Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Romiplostim Versus Eltrombopag hatékonysága és biztonságossága a thrombocytopenia kezelésében Wiskott-Aldrich-szindrómás betegeknél

2020. május 4. frissítette: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Véletlenszerű, kétkarú, egyközpontú, II. fázisú klinikai vizsgálat, amely összehasonlítja a romiplosztim és az eltrombopag hatásosságát és biztonságosságát a thrombocytopenia kezelésében Wiskott-Aldrich-szindrómás betegeknél

Ez egy prospektív, nyílt elrendezésű, randomizált, kétkarú klinikai vizsgálat, amelyet a romiplosztim biztonságosságának és hatásosságának értékelésére végeztek az eltrombopaggal összehasonlítva a thrombocytopenia kezelésében Wiskott-Aldrich-szindrómás betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Wiskott-Aldrich-szindróma (WAS) egy életveszélyes elsődleges immunhiány, amely súlyos thrombocytopenia következtében változó súlyosságú vérzéssel jár. Tekintettel arra, hogy a vérzéses események a WAS-betegek 21%-ának okozzák a halálozást, a thrombocytopenia kezelése komoly kihívást jelent. A megakariociták hibás thrombocyta-termelésére és a csökkent in vitro pro-thrombocyta képződésre vonatkozó megállapítások a TPO-RA-k romiplosztim, eltrombopag általi megakariocita stimulációjának lehetőségét javasolták kezelési stratégiaként. Mindegyikük eltérő farmakodinámiás, farmakokinetikai tulajdonságokkal rendelkezik, eltérő hatással van a megakariopoézisre, és eltérő hatású lehet az egyes betegeknél.

E vizsgálat célja a romiplosztim és egy másik TPO-RA eltrombopag hatékonyságának és biztonságosságának összehasonlítása a thrombocytopenia kezelésében WAS-ban szenvedő betegeknél, és értékelni e molekulák cseréjének előnyeit refrakter betegeknél. A betegeket 1:1 arányban randomizálják, hogy romiplosztimot vagy eltrombopagot kapjanak.

A felvételt követően (lásd a részletes felvételi és kizárási kritériumokat alább) a 18 év alatti, igazolt WAS és thrombocytopenia (thrombocytaszám kevesebb, mint 70 x 109/l) diagnózissal rendelkező alanyok kapnak romiplosztimot 9-es kezdeti dózisban. µg/ttkg szubkután hetente vagy orális eltrombopag napi 2-3 mg/kg dózisban (1-5 éves korig) és 75 mg/nap (>6 éves korig) legalább 1 hónapig.

A vérzés súlyosságát az Egészségügyi Világszervezet (WHO) módosított vérzési skálájával, laborvizsgálatokkal (vérképek, biokémiai elemzések), EKG-val 30 napos kezelés után (30 +/-7 nap) értékelik.

A romiplosztim/eltrombopag hatásosságát a következő kritériumok határozzák meg: teljes válasz - a vérlemezkeszám >100 × 109/l elérése, részleges - a vérlemezkeszám legalább 30 × 109/l-rel magasabb, mint a beteg kezelés előtti alapértéke 100 x 109/L-re. Nincs válasz, ha a vérlemezkeszám nem éri el a kiindulási értékhez képest > 30 x 109/l értéket.

A refrakter betegeket más TPO-RA agonistára kell átállítani. A váltás egyéb, a hatékonysággal nem összefüggő okai lehetnek: nemkívánatos események, aktív vastagbélgyulladás vagy a beteg preferenciája.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

30

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Orosz Föderáció
      • Moscow, Orosz Föderáció, 117997
        • Toborzás
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 18 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Genetikailag igazolt Wiskott-Aldrich szindróma
  • Thrombocytopenia (thrombocytaszám < 70 x 109/l)
  • Életkor: 18 év alatt
  • Az alany/törvényes képviselő írásos beleegyező nyilatkozatot írt alá.

Kizárási kritériumok:

  • Betegek, akik nem felelnek meg a felvételi kritériumoknak.
  • Bármilyen korábbi artériás vagy vénás trombózis az elmúlt évben.

  • II. kar (eltrombopag):

    1. kóros májműködés - emelkedett AST/ALT a normál felső határ 1,5-szerese a felvételt megelőző 4 héten belül
    2. Aktív vastagbélgyulladás

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Én (romiplosztim)

A résztvevők 9 µg/ttkg kezdeti romiplosztimot kapnak szubkután hetente legalább 1 hónapon keresztül, a vizsgált gyógyszerre adott válaszuktól függően.

Azok a betegek, akik nem értek el teljes thrombocyta választ, átkerülnek a II. karba.
Drog: Romiplostim

A résztvevők 9 µg/ttkg kezdeti romiplosztimot kapnak szubkután hetente legalább 1 hónapon keresztül, a vizsgált gyógyszerre adott válaszuktól függően.

Azok a betegek, akik nem értek el teljes thrombocyta választ, átkerülnek a II. karba.

Más nevek:
  • Nplate
Kísérleti: II (Eltrombopag)

A résztvevők napi 2-3 mg/ttkg eltrombopagot (0-5 éves korig) és 75 mg/nap (>6 éves korig) eltrombopagot kapnak legalább 1 hónapig, a vizsgált gyógyszerre adott válaszuktól függően.

Azok a betegek, akik nem értek el teljes vérlemezke-választ, átváltanak az I. karba.
Drog: Eltrombopag

A résztvevők napi 2-3 mg/ttkg eltrombopagot (0-5 éves korig) és 75 mg/nap (>6 éves korig) eltrombopagot kapnak legalább 1 hónapig, a vizsgált gyógyszerre adott válaszuktól függően.

Azok a betegek, akik nem értek el teljes vérlemezke-választ, átváltanak az I. karba.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon betegek százalékos aránya, akiknél teljes thrombocyta-válasz (teljes válasz + részleges válasz) romiplosztim és eltrombopag csoportra
Időkeret: 1 hónap (30 nap +/- 7 nap)
A teljes válasz a 100 x 109/l-nél nagyobb thrombocytaszám, részleges – 30 x 109/l értéknél magasabb, mint a beteg kezelés előtti alapértéke 100 x 109/l.
1 hónap (30 nap +/- 7 nap)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vérzéses eseményekkel rendelkező résztvevők száma és a vérzés súlyossága a romiplosztim és az eltrombopag csoportban
Időkeret: a leállításig, legalább egy hónaptól egy évig

A vérzéses események előfordulását és súlyosságát az Egészségügyi Világszervezet (WHO) módosított vérzési skálájával értékelik.

(G1=Petechia, orrvérzés <30 perc, G2=enyhe vérveszteség, hematómák, orrvérzés >30 perc, melanotikus széklet G3=nagy vérveszteség, vérátömlesztést igényel, G4=halálos vérzés).
a leállításig, legalább egy hónaptól egy évig
A kábítószerrel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedők száma az egyes kezelési csoportokban
Időkeret: a leállításig, legalább egy hónaptól egy évig
A nemkívánatos események osztályozása a káros eseményekre vonatkozó közös terminológiai kritériumok (CTCAE) szerint történik.
a leállításig, legalább egy hónaptól egy évig
Azon betegek százalékos aránya, akiknél teljes thrombocyta-válasz (teljes válasz + részleges válasz) jelentkezett, miután az egyik TPO-RA-ról egy másikra váltottak.
Időkeret: a leállításig, legalább egy hónaptól egy évig
a leállításig, legalább egy hónaptól egy évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. november 5.

Elsődleges befejezés (Várható)

2022. december 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2023. július 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. április 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. április 30.

Első közzététel (Tényleges)

2020. május 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. május 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. május 4.

Utolsó ellenőrzés

2020. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NCPHOI-2020-03

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Wiskott-Aldrich szindróma

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Congo

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel