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乳児けいれんに対するビガバトリン高用量プレドニゾロン併用療法とビガバトリン単独療法

2021年8月24日 更新者:Kullasate Sakpichaisakul

乳児痙攣に対する高用量プレドニゾロン併用療法とビガバトリン単独療法の有効性:ランダム化試験

乳児痙攣 (IS) は、重度の乳児てんかん性脳症に関連する発作です。 痙攣の停止と心電図反応の両方が、最良の神経発達の結果を得るために必要です。 副腎皮質刺激ホルモン (ACTH)、プレドニゾロン、またはビガバトリンは、個別に第一選択治療と見なされます。 ただし、ACTH の費用と可用性は、タイを含む発展途上国の障壁です。 したがって、Vigabatrin は、ACTH が利用できないため、タイのてんかん協会によって最初に推奨されています。 最近では、ビガバトリンと組み合わせたステロイド治療(ACTHまたは高用量プレドニゾロンのいずれか)は、ステロイド治療単独と比較して痙攣の停止に優れています. したがって、この研究は、ビガバトリンの有効性を高用量プレドニゾロン併用療法およびビガバトリン単独と比較することを目的としています。

調査の概要

詳細な説明

乳児のけいれんは、ヒプサルリズムまたはバリアント脳波 (EEG) 機能および精神運動退行を含むてんかん性脳症として認識されています。 乳児痙攣には、脳奇形、低酸素性虚血性脳症、遺伝性疾患(ダウン症候群)、結節性硬化症(TSC)など、さまざまな基礎疾患が関連しています。 ビガバトリンには、TSCに関連する乳児痙攣の第一選択治療として使用する証拠があります. 副腎皮質刺激ホルモン (ACTH)、高用量のプレドニゾロン、またはビガバトリンは、非 TSC における IS の第一選択治療です。

ACTH の有効性と高用量プレドニゾロンの有効性については、まだ明確に答えられていません。 さらに、ACTH の費用と利用可能性は、タイを含む発展途上国における障壁です。 したがって、ビガバトリンは、ACTH が利用できないため、タイのてんかん協会によって推奨される治療の最初の選択肢です。 最近では、ビガバトリンと組み合わせたステロイド治療(ACTHまたは高用量プレドニゾロンのいずれか)は、ステロイド治療単独と比較して痙攣の停止に優れています. ビガバトリン単独と比較して、ビガバトリンと高用量のプレドニゾロンによる併用療法による IS の臨床的停止および電気的寛解に関する疑問は、完全には解明されていません。 したがって、この研究は、ビガバトリンの有効性を高用量プレドニゾロン併用療法およびビガバトリン単独と比較することを目的としています。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

250

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

  • 名前:Sirorat Suwannachote, MD
  • 電話番号:66-2-354-8333
  • メールsirorat.s@rsu.ac.th

研究場所

    • Bangkok
      • Ratchathewi、Bangkok、タイ、10400
        • 募集
        • Queen Sirikit National Institute of Child Health
        • コンタクト:
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Kullasate Sakpichaisakul, MD
        • 副調査官:
          • Kantapon Trongkamolchai, MD
        • 副調査官:
          • Somjit Sri-udomkajorn, MD
        • 副調査官:
          • Sirorat Suwannachote, MD
        • 副調査官:
          • Ravivan Wittawassamrankul, R Ph
        • 副調査官:
          • Ravindra Arya, MD, DM

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2ヶ月~1年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 入学時の生後2~14ヶ月
  • 小児神経科医によって評価された乳児痙攣の臨床診断、および小児てんかん専門医によって解釈されたヒプサーリズムパターンまたはバリアント
  • タイ国籍

除外基準:

  • -ビガバトリンまたはコルチコステロイドによる以前の治療(過去28日以内)
  • -てんかん性脳症の以前の診断。 早期乳児てんかん性脳症および早期ミオクローヌスてんかん性脳症
  • これらのいずれかを特徴とする結節性硬化症複合体の臨床的疑いまたは診断があります;既知の影響を受けた親、以前に診断された心臓横紋筋腫、低メラニン斑、額の線維性プラーク、シャグリーンパッチ、網膜ファコーマ、または既知の多発性嚢胞腎
  • 最近の水痘または帯状疱疹感染、消化管出血などのビガバトリンまたはコルチコステロイドの禁忌。
  • 親または保護者のタイ語能力は、要求されていることを理解できない場合があります。
  • フォローアップの可用性の予測可能な欠如

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:並列代入
  • マスキング:ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:ビガバトリンとプレドニゾロンの併用療法

ビガバトリン (500 mg の錠剤) の用量は、体重に基づいて 2 倍に分割されます。 ビガバトリン用量のプロトコルは、1 日目に 50 mg/kg/日、2 日目に 100 mg/kg/日であり、治療後 72 時間経過しても発作が続く場合は 150 mg/kg/日に増量します。 ビガバトリンは 3 か月間継続し、その後減量して 4 週間以内に完全に中止します。

プレドニゾロン (5 mg の錠剤)、40 mg のプレドニゾロン (10 mg 経口、1 日 4 回) を 14 日間。 プレドニゾロンは 60 mg/日 (20 mg 経口、1 日 3 回) に増量されます。 その後、プレドニゾロンを 5 日ごとに減らし、1 か月以内に完全にやめます。 プレドニゾロンの合計期間は 1 か月です。

高用量プレドニゾロン (40 - 60 mg/日) を 1 か月間、ビガバトリン治療 (50-150 mg/kg/日) を 1 日 2 回、4 か月間併用
他の名前:
  • サブリルとプレドニゾロン
アクティブコンパレータ:ビガバトリン単独

ビガバトリン (500 mg/タブ) の用量は、体重を 2 倍にして計算されます。 ビガバトリン用量のプロトコルは、1 日目に 50 mg/kg/日、2 日目に 100 mg/kg/日であり、治療後 72 時間経過しても発作が続く場合は 150 mg/kg/日に増量します。

ビガバトリンは 3 か月間継続し、その後減量して 4 週間以内に完全に中止します。

ビガバトリン (50-150 mg/kg/日) を 1 日 2 回、4 か月間
他の名前:
  • サブリル

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
けいれんの停止
時間枠:治療後 14 日目から 42 日目に評価。
14日目から42日目まで痙攣(群発痙攣または単一痙攣のいずれか)が見られないこととして定義されます。
治療後 14 日目から 42 日目に評価。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
電気的応答
時間枠:治療後 14 日目と 43 日目に評価。
-負荷の振幅およびてんかん放電(BASED)スコアリングシステムによって定義されるヒプサリズムの消失 治療後14日目および43日目で<2。
治療後 14 日目と 43 日目に評価。
電気臨床反応
時間枠:14日目から21日目まで。
14日目のEEGにおける不整脈の欠如(ベーススコア<2)を加えた痙攣の停止。 有効な 14 日目の EEG は、14 日目から 21 日目までの間に実施されます。
14日目から21日目まで。
拡張された電気臨床反応
時間枠:42日目から49日目まで。
42日目のEEGでの不整脈の欠如(BASEDスコア<2)を追加した電気臨床反応。 有効な 42 日目の EEG は、42 日目から 49 日目までの間に実施されます。
42日目から49日目まで。
けいれんがなくなるまでの時間
時間枠:1日目~14日目
開始治療後のけいれんの臨床的停止の期間
1日目~14日目
けいれんの再発
時間枠:治療後42日目~3ヶ月目
42 日後に複数のけいれんのクラスターが報告された場合に定義されます。 脳波は必要ありません。
治療後42日目~3ヶ月目
有害反応
時間枠:1日目~14日目、15日目~42日目、43日目~4ヶ月目
各有害事象は、主任研究者によって評価され、彼らの見解においてそれが有害反応であるかどうかが決定されます。 副作用と判断された場合は、標準分類で報告します。
1日目~14日目、15日目~42日目、43日目~4ヶ月目
生後18か月のてんかん転帰
時間枠:42 日目から 18 か月齢まで
てんかんの状態と抗てんかん薬 (AED) は、次のカテゴリを使用して記録されます: 1) 乳児痙攣 (痙攣の塊)、2) 熱性痙攣を含むその他のてんかん発作、および 3) 処方された予防的 AED の名前。
42 日目から 18 か月齢まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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捜査官

  • 主任研究者:Kullasate Sakpichaisakul, MD、Queen Sirikit National Institute of Child Health

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年5月18日

一次修了 (予想される)

2026年6月1日

研究の完了 (予想される)

2026年12月1日

試験登録日

最初に提出

2020年3月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年3月6日

最初の投稿 (実際)

2020年3月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年8月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年8月24日

最終確認日

2021年8月1日

詳しくは

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

ウェスト症候群の臨床試験

  • University of Catania
    完了
    肝性脳症(West Haven Grading ScaleのGrade 3)
    イタリア
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件
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