Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania romiplostymu w porównaniu z eltrombopagiem w leczeniu małopłytkowości u pacjentów z zespołem Wiskotta-Aldricha

4 maja 2020 zaktualizowane przez: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Randomizowane, dwuramienne, jednoośrodkowe badanie kliniczne II fazy porównujące skuteczność i bezpieczeństwo romiplostymu i eltrombopagu w leczeniu małopłytkowości u pacjentów z zespołem Wiskotta-Aldricha

Jest to prospektywne, otwarte, randomizowane, dwuramienne badanie kliniczne przeprowadzone w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności romiplostymu w porównaniu z eltrombopagiem w leczeniu trombocytopenii u pacjentów z zespołem Wiskotta-Aldricha

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zespół Wiskotta-Aldricha (WAS) jest zagrażającym życiu pierwotnym niedoborem odporności związanym z krwawieniem o różnym nasileniu z powodu ciężkiej trombocytopenii. Biorąc pod uwagę, że zdarzenia krwotoczne są przyczyną śmierci 21% pacjentów z WAS, leczenie małopłytkowości stanowi duże wyzwanie. Stwierdzenie nieprawidłowego wytwarzania płytek krwi przez megakariocyty i zmniejszonego tworzenia propłytek krwi in vitro sugerowało możliwość stymulacji megakariocytów przez TPO-RAs romiplostym, eltrombopag jako strategię leczenia. Każdy z nich ma odmienne właściwości farmakodynamiczne, farmakokinetyczne, inny wpływ na megakariopoezę i może mieć różną skuteczność u poszczególnych pacjentów.

Celem tego badania jest porównanie skuteczności i bezpieczeństwa romiplostymu i innego eltrombopagu TPO-RA w leczeniu trombocytopenii u pacjentów z WAS oraz ocena korzyści z zamiany tych cząsteczek u pacjentów opornych na leczenie. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej romiplostym lub eltrombopag.

Po włączeniu (patrz szczegółowe kryteria włączenia i wyłączenia poniżej) osoby w wieku poniżej 18 lat z potwierdzonym rozpoznaniem WAS i małopłytkowości (liczba płytek krwi poniżej 70 x 109/l) zostaną przydzielone do grupy otrzymującej romiplostym w dawce początkowej 9 µg/kg podskórnie na tydzień lub eltrombopag doustnie w dawce 2-3 mg/kg dziennie (w wieku od 1 do 5 lat) i 75 mg/dobę (>6 lat) przez co najmniej 1 miesiąc.

Nasilenie krwawienia zostanie ocenione za pomocą zmodyfikowanej Skali Krwawienia Światowej Organizacji Zdrowia (WHO), badania laboratoryjne (morfologia krwi, analizy biochemiczne), EKG zostanie ocenione po 30 dniach leczenia (30 +/- 7 dni).

Skuteczność romiplostymu/eltrombopagu zostanie określona na podstawie następujących kryteriów: odpowiedź całkowita – osiągnięcie liczby płytek krwi >100 x 109/l, częściowa – liczba płytek krwi co najmniej 30 x 109/l większa niż wyjściowa liczba płytek u pacjenta przed leczeniem do do 100 x 109/L. Brak odpowiedzi zostanie zdefiniowany jako nieosiągnięcie liczby płytek krwi > 30 x 109/l w stosunku do wartości wyjściowej.

Pacjenci oporni na leczenie zostaną przestawieni na alternatywnego agonistę TPO-RA. Inne przyczyny zmiany, które nie są związane ze skutecznością, mogą obejmować zdarzenia niepożądane, czynne zapalenie jelita grubego, preferencje pacjenta.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 117997
        • Rekrutacyjny
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Genetycznie zweryfikowany zespół Wiskotta-Aldricha
  • Małopłytkowość (liczba płytek krwi < 70 x 109/l)
  • Wiek: poniżej 18 lat
  • Podmiot/przedstawiciel prawny podpisał pisemną świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy nie spełniają kryteriów włączenia.
  • Jakakolwiek wcześniejsza historia zakrzepicy tętniczej lub żylnej w ciągu ostatniego roku.

  • Ramię II (eltrombopag):

    1. nieprawidłowa czynność wątroby -podwyższona aktywność AST/ALT > 1,5 razy górna granica normy w ciągu 4 tygodni przed włączeniem
    2. Aktywne zapalenie jelita grubego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ja (romiplostym)

Uczestnicy będą otrzymywać romiplostym w początkowej dawce 9 µg/kg podskórnie na tydzień przez co najmniej 1 miesiąc, w zależności od ich odpowiedzi na badany lek.

Pacjenci, u których nie uzyskano całkowitej odpowiedzi płytkowej, przechodzą do ramienia II.
Lek: Romiplostym

Uczestnicy będą otrzymywać romiplostym w początkowej dawce 9 µg/kg podskórnie na tydzień przez co najmniej 1 miesiąc, w zależności od ich odpowiedzi na badany lek.

Pacjenci, u których nie uzyskano całkowitej odpowiedzi płytkowej, przechodzą do ramienia II.

Inne nazwy:
  • Np
Eksperymentalny: II (Eltrombopag)

Uczestnicy będą otrzymywać eltrombopag w dawce 2-3 mg/kg dziennie (w wieku od 0 do 5 lat) i 75 mg/dobę (>6 lat) przez co najmniej 1 miesiąc, w zależności od ich odpowiedzi na badany lek.

Pacjenci, u których nie udało się osiągnąć całkowitej odpowiedzi płytek krwi, przeszli do ramienia I.
Lek: Eltrombopag

Uczestnicy będą otrzymywać eltrombopag w dawce 2-3 mg/kg dziennie (w wieku od 0 do 5 lat) i 75 mg/dobę (>6 lat) przez co najmniej 1 miesiąc, w zależności od ich odpowiedzi na badany lek.

Pacjenci, u których nie udało się osiągnąć całkowitej odpowiedzi płytek krwi, przeszli do ramienia I.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z ogólną odpowiedzią płytkową (odpowiedź całkowita + odpowiedź częściowa) na grupę romiplostymu i eltrombopagu
Ramy czasowe: 1 miesiąc (30 dni +/- 7 dni)
Całkowita odpowiedź zostanie zdefiniowana jako liczba płytek krwi >100 x 109/l, częściowa - 30 x 109/l wyższa niż wyjściowa liczba płytek u pacjenta przed leczeniem do 100 x 109/l.
1 miesiąc (30 dni +/- 7 dni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z krwawieniami i nasilenie krwawień w grupie romiplostymu i eltrombopagu
Ramy czasowe: do zaprzestania, od co najmniej jednego miesiąca do jednego roku

Częstość występowania i nasilenie krwawień ocenia się za pomocą zmodyfikowanej skali krwawień Światowej Organizacji Zdrowia (WHO).

(G1=wybroczyny, krwawienie z nosa <30 min, G2=niewielka utrata krwi, krwiaki, krwawienie z nosa >30 min, stolec melanotyczny, G3=znaczna utrata krwi, wymagająca transfuzji krwi, G4=krwawienie śmiertelne).
do zaprzestania, od co najmniej jednego miesiąca do jednego roku
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z lekiem w każdej grupie terapeutycznej
Ramy czasowe: do zaprzestania, od co najmniej jednego miesiąca do jednego roku
Zdarzenia niepożądane są klasyfikowane zgodnie z Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE).
do zaprzestania, od co najmniej jednego miesiąca do jednego roku
Odsetek pacjentów z ogólną odpowiedzią płytkową (odpowiedź całkowita + odpowiedź częściowa) po zmianie jednego TPO-RA na inny.
Ramy czasowe: do zaprzestania, od co najmniej jednego miesiąca do jednego roku
do zaprzestania, od co najmniej jednego miesiąca do jednego roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 listopada 2019

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

30 lipca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 kwietnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 maja 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 maja 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 maja 2020

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NCPHOI-2020-03

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj