CD123+ 或 BPDCN-IPh 样急性髓性白血病患者的 Tagraxofusp
2025年1月28日 更新者：Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto
Tagraxofusp 治疗 CD123+ 或母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤免疫表型样急性髓性白血病患者
非随机、开放标签、多中心 II 期研究，用于治疗
- 25 名 R/R BPDCN-IF（CD123/CD4/CD56 阳性）AML 患者和
- 25 名呈现 R/R AML CD123+，但 CD4 和 CD56 之一或两者均为阴性的患者。
患者将接受 12 mcg/kg/天的 tagraxofusp 治疗，持续 5 天，至少 4 个 cicles。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
25
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Bergamo、意大利
- Asst Papa Giovanni Xxiii - Ospedale Di Bergamo - Sc Ematologia
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Bologna、意大利
- AOU di Bologna - Policlinico S. Orsola-Malpighi - UOC Ematologia
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Brescia、意大利
- Asst Degli Spedali Civili Di Brescia - Uo Ematologia
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Catania、意大利
- Aou Policlinico Vittorio Emanuele, Po Ospedaliero "G. Rodolico" - Uo Ematologia Con Trapianto Di Midollo Osseo - Catania
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Genova、意大利
- IRCCS AOU San Martino - Genova - UO Clinica Ematologica
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Milano、意大利
- Asst Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - Milano - Sc Ematologia
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Milano、意大利
- Fondazione Irccs Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico - Milano - Ematologia - Padiglione Marcora
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Palermo、意大利
- Ao Ospedali Riuniti Villa Sofia Cervello - Palermo - Uo Ematologia Ad Indirizzo Oncologico
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Perugia、意大利
- AO di Perugia, Ospedale S. Maria della Misericordia - Ematologia E Trapianto Midollo Osseo
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Siena、意大利
- Aou Senese - Uoc Ematologia E Trapianti
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 患者在外周血和/或骨髓中有 AML 的证据，具有 BPDCN-IF [CD123/CD4/CD56 (+)] 或具有 CD123+ 但 CD4 和 CD56 之一或两者均为阴性的 AML。
- 患者年龄≥18岁。
- 患者必须对至少一种先前的常规疗法（高剂量疗法或低甲基化剂）难以治疗或在接受常规疗法后复发（最多接受两种先前的疗法）。
- 患者的东部肿瘤协作组 (ECOG) 表现评分 (PS) 为 0 至 2。
患者具有足够的基线器官功能，包括心、肾和肝功能：
- 左心室射血分数 (LVEF) ≥在治疗开始前 21 天内通过多门采集 (MUGA) 扫描或二维 (2-D) 超声心动图 (ECHO) 测量的机构正常下限，并且在 12 天内没有临床显着异常-导联心电图 (ECG)。
- 血清肌酐≤1.5 mg/dL (133 μmol/L)。
- 血清白蛋白≥3.2 g/dL (32 g/L)（不允许输注白蛋白以达到资格）。
- 胆红素≤1.5 mg/dL (26 μmol/L)。
- 天冬氨酸转氨酶（AST）和丙氨酸转氨酶（ALT）≤正常值上限（ULN）的2.5倍。
- 如果患者是有生育能力的女性 (WOCBP)，她必须在治疗前 1 周内筛查时血清或尿液妊娠试验呈阴性。
- 在开始任何研究特定程序或治疗之前，患者已签署知情同意书。
- 患者能够遵守研究访视时间表和其他协议要求，包括生存评估的随访。
- 患者（男性和女性）同意在研究期间使用可接受的避孕方法，并在最后一次输注 tagraxofusp 后继续使用可接受的避孕方法 1 周。
排除标准：
- 该患者被诊断为急性早幼粒细胞白血病（APL；FAB M3 亚型）。
- 患者因之前的化疗（不包括脱发、恶心、疲劳和肝功能检查 [纳入标准中强制要求的]）而持续存在 ≥ 2 级的临床显着毒性。
- 患者在进入研究后 14 天内接受过化疗、广域放疗或生物治疗。
- 患者在进入研究后 14 天内接受了研究药物的治疗。
- 患者之前接受过 tagraxofusp 治疗。
- 患者有活动性恶性肿瘤和/或癌症病史（不包括先前的 MDS），这可能会混淆研究终点的评估。 具有过去癌症病史（入组后 2 年内）且具有复发和/或持续活动性恶性肿瘤的潜在可能性的患者将根据具体情况进行评估。 具有以下肿瘤诊断的患者符合条件：非黑色素瘤皮肤癌、原位癌、宫颈上皮内瘤变、无进展性疾病证据的器官局限性前列腺癌。
- 患者患有临床上显着的心血管疾病（例如，不受控制或任何纽约心脏协会 3 级或 4 级充血性心力衰竭、不受控制的心绞痛、心肌梗死病史、进入研究前 6 个月内的不稳定型心绞痛或中风、不受控制的高血压或临床上显着的心律失常不受药物控制）。
- 患者患有不受控制的、临床上显着的肺病（例如，慢性阻塞性肺病、肺动脉高压），在研究者看来，这会使患者在研究期间处于肺部并发症的显着风险中。
- 患者已知患有活动性或疑似中枢神经系统 (CNS) 白血病。 如果怀疑，应通过相关影像学和/或脑脊液检查排除中枢神经系统白血病。
- 患者正在接受免疫抑制治疗——低剂量泼尼松（≤10 mg/天）除外——用于治疗或预防移植物抗宿主病 (GVHD)。 如果患者一直在接受免疫抑制治疗或预防 GVHD，则必须在研究治疗前至少 14 天停止治疗，并且必须没有 ≥ 2 级 GVHD 的证据。
- 患者患有不受控制的并发疾病，包括但不限于不受控制的感染、弥散性血管内凝血或会限制对研究要求的依从性的精神疾病/社会状况。
- 患者怀孕或哺乳。
- 患者已知为人类免疫缺陷病毒或活动性或慢性乙型肝炎或丙型肝炎的阳性状态（HBV 血清学阳性的患者可以入组，并且必须接受抗病毒预防 - 即拉米夫定或恩卡韦）。
- 患者依赖氧气。
- 患者有任何医学状况，在研究者看来，这些疾病会使患者处于不可接受的高毒性风险中。
- 患者患有 AML 并且需要超过 1 g/天的羟基脲（Hydroxyureaispermittedatdoses of ≤1 g/day.）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：实验臂
12 mcg/kg/天的 tagraxofusp 持续 5 天，至少 4 个治疗周期；每个周期为21天。 患者将接受研究药物直至疾病进展或出现毒性。 |
Tagraxofusp 作为静脉内 (IV) 注射剂提供，并作为 15 分钟的静脉输注给药。
第 1 周期将包括前 3 名入组患者的 2 天给药期（第 1-2 天），2 天加第 4-6 位患者的可选第 3 天（第 1-2 天 + 第 3 天，如果患者符合标准持续给药）和 7 岁及以上患者的 3 天给药期（第 1-3 天）。
第 2 周期及以后的周期将包括所有患者的 5 天给药期（第 1-5 天）。
在所有周期和时间表中，允许将剂量延迟到每个周期的第 10 天以解决毒性。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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客观缓解率（ORR）
大体时间：4个月
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根据 ORR (PR + CR + CRi) 评估 tagraxofusp 在 CD123+ 或 BlasticPlasmacytoid 树突状细胞肿瘤样表型 (BPDCN-IF) 复发/难治性 (R/R) 急性髓性白血病 (AML) 患者中的活性。
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4个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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AE 和 SAE 的发生率
大体时间：28个月
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根据 CTCAE 标准进行安全性分析
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28个月
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总生存期（OS）
大体时间：24个月
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总生存期
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24个月
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无事件生存 (EFS)
大体时间：24个月
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事件自由生存
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24个月
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无病生存期 (DFS)
大体时间：响应评估后 24 个月
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无病生存
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响应评估后 24 个月
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累积复发率 (CIR)
大体时间：响应评估后 24 个月
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累计复发率
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响应评估后 24 个月
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接受同种异体干细胞移植的患者百分比
大体时间：12个月
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在 MRD 阴性 CR 中
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年2月16日
初级完成 (实际的)
2024年1月18日
研究完成 (实际的)
2024年1月18日
研究注册日期
首次提交
2020年4月9日
首先提交符合 QC 标准的
2020年4月10日
首次发布 (实际的)
2020年4月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年1月28日
最后验证
2025年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- AML2020
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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