ADNP 증후군 어린이의 저용량 케타민
2023년 7월 5일 업데이트: Alexander Kolevzon
ADNP 증후군이 있는 소아에서 저용량 케타민의 안전성 및 효능을 평가하는 2A상 공개 라벨 연구
이것은 ADNP 증후군이 있는 소아에서 케타민을 40분 동안 정맥에 주입(정맥 주입 또는 "IV")하는 저용량의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 2A상, 단일 용량, 공개 라벨 연구입니다. (활성 의존적 신경 보호 단백질).
연구팀은 Mount Sinai에서 5세에서 12세 사이의 참가자 10명을 등록할 것입니다.
연구 참여는 4주 동안 지속될 것으로 예상되며 안전성 모니터링, 임상 평가 및 바이오마커 수집을 완료하기 위해 5회의 예정된 클리닉 방문이 포함됩니다.
이 연구의 결론에서 연구팀은 ADNP 증후군이 있는 소아에서 저용량 케타민의 안전성과 내약성을 입증할 것으로 기대합니다.
또한 연구팀은 ADNP 단백질 발현 및 DNA 메틸화 프로파일을 분석하기 위해 RNA 및 DNA 시퀀싱을 사용하여 임상 결과 측정에서 의미 있는 효능 신호를 식별할 것으로 예상합니다. 저용량 케타민 치료로 변화에 대한 민감도를 평가하고 향후 3상 연구에 정보를 제공합니다.
케타민은 현재 이 증후군을 치료하기 위해 식품의약국(FDA)의 승인을 받지 않았지만 마취와 같은 다른 상황에서 어린이에게 사용하도록 승인되었습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
10
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의 시점에 5세에서 12세(포함)
- 피험자 무작위화 이전에 유전자 검사로 확인된 ADNP 증후군 진단을 받았습니다.
- 스크리닝 시 임상적 전반적인 인상-중증도 점수가 4(중등도) 이상이거나,
- 항경련제 및/또는 행동 약물, 보조제, 특수 식이요법을 포함한 모든 병용 약물은 최소 4주 전에 안정적인 용량이어야 합니다.
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있고 예정된 모든 연구 방문에 참석하고, 연구 약물의 투여를 감독하고, 프로토콜에 설명된 피험자의 행동 및 기타 증상에 관한 피드백을 제공할 수 있는 영어를 구사하는 간병인이 있습니다.
- 프로토콜에 대한 동의를 제공합니다(해당하는 경우).
- 연구가 완료되었다는 알림을 받을 때까지 연구와 관련된 피험자의 개인 의료 데이터 또는 연구와 관련된 정보를 웹 사이트 또는 소셜 미디어 사이트(예: Facebook 및 Twitter)에 게시하지 않는 데 동의하는 간병인이 있습니다. .
- 연구에 포함하기 위한 연령별 혈압 매개변수는 확립된 지침을 기반으로 합니다.
제외 기준:
- 수반되는 질병(예: 위장관, 신장, 간, 내분비, 호흡기 또는 심혈관계 질환) 또는 상태 또는 연구 수행을 방해할 수 있거나 피험자에게 허용할 수 없는 위험을 초래할 수 있는 스크리닝 시 임상적으로 중요한 결과가 있음 본 연구에서는;
- 스크리닝 시 임상적으로 유의한 실험실 이상 또는 활력 징후가 있음(예: 알라닌 아미노전이효소 또는 아스파르테이트 아미노전이효소 > 정상 상한 2.5배; 총 빌리루빈 또는 크레아티닌 > 1.5 × 정상 상한). 안전 실험실의 재시험이 허용됩니다.
- 잘 조절되지 않는 고혈압(연령에 따라 수축기 혈압 >130-140mmHg 또는 이완기 혈압 >85-95mmHg)
- 160/90 이상의 혈압 판독값 또는 스크리닝 또는 기준선 방문 시 140/90 이상의 2개의 개별 판독값;
- TSH > 4.2 mU/L로 반영되는 갑상선 장애;
- 비정상적이고 심장 질환에 대한 우려가 있는 EKG에 의해 반영되는 심장 질환;
- 지난달에 약물 요법에 변화가 있었습니다.
- 통제할 수 없는 발작 장애 또는 스크리닝 1개월 이내에 발작 에피소드의 병력이 있음;
- 자살 행동의 이력이 있거나 연구자가 자살 위험이 높은 것으로 간주하는 사람
- 정신병적 증상의 현재 또는 과거 병력이 있습니다.
- 스크리닝 전 30일 이내에 임의의 임상 시험에 등록했거나 임의의 조사 제제, 장치 및/또는 조사 절차를 사용했거나 이 연구와 동시에 수행함.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 케타민
총 용량 투여 또는 케타민 0.5mg/kg
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단일 40분 정맥 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용이 있는 참가자 수
기간: 4주차
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스크리닝 및/또는 기준선에 존재했던 의학적 및 행동 상태를 평가하는 포괄적인 형태인 유해 사례의 체계적 종단 평가(SLAES)에 의해 정의된 유해 사례가 있는 참가자의 수.
참가자가 적어도 1회 용량의 연구 치료제를 복용한 후 중증도가 유의하게 증가한 경우 상태는 응급 치료로 간주됩니다.
치료 긴급 부작용은 부작용 안전성 분석에서 고려하여 추적될 것이다.
유해 사례의 심각도는 경증, 중등도, 중증, 생명을 위협하거나 사망을 초래하는 것으로 분류되고 치료 의사는 유해 사례가 연구 약물과 관련되었는지 여부를 나타냅니다.
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4주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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비정상적인 행동 체크리스트
기간: 기준선, 1주차
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기준선과 비교하여 1주차 규모의 변화.
비정상적인 행동 체크리스트는 치료 효과 평가를 위한 행동 평가 척도입니다.
각 항목은 0(전혀 문제 없음), 1(약간 문제 있음), 2(중간 정도 심각한 문제) 또는 3(심각한 문제)으로 채점됩니다.
과민성에 대해 0-45의 하위 척도; 사회적 위축 및 과잉 행동에 대해 0-48; 고정관념의 경우 0-21; In Speech의 경우 0-12, 총 척도는 0에서 48까지이며 점수가 높을수록 건강 상태가 좋지 않음을 나타냅니다.
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기준선, 1주차
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불안, 우울 및 기분 척도(ADAMS)
기간: 기준선 및 1주차
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ADAMS는 부모/보호자가 완료한 측정이며 28개 항목으로 구성되어 있으며 5개의 하위 척도(조증/과잉 행동, 우울한 기분, 사회적 회피, 일반 불안, 강박 행동)로 그룹화되고 4점 리커트 척도로 점수가 매겨집니다. 빈도 및 심각도 등급은 0-3입니다.
하위 척도 범위 - 과잉 행동 0-15; 우울함 0-21; 사회적 회피 0-21; 일반적인 불안 0-21; 강박 0-9.
점수는 합산되지 않습니다.
점수가 높을수록 건강 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
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기준선 및 1주차
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반복 행동 척도 수정(RBS-R)
기간: 기준선, 1주차
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기준선과 비교하여 1주차에 반복 행동의 변화.
RBS-R 서브스케일 - 스테레오 0-18; 자해 0-24; 강박 0-24; 의식주의 0-18; 동일성 0-33; 0-12로 제한됩니다.
총 척도 범위는 0에서 126까지이며 점수가 높을수록 건강 상태가 좋지 않음을 나타냅니다.
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기준선, 1주차
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임상적 전반적인 인상 - 개선 척도(CGI-I)
기간: 기준선, 2주차 및 4주차
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기준선과 비교하여 2주 및 4주에 규모의 변화.
임상 전반 인상 - 개선 척도는 치료 효과 평가를 위해 ADNP 증후군의 증상에 고정됩니다.
CGI-I 총점은 1점에서 7점 척도이며 점수가 높을수록 건강 상태가 좋지 않음을 나타냅니다.
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기준선, 2주차 및 4주차
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어린이 수면 습관 설문지
기간: 기준선, 1주차
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기준선과 비교하여 1주차 수면 습관의 변화.
0에서 110까지의 전체 척도이며 점수가 높을수록 건강 상태가 좋지 않음을 나타냅니다.
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기준선, 1주차
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피바디 그림 어휘 테스트 및 표현 어휘 테스트
기간: 기준선, 1주차, 2주차, 4주차
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1일, 1주, 2주 및 4주차에 피바디 그림 어휘 테스트 및 표현 어휘 테스트로 표현 및 수용 언어를 평가합니다. 전체 범위는 40에서 160까지이며 점수가 높을수록 더 나은 건강 결과를 나타냅니다.
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기준선, 1주차, 2주차, 4주차
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Target-First Trials Saccades의 비율
기간: 기준선, 1일차, 1주차
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컴퓨터 눈 추적을 사용하여 기준선과 비교하여 1일차 및 1주차에 변경하여 피사체가 두 개의 물체를 가진 사람의 비디오를 보고 물체 중 하나를 향해 머리를 돌리는 활동 중에 피사체가 보고 있는 위치를 기록합니다. 표적. 참가자가 산만하기 전에 대상에 단속 운동을 한 시도의 평균 비율. |
기준선, 1일차, 1주차
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첫 번째 Saccade에 대기 시간
기간: 기준선, 1일차, 1주차
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주제가 다른 사회적 및 비사회적 자극을 보게 될 활동 중에 주제가 보고 있는 위치를 기록하기 위해 컴퓨터 시선 추적을 사용하여 기준선과 비교하여 1주, 2주 및 4주에 변경합니다. 대상에 대한 첫 번째 saccade까지의 대기 시간 |
기준선, 1일차, 1주차
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대상 거주 비율
기간: 기준선, 1일차, 1주차
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주제가 다른 사회적 및 비사회적 자극을 보게 될 활동 중에 주제가 보고 있는 위치를 기록하기 위해 컴퓨터화된 시선 추적을 사용하여 기준선과 비교하여 1일차 및 1주차에 변경합니다. 참가자가 대상 대 산만함에 머문 시간의 비율. |
기준선, 1일차, 1주차
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전기 생리학 기록
기간: 기준선, 1주차, 2주차, 4주차
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기준선, 1주차, 2주차 및 4주차에서 청각 사건 관련 전위를 측정하기 위한 뇌파 기록. 별도의 블록에서 참가자들은 40Hz 또는 20Hz의 자극 속도에서 500ms 클릭을 들었습니다. 클릭 트레인은 약 60db에서 50ms의 시험간 간격으로 각각 150회 제공되었습니다. 숫자가 높을수록 청각 자극에 대한 진폭이 더 큰 신경 반응을 나타냅니다. |
기준선, 1주차, 2주차, 4주차
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Vineland 적응 행동 척도
기간: 기준선 및 4주차
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기준선과 비교하여 4주차 규모의 변화. Vineland 적응 행동 척도는 적응 기능을 측정합니다. 더 높은 점수는 더 나은 건강 결과를 나타냅니다. 도메인 점수는 표준 점수 - 모집단 평균 100 표준 편차 15입니다. (a) 의사소통(수용, 표현, 쓰기), (b) 사회화(대인 관계, 놀이 및 여가, 대처 기술), (c) 일상 생활(사람, 가정, 지역 사회). |
기준선 및 4주차
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간병인 긴장 설문지(CGSQ)
기간: 기준선 및 1주차
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Caregiver Strain Questionnaire(CGSQ)는 13개 질문 도구로, 전혀 그렇지 않음(0)에서 매우 많이(4)까지 5점 리커트 척도입니다.
도메인(객관적 변형, 주관적 외부화 변형, 주관적 내재화 변형)은 0-4 범위의 평균 점수입니다.
총점(글로벌 점수)은 세 가지 하위 영역의 합계입니다.
풀 스케일 범위 0-12, 점수가 높을수록 더 심한 긴장을 나타냅니다.
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기준선 및 1주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Alexander Kolevzon, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 8월 19일
기본 완료 (실제)
2021년 6월 8일
연구 완료 (실제)
2021년 6월 8일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 5월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 5월 12일
처음 게시됨 (실제)
2020년 5월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 7월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 7월 5일
마지막으로 확인됨
2023년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GCO 20-1253
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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