen na aanvang van de behandeling
Dag 1 t/m dag 14
Terugval van spasmen
Tijdsspanne: Dag 42 tot 3 maanden na de behandeling
Gedefinieerd wanneer een cluster van meer dan één spasme wordt gemeld na dag 42. Er is geen EEG nodig.
Dag 42 tot 3 maanden na de behandeling
Bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 14, van dag 15 tot dag 42 en van dag 43 tot 4 maanden na de proefperiode
Elke bijwerking zal door de hoofdonderzoeker worden beoordeeld om te bepalen of het naar zijn mening een bijwerking is. Als het als een bijwerking wordt beschouwd, wordt dit gemeld met behulp van de standaardclassificatie.
Dag 1 tot dag 14, van dag 15 tot dag 42 en van dag 43 tot 4 maanden na de proefperiode
Epilepsie-uitkomst op de leeftijd van 18 maanden
Tijdsspanne: Van dag 42 tot 18 maanden
De status van epilepsie en anti-epileptica (AED's) worden geregistreerd aan de hand van de volgende categorieën: 1) Infantiele spasmen (clusters van spasmen), 2) Elke andere epileptische aanval, waaronder koortsstuipen, en 3) Namen van eventueel voorgeschreven preventieve AED's
Van dag 42 tot 18 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Kullasate Sakpichaisakul

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Kullasate Sakpichaisakul, MD, Queen Sirikit National Institute of Child Health

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 mei 2020

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 juni 2026

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 maart 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 maart 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 maart 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 augustus 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 augustus 2021

Laatst geverifieerd

1 augustus 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • QSNICH63-008

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Beschrijving IPD-plan

Er is geen plan om IPD beschikbaar te stellen voor de vertrouwelijkheid.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren