CD123+ 또는 BPDCN-IPh 유사 급성 골수성 백혈병 환자의 Tagraxofusp
2025년 1월 28일 업데이트: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto
CD123+ 또는 모세포형 형질세포 수지상 세포 신생물 면역 표현형 유사 급성 골수성 백혈병 환자의 Tagraxofusp
다음의 치료를 위한 비무작위, 공개 라벨, 다기관 2상 연구
- 25명의 R/R BPDCN-IF(CD123/CD4/CD56 양성) AML 환자 및
- R/R AML CD123+를 나타내지만 CD4 및 CD56 중 하나 또는 둘 모두에 대해 음성인 25명의 환자.
환자는 12mcg/kg/일의 타그락소푸스프로 5일 동안 최소 4주기 동안 치료를 받게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
25
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Bergamo, 이탈리아
- Asst Papa Giovanni Xxiii - Ospedale Di Bergamo - Sc Ematologia
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Bologna, 이탈리아
- AOU di Bologna - Policlinico S. Orsola-Malpighi - UOC Ematologia
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Brescia, 이탈리아
- Asst Degli Spedali Civili Di Brescia - Uo Ematologia
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Catania, 이탈리아
- Aou Policlinico Vittorio Emanuele, Po Ospedaliero "G. Rodolico" - Uo Ematologia Con Trapianto Di Midollo Osseo - Catania
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Genova, 이탈리아
- IRCCS AOU San Martino - Genova - UO Clinica Ematologica
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Milano, 이탈리아
- Asst Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - Milano - Sc Ematologia
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Milano, 이탈리아
- Fondazione Irccs Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico - Milano - Ematologia - Padiglione Marcora
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Palermo, 이탈리아
- Ao Ospedali Riuniti Villa Sofia Cervello - Palermo - Uo Ematologia Ad Indirizzo Oncologico
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Perugia, 이탈리아
- AO di Perugia, Ospedale S. Maria della Misericordia - Ematologia E Trapianto Midollo Osseo
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Siena, 이탈리아
- Aou Senese - Uoc Ematologia E Trapianti
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자는 BPDCN-IF[CD123/CD4/CD56(+)] 또는 CD123+이지만 CD4 및 CD56 중 하나 또는 둘 모두에 대해 음성인 AML을 가진 말초 혈액 및/또는 골수에서 AML의 증거가 있습니다.
- 환자는 ≥18세입니다.
- 환자는 적어도 한 가지 기존 요법(고용량 요법 또는 저메틸화제)에 불응성이거나 기존 요법을 받은 후 재발해야 합니다(최대 두 가지 이전 요법이 허용됨).
- 환자의 ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 성능 점수(PS)는 0~2입니다.
환자는 심장, 신장 및 간 기능을 포함하여 적절한 기본 기관 기능을 가지고 있습니다.
- 좌심실 박출률(LVEF) ≥치료 시작 전 21일 이내에 다중게이트 획득(MUGA) 스캔 또는 2차원(2-D) 심초음파(ECHO)로 측정한 기관 정상 하한치 및 12일에서 임상적으로 유의한 이상 없음 -납 심전도(ECG).
- 혈청 크레아티닌 ≤1.5mg/dL(133μmol/L).
- 혈청 알부민 ≥3.2g/dL(32g/L)(적격성을 부여하기 위해 알부민 주입이 허용되지 않음).
- 빌리루빈 ≤1.5mg/dL(26μmol/L).
- 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT) ≤2.5배 정상 상한치(ULN).
- 환자가 가임기 여성(WOCBP)인 경우, 치료 전 1주 이내에 스크리닝 시 혈청 또는 소변 임신 검사에서 음성이어야 합니다.
- 환자는 연구 관련 절차 또는 치료를 시작하기 전에 정보에 입각한 동의서에 서명했습니다.
- 환자는 생존 평가를 위한 후속 조치를 포함하여 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요건을 준수할 수 있습니다.
- 환자(남성 및 여성)는 연구 기간 동안 허용되는 피임 방법을 사용하고 타그락소푸스프의 마지막 주입 후 1주 동안 허용되는 피임 방법을 계속 사용하는 데 동의합니다.
제외 기준:
- 환자는 급성 전골수성 백혈병(APL; FAB 하위 유형 M3) 진단을 받았습니다.
- 환자는 이전 화학요법(탈모증, 메스꺼움, 피로 및 간 기능 검사[포함 기준에서 요구됨] 제외)에서 2등급 이상의 지속적인 임상적으로 유의한 독성을 가지고 있습니다.
- 환자는 연구 시작 14일 이내에 화학 요법, 광역 방사선 또는 생물학적 요법으로 치료를 받았습니다.
- 환자는 연구 시작 14일 이내에 연구용 제제로 치료를 받았습니다.
- 환자는 이전에 타그락소푸스프로 치료를 받은 적이 있습니다.
- 환자는 연구 종료점의 평가를 혼란스럽게 할 수 있는 활동성 악성 종양 및/또는 암 병력(이전 MDS 제외)을 가지고 있습니다. 재발 및/또는 진행 중인 활동성 악성 종양에 대한 상당한 가능성이 있는 과거 암 병력(진입 후 2년 이내)이 있는 환자는 사례별로 평가됩니다. 다음과 같은 종양 진단을 받은 환자가 자격이 있습니다: 비흑색종 피부암, 상피내암종, 자궁경부 상피내 종양, 진행성 질환의 증거가 없는 장기 한정 전립선암.
- 환자는 임상적으로 유의한 심혈관 질환(예: 조절되지 않거나 임의의 New York Heart Association 클래스 3 또는 4 울혈성 심부전, 조절되지 않는 협심증, 심근 경색의 병력, 연구 시작 전 6개월 이내의 불안정 협심증 또는 뇌졸중, 조절되지 않는 고혈압 또는 임상적으로 유의한 부정맥)을 가집니다. 약물로 조절되지 않음).
- 환자는 조절되지 않는, 임상적으로 유의한 폐 질환(예: 만성 폐쇄성 폐 질환, 폐 고혈압)을 갖고 있으며, 조사자의 의견으로는 연구 동안 환자를 폐 합병증에 대한 상당한 위험에 빠뜨릴 수 있습니다.
- 환자는 알려진 활동성 또는 의심되는 중추 신경계(CNS) 백혈병이 있습니다. 의심되는 경우 관련 영상 및/또는 뇌척수액 검사를 통해 CNS 백혈병을 배제해야 합니다.
- 환자는 이식편대숙주병(GVHD)의 치료 또는 예방을 위해 저용량 프레드니손(≤10mg/일)을 제외한 면역억제 요법을 받고 있습니다. 환자가 GVHD에 대한 면역억제 치료 또는 예방을 받고 있는 경우, 연구 치료 전 최소 14일 동안 치료를 중단해야 하고 등급 ≥2 GVHD의 증거가 없어야 합니다.
- 환자는 제어되지 않은 감염, 파종성 혈관내 응고 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않은 병발성 질병을 가지고 있습니다.
- 환자가 임신 중이거나 모유 수유 중입니다.
- 환자는 인간 면역결핍 바이러스 또는 활동성 또는 만성 B형 간염 또는 C형 간염에 대해 알려진 양성 상태입니다(HBV에 대한 혈청 검사에서 양성인 환자는 등록할 수 있으며 항바이러스 예방법(예: 라미부딘 또는 엔트카비르)을 받아야 합니다).
- 환자는 산소 의존적입니다.
- 환자는 연구자의 의견에 따라 환자를 독성에 대해 용인할 수 없을 정도로 높은 위험에 처하게 하는 임의의 의학적 상태를 갖는다.
- 환자는 AML이 있고 하루에 1g 이상의 수산화요소가 필요합니다(수산화요소는 하루에 1g 이하로 허용됨).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 실험 부문
5일 동안 12mcg/kg/일의 타그락소푸스프, 최소 4주기의 요법; 각 주기는 21일입니다. 환자는 질병이 진행될 때까지 또는 독성이 나타날 때까지 연구 약물을 투여받습니다. |
Tagraxofusp는 정맥 주사(IV) 주사제로 제공되며 15분간 IV 주입으로 투여됩니다.
주기 1은 등록된 처음 3명의 환자에 대한 2일 투여 기간(1-2일), 환자 4-6에 대한 2일 + 선택적 3일(환자가 기준을 충족하는 경우 1-2일 + 3일)을 포함합니다. 연속 투약) 및 7세 이상의 환자에 대한 3일 투약 기간(1-3일).
주기 2 및 그 이후에는 모든 환자에 대한 5일 투여 기간(1-5일)이 포함됩니다.
모든 주기 및 일정에서 독성 해결을 위해 각 주기의 최대 10일까지 투여 지연이 허용됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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객관적 반응률(ORR)
기간: 4개월
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CD123+ 또는 BPDCN-IF(BlasticPlasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm-like phenotype) 재발성/불응성(R/R) 급성 골수성 백혈병(AML) 환자에서 ORR(PR + CR + CRi) 측면에서 타그락소푸스프의 활성을 평가합니다.
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4개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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AE 및 SAE 비율
기간: 28개월
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CTCAE 기준에 따른 안전성 분석
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28개월
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전체 생존(OS)
기간: 24개월
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전반적인 생존
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24개월
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이벤트 프리 서바이벌(EFS)
기간: 24개월
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이벤트 프리 서바이벌
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24개월
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무질병 생존(DFS)
기간: 응답 평가로부터 24개월
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무질병 생존
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응답 평가로부터 24개월
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재발의 누적 발생률(CIR)
기간: 응답 평가로부터 24개월
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재발의 누적 빈도
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응답 평가로부터 24개월
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동종 줄기 세포 이식을 받는 환자의 비율
기간: 12 개월
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MRD 음성 CR에서
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 2월 16일
기본 완료 (실제)
2024년 1월 18일
연구 완료 (실제)
2024년 1월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 4월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 4월 10일
처음 게시됨 (실제)
2020년 4월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 1월 28일
마지막으로 확인됨
2025년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AML2020
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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