原発性または続発性骨髄線維症の治療のための低強度ハプロ同一移植

包含基準:

• パート 1: JAK 阻害剤投与の包含基準
• 年齢 > 18 歳
• -2016年の世界保健機関分類システムによって定義された原発性骨髄線維症（PMF）の診断、または骨髄増殖性腫瘍の研究および治療基準に関する国際ワーキンググループ（IWG）によって定義された二次MFの診断
• -動的国際予後スコアリングシステム（DIPSS）プラススコアリングシステムによる中間-1、中間-2または高リスク疾患の基準を満たす患者（DIPSSからのすべてのデータが利用できない場合はDIPSSを使用することができます）
• -書面によるインフォームドコンセント文書（または法的に権限を与えられた代理人）を理解する能力と署名する意欲
• 患者は潜在的な造血幹細胞移植の候補者でなければなりません
• パート 2: 同種幹細胞移植の組み入れ基準
• -上記の第1フェーズの基準を満たす、JAK阻害剤の開始時に、書面によるインフォームドコンセントを理解する能力と署名する意欲を含む。 移植のために当施設に到着し、パート 1 に登録されていない患者は、パート 1 の基準が満たされた場合、パート 2 に登録される場合があります。 これらの患者は、医療記録から転記されたパート 1 エンドポイントを持ちます。
• -コンディショニングの直前に少なくとも8週間JAK阻害剤を受け取り、移植前-4日目まで継続できる
• カルノフスキー パフォーマンス ステータス スコア >= 70
• Cockcroft-Gault式を使用して計算されたクレアチニンクリアランスまたは24時間（hr）の尿クレアチニンクリアランスは> 60 ml /分でなければなりません
• 上昇がギルバート病または溶血によるものと考えられない限り、総血清ビリルビンは< 3 mg/dLでなければなりません
• トランスアミナーゼは正常上限の 3 倍未満でなければなりません
• 肝疾患の臨床的または実験的証拠を有する患者は、肝疾患の原因、肝機能に関するその臨床的重症度、および門脈圧亢進症の程度について評価されます。 劇症肝不全、門脈圧亢進症または架橋性線維症の証拠を伴う肝硬変、アルコール性肝炎、肝性脳症、またはプロトロンビン時間の延長によって証明される修正可能な肝合成機能不全の患者、門脈圧亢進症に関連する腹水、細菌性または真菌性膿瘍、胆道閉塞、慢性-総血清ビリルビンが3 mg / dLを超えるウイルス性肝炎、および症候性胆道疾患は除外されます
• 一酸化炭素（DLCO）に対する肺の拡散能が補正され、> 60% 正常。酸素補給を受けていない可能性があります
• 左心室駆出率 > 40% または短縮率 > 26%
• -移植前評価時の併存疾患指数<5
• ドナー: 患者は移植前にドナー特異的抗 HLA 抗体 (DSA) についてスクリーニングする必要があります。 DSAの患者は、主治医によってレビューされ、脱感作治療が考慮されます
• ドナー: 兄弟姉妹や両親よりも子供が優先されます
• ドナー: 年配のドナーよりも若いドナーが好まれる
• ドナー: ABO 一致ドナーは、マイナー ABO ミスマッチおよびメジャー ABO ミスマッチ ドナーよりも優先されます。

除外基準:

• パート 1: JAK 阻害剤投与の除外基準

• -以下を含むJAK阻害剤の摂取に対する禁忌：

  • JAK阻害剤に対する過敏症を有することがわかっている患者
  • -肝硬変を含む重大な腎臓または肝臓障害の臨床的または実験的証拠
  • コントロールされていないアクティブな感染症
  • -既知のヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性
  • 妊娠中または妊娠を希望している女性
  • 血小板数が 100 未満の患者には注意が必要ですが、血小板数が 50 を超える患者には用量を調整できます。
• 同種移植の既往歴
• 白血病性形質転換 (> 20% 芽球)
• パート 2: 同種幹細胞移植の除外基準
• -研究登録時の制御されていないウイルスまたは細菌感染
• -活動的または最近（6か月前）の感染性疾患（ID）のない侵襲性真菌感染症（ID）の相談と承認
• -既知のHIV陽性
• 妊娠中または授乳中
• ヒト白血球抗原 (HLA) と同一または 1 対立遺伝子不一致の関連ドナー、または HLA 10 of 10 の一致した非関連ドナーの利用可能性