Kétamine à faible dose chez les enfants atteints du syndrome ADNP

Critère d'intégration:

• 5 à 12 ans (inclus) au moment du consentement éclairé ;
• A un diagnostic de syndrome ADNP, confirmé par des tests génétiques avant la randomisation du sujet ;
• A un score de sévérité de l'impression globale clinique de 4 (modérément malade) ou plus lors du dépistage ;
• Tout médicament concomitant, y compris les médicaments antiépileptiques et/ou comportementaux, les suppléments et les régimes spéciaux, doit être à une dose stable pendant au moins 4 semaines avant ;
• A un soignant anglophone capable de fournir un consentement éclairé et capable d'assister à toutes les visites d'étude prévues, de superviser l'administration du médicament à l'étude et de fournir des commentaires concernant le comportement du sujet et d'autres symptômes tels que décrits dans le protocole ;
• Donner son assentiment au protocole (le cas échéant);
• A un soignant qui acceptera de ne publier aucune des données médicales personnelles du sujet liées à l'étude ou des informations liées à l'étude sur un site Web ou un site de médias sociaux (par exemple, Facebook et Twitter) jusqu'à ce qu'il ait été informé que l'étude est terminée .
• Les paramètres de pression artérielle spécifiques à l'âge à inclure dans l'étude seront basés sur des lignes directrices établies.

Critère d'exclusion:

• A une maladie concomitante (par exemple, une maladie gastro-intestinale, rénale, hépatique, endocrinienne, respiratoire ou cardiovasculaire) ou une condition ou toute découverte cliniquement significative lors du dépistage qui pourrait interférer avec la conduite de l'étude ou qui poserait un risque inacceptable pour le sujet dans cette étude;
• A des anomalies de laboratoire cliniquement significatives ou des signes vitaux au moment du dépistage (par exemple, alanine aminotransférase ou aspartate aminotransférase> 2,5 × limite supérieure de la normale; bilirubine totale ou créatinine> 1,5 × limite supérieure de la normale). Un nouveau test des laboratoires de sécurité est autorisé ;
• Hypertension mal contrôlée (TA systolique > 130-140 mm Hg ou diastolique > 85-95 mm Hg selon l'âge) ;
• Une lecture de la pression artérielle supérieure à 160/90 ou deux lectures distinctes supérieures à 140/90 lors du dépistage ou des visites de base ;
• Insuffisance thyroïdienne, reflétée par une TSH > 4,2 mU/L ;
• Maladie cardiaque, telle que reflétée par un ECG anormal et préoccupant pour une maladie cardiaque ;
• A eu des changements dans son régime médicamenteux au cours du mois précédent ;
• A des antécédents de troubles convulsifs incontrôlables ou d'épisodes convulsifs dans le mois suivant le dépistage ;
• A des antécédents de comportement suicidaire ou est considéré par l'investigateur comme étant à haut risque de suicide ;
• A des antécédents actuels ou passés de symptômes psychotiques ;
• S'est inscrit à un essai clinique ou a utilisé un agent expérimental, un dispositif et / ou une procédure expérimentale dans les 30 jours précédant le dépistage ou le fait en même temps que cette étude.