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Efficacité et innocuité du romiplostim par rapport à l'eltrombopag dans le traitement de la thrombocytopénie chez les patients atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich

4 mai 2020 mis à jour par: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Essai clinique de phase II randomisé, monocentrique à deux bras comparant l'efficacité et l'innocuité du romiplostim à l'eltrombopag dans le traitement de la thrombocytopénie chez les patients atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich

Il s'agit d'un essai clinique prospectif, ouvert, randomisé, à deux bras, mené pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du romiplostim par rapport à l'eltrombopag dans le traitement de la thrombocytopénie chez les patients atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) est un déficit immunitaire primaire menaçant le pronostic vital associé à des saignements de gravité variable dus à une thrombocytopénie sévère. Considérant que les événements hémorragiques sont une cause de décès chez 21 % des patients WAS, la prise en charge de la thrombocytopénie constitue un défi majeur. Les résultats d'une production défectueuse de plaquettes par les mégacaryocytes et d'une réduction de la formation de pro-plaquettes in vitro ont suggéré la possibilité d'une stimulation des mégacaryocytes par les TPO-RA romiplostim, eltrombopag comme stratégie de traitement. Chacun d'eux a des propriétés pharmacodynamiques et pharmacocinétiques distinctes, des effets différents sur la mégacaryopoïèse et peut avoir une efficacité différente chez les patients individuels.

Le but de cette étude est de comparer l'efficacité et l'innocuité du romiplostim et d'un autre eltrombopag TPO-RA pour le traitement de la thrombocytopénie chez les patients atteints de WAS et d'évaluer l'intérêt de changer ces molécules chez les sujets réfractaires. Les patients seront randomisés selon un rapport 1:1 pour recevoir soit du romiplostim, soit de l'eltrombopag.

Après l'inscription (voir les critères d'inclusion et d'exclusion détaillés ci-dessous), les sujets de moins de 18 ans présentant un diagnostic confirmé de WAS et de thrombocytopénie (numération plaquettaire inférieure à 70 x 109/L) recevront du romiplostim à une dose initiale de 9 µg/kg par voie sous-cutanée par semaine ou eltrombopag par voie orale à une dose de 2 à 3 mg/kg par jour (âgés de 1 à 5 ans) et 75 mg/jour (> 6 ans) pendant au moins 1 mois.

La gravité des saignements sera évaluée avec une échelle de saignement modifiée de l'Organisation mondiale de la santé (OMS), des tests de laboratoire (numération sanguine, analyses biochimiques), l'ECG sera évalué après 30 jours de traitement (30 +/- 7 jours).

L'efficacité de romiplostim/eltrombopag sera définie par les critères suivants : réponse complète - obtention d'une numération plaquettaire > 100 x 109/L, partielle : numération plaquettaire supérieure d'au moins 30 x 109/L à la numération initiale du patient avant le traitement jusqu'à à 100 x 109/L. Aucune réponse ne sera définie comme l'absence d'une numération plaquettaire > 30 x 109/L par rapport à la numération initiale.

Les patients réfractaires seront remplacés par un autre agoniste TPO-RA. D'autres raisons de changement qui ne sont pas liées à l'efficacité peuvent inclure des événements indésirables, une colite active, la préférence du patient.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

30

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Anna Shcherbina, MD, PhD
  • Numéro de téléphone: 6299 +7(495)2876570
  • E-mail: shcher26@hotmail.com

Lieux d'étude

  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe, 117997
        • Recrutement
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Syndrome de Wiskott-Aldrich génétiquement vérifié
  • Thrombocytopénie (numération plaquettaire < 70 x 109/L)
  • Âge : moins de 18 ans
  • Le sujet/représentant légal a signé un consentement éclairé écrit.

Critère d'exclusion:

  • Patients ne répondant pas aux critères d'inclusion.
  • Tout antécédent de thrombose artérielle ou veineuse au cours de la dernière année.

  • Bras II (eltrombopag) :

    1. fonction hépatique anormale - AST/ALT élevés > 1,5 fois la limite supérieure de la normale dans les 4 semaines précédant l'inscription
    2. Colite active

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: I (Romiplostim)

Les participants recevront du romiplostim à une dose initiale de 9 µg/kg par voie sous-cutanée par semaine pendant au moins 1 mois en fonction de leur réponse au médicament à l'étude.

Les patients ne parvenant pas à obtenir une réponse plaquettaire complète passent au bras II.
Médicament: Romiplostime

Les participants recevront du romiplostim à une dose initiale de 9 µg/kg par voie sous-cutanée par semaine pendant au moins 1 mois en fonction de leur réponse au médicament à l'étude.

Les patients ne parvenant pas à obtenir une réponse plaquettaire complète passent au bras II.

Autres noms:
  • Nplaque
Expérimental: II (Eltrombopag)

Les participants recevront eltrombopag à une dose de 2-3 mg/kg par jour (âgés de 0 à 5 ans) et 75 mg/jour (> 6 ans) pendant au moins 1 mois en fonction de leur réponse au médicament à l'étude.

Les patients ne parvenant pas à obtenir une réponse plaquettaire complète passent au bras I.
Médicament: Eltrombopag

Les participants recevront eltrombopag à une dose de 2-3 mg/kg par jour (âgés de 0 à 5 ans) et 75 mg/jour (> 6 ans) pendant au moins 1 mois en fonction de leur réponse au médicament à l'étude.

Les patients ne parvenant pas à obtenir une réponse plaquettaire complète passent au bras I.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de patients ayant une réponse plaquettaire globale (réponse complète + réponse partielle) pour le groupe romiplostim et eltrombopag
Délai: 1 mois (30 jours +/- 7 jours)
Une réponse complète sera définie comme une numération plaquettaire > 100 x 109/L, partielle - 30 x 109/L supérieure à la numération initiale du patient avant le traitement à 100 x 109/L.
1 mois (30 jours +/- 7 jours)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant subi des événements hémorragiques et gravité des saignements dans le groupe romiplostim et eltrombopag
Délai: jusqu'à l'arrêt, d'au moins un mois à un an

L'incidence et la gravité des événements hémorragiques sont évaluées à l'aide d'une échelle de saignement modifiée de l'Organisation mondiale de la santé (OMS).

(G1=Pétéchies, épistaxis <30 min, G2=Perte de sang légère, hématomes, épistaxis >30 min, selles mélaniques G3=Perte de sang importante, nécessitant des transfusions sanguines, G4=Saignement mortel).
jusqu'à l'arrêt, d'au moins un mois à un an
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés aux médicaments dans chaque groupe de traitement
Délai: jusqu'à l'arrêt, d'au moins un mois à un an
Les événements indésirables sont classés selon les Critères communs de terminologie pour les événements indésirables (CTCAE).
jusqu'à l'arrêt, d'au moins un mois à un an
Pourcentage de patients ayant une réponse plaquettaire globale (réponse complète + réponse partielle) après passage d'un TPO-RA à un autre.
Délai: jusqu'à l'arrêt, d'au moins un mois à un an
jusqu'à l'arrêt, d'au moins un mois à un an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 novembre 2019

Achèvement primaire (Anticipé)

1 décembre 2022

Achèvement de l'étude (Anticipé)

30 juillet 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 avril 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 avril 2020

Première publication (Réel)

1 mai 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 mai 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 mai 2020

Dernière vérification

1 mai 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NCPHOI-2020-03

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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