Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af Romiplostim versus Eltrombopag til behandling af trombocytopeni hos patienter med Wiskott-Aldrichs syndrom

4. maj 2020 opdateret af: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Randomiseret, to-arm enkelt-center fase II klinisk forsøg, der sammenligner effektiviteten og sikkerheden af ​​Romiplostim versus Eltrombopag til behandling af trombocytopeni hos patienter med Wiskott-Aldrich syndrom

Dette er et prospektivt, åbent, randomiseret, to-arms klinisk forsøg udført for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​romiplostim sammenlignet med eltrombopag til behandling af trombocytopeni hos patienter med Wiskott-Aldrichs syndrom

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Wiskott-Aldrich syndrom (WAS) er en livstruende primær immundefekt forbundet med blødninger af varierende sværhedsgrad på grund af svær trombocytopeni. I betragtning af, at de hæmoragiske hændelser er en dødsårsag hos 21 % af WAS-patienter, udgør håndtering af trombocytopeni en stor udfordring. Fund af defekt trombocytproduktion af megakaryocytter og reduceret in vitro pro-blodpladedannelse antydede muligheden for megakaryocytstimulering af TPO-RAs romiplostim, eltrombopag som en behandlingsstrategi. Hver af dem har forskellige farmakodynamiske, farmakokinetiske egenskaber, forskellige virkninger på megakaryopoiesis og kan have forskellig effekt hos individuelle patienter.

Formålet med denne undersøgelse er at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af ​​romiplostim og en anden TPO-RA eltrombopag til behandling af trombocytopeni hos patienter med WAS og vurdere fordelene ved at skifte disse molekyler hos refraktære forsøgspersoner. Patienterne vil blive randomiseret på en 1:1 måde til at modtage enten romiplostim eller eltrombopag.

Efter tilmelding (se detaljerede inklusions- og eksklusionskriterier nedenfor) vil forsøgspersoner under 18 år med en bekræftet diagnose af WAS og trombocytopeni (trombocyttal på mindre end 70 x 109/L) blive tildelt romiplostim i en startdosis på 9 µg/kg subkutant om ugen eller oral eltrombopag i en dosis på 2-3 mg/kg dagligt (i alderen 1 til 5 år) og 75 mg/dagligt (>6 år) i mindst 1 måned.

Sværhedsgraden af ​​blødningen vil blive evalueret med en ændret blødningsskala fra Verdenssundhedsorganisationen (WHO), laboratorietest (blodtælling, biokemiske analyser), EKG vil blive vurderet efter 30 dages behandling (30 +/- 7 dage).

Effekten af ​​romiplostim/eltrombopag vil blive defineret af følgende kriterier: fuldstændig respons - opnåelse af trombocyttallet >100 x 109/L, delvist - trombocyttal mindst 30 x 109/L højere end patientens baseline-antal før behandling op til til 100 x 109/L. Intet respons vil blive defineret som ikke at opnå et trombocyttal på > 30 x 109/L fra baseline-tallet.

Refraktære patienter vil blive skiftet til alternativ TPO-RA-agonist. Andre årsager til skift, som ikke er relateret til effektivitet, kan omfatte bivirkninger, aktiv colitis, patientpræference.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 117997
        • Rekruttering
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk verificeret Wiskott-Aldrich syndrom
  • Trombocytopeni (trombocyttal < 70 x 109/L)
  • Alder: under 18 år
  • Emnet/juridisk repræsentant har underskrevet skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, som ikke opfylder inklusionskriterierne.
  • Enhver tidligere historie med arteriel eller venøs trombose inden for det seneste år.

  • Arm II (eltrombopag):

    1. unormal leverfunktion - forhøjet ASAT/ALT > 1,5 gange øvre normalgrænse inden for 4 uger før indskrivning
    2. Aktiv colitis

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: I (Romiplostim)

Deltagerne vil modtage romiplostim i en startdosis på 9 µg/kg subkutant om ugen i mindst 1 måned afhængigt af deres respons på undersøgelseslægemidlet.

Patienter, der ikke opnår et fuldstændigt blodpladerespons, går over til arm II.
Medicin: Romiplostim

Deltagerne vil modtage romiplostim i en startdosis på 9 µg/kg subkutant om ugen i mindst 1 måned afhængigt af deres respons på undersøgelseslægemidlet.

Patienter, der ikke opnår et fuldstændigt blodpladerespons, går over til arm II.

Andre navne:
  • Nplade
Eksperimentel: II (Eltrombopag)

Deltagerne vil modtage eltrombopag i en dosis på 2-3 mg/kg dagligt (i alderen 0 til 5 år) og 75 mg/dagligt (>6 år) i mindst 1 måned afhængigt af deres respons på undersøgelseslægemidlet.

Patienter, der ikke opnår en fuldstændig blodpladerespons, skifter til arm I.
Medicin: Eltrombopag

Deltagerne vil modtage eltrombopag i en dosis på 2-3 mg/kg dagligt (i alderen 0 til 5 år) og 75 mg/dagligt (>6 år) i mindst 1 måned afhængigt af deres respons på undersøgelseslægemidlet.

Patienter, der ikke opnår en fuldstændig blodpladerespons, skifter til arm I.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter med samlet trombocytrespons (komplet respons + delvis respons) for romiplostim- og eltrombopag-gruppen
Tidsramme: 1 måned (30 dage +/- 7 dage)
Et komplet respons vil blive defineret som et trombocyttal >100 x 109/L, delvist - 30 x 109/L højere end patientens baseline-antal før behandling til 100 x 109/L.
1 måned (30 dage +/- 7 dage)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med blødningshændelser og sværhedsgrad af blødning i romiplostim- og eltrombopag-gruppen
Tidsramme: indtil ophør, fra mindst en måned til et år

Hyppigheden og sværhedsgraden af ​​blødningshændelser evalueres med en ændret blødningsskala fra Verdenssundhedsorganisationen (WHO).

(G1=Petechiae, næseblod <30 min, G2=Mild blodtab, hæmatomer, næseblødning >30 min, melanotisk afføring G3=Brutt blodtab, kræver blodtransfusioner, G4=Fatal blødning).
indtil ophør, fra mindst en måned til et år
Antal deltagere med lægemiddelrelaterede bivirkninger i hver behandlingsgruppe
Tidsramme: indtil ophør, fra mindst en måned til et år
Bivirkninger er klassificeret efter Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE).
indtil ophør, fra mindst en måned til et år
Procentdel af patienter med overordnet blodpladerespons (komplet respons + delvis respons) efter skift fra en TPO-RA til en anden.
Tidsramme: indtil ophør, fra mindst en måned til et år
indtil ophør, fra mindst en måned til et år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. november 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2022

Studieafslutning (Forventet)

30. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. april 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. april 2020

Først opslået (Faktiske)

1. maj 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. maj 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. maj 2020

Sidst verificeret

1. maj 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NCPHOI-2020-03

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Wiskott-Aldrich syndrom

Kliniske forsøg med Romiplostim

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner