Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pieniannoksinen ketamiini lapsilla, joilla on ADNP-oireyhtymä

keskiviikko 5. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Alexander Kolevzon

Vaiheen 2A avoin tutkimus, jossa arvioidaan pieniannoksisen ketamiinin turvallisuutta ja tehoa ADNP-oireyhtymää sairastavilla lapsilla

Tämä on vaiheen 2A, kerta-annos, avoin tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida pieniannoksisen, 40 minuuttia kestävän ketamiinin suonensisäisen infuusion (infuusio tai "IV") turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa ADNP-oireyhtymää sairastavilla lapsilla. (Activity-Dependent Neuroprotective Protein). Tutkimusryhmä ilmoittaa Siinain vuorelle 10 osallistujaa, iältään 5–12. Tutkimukseen osallistumisen odotetaan kestävän 4 viikkoa, ja se sisältää 5 suunniteltua klinikkakäyntiä turvallisuusseurannan, kliinisen arvioinnin ja biomarkkerien keräämiseksi. Tämän tutkimuksen päätteeksi tutkimusryhmä odottaa osoittavansa pieniannoksisen ketamiinin turvallisuuden ja siedettävyyden ADNP-oireyhtymää sairastavilla lapsilla. Lisäksi tutkimusryhmä odottaa tunnistavansa merkityksellisiä signaaleja tehokkuudesta kliinisissä tulosmittauksissa käyttämällä RNA- ja DNA-sekvensointia ADNP-proteiinin ilmentymisen ja DNA:n metylaatioprofiilien analysoimiseksi. Tämä on luonnollinen prosessi, jolla DNA:han lisätään metyyliryhmiä sen aktiivisuuden muuttamiseksi. arvioida herkkyyttä muutokselle pieniannoksisella ketamiinihoidolla ja tiedottaa tulevista vaiheen 3 tutkimuksista. Elintarvike- ja lääkevirasto ei ole tällä hetkellä hyväksynyt ketamiinia tämän oireyhtymän hoitoon, mutta se on hyväksytty käytettäväksi lapsille muissa tilanteissa, esimerkiksi anestesiassa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 12 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 5–12-vuotias (mukaan lukien) tietoisen suostumuksen ajankohtana;
  • Hänellä on ADNP-oireyhtymän diagnoosi, joka on vahvistettu geneettisellä testillä ennen koehenkilöiden satunnaistamista;
  • Kliinisen yleisvaikutelman vaikeusaste on 4 (kohtalaisen sairas) tai suurempi seulonnassa;
  • Kaikkien samanaikaisten lääkkeiden, mukaan lukien epilepsialääkkeet ja/tai käyttäytymislääkkeet, lisäravinteet ja erityisruokavaliot, on oltava vakaalla annoksella vähintään 4 viikkoa ennen;
  • Hänellä on englanninkielinen hoitaja, joka pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja pystyy osallistumaan kaikkiin suunnitelluille opintokäynneille, valvomaan tutkimuslääkkeen antamista ja antamaan palautetta koehenkilön käyttäytymisestä ja muista protokollassa kuvatuista oireista;
  • Anna suostumus pöytäkirjaan (tarvittaessa);
  • Hänellä on omaishoitaja, joka suostuu olemaan julkaisematta koehenkilön tutkimukseen liittyviä henkilökohtaisia ​​lääketieteellisiä tietoja tai tutkimukseen liittyviä tietoja millään verkkosivustolla tai sosiaalisen median sivustolla (esim. Facebook ja Twitter) ennen kuin hänelle on ilmoitettu tutkimuksen valmistumisesta. .
  • Ikäkohtaiset verenpaineparametrit tutkimukseen sisällytettäväksi perustuvat vahvistettuihin ohjeisiin.

Poissulkemiskriteerit:

  • hänellä on samanaikainen sairaus (esim. maha-suolikanavan, munuaisten, maksan, endokriinisen, hengityselinten tai sydän- ja verisuonijärjestelmän sairaus) tai tila tai mikä tahansa kliinisesti merkittävä löydös seulonnassa, joka voisi häiritä tutkimuksen suorittamista tai aiheuttaa kohtuuttoman riskin tutkittavalle tässä tutkimuksessa;
  • Sillä on kliinisesti merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia tai elintoimintoja seulonnan aikana (esim. alaniiniaminotransferaasi tai aspartaattiaminotransferaasi > 2,5 x normaalin yläraja; kokonaisbilirubiini tai kreatiniini > 1,5 x normaalin yläraja). Turvallisuuslaboratorioiden uusintatestaus on sallittu;
  • Hypertensio, joka ei ole hyvin hallinnassa (systolinen verenpaine >130-140 mmHg tai diastolinen paine >85-95 mmHg iästä riippuen);
  • Verenpainelukema yli 160/90 tai kaksi erillistä yli 140/90 lukemaa seulonta- tai peruskäynneillä;
  • Kilpirauhasen vajaatoiminta, jonka TSH on > 4,2 mU/L;
  • sydänsairaus, joka näkyy EKG:ssä, joka on epänormaali ja huolestuttava sydänsairaudesta;
  • on tehnyt muutoksia lääkitysohjelmassaan edellisen kuukauden aikana;
  • hänellä on ollut hallitsemattomia kohtaushäiriöitä tai kohtausjaksoja 1 kuukauden sisällä seulonnasta;
  • Hänellä on aiemmin esiintynyt itsemurhakäyttäytymistä tai tutkijan mielestä hänellä on suuri itsemurhariski;
  • Onko hänellä tällä hetkellä tai aiemmin ollut psykoottisia oireita;
  • On ilmoittautunut mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen tai käyttänyt mitä tahansa tutkimusainetta, laitetta ja/tai tutkimusmenettelyä 30 päivän aikana ennen seulontaa tai tekee niin samanaikaisesti tämän tutkimuksen kanssa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ketamiini
Kokonaisannos tai 0,5 mg/kg ketamiinia
Lääke: Ketamiini
Yksi 40 minuutin suonensisäinen infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisen tapahtuman saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Viikko 4
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtuma, sellaisena kuin se on määritelty haittatapahtumien systemaattisessa pitkittäisarvioinnissa (SLAES), joka on kattava lomake, joka arvioi seulonnassa ja/tai lähtötilanteessa esiintyneet lääketieteelliset ja käyttäytymistilat. Olosuhteet katsotaan hoitoon liittyviksi, jos niiden vakavuus on lisääntynyt merkittävästi sen jälkeen, kun osallistuja oli ottanut vähintään yhden annoksen tutkimushoitoa. Hoidosta aiheutuvat haittatapahtumat seurataan haittatapahtumien turvallisuusanalyysissä. Haittavaikutusten vakavuus luokitellaan lieviksi, kohtalaisiksi, vakaviksi, henkeä uhkaaviksi tai kuolemaan johtaviksi, ja hoitava lääkäri ilmoittaa, liittyikö haittatapahtuma tutkimuslääkkeeseen vai ei.
Viikko 4

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 1
Asteikon muutokset viikolla 1 verrattuna lähtötasoon. Aberrant Behavior Checklist on käyttäytymisluokitusasteikko hoidon vaikutusten arvioimiseksi. Jokainen kohde pisteytetään 0 (ei koskaan ongelma), 1 (pieni ongelma), 2 (kohtalaisen vakava ongelma) tai 3 (vakava ongelma). Ärtymättömyyden ala-asteikot 0-45; 0-48 sosiaalinen vetäytyminen ja hyperaktiivisuus; 0-21 stereotypia varten; ja 0–12 Puheessa, kokonaisasteikolla 0–48, korkeampi pistemäärä osoittaa huonompia terveysvaikutuksia.
Perustaso, viikko 1
Ahdistus-, masennus- ja mielialaasteikot (ADAMS)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 1
ADAMS on vanhemman/hoitajan suorittama mitta, joka koostuu 28 kohdasta, jotka on ryhmitelty viiteen ala-asteikkoon (maaninen/hyperaktiivinen käyttäytyminen, masentunut mieliala, sosiaalinen välttäminen, yleinen ahdistuneisuus, pakkokäyttäytyminen) ja pisteytetään nelipisteisellä Likert-asteikolla, joka yhdistää taajuus- ja vakavuusluokitukset 0-3. Alaskaalat - Hyperaktiivisuus 0-15; Masentunut 0-21; Sosiaalinen välttäminen 0-21; Yleinen ahdistuneisuus 0-21; OCD 0-9. Pisteitä ei lasketa yhteen. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompia terveystuloksia.
Perustaso ja viikko 1
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 1
Muutos toistuvassa käyttäytymisessä viikolla 1 verrattuna lähtötilanteeseen. RBS-R-alaskaalat - Stereo 0-18; Itsevamma 0-24; Pakollinen 0-24; Ritualistinen 0-18; Samaisuus 0-33; Rajoitettu 0-12. Kokonaisasteikko vaihtelee välillä 0–126, ja korkeampi pistemäärä osoittaa huonompia terveysvaikutuksia.
Perustaso, viikko 1
Kliiniset maailmanlaajuiset näyttökerrat – parannusasteikko (CGI-I)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 2 ja viikko 4
Asteikon muutokset viikoilla 2 ja 4 lähtötasoon verrattuna. Kliiniset maailmanlaajuiset vaikutelmat - Improvement Scale on kiinnitetty ADNP-oireyhtymän oireisiin hoidon vaikutusten arvioimiseksi. CGI-I kokonaispistemäärä 1–7 pisteen asteikolla, korkeampi pistemäärä osoittaa huonompia terveystuloksia.
Perustaso, viikko 2 ja viikko 4
Lasten nukkumistottumuksia koskeva kyselylomake
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 1
Muutos nukkumistottumuksissa viikolla 1 verrattuna lähtötilanteeseen. Täysi asteikko 0–110, korkeampi pistemäärä osoittaa huonompia terveysvaikutuksia.
Perustaso, viikko 1
Peabody Picture Vocabulary Test ja Expressive Vocabulary Test
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 1, viikko 2 ja viikko 4
Ilmaisukykyinen ja vastaanottava kieli arvioitiin Peabodyn kuvasanastotestillä ja Expressive Vocabulary Testillä päivinä 1, 1, 2 ja 4. Täysi asteikolla 40–160, korkeampi pistemäärä osoittaa parempia terveystuloksia.
Perustaso, viikko 1, viikko 2 ja viikko 4
Target-First Trials Saccadejen osuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 1, viikko 1

Muutos päivällä 1 ja viikolla 1 verrattuna lähtötilanteeseen käyttämällä tietokoneistettua katseenseurantaa tallentamaan, mihin kohde katsoo toiminnon aikana, jossa koehenkilö näkee videon henkilöstä, jolla on kaksi esinettä, kääntämässä päätään kohti toista kohdetta, kohde.

Keskimääräinen osuus kokeista, joissa osallistujat tekivät sakkadeja kohteeseen ennen häiriötekijää.
Lähtötilanne, päivä 1, viikko 1
First Saccade -viive
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 1, viikko 1

Muutos viikolla 1, 2 ja 4 verrattuna lähtötilanteeseen käyttämällä tietokoneistettua katseenseurantaa tallentamaan, mihin kohde katsoo toiminnan aikana, jossa koehenkilö näkee erilaisia ​​sosiaalisia ja ei-sosiaalisia ärsykkeitä.

Latenssi ensimmäiselle sakkadille kohteeseen
Lähtötilanne, päivä 1, viikko 1
Kohde-asunnon osuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 1, viikko 1

Muutos päivällä 1 ja viikolla 1 verrattuna lähtötilanteeseen käyttämällä tietokoneistettua katseenseurantaa tallentamaan, mihin kohde katsoo toiminnan aikana, jossa kohde näkee erilaisia ​​sosiaalisia ja ei-sosiaalisia ärsykkeitä.

Osuus ajasta, jonka osallistujat viettivät tavoitteen parissa viipymiseen verrattuna häiriötekijään.
Lähtötilanne, päivä 1, viikko 1
Sähköfysiologinen tallennus
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 1, viikko 2 ja viikko 4

Elektroenkefalografiset tallenteet auditiivisiin tapahtumiin liittyvien potentiaalien mittaamiseksi lähtötilanteessa, viikolla 1, viikolla 2 ja viikolla 4.

Erillisissä lohkoissa osallistujat kuulivat 500 ms:n napsautuksen joko 40 tai 20 Hz:n stimulaatiotaajuudella. Napsautusjunat esitettiin 150 kertaa kukin, 50 ms:n välijaksolla, noin 60 db.

Suurempi luku osoittaa suuremman amplitudin hermovasteen kuuloärsykkeille.
Perustaso, viikko 1, viikko 2 ja viikko 4
Vinelandin mukautuvan käyttäytymisen asteikot
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 4

Asteikon muutokset viikolla 4 verrattuna lähtötilanteeseen. Vineland Adaptive Behavior Scales mittaa mukautuvaa toimintaa. Korkeampi pistemäärä osoittaa parempia terveystuloksia. Verkkoalueen pisteet ovat vakiopisteitä – populaation keskiarvo 100 keskihajonta 15.

kokonaispistemäärä, joka koostuu kolmesta ala-asteikosta: (a) kommunikaatio (vastaanottava, ekspressiivinen, kirjallinen), (b) sosiaalisuus (ihmissuhteet, leikki ja vapaa-aika, selviytymistaidot) ja (c) arkielämä (henkilö, koti, Yhteisö).
Perustilanne ja viikko 4
Caregiver Strain Questionnaire (CGSQ)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 1
Caregiver Strain Questionnaire (CGSQ) on 13 kysymyksen työkalu, jonka 5-pisteinen Likert-asteikko vaihtelee Ei ollenkaan (0) Erittäin paljon (4). Domainit (objektiivinen kanta, subjektiivinen ulkoinen kanta, subjektiivinen internalisoitu kanta) ovat keskiarvopisteitä, jotka vaihtelevat 0-4. Kokonaispistemäärä (Global score) on kolmen aliverkkotunnuksen summa. Täysi asteikon alue 0-12, korkeampi pistemäärä tarkoittaa vakavampaa rasitusta.
Perustaso ja viikko 1

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexander Kolevzon

Tutkijat

  • Päätutkija: Alexander Kolevzon, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 19. elokuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 8. kesäkuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 8. kesäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 12. toukokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. toukokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 14. toukokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 7. heinäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. heinäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GCO 20-1253

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset ADNP-oireyhtymä

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Nigeria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa