1차 또는 2차 골수 섬유증 치료를 위한 감소된 강도의 일배체 이식
2026년 7월 17일 업데이트: Fred Hutchinson Cancer Center
골수 섬유증 환자를 위한 JAK 억제제 요법 후 강도 감소 일배체 이식의 파일럿 연구
이 2상 시험은 1차 또는 2차 골수 섬유증(MF) 치료를 위해 감소된 강도의 일배체(Haplo) 이식 전에 JAK 억제제를 사용한 결과를 연구합니다.
Haplo 이식은 형제 기증자가 없는 백혈병 및 림프종 환자에게 안전하고 효과적인 것으로 나타났습니다.
골수섬유화증 환자에서 Haplo HCT 사용의 주요 위험은 이식 실패율입니다. 이식 실패율은 역사적으로 Haplo HCT에서 다른 공여자 공급원보다 더 높았고 다른 혈액 악성 종양 환자보다 골수 섬유증으로 인해 골수섬유화증 환자에서 더 높았습니다.
골수섬유화증 환자에게 JAK 억제제를 사용하면 비장의 크기를 줄이고 골수의 염증을 줄일 수 있습니다.
따라서 Haplo 이식 전에 JAK 억제제를 사용하면 MF 환자의 이식 실패를 줄일 수 있습니다.
MF 환자를 위한 Haplo 이식은 연구 대상이 아닌 환자의 여러 기관에서 성공적으로 수행되었으며 현재 Medicare에서 보장되고 있습니다.
연구 개요
상태
모병
상세 설명
개요:
JAK 억제제 요법: 환자는 조혈 세포 이식(HCT) 컨디셔닝 시작 최소 8주 전부터 이식 전 -4일까지 JAK 억제제를 투여받습니다.
컨디셔닝: 환자는 -5일에 1시간에 걸쳐 멜팔란 정맥 주사(IV)를 받고, -5일에서 -2일에 30-60분에 걸쳐 플루다라빈 IV를 받고, -1일에 전신 방사선 조사(TBI)를 받습니다.
이식: 환자는 0일에 말초 혈액 줄기 세포 주입을 받습니다.
GVHD 예방: 환자는 3-4일에 3시간에 걸쳐 시클로포스파미드 IV, 5일부터 시작하여 6개월 동안 타크로리무스 IV, 6개월 동안 경구(PO), 미코페놀레이트 모페틸 PO를 매일 2회(BID) 또는 매일 3회(TID) 5일부터 6주 및 호중구 회복이 > 1,500/mm^3일 때까지 7일째부터 과립구 콜로니 자극 인자(G-CSF) 피하(SC).
연구 치료 완료 후, 환자는 80-100일 사이, 1년, 그 후 최대 5년까지 추적 관찰됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
20
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Rachel B. Salit
- 전화번호: 206-667-1317
- 이메일: rsalit@fredhutch.org
연구 장소
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98109
- 모병
- Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
-
연락하다:
- Rachel B. Salit
- 전화번호: 206-667-1317
- 이메일: rsalit@fredhutch.org
-
수석 연구원:
- Rachel B. Salit
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 파트 1: JAK 억제제 투여 포함 기준
- 나이 > 18세
- 2016년 세계보건기구 분류 체계에서 정의한 원발성 골수 섬유증(PMF) 진단 또는 골수 증식성 신생물 연구 및 치료 기준에 대한 국제 실무 그룹(IWG)에서 정의한 이차 골수 섬유증 진단
- DIPSS(Dynamic International Prognostic Scoring System) 플러스 점수 시스템(DIPSS의 모든 데이터를 사용할 수 없는 경우 DIPSS를 사용할 수 있음)에 의해 중간 1, 중간 2 또는 고위험 질환에 대한 기준을 충족하는 환자
- 서면 동의서(또는 법적 권한을 위임받은 대리인)를 이해할 수 있는 능력 및 서명할 의지
- 환자는 잠재적인 조혈 줄기 세포 이식 후보여야 합니다.
- 파트 2: 동종이계 줄기 세포 이식 포함 기준
- 서면 동의서에 서명할 의사와 이해할 수 있는 능력을 포함하여 JAK 억제제를 시작할 때 위와 같은 1단계에 대한 기준을 충족합니다. 이식을 위해 저희 기관에 도착했지만 파트 1에 등록되지 않은 환자는 파트 1 기준이 충족되면 파트 2에 계속 등록될 수 있습니다. 이 환자들은 의료 기록에서 기록된 파트 1 종점을 갖게 됩니다.
- 컨디셔닝 직전 최소 8주 동안 JAK 억제제를 받았고 이식 전 -4일까지 계속할 수 있음
- Karnofsky 수행 상태 점수 >= 70
- Cockcroft-Gault 공식을 사용하여 계산된 크레아티닌 청소율 또는 24시간(시간) 소변 크레아티닌 청소율은 > 60ml/min이어야 합니다.
- 총 혈청 빌리루빈은 상승이 길버트병 또는 용혈로 인한 것으로 생각되지 않는 한 < 3mg/dL이어야 합니다.
- 트랜스아미나제는 < 3 x 정상 상한값이어야 합니다.
- 간 질환의 임상적 또는 실험실적 증거가 있는 환자는 간 질환의 원인, 간 기능 측면에서의 임상적 중증도 및 문맥 고혈압 정도에 대해 평가됩니다. 전격성 간부전, 문맥 고혈압 또는 연결 섬유증의 증거가 있는 간경변증, 알코올성 간염, 간성 뇌병증 또는 프로트롬빈 시간의 연장으로 입증되는 교정 가능한 간 합성 기능 장애, 문맥 고혈압과 관련된 복수, 세균성 또는 진균성 농양, 담도 폐쇄, 만성 총 혈청 빌리루빈이 > 3 mg/dL인 바이러스성 간염 및 증상이 있는 담도 질환은 제외됩니다.
- 수정된 일산화탄소(DLCO)에 대한 폐의 확산 능력 > 60% 정상; 보충 산소에 있지 않을 수 있습니다
- 좌심실 박출률 > 40% 또는 단축률 > 26%
- 이식 전 평가 시 동반이환 지수 < 5
- 기증자: 기증자 특정 항-HLA 항체(DSA)에 대해 이식 전에 환자를 선별해야 합니다. DSA가 있는 환자는 수석 연구원이 검토하고 탈감작 치료를 고려합니다.
- 기증자: 형제자매나 부모보다 자녀를 선호합니다.
- 기증자: 젊은 기증자가 나이든 기증자보다 선호됩니다.
- 기증자: ABO 일치 기증자는 미성년자 ABO 불일치 기증자 및 주요 ABO 불일치 기증자보다 선호됩니다.
제외 기준:
- 파트 1: JAK 억제제 투여 배제 기준
다음을 포함하는 JAK 억제제 투여에 대한 금기 사항:
- JAK 억제제에 과민증이 있는 것으로 알려진 환자
- 간경변증을 포함한 중대한 신장 또는 간 장애의 임상적 또는 실험실적 증거
- 활성 제어되지 않은 감염
- 알려진 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 양성
- 임신 중이거나 임신을 시도 중인 여성
- 혈소판이 100 미만인 환자에게는 주의해야 하지만 혈소판이 50을 초과하는 모든 사람을 수용하기 위해 용량을 조정할 수 있습니다.
- 이전 동종 이식의 역사
- 백혈병 변형(> 20% 폭발)
- 파트 2: 동종이계 줄기 세포 이식 제외 기준
- 연구 등록 시 제어되지 않는 바이러스 또는 세균 감염
- 활동성 또는 최근(6개월 이전) 감염성 질환(ID)이 없는 침습성 진균 감염 상담 및 승인
- 알려진 HIV 양성
- 임신 또는 모유 수유
- 인간 백혈구 항원(HLA) 동일 또는 1-대립유전자 불일치 관련 기증자 또는 HLA 10/10 일치 비혈연 기증자의 가용성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 I(JAK 억제제, 조절, GVHD 예방)
JAK 억제제 요법: 환자는 HCT 조절을 시작하기 최소 8주 전부터 이식 전 -4일까지 JAK 억제제를 투여받습니다. 조건: 환자는 -5일에 1시간 이상 멜팔란 IV를 투여받고, -5~-2일에 플루다라빈 IV를 30~60분에 걸쳐 투여받고, -1일 또는 -1일과 0일에 TBI를 받습니다. 이식: 환자는 0일차에 말초혈액 줄기세포 주입을 받습니다. GVHD 예방: 그런 다음 환자는 3~4일에 3시간에 걸쳐 시클로포스파미드 IV를 받고, 5일에 타크로리무스 IV를 받은 후 약 6개월 동안 PO를 받고, 6주 동안 5일에 마이코페놀레이트 모페틸 PO BID 또는 TID를 받고, 7일에 G-CSF SC를 시작합니다. 호중구 회복이 > 1,500/mm^3이 될 때까지. 모든 환자는 임상시험 기간 동안 MRI, CT, 골수 생검, 흡인 및 혈액 샘플 수집을 거칩니다. 환자들은 또한 임상시험에서 ECHO 또는 MUGA를 겪습니다. |
MRI를 받다
다른 이름들:
CT를 받다
다른 이름들:
혈액 샘플 채취
다른 이름들:
주어진 IV
다른 이름들:
주어진 IV
다른 이름들:
주어진 IV
다른 이름들:
주어진 PO
다른 이름들:
주어진 IV와 PO
다른 이름들:
TBI를 받다
다른 이름들:
무가를 겪다
다른 이름들:
주어진 PO
다른 이름들:
주어진 SC
다른 이름들:
주어진 IV
다른 이름들:
골수 생검 및 흡인
다른 이름들:
골수 생검 및 흡인
에코를받습니다
다른 이름들:
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실험적: 코호트 II(JAK 억제제, 컨디셔닝, GVHD 예방)
JAK 억제제 요법: 환자는 HCT 조절을 시작하기 최소 8주 전부터 이식 전 -4일까지 JAK 억제제를 투여받습니다. 또한, 환자는 이식 후 5일부터 9~12개월까지 이식 후 JAK 억제제를 투여받습니다. 조건: 환자는 -5일에 1시간 이상 멜팔란 IV를 투여받고, -5~-2일에 플루다라빈 IV를 30~60분에 걸쳐 투여받고, -1일 또는 -1일과 0일에 TBI를 받습니다. 이식: 환자는 0일차에 말초혈액 줄기세포 주입을 받습니다. GVHD 예방: 그런 다음 환자는 3~4일에 3시간에 걸쳐 시클로포스파미드 IV를 받고, 5일에 타크로리무스 IV를 받은 후 약 6개월 동안 PO를 받고, 6주 동안 5일에 마이코페놀레이트 모페틸 PO BID 또는 TID를 받고, 7일에 G-CSF SC를 시작합니다. 호중구 회복이 > 1,500/mm^3이 될 때까지. 모든 환자는 임상시험 기간 동안 MRI, CT, 골수 생검, 흡인 및 혈액 샘플 수집을 거칩니다. 환자들은 또한 임상시험에서 ECHO 또는 MUGA를 겪습니다. |
MRI를 받다
다른 이름들:
CT를 받다
다른 이름들:
혈액 샘플 채취
다른 이름들:
주어진 IV
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주어진 IV
다른 이름들:
주어진 IV
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주어진 PO
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주어진 IV와 PO
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TBI를 받다
다른 이름들:
무가를 겪다
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주어진 PO
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주어진 SC
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주어진 IV
다른 이름들:
골수 생검 및 흡인
다른 이름들:
골수 생검 및 흡인
에코를받습니다
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1차 및 2차 이식 실패 확률
기간: 최대 5년
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1차 이식 실패는 골수 또는 말초혈액 줄기세포 이식 후 42일까지 절대 호중구 수 > 500/ul에 도달하지 못하는 것으로 정의됩니다.
2차 이식 실패는 초기 이식 후 혈구감소증으로 정의되며, (a) 기증자 키메라 현상이 5% 미만이거나 (b) 두 번째 이식 또는 기증자 림프구 주입과 같은 개입으로 기증자 키메라 현상이 떨어지거나 (c) 혈구감소증으로 인한 환자 사망 및 낙상 기증자 키메라 현상에서는 키메라 현상이 5%를 초과하더라도 마찬가지입니다.
이식 실패 진단을 위한 제외 기준은 (a) 질병 재발, (b) 이식편대숙주병, (c) 바이러스 감염 및 약물 독성과 같은 혈구감소증의 기타 원인입니다.
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최대 5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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전반적인 생존
기간: 일년
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일년
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전반적인 생존
기간: 3 년
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3 년
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비재발 사망률(NRM)
기간: 100일차
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100일차
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NRM
기간: 일년
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일년
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재발률
기간: 1년에
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1년에
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중증(3등급 또는 4등급) 사이토카인 방출 증후군의 발생률
기간: 최대 5년
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최대 5년
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II-IV등급 급성 이식편대숙주병(GVHD)의 발생률
기간: 최대 5년
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최대 5년
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III-IV 등급 급성 GVHD의 발생률
기간: 최대 5년
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최대 5년
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중등도-중증 만성 GVHD의 발생률
기간: 최대 5년
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최대 5년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Rachel B. Salit, Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 2월 9일
기본 완료 (추정된)
2027년 4월 30일
연구 완료 (추정된)
2029년 8월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 4월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 4월 28일
처음 게시됨 (실제)
2020년 4월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 17일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
- 혈액 질환
- 골수 질환
- 골수증식성 장애
- 헴 및 림프병
- 원발성 골수 섬유증
- 약리작용의 분자 메커니즘
- 효소 억제제
- 단백질 키나아제 억제제
- 아미노산, 펩티드 및 단백질
- 유기 화학 물질
- 조사 기술
- 치료학
- 지방산
- 지질
- 수술 절차, 수술
- 약리학 적 행동
- 화학 작용 및 용도
- 탄화수소
- 산, acyclic
- 카르 복실 산
- 이식
- 아미노산
- 화학 기술, 분석
- 마크로 라이드
- 락톤
- 스펙트럼 분석
- 포스 포 아미드 머스타드
- 질소 머스타드 화합물
- 겨자 화합물
- 탄화수소, 할로겐화
- 포스 포 아미드
- 유기 인 화합물
- 방사선 요법
- 세포 이식
- 세포 및 조직 기반 요법
- 생물학적 요법
- 페닐알라닌
- 아미노산, 방향족
- 아미노산, 순환
- 카프로이트
- 줄기 세포 이식
- 조혈 줄기 세포 이식
- 야누스 키나제 억제제
- 시클로포스파미드
- 멜파란
- 마이코페놀산
- 타크로리무스
- 자기 공명 분광법
- fludarabine
- RUXOLITINIB
- 전신 조사
- Fedratinib
- 페 길화 된 과립구 콜로니-자극 인자
- 말초 혈액 줄기 세포 이식
기타 연구 ID 번호
- RG1006957
- NCI-2020-02422 (레지스트리 식별자: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- 10441 (기타 식별자: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .