Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost Romiplostimu versus Eltrombopag v léčbě trombocytopenie u pacientů s Wiskott-Aldrichovým syndromem

4. května 2020 aktualizováno: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Randomizovaná dvouramenná klinická studie fáze II s jedním centrem porovnávající účinnost a bezpečnost přípravku Romiplostim versus Eltrombopag v léčbě trombocytopenie u pacientů s Wiskott-Aldrichovým syndromem

Toto je prospektivní, otevřená, randomizovaná, dvouramenná klinická studie vedená za účelem vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti romiplostimu ve srovnání s eltrombopagem při léčbě trombocytopenie u pacientů s Wiskott-Aldrichovým syndromem

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Wiskott-Aldrichův syndrom (WAS) je život ohrožující primární imunodeficience spojená s krvácením různé závažnosti v důsledku těžké trombocytopenie. Vzhledem k tomu, že hemoragické příhody jsou příčinou smrti u 21 % pacientů s WAS, představuje léčba trombocytopenie hlavní výzvu. Nálezy defektní tvorby krevních destiček megakaryocyty a snížená in vitro tvorba pro-trombocytů naznačovala možnost stimulace megakaryocytů pomocí TPO-RAs romiplostim, eltrombopag jako léčebnou strategii. Každý z nich má odlišné farmakodynamické, farmakokinetické vlastnosti, různé účinky na megakaryopoézu a může mít různou účinnost u jednotlivých pacientů.

Cílem této studie je porovnat účinnost a bezpečnost romiplostimu a dalšího TPO-RA eltrombopagu pro léčbu trombocytopenie u pacientů s WAS a posoudit přínos výměny těchto molekul u refrakterních subjektů. Pacienti budou randomizováni v poměru 1:1, aby dostávali buď romiplostim, nebo eltrombopag.

Po zařazení (viz podrobná kritéria pro zařazení a vyloučení níže) budou jedinci mladší 18 let s potvrzenou diagnózou WAS a trombocytopenie (počet krevních destiček nižší než 70 x 109/l) dostávat romiplostim v počáteční dávce 9 µg/kg subkutánně za týden nebo perorálně eltrombopag v dávce 2-3 mg/kg denně (věk 1 až 5 let) a 75 mg/denně (>6 let) po dobu alespoň 1 měsíce.

Závažnost krvácení bude hodnocena pomocí modifikované stupnice krvácení Světové zdravotnické organizace (WHO), laboratorní testy (krevní obraz, biochemické analýzy), EKG bude hodnoceno po 30 dnech léčby (30 +/- 7 dní).

Účinnost romiplostimu/eltrombopagu bude definována následujícími kritérii: úplná odpověď - dosažení počtu krevních destiček > 100 x 109/l, částečná - počet krevních destiček alespoň o 30 x 109/l vyšší než výchozí počet pacientů před léčbou až do do 100 x 109/l. Žádná odpověď nebude definována jako nedosažení počtu krevních destiček > 30 x 109/l od výchozího počtu.

Refrakterní pacienti budou převedeni na alternativního agonistu TPO-RA. Další důvody pro změnu, které nesouvisejí s účinností, mohou zahrnovat nežádoucí účinky, aktivní kolitidu, preference pacienta.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

30

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Anna Shcherbina, MD, PhD
  • Telefonní číslo: 6299 +7(495)2876570
  • E-mail: shcher26@hotmail.com

Studijní místa

  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 117997
        • Nábor
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky ověřený Wiskott-Aldrichův syndrom
  • Trombocytopenie (počet krevních destiček < 70 x 109/l)
  • Věk: do 18 let
  • Subjekt/zákonný zástupce podepsal písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří nesplňují kritéria pro zařazení.
  • Jakákoli předchozí anamnéza arteriální nebo žilní trombózy během posledního roku.

  • Rameno II (eltrombopag):

    1. abnormální funkce jater – zvýšená AST/ALT > 1,5násobek horní hranice normálu během 4 týdnů před zařazením
    2. Aktivní kolitida

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Já (Romiplostim)

Účastníci budou dostávat romiplostim v počáteční dávce 9 ug/kg subkutánně týdně po dobu alespoň 1 měsíce v závislosti na jejich odpovědi na studovaný lék.

Pacienti, kterým se nepodařilo dosáhnout kompletní odpovědi krevních destiček, přešli do ramene II.
Lék: Romiplostim

Účastníci budou dostávat romiplostim v počáteční dávce 9 ug/kg subkutánně týdně po dobu alespoň 1 měsíce v závislosti na jejich odpovědi na studovaný lék.

Pacienti, kterým se nepodařilo dosáhnout kompletní odpovědi krevních destiček, přešli do ramene II.

Ostatní jména:
  • Nplate
Experimentální: II (Eltrombopag)

Účastníci budou dostávat eltrombopag v dávce 2-3 mg/kg denně (věk 0 až 5 let) a 75 mg/denně (>6 let) po dobu alespoň 1 měsíce v závislosti na jejich odpovědi na studovaný lék.

Pacienti, kterým se nepodařilo dosáhnout kompletní odpovědi krevních destiček, přešli do ramene I.
Lék: Eltrombopag

Účastníci budou dostávat eltrombopag v dávce 2-3 mg/kg denně (věk 0 až 5 let) a 75 mg/denně (>6 let) po dobu alespoň 1 měsíce v závislosti na jejich odpovědi na studovaný lék.

Pacienti, kterým se nepodařilo dosáhnout kompletní odpovědi krevních destiček, přešli do ramene I.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů s celkovou odpovědí krevních destiček (kompletní odpověď + částečná odpověď) pro skupinu romiplostimu a eltrombopagu
Časové okno: 1 měsíc (30 dní +/- 7 dní)
Úplná odpověď bude definována jako počet krevních destiček >100 x 109/l, částečná - o 30 x 109/l vyšší než výchozí počet pacientů před léčbou na 100 x 109/l.
1 měsíc (30 dní +/- 7 dní)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s krvácivými příhodami a závažnost krvácení ve skupině romiplostimu a eltrombopagu
Časové okno: až do přerušení, alespoň jeden měsíc až jeden rok

Výskyt a závažnost krvácivých příhod se hodnotí pomocí modifikované stupnice krvácení Světové zdravotnické organizace (WHO).

(G1=petechie, epistaxe <30 min, G2=mírná krevní ztráta, hematomy, epistaxe >30 min, melanotická stolice G3=hrubá krevní ztráta, vyžadující krevní transfuze, G4=smrtelné krvácení).
až do přerušení, alespoň jeden měsíc až jeden rok
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s drogami v každé léčebné skupině
Časové okno: až do přerušení, alespoň jeden měsíc až jeden rok
Nežádoucí příhody jsou hodnoceny podle Společných terminologických kritérií pro nežádoucí příhody (CTCAE).
až do přerušení, alespoň jeden měsíc až jeden rok
Procento pacientů s celkovou odpovědí krevních destiček (kompletní odpověď + částečná odpověď) po přechodu z jednoho TPO-RA na jiný.
Časové okno: až do přerušení, alespoň jeden měsíc až jeden rok
až do přerušení, alespoň jeden měsíc až jeden rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. listopadu 2019

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

30. července 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. dubna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. dubna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

1. května 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. května 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. května 2020

Naposledy ověřeno

1. května 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NCPHOI-2020-03

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Wiskott-Aldrichův syndrom

Klinické studie na Romiplostim

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Germany

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit