Lage dosis ketamine bij kinderen met het ADNP-syndroom

Inclusiecriteria:

• 5 tot 12 jaar oud (inclusief) op het moment van geïnformeerde toestemming;
• Heeft een diagnose van ADNP-syndroom, bevestigd door genetische tests voorafgaand aan randomisatie van proefpersonen;
• Heeft een Clinical Global Impression-Severity score van 4 (matig ziek) of hoger bij screening;
• Alle gelijktijdig toegediende medicatie, waaronder anti-epileptica en/of gedragsmedicatie, supplementen en speciale diëten, moeten gedurende ten minste 4 weken ervoor een stabiele dosis hebben;
• Heeft een Engelssprekende verzorger die in staat is om geïnformeerde toestemming te geven en in staat is om alle geplande studiebezoeken bij te wonen, toezicht te houden op de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel en feedback te geven over het gedrag van de proefpersoon en andere symptomen zoals beschreven in het protocol;
• Geef instemming met het protocol (indien van toepassing);
• Heeft een verzorger die ermee instemt om geen van de persoonlijke medische gegevens van de proefpersoon met betrekking tot het onderzoek of informatie met betrekking tot het onderzoek op een website of sociale mediasite (bijv. Facebook en Twitter) te plaatsen totdat ze op de hoogte zijn gebracht dat het onderzoek is voltooid .
• Leeftijdsspecifieke bloeddrukparameters voor opname in het onderzoek zullen gebaseerd zijn op vastgestelde richtlijnen.

Uitsluitingscriteria:

• Heeft een bijkomende ziekte (bijv. gastro-intestinale, nier-, lever-, endocriene, ademhalings- of cardiovasculaire systeemziekte) of aandoening of een klinisch significante bevinding bij screening die de uitvoering van het onderzoek zou kunnen verstoren of een onaanvaardbaar risico voor de proefpersoon zou vormen in dit onderzoek;
• Heeft klinisch significante laboratoriumafwijkingen of vitale functies op het moment van screening (bijv. alanineaminotransferase of aspartaataminotransferase >2,5 × bovengrens van normaal; totaal bilirubine of creatinine >1,5 × bovengrens van normaal). Hertesten van veiligheidslabs is toegestaan;
• Hypertensie die niet goed onder controle is (systolische bloeddruk >130-140 mm Hg of diastolische bloeddruk >85-95 mm Hg, afhankelijk van de leeftijd);
• Een bloeddrukmeting van meer dan 160/90 of twee afzonderlijke metingen van meer dan 140/90 bij screening of basisbezoeken;
• Schildklierstoornis, zoals blijkt uit een TSH > 4,2 mU/L;
• Hartziekte, zoals blijkt uit een ECG dat abnormaal is en zorgwekkend is voor hartziekte;
• Heeft in de afgelopen maand veranderingen in zijn/haar medicatieregime gehad;
• Heeft een voorgeschiedenis van oncontroleerbare convulsies of epileptische episodes binnen 1 maand na screening;
• Heeft een voorgeschiedenis van suïcidaal gedrag of wordt door de onderzoeker beschouwd als een persoon met een hoog risico op suïcide;
• Heeft een huidige of vroegere geschiedenis van psychotische symptomen;
• Heeft deelgenomen aan een klinische proef of heeft een onderzoeksmiddel, apparaat en/of onderzoeksprocedure gebruikt binnen de 30 dagen voorafgaand aan de screening of doet dit gelijktijdig met deze studie.