Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av Romiplostim versus Eltrombopag i behandling av trombocytopeni hos pasienter med Wiskott-Aldrich syndrom

4. mai 2020 oppdatert av: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Randomisert, to-arms enkeltsenter fase II klinisk studie som sammenligner effektiviteten og sikkerheten til Romiplostim versus Eltrombopag ved behandling av trombocytopeni hos pasienter med Wiskott-Aldrichs syndrom

Dette er en prospektiv, åpen, randomisert, to-arms klinisk studie utført for å evaluere sikkerheten og effekten av romiplostim sammenlignet med eltrombopag ved behandling av trombocytopeni hos pasienter med Wiskott-Aldrich syndrom

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Wiskott-Aldrich syndrom (WAS) er en livstruende primær immunsvikt assosiert med blødninger av varierende alvorlighetsgrad på grunn av alvorlig trombocytopeni. Tatt i betraktning at de hemoragiske hendelsene er en dødsårsak hos 21 % av WAS-pasientene, utgjør håndtering av trombocytopeni en stor utfordring. Funn av defekt blodplateproduksjon av megakaryocytter og redusert in vitro pro-blodplatedannelse antydet muligheten for megakaryocyttstimulering av TPO-RA romiplostim, eltrombopag som behandlingsstrategi. Hver av dem har distinkte farmakodynamiske, farmakokinetiske egenskaper, forskjellige effekter på megakaryopoiesis, og kan ha ulik effekt hos individuelle pasienter.

Målet med denne studien er å sammenligne effektiviteten og sikkerheten til romiplostim og en annen TPO-RA eltrombopag for behandling av trombocytopeni hos pasienter med WAS og vurdere fordelen med å bytte disse molekylene hos refraktære personer. Pasientene vil bli randomisert på en 1:1 måte for å motta enten romiplostim eller eltrombopag.

Etter registrering, (se detaljerte inklusjons- og eksklusjonskriterier nedenfor) vil forsøkspersoner under 18 år med bekreftet diagnose av WAS og trombocytopeni (trombocyttantall på mindre enn 70 x 109/L) bli tildelt romiplostim med en startdose på 9 µg/kg subkutant per uke eller oral eltrombopag i en dose på 2-3 mg/kg daglig (i alderen 1 til 5 år) og 75 mg/daglig (>6 år) i minst 1 måned.

Alvorlighetsgraden av blødningen vil bli evaluert med en modifisert blødningsskala fra Verdens helseorganisasjon (WHO), laboratorietester (blodtelling, biokjemiske analyser), EKG vil bli vurdert etter 30 dagers behandling (30 +/- 7 dager).

Effekten av romiplostim/eltrombopag vil bli definert av følgende kriterier: fullstendig respons - oppnåelse av blodplateantallet >100 x 109/L, delvis - antall blodplater minst 30 x 109/L høyere enn pasientens baselineantall før behandling opp til til 100 x 109/L. Ingen respons vil bli definert som å ikke oppnå et blodplateantall på > 30 x 109/L fra baseline-tellingen.

Refraktære pasienter vil bli byttet til alternativ TPO-RA-agonist. Andre årsaker til bytte som ikke er relatert til effekt kan inkludere bivirkninger, aktiv kolitt, pasientpreferanse.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 117997
        • Rekruttering
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Genetisk verifisert Wiskott-Aldrich syndrom
  • Trombocytopeni (blodplateantall < 70 x 109/L)
  • Alder: under 18 år
  • Subjekt/advokat har signert skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som ikke oppfyller inklusjonskriteriene.
  • Enhver tidligere historie med arteriell eller venøs trombose i løpet av det siste året.

  • Arm II (eltrombopag):

    1. unormal leverfunksjon - forhøyet ASAT/ALT > 1,5 ganger øvre normalgrense innen 4 uker før innmelding
    2. Aktiv kolitt

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Jeg (Romiplostim)

Deltakerne vil få romiplostim i en startdose på 9 µg/kg subkutant per uke i minst 1 måned avhengig av deres respons på studiemedikamentet.

Pasienter som ikke oppnår en fullstendig blodplaterespons går over til arm II.
Legemiddel: Romiplostim

Deltakerne vil få romiplostim i en startdose på 9 µg/kg subkutant per uke i minst 1 måned avhengig av deres respons på studiemedikamentet.

Pasienter som ikke oppnår en fullstendig blodplaterespons går over til arm II.

Andre navn:
  • Nplate
Eksperimentell: II (Eltrombopag)

Deltakerne vil motta eltrombopag i en dose på 2-3 mg/kg daglig (i alderen 0 til 5 år) og 75 mg/daglig (>6 år) i minst 1 måned avhengig av deres respons på studiemedikamentet.

Pasienter som ikke oppnår en fullstendig blodplaterespons bytter til arm I.
Legemiddel: Eltrombopag

Deltakerne vil motta eltrombopag i en dose på 2-3 mg/kg daglig (i alderen 0 til 5 år) og 75 mg/daglig (>6 år) i minst 1 måned avhengig av deres respons på studiemedikamentet.

Pasienter som ikke oppnår en fullstendig blodplaterespons bytter til arm I.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av pasienter med total blodplaterespons (fullstendig respons + delvis respons) for romiplostim- og eltrombopag-gruppen
Tidsramme: 1 måned (30 dager +/- 7 dager)
En fullstendig respons vil bli definert som et blodplateantall >100 x 109/L, delvis - 30 x 109/L høyere enn pasientens baseline-antall før behandling til 100 x 109/L.
1 måned (30 dager +/- 7 dager)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med blødningshendelser og alvorlighetsgrad av blødninger i romiplostim- og eltrombopag-gruppen
Tidsramme: inntil seponering, fra minst én måned til ett år

Forekomsten og alvorlighetsgraden av blødningshendelser er evaluert med en modifisert blødningsskala fra Verdens helseorganisasjon (WHO).

(G1=Petechiae, neseblødning <30 min, G2=Litt blodtap, hematomer, neseblødning >30 min, melanotisk avføring G3=Grutt blodtap, krever blodoverføring, G4=Fatal blødning).
inntil seponering, fra minst én måned til ett år
Antall deltakere med legemiddelrelaterte bivirkninger i hver behandlingsgruppe
Tidsramme: inntil seponering, fra minst én måned til ett år
Bivirkninger er gradert i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE).
inntil seponering, fra minst én måned til ett år
Andel pasienter med total blodplaterespons (fullstendig respons + delvis respons) etter bytte fra en TPO-RA til en annen.
Tidsramme: inntil seponering, fra minst én måned til ett år
inntil seponering, fra minst én måned til ett år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. november 2019

Primær fullføring (Forventet)

1. desember 2022

Studiet fullført (Forventet)

30. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. april 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. april 2020

Først lagt ut (Faktiske)

1. mai 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. mai 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. mai 2020

Sist bekreftet

1. mai 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NCPHOI-2020-03

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Wiskott-Aldrich syndrom

Kliniske studier på Romiplostim

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ireland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere