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Eficácia e Segurança do Romiplostim Versus Eltrombopag no Tratamento da Trombocitopenia em Pacientes com Síndrome de Wiskott-Aldrich

4 de maio de 2020 atualizado por: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Ensaio clínico randomizado, de dois braços, de centro único, Fase II, comparando a eficácia e a segurança do romiplostim versus eltrombopag no tratamento da trombocitopenia em pacientes com síndrome de Wiskott-Aldrich

Este é um ensaio clínico prospectivo, aberto, randomizado, de dois braços, conduzido para avaliar a segurança e eficácia de romiplostim em comparação com eltrombopag no tratamento de trombocitopenia em pacientes com síndrome de Wiskott-Aldrich

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) é uma imunodeficiência primária com risco de vida associada a sangramento de gravidade variável devido a trombocitopenia grave. Considerando que os eventos hemorrágicos são a causa de morte em 21% dos pacientes com WAS, o manejo da trombocitopenia constitui um grande desafio. Achados de produção de plaquetas defeituosas por megacariócitos e formação reduzida de pró-plaquetas in vitro sugeriram a possibilidade de estimulação de megacariócitos por TPO-RAs romiplostim, eltrombopag como estratégia de tratamento. Cada um deles tem propriedades farmacodinâmicas e farmacocinéticas distintas, efeitos diferentes na megacariopoiese e pode ter eficácia diferente em pacientes individuais.

O objetivo deste estudo é comparar a eficácia e segurança de romiplostim e outro TPO-RA eltrombopag para o tratamento de trombocitopenia em pacientes com SWA e avaliar o benefício da troca dessas moléculas em indivíduos refratários. Os pacientes serão randomizados 1:1 para receber romiplostim ou eltrombopag.

Após a inscrição, (ver critérios detalhados de inclusão e exclusão abaixo) indivíduos menores de 18 anos com diagnóstico confirmado de WAS e trombocitopenia (contagem de plaquetas inferior a 70 x 109/L) serão designados para receber romiplostim em uma dose inicial de 9 µg/kg por via subcutânea por semana ou eltrombopag oral na dose de 2-3 mg/kg diariamente (idades de 1 a 5 anos) e 75 mg/dia (>6 anos) por pelo menos 1 mês.

A gravidade do sangramento será avaliada com uma Escala de Sangramento modificada da Organização Mundial da Saúde (OMS), exames laboratoriais (hemogramas, análises bioquímicas), ECG serão avaliados após 30 dias de tratamento (30 +/- 7 dias).

A eficácia de romiplostim/eltrombopag será definida pelos seguintes critérios: resposta completa - uma obtenção da contagem de plaquetas >100 x 109/L, parcial - contagem de plaquetas pelo menos 30 x 109/L maior do que a contagem inicial pré-tratamento do paciente até a 100 x 109/L. Nenhuma resposta será definida como não atingindo uma contagem de plaquetas > 30 x 109/L a partir da contagem inicial.

Pacientes refratários serão trocados para agonista de TPO-RA alternativo. Outras razões para a troca que não estão relacionadas à eficácia podem incluir eventos adversos, colite ativa, preferência do paciente.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

30

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Anna Shcherbina, MD, PhD
  • Número de telefone: 6299 +7(495)2876570
  • E-mail: shcher26@hotmail.com

Locais de estudo

  • Federação Russa
      • Moscow, Federação Russa, 117997
        • Recrutamento
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Síndrome de Wiskott-Aldrich geneticamente verificada
  • Trombocitopenia (contagem de plaquetas < 70 x 109/L)
  • Idade: menores de 18 anos
  • Sujeito/representante legal assinou consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

  • Pacientes que não atendem aos critérios de inclusão.
  • Qualquer história prévia de trombose arterial ou venosa no último ano.

  • Braço II (eltrombopag):

    1. função hepática anormal - AST/ALT elevado > 1,5 vezes o limite superior do normal dentro de 4 semanas antes da inscrição
    2. colite ativa

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Eu (Romiplostim)

Os participantes receberão romiplostim em uma dose inicial de 9 µg/kg por via subcutânea por semana por pelo menos 1 mês, dependendo de sua resposta ao medicamento do estudo.

Os pacientes que não conseguem obter uma resposta plaquetária completa passam para o braço II.
Medicamento: Romiplostim

Os participantes receberão romiplostim em uma dose inicial de 9 µg/kg por via subcutânea por semana por pelo menos 1 mês, dependendo de sua resposta ao medicamento do estudo.

Os pacientes que não conseguem obter uma resposta plaquetária completa passam para o braço II.

Outros nomes:
  • Nplate
Experimental: II (Eltrombopague)

Os participantes receberão eltrombopag em uma dose de 2-3 mg/kg diariamente (idades de 0 a 5 anos) e 75 mg/dia (> 6 anos) por pelo menos 1 mês, dependendo de sua resposta ao medicamento do estudo.

Os pacientes que não conseguem obter uma resposta plaquetária completa mudam para o braço I.
Medicamento: Eltrombopague

Os participantes receberão eltrombopag em uma dose de 2-3 mg/kg diariamente (idades de 0 a 5 anos) e 75 mg/dia (> 6 anos) por pelo menos 1 mês, dependendo de sua resposta ao medicamento do estudo.

Os pacientes que não conseguem obter uma resposta plaquetária completa mudam para o braço I.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de pacientes com resposta plaquetária geral (resposta completa + resposta parcial) ao grupo romiplostim e eltrombopag
Prazo: 1 mês (30 dias +/- 7 dias)
Uma resposta completa será definida como uma contagem de plaquetas >100 x 109/L, parcial - 30 x 109/L maior do que a contagem inicial pré-tratamento do paciente para 100 x 109/L.
1 mês (30 dias +/- 7 dias)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos hemorrágicos e gravidade do sangramento no grupo romiplostim e eltrombopag
Prazo: até a descontinuação, de pelo menos um mês a um ano

A incidência e a gravidade dos eventos hemorrágicos são avaliadas com uma Escala de Sangramento da Organização Mundial da Saúde (OMS) modificada.

(G1=Petéquias, epistaxe <30 min, G2=Leve perda de sangue, hematomas, epistaxe >30 min, fezes melanóticas G3=Grave perda de sangue, necessitando de transfusões de sangue, G4=Sangramento fatal).
até a descontinuação, de pelo menos um mês a um ano
Número de participantes com eventos adversos relacionados ao medicamento em cada grupo de tratamento
Prazo: até a descontinuação, de pelo menos um mês a um ano
Os eventos adversos são classificados de acordo com os Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE).
até a descontinuação, de pelo menos um mês a um ano
Porcentagem de pacientes com resposta plaquetária global (resposta completa + resposta parcial) após a troca de um TPO-RA para outro.
Prazo: até a descontinuação, de pelo menos um mês a um ano
até a descontinuação, de pelo menos um mês a um ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de novembro de 2019

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de dezembro de 2022

Conclusão do estudo (Antecipado)

30 de julho de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de abril de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de abril de 2020

Primeira postagem (Real)

1 de maio de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

6 de maio de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de maio de 2020

Última verificação

1 de maio de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NCPHOI-2020-03

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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