Wiskott-Aldrich 증후군 환자의 혈소판 감소증 치료에서 Romiplostim 대 Eltrombopag의 효능 및 안전성
Wiskott-Aldrich 증후군 환자의 혈소판 감소증 치료에서 Romiplostim 대 Eltrombopag의 효능 및 안전성을 비교하는 무작위, 양군 단일 센터 2상 임상 시험
연구 개요
상세 설명
Wiskott-Aldrich 증후군(WAS)은 중증 혈소판 감소증으로 인한 다양한 중증도의 출혈과 관련된 생명을 위협하는 일차성 면역결핍입니다. 출혈성 사건이 WAS 환자의 21%에서 사망 원인임을 고려하면, 혈소판감소증의 관리는 주요 과제를 구성합니다. 거핵구에 의한 혈소판 생산 결함과 in vitro pro-platelet 형성 감소의 소견은 치료 전략으로서 TPO-RAs romiplostim, eltrombopag에 의한 거핵구 자극의 가능성을 제시하였다. 그들 각각은 뚜렷한 약력학, 약동학 특성, 거대 핵 생성에 대한 다른 효과를 가지고 있으며 개별 환자에서 다른 효능을 가질 수 있습니다.
이 연구의 목적은 WAS 환자의 혈소판 감소증 치료를 위한 로미플로스팀과 다른 TPO-RA 엘트롬보팍의 효능과 안전성을 비교하고 난치성 환자에서 이러한 분자를 전환하는 이점을 평가하는 것입니다. 환자는 로미플로스팀 또는 엘트롬보팍을 받기 위해 1:1 방식으로 무작위 배정됩니다.
등록 후 WAS 및 혈소판 감소증(70 x 109/L 미만의 혈소판 수) 진단이 확인된 18세 미만의 피험자(아래 자세한 포함 및 제외 기준 참조)는 초기 용량 9로 로미플로스팀을 받도록 지정됩니다. 주당 μg/kg 피하 또는 적어도 1개월 동안 매일 2-3mg/kg(1~5세) 및 75mg/일(>6세)의 용량으로 경구 엘트롬보팍.
출혈 중증도는 수정된 세계보건기구(WHO) 출혈 척도, 실험실 테스트(혈액 수, 생화학적 분석)로 평가되며, ECG는 치료 30일(30 +/- 7일) 후에 평가됩니다.
로미플로스팀/엘트롬보팍의 효능은 다음 기준에 의해 정의됩니다: 완전 반응 - 혈소판 수가 >100 x 109/L 달성, 부분 - 혈소판 수가 환자의 치료 전 베이스라인 수보다 최소 30 x 109/L 더 높음 100 x 109/L. 응답 없음은 기준선 수치에서 > 30 x 109/L의 혈소판 수치를 달성하지 못하는 것으로 정의됩니다.
난치성 환자는 대체 TPO-RA 작용제로 전환됩니다. 효능과 관련이 없는 전환의 다른 이유에는 부작용, 활동성 대장염, 환자 선호도가 포함될 수 있습니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Anna Shcherbina, MD, PhD
- 전화번호: 6299 +7(495)2876570
- 이메일: shcher26@hotmail.com
연구 장소
-
-
-
Moscow, 러시아 연방, 117997
- 모병
- Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
-
연락하다:
- Anna Shcherbina, MD, PhD
- 전화번호: 6299 +7(495)2876570
- 이메일: shcher26@hotmail.com
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 유전적으로 확인된 Wiskott-Aldrich 증후군
- 혈소판 감소증(혈소판 수 < 70 x 109/L)
- 연령: 18세 미만
- 피험자/법정 대리인이 서면 동의서에 서명했습니다.
제외 기준:
- 포함 기준을 충족하지 않는 환자.
- 지난 1년 이내에 동맥 또는 정맥 혈전증의 이전 병력.
팔 II(eltrombopag):
- 비정상적인 간 기능 -등록 전 4주 이내에 AST/ALT > 정상 상한치의 1.5배 상승
- 활동성 대장염
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: I(로미플로스팀)
참가자는 연구 약물에 대한 반응에 따라 최소 1개월 동안 주당 9µg/kg의 초기 용량으로 로미플로스팀을 피하 투여받습니다. 완전한 혈소판 반응을 달성하지 못한 환자는 II군으로 넘어갑니다. |
참가자는 연구 약물에 대한 반응에 따라 최소 1개월 동안 주당 9µg/kg의 초기 용량으로 로미플로스팀을 피하 투여받습니다. 완전한 혈소판 반응을 달성하지 못한 환자는 II군으로 넘어갑니다.
다른 이름들:
|
|
실험적: II (엘트롬보팍)
참가자는 연구 약물에 대한 반응에 따라 최소 1개월 동안 매일 2-3mg/kg(0~5세) 및 75mg/일(>6년) 용량으로 엘트롬보팍을 투여받습니다. 완전한 혈소판 반응을 달성하지 못한 환자는 I군으로 전환합니다. |
참가자는 연구 약물에 대한 반응에 따라 최소 1개월 동안 매일 2-3mg/kg(0~5세) 및 75mg/일(>6년) 용량으로 엘트롬보팍을 투여받습니다. 완전한 혈소판 반응을 달성하지 못한 환자는 I군으로 전환합니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
로미플로스팀 및 엘트롬보팍 그룹에 대한 전체 혈소판 반응(완전 반응 + 부분 반응)이 있는 환자의 백분율
기간: 1개월(30일 +/- 7일)
|
완전한 반응은 혈소판 수가 >100 x 109/L, 부분적 - 환자의 치료 전 기준선 수보다 30 x 109/L 더 높은 100 x 109/L로 정의됩니다.
|
1개월(30일 +/- 7일)
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
로미플로스팀 및 엘트롬보팍 그룹에서 출혈 사례가 있는 참가자 수 및 출혈의 중증도
기간: 중단 시까지 최소 1개월에서 1년
|
출혈 사건의 발생률과 중증도는 수정된 세계보건기구(WHO) 출혈 척도로 평가됩니다. (G1=점상출혈, 비출혈 <30분, G2=경증 실혈, 혈종, 비출혈>30분, 흑색 대변 G3=총체적 실혈, 수혈 필요, G4=치명적 출혈). |
중단 시까지 최소 1개월에서 1년
|
|
각 치료군에서 약물 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 중단 시까지 최소 1개월에서 1년
|
부작용은 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events)에 따라 등급이 매겨집니다.
|
중단 시까지 최소 1개월에서 1년
|
|
한 TPO-RA에서 다른 TPO-RA로 전환한 후 전체 혈소판 반응(완전 반응 + 부분 반응)이 있는 환자의 백분율.
기간: 중단 시까지 최소 1개월에서 1년
|
중단 시까지 최소 1개월에서 1년
|
공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NCPHOI-2020-03
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .