Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Romiplostim Versus Eltrombopag -valmisteen teho ja turvallisuus trombosytopenian hoidossa potilailla, joilla on Wiskott-Aldrichin oireyhtymä

maanantai 4. toukokuuta 2020 päivittänyt: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Satunnaistettu, kaksihaarainen yhden keskuksen vaiheen II kliininen tutkimus, jossa verrataan romiplostiimin tehoa ja turvallisuutta eltrombopagiin verrattuna trombosytopenian hoidossa potilailla, joilla on Wiskott-Aldrichin oireyhtymä

Tämä on prospektiivinen, avoin, satunnaistettu, kaksihaarainen kliininen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida romiplostiimin turvallisuutta ja tehoa verrattuna eltrombopaagiin trombosytopenian hoidossa potilailla, joilla on Wiskott-Aldrichin oireyhtymä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Wiskott-Aldrichin oireyhtymä (WAS) on henkeä uhkaava primaarinen immuunipuutos, joka liittyy vaikeasta trombosytopeniasta johtuvaan vaihtelevaan verenvuotoon. Ottaen huomioon, että verenvuototapahtumat ovat kuolinsyy 21 %:lla WAS-potilaista, trombosytopenian hoito on suuri haaste. Havainnot megakaryosyyttien puutteellisesta verihiutaleiden tuotannosta ja vähentyneestä pro-verihiutaleiden muodostumisesta in vitro viittasivat TPO-RA:iden romiplostiimin, eltrombopagin, megakaryosyyttistimulaation mahdollisuuteen hoitostrategiana. Jokaisella niistä on erilaiset farmakodynaamiset, farmakokineettiset ominaisuudet, erilaiset vaikutukset megakaryopoieesiin ja niillä saattaa olla erilainen teho yksittäisillä potilailla.

Tämän tutkimuksen tavoitteena on verrata romiplostiimin ja toisen TPO-RA-eltrombopagin tehoa ja turvallisuutta trombosytopenian hoidossa potilailla, joilla on WAS, ja arvioida näiden molekyylien vaihtamisen hyötyä refraktaarisilla potilailla. Potilaat satunnaistetaan suhteessa 1:1 saamaan joko romiplostiimia tai eltrombopagia.

Ilmoittautumisen jälkeen (katso yksityiskohtaiset sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit alla) alle 18-vuotiaille, joilla on vahvistettu WAS-diagnoosi ja trombosytopenia (verihiutaleiden määrä alle 70 x 109/l), määrätään saamaan romiplostiimia 9 kk:n aloitusannoksella. µg/kg ihonalaisesti viikossa tai oraalista eltrombopagia annoksella 2-3 mg/kg päivittäin (1-5-vuotiaat) ja 75 mg/vrk (>6 vuotta) vähintään 1 kuukauden ajan.

Verenvuodon vakavuus arvioidaan muunnetulla Maailman terveysjärjestön (WHO) verenvuotoasteikolla, laboratoriotesteillä (veriarvot, biokemialliset analyysit), EKG arvioidaan 30 päivän hoidon jälkeen (30 +/- 7 päivää).

Romiplostiimin/eltrombopagin teho määritellään seuraavilla kriteereillä: täydellinen vaste - verihiutaleiden määrä >100 x 109/l, osittainen - verihiutaleiden määrä vähintään 30 x 109/l korkeampi kuin potilaan hoitoa edeltävä lähtötaso 100 x 109/l. Ei vastetta määritellään siten, että verihiutaleiden määrä ei ole > 30 x 109/l lähtötasosta.

Refraktoriset potilaat vaihdetaan vaihtoehtoiseen TPO-RA-agonistiin. Muita syitä vaihtamiselle, jotka eivät liity tehoon, voivat olla haittatapahtumat, aktiivinen paksusuolentulehdus tai potilaan mieltymys.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

30

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Anna Shcherbina, MD, PhD
  • Puhelinnumero: 6299 +7(495)2876570
  • Sähköposti: shcher26@hotmail.com

Opiskelupaikat

  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 117997
        • Rekrytointi
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Geneettisesti varmennettu Wiskott-Aldrichin oireyhtymä
  • Trombosytopenia (verihiutaleiden määrä < 70 x 109/l)
  • Ikä: alle 18 vuotta
  • Tutkittava/laillinen edustaja on allekirjoittanut kirjallisen suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, jotka eivät täytä sisällyttämiskriteerejä.
  • Mikä tahansa aikaisempi valtimo- tai laskimotromboosi viimeisen vuoden aikana.

  • Varsi II (eltrombopagi):

    1. epänormaali maksan toiminta - kohonnut ASAT/ALT > 1,5 kertaa normaalin yläraja 4 viikon sisällä ennen ilmoittautumista
    2. Aktiivinen koliitti

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Minä (romiplostim)

Osallistujat saavat romiplostiimia aloitusannoksena 9 µg/kg ihonalaisesti viikossa vähintään kuukauden ajan riippuen heidän vasteestaan ​​tutkimuslääkkeelle.

Potilaat, jotka eivät saavuttaneet täydellistä trombosyyttivastetta, siirtyvät haaraan II.
Lääke: Romiplostim

Osallistujat saavat romiplostiimia aloitusannoksena 9 µg/kg ihonalaisesti viikossa vähintään kuukauden ajan riippuen heidän vasteestaan ​​tutkimuslääkkeelle.

Potilaat, jotka eivät saavuttaneet täydellistä trombosyyttivastetta, siirtyvät haaraan II.

Muut nimet:
  • Nplate
Kokeellinen: II (Eltrombopagi)

Osallistujat saavat eltrombopagia annoksella 2-3 mg/kg päivittäin (0-5-vuotiaat) ja 75 mg/vrk (>6 vuotta) vähintään yhden kuukauden ajan riippuen heidän vasteestaan ​​tutkimuslääkkeeseen.

Potilaat, jotka eivät saavuttaneet täydellistä verihiutaleiden vastetta, siirtyvät haaraan I.
Lääke: Eltrombopag

Osallistujat saavat eltrombopagia annoksella 2-3 mg/kg päivittäin (0-5-vuotiaat) ja 75 mg/vrk (>6 vuotta) vähintään yhden kuukauden ajan riippuen heidän vasteestaan ​​tutkimuslääkkeeseen.

Potilaat, jotka eivät saavuttaneet täydellistä verihiutaleiden vastetta, siirtyvät haaraan I.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on kokonaisverihiutalevaste (täydellinen vaste + osittainen vaste) romiplostiimin ja eltrombopagin ryhmässä
Aikaikkuna: 1 kuukausi (30 päivää +/- 7 päivää)
Täydellinen vaste määritellään verihiutaleiden määräksi > 100 x 109/l, osittain - 30 x 109/l korkeampi kuin potilaan hoitoa edeltävä perustaso 100 x 109/l.
1 kuukausi (30 päivää +/- 7 päivää)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, joilla oli verenvuototapahtumia, ja verenvuodon vakavuus romiplostiimi- ja eltrombopagiryhmässä
Aikaikkuna: lopettamiseen saakka, vähintään yhdestä kuukaudesta yhteen vuoteen

Verenvuototapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus arvioidaan Maailman terveysjärjestön (WHO) muunnetulla verenvuotoasteikolla.

(G1 = Petekiat, nenäverenvuoto <30 min, G2 = lievä verenhukka, hematoomat, nenäverenvuoto >30 min, melanoottinen uloste G3 = suuri verenmenetys, joka vaatii verensiirtoja, G4 = kuolemaan johtava verenvuoto).
lopettamiseen saakka, vähintään yhdestä kuukaudesta yhteen vuoteen
Niiden osallistujien määrä, joilla oli huumeisiin liittyviä haittavaikutuksia kussakin hoitoryhmässä
Aikaikkuna: lopettamiseen saakka, vähintään yhdestä kuukaudesta yhteen vuoteen
Haittatapahtumat luokitellaan haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) mukaisesti.
lopettamiseen saakka, vähintään yhdestä kuukaudesta yhteen vuoteen
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on verihiutaleiden kokonaisvaste (täydellinen vaste + osittainen vaste) vaihdon jälkeen yhdestä TPO-RA:sta toiseen.
Aikaikkuna: lopettamiseen saakka, vähintään yhdestä kuukaudesta yhteen vuoteen
lopettamiseen saakka, vähintään yhdestä kuukaudesta yhteen vuoteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 5. marraskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 1. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 30. heinäkuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 29. huhtikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 30. huhtikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 1. toukokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 6. toukokuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 4. toukokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NCPHOI-2020-03

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa