Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Vigabatrin med högdos prednisolonkombinationsterapi vs Vigabatrin ensamt för infantil spasm

24 augusti 2021 uppdaterad av: Kullasate Sakpichaisakul

Effekten av Vigabatrin med högdos prednisolonkombinationsterapi kontra vigabatrin enbart för infantil spasm: en randomiserad studie

Infantila spasmer (IS) är anfall associerade med en svår infantil epileptisk encefalopati. Både upphörande av spasmer och elektrografisk respons är nödvändiga för bästa neuroutvecklingsresultat. Adrenokortikotrofiskt hormon (ACTH), eller prednisolon eller vigabatrin anses vara den första linjens behandling individuellt. ACTHs kostnader och tillgänglighet är dock hindren i utvecklingsländer inklusive Thailand. Vigabatrin är därför den första som rekommenderas av Epilepsy Society of Thailand på grund av att ACTH inte är tillgänglig. Nyligen är kombinerade steroidbehandlingar (antingen ACTH eller högdos prednisolon) med vigabatrin överlägsna när det gäller att upphöra med spasmer jämfört med enbart steroidbehandling. Därför syftar denna studie till att jämföra effektiviteten av vigabatrin med högdosprednisolonkombinationsterapi och vigabatrin enbart.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Infantila spasmer erkänns som epileptisk encefalopati som inkluderar hypsarrytmi eller varianter av elektroencefalografiska (EEG) egenskaper och psykomotorisk regression. Olika underliggande tillstånd är associerade med den infantila spasmen, inklusive cerebral missbildning, hypoxisk ischemisk encefalopati, genetiska störningar (Downs syndrom), tuberös skleroskomplex (TSC), etc. Även om vigabatrin har bevis att använda som förstahandsbehandling för infantil spasm relaterad till TSC. Adrenokortikotrofiskt hormon (ACTH), eller högdos prednisolon, eller vigabatrin är förstahandsbehandlingen av IS i icke-TSC.

Effektiviteten av ACTH kontra högdos prednisolon fråga har ännu inte definitivt svarat. Dessutom är ACTH kostnader och tillgänglighet hindren i utvecklingsländer inklusive Thailand. Vigabatrin är därför det första behandlingsalternativet som rekommenderas av Epilepsy Society of Thailand på grund av att ACTH inte är tillgänglig. Nyligen är kombinerade steroidbehandlingar (antingen ACTH eller högdos prednisolon) med vigabatrin överlägsna när det gäller att upphöra med spasmer jämfört med enbart steroidbehandling. Frågor om kliniskt upphörande av IS och elektrografisk remission genom kombinationsbehandling med vigabatrin och högdos prednisolon jämfört med enbart vigabatrin har inte helt klarlagts. Därför syftar denna studie till att jämföra effektiviteten av vigabatrin med högdosprednisolonkombinationsterapi och vigabatrin enbart.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

250

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Thailand
    • Bangkok
      • Ratchathewi, Bangkok, Thailand, 10400
        • Rekrytering
        • Queen Sirikit National Institute of Child Health
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Kullasate Sakpichaisakul, MD
        • Underutredare:
          • Kantapon Trongkamolchai, MD
        • Underutredare:
          • Somjit Sri-udomkajorn, MD
        • Underutredare:
          • Sirorat Suwannachote, MD
        • Underutredare:
          • Ravivan Wittawassamrankul, R Ph
        • Underutredare:
          • Ravindra Arya, MD, DM

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 månader till 1 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder 2-14 månader vid anmälningsdatum
  • Klinisk diagnos av infantil spasm bedömd av pediatrisk neurolog och hypsarrytmiskt mönster eller varianter tolkade av pediatrisk epileptolog
  • thailändsk nationalitet

Exklusions kriterier:

  • Tidigare behandling (inom de senaste 28 dagarna) med vigabatrin eller kortikosteroid
  • Tidigare diagnos av epileptisk encefalopati t.ex. tidig infantil epileptisk encefalopati och tidig myoklon epileptisk encefalopati
  • Har en kliniskt misstänkt eller diagnos av tuberös skleroskomplex som kännetecknas av en av dessa; känd drabbad förälder, tidigare diagnostiserat hjärtrabdomyom, hypomelanotiska gula fläckar, fibrös plack i pannan, shagreen-plåster, retinal phakoma eller kända polycystiska njurar
  • En kontraindikation mot vigabatrin eller kortikosteroider såsom nyligen genomförd varicella eller herpes zoster-infektion, gastrointestinala blödningar etc.
  • Det thailändska språket hos föräldrarna eller vårdnadshavarna är att de kanske inte förstår vad som efterfrågas av dem.
  • Förutsägbar brist på tillgänglighet av uppföljning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kombinationsbehandling med vigabatrin och prednisolon

Vigabatrin (tablett på 500 mg) dos baserad på vikt uppdelad på två gånger. Protokollet för vigabatrindosen är 50 mg/kg/dag dag 1, 100 mg/kg/dag dag 2 och ökas till 150 mg/kg/dag om anfall fortfarande inträffar efter 72 timmar efter behandling. Vigabatrin kommer att fortsätta i 3 månader, sedan reduceras och helt avstängd inom 4 veckor.

Prednisolon (tablett på 5 mg), 40 mg prednisolon (10 mg oralt 4 gånger om dagen) i 14 dagar. Prednisolon kommer att ökas till 60 mg/dag (20 mg oralt 3 gånger om dagen) om anfallen fortfarande inträffar på dag 7 eller återkommer inom dag 8-14. Därefter reduceras prednisolon var 5:e dag tills det är helt avstängt inom 1 månad. Total prednisolonvaraktighet är 1 månad.
Läkemedel: Kombinationsbehandling med vigabatrin och prednisolon
Högdos prednisolon (40 - 60 mg/dag) i 1 månad kombinerat med vigabatrinbehandling (50-150 mg/kg/dag) två gånger dagligen i 4 månader
Andra namn:
  • Sabril med prednisolon
Aktiv komparator: Vigabatrin ensam

Vigabatrin (500 mg/tab) dos kommer att beräknas på viktbasis uppdelat på två gånger. Protokollet för vigabatrindosen är 50 mg/kg/dag dag 1, 100 mg/kg/dag dag 2 och ökas till 150 mg/kg/dag om anfall fortfarande inträffar efter 72 timmar efter behandling.

Vigabatrin kommer att fortsätta i 3 månader, sedan reduceras och helt avstängd inom 4 veckor.
Läkemedel: Vigabatrin tabletter
Vigabatrin (50-150 mg/kg/dag) två gånger dagligen i 4 månader
Andra namn:
  • Sabril

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Upphörande av spasmer
Tidsram: Bedöms under dag 14 till dag 42 efter behandling.
Definieras som inga bevittnade spasmer (antingen kluster eller enstaka spasmer) från dag 14 till och med dag 42.
Bedöms under dag 14 till dag 42 efter behandling.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Elektrografisk respons
Tidsram: Bedöms under dag 14 och dag 43 efter behandling.
Försvinnande av hypsarrhythmia definierad av Burden of Amplitudes och Epileptiform Discharges (BASED) poängsystem < 2 på dag 14 och dag 43 efter behandling.
Bedöms under dag 14 och dag 43 efter behandling.
Elektroklinisk respons
Tidsram: Mellan dag 14 och dag 21.
upphörande av spasmer med tillägg av frånvaro av hypsarrytmi (BASERAD poäng < 2) på dag 14 EEG. Giltiga EEG för dag 14 kommer att utföras mellan dag 14 och dag 21 inklusive.
Mellan dag 14 och dag 21.
Utökad elektroklinisk respons
Tidsram: Mellan dag 42 och dag 49.
Elektroklinisk respons med tillägg av frånvaro av hypsarrytmi (BASERAD poäng < 2) på dag 42 EEG. Giltiga EEG för dag 42 kommer att utföras mellan dag 42 och dag 49 inklusive.
Mellan dag 42 och dag 49.
Tiden det tar att frånvaro av spasmer
Tidsram: Dag 1 till dag 14
Varaktighet för kliniskt upphörande av spasmer efter påbörjad behandling
Dag 1 till dag 14
Återfall av spasmer
Tidsram: Dag 42 till 3 månader efter behandling
Definierat när ett kluster med mer än en spasm rapporteras efter dag 42. Inget EEG krävs.
Dag 42 till 3 månader efter behandling
Negativa reaktioner
Tidsram: Dag 1 till dag 14, från dag 15 till dag 42 och från dag 43 till 4 månader in i provperioden
Varje biverkning kommer att utvärderas av huvudutredaren för att avgöra om det enligt deras uppfattning är en biverkning. Om den anses vara en biverkning kommer den att rapporteras med hjälp av standardklassificeringen.
Dag 1 till dag 14, från dag 15 till dag 42 och från dag 43 till 4 månader in i provperioden
Epilepsiutfall vid 18 månaders ålder
Tidsram: Från dag 42 till 18 månaders ålder
Epilepsistatus och antiepileptika (AED) kommer att registreras genom att använda följande kategorier: 1) Infantila spasmer (kluster av spasmer), 2) Alla andra epileptiska anfall inklusive feberkramper och 3) Namn på förebyggande AED:er som föreskrivs
Från dag 42 till 18 månaders ålder

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Kullasate Sakpichaisakul

Utredare

  • Huvudutredare: Kullasate Sakpichaisakul, MD, Queen Sirikit National Institute of Child Health

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

18 maj 2020

Primärt slutförande (Förväntat)

1 juni 2026

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 mars 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 mars 2020

Första postat (Faktisk)

10 mars 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 augusti 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 augusti 2021

Senast verifierad

1 augusti 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • QSNICH63-008

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

IPD-planbeskrivning

Det finns ingen plan för att göra IPD tillgänglig för konfidentialitet.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera