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Niedrigdosiertes Ketamin bei Kindern mit ADNP-Syndrom

5. Juli 2023 aktualisiert von: Alexander Kolevzon

Eine Open-Label-Studie der Phase 2A zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von niedrig dosiertem Ketamin bei Kindern mit ADNP-Syndrom

Dies ist eine offene Phase-2A-Einzeldosisstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer niedrig dosierten, 40-minütigen Infusion in die Venen (intravenöse Infusion oder „IV“) von Ketamin bei Kindern mit ADNP-Syndrom (Aktivitätsabhängiges neuroprotektives Protein). Das Studienteam wird 10 Teilnehmer im Alter von 5 bis 12 Jahren am Berg Sinai einschreiben. Die Studienteilnahme wird voraussichtlich 4 Wochen dauern und 5 geplante Klinikbesuche umfassen, um die Sicherheitsüberwachung, klinische Bewertungen und die Biomarker-Sammlung abzuschließen. Am Ende dieser Studie erwartet das Studienteam, die Sicherheit und Verträglichkeit von niedrig dosiertem Ketamin bei Kindern mit ADNP-Syndrom nachweisen zu können. Darüber hinaus erwartet das Studienteam die Identifizierung aussagekräftiger Wirksamkeitssignale bei klinischen Ergebnismessungen unter Verwendung von RNA- und DNA-Sequenzierung zur Analyse von ADNP-Proteinexpressions- und DNA-Methylierungsprofilen, einem natürlichen Prozess, bei dem der DNA Methylgruppen hinzugefügt werden, um ihre Aktivität zu ändern Bewertung der Empfindlichkeit gegenüber Veränderungen bei einer niedrig dosierten Ketaminbehandlung und Information für zukünftige Phase-3-Studien. Ketamin ist derzeit nicht von der Food and Drug Administration zur Behandlung dieses Syndroms zugelassen, aber es ist für die Anwendung bei Kindern in anderen Situationen, beispielsweise in der Anästhesie, zugelassen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 5 bis 12 Jahre alt (einschließlich) zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung;
  • Hat eine Diagnose des ADNP-Syndroms, bestätigt durch Gentests vor der Randomisierung des Subjekts;
  • Hat beim Screening einen Clinical Global Impression-Severity-Score von 4 (mäßig krank) oder höher;
  • Alle begleitenden Medikamente, einschließlich Antiepileptika und/oder verhaltenstherapeutische Medikamente, Nahrungsergänzungsmittel und spezielle Diäten, müssen mindestens 4 Wochen vorher in einer stabilen Dosis sein;
  • Hat eine englischsprachige Pflegekraft, die in der Lage ist, eine Einverständniserklärung abzugeben und an allen geplanten Studienbesuchen teilzunehmen, die Verabreichung des Studienmedikaments zu überwachen und Feedback zum Verhalten des Probanden und anderen Symptomen zu geben, wie im Protokoll beschrieben;
  • Zustimmung zum Protokoll geben (falls zutreffend);
  • Hat eine Pflegekraft, die zustimmt, keine personenbezogenen medizinischen Daten des Probanden im Zusammenhang mit der Studie oder Informationen im Zusammenhang mit der Studie auf einer Website oder Social-Media-Site (z. B. Facebook und Twitter) zu veröffentlichen, bis sie über den Abschluss der Studie informiert wurden .
  • Altersspezifische Blutdruckparameter für die Aufnahme in die Studie basieren auf etablierten Richtlinien.

Ausschlusskriterien:

  • Hat eine Begleiterkrankung (z. B. gastrointestinale, renale, hepatische, endokrine, respiratorische oder kardiovaskuläre Systemerkrankung) oder einen Zustand oder einen klinisch signifikanten Befund beim Screening, der die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnte oder ein inakzeptables Risiko für den Probanden darstellen würde in dieser Studie;
  • Hat zum Zeitpunkt des Screenings klinisch signifikante Laboranomalien oder Vitalzeichen (z. B. Alaninaminotransferase oder Aspartataminotransferase > 2,5 × Obergrenze des Normalwerts; Gesamtbilirubin oder Kreatinin > 1,5 × Obergrenze des Normalwerts). Eine erneute Prüfung von Sicherheitslabors ist zulässig;
  • Bluthochdruck, der nicht gut eingestellt ist (systolischer Blutdruck > 130-140 mm Hg oder diastolischer Blutdruck > 85-95 mm Hg, je nach Alter);
  • Ein Blutdruckmesswert über 160/90 oder zwei getrennte Messwerte über 140/90 bei Screening- oder Baseline-Besuchen;
  • Schilddrüsenfunktionsstörung, erkennbar an einem TSH > 4,2 mU/L;
  • Herzerkrankung, wie sie sich in einem EKG widerspiegelt, das anormal ist und Anlass zur Sorge für eine Herzerkrankung gibt;
  • Hat innerhalb des Vormonats Änderungen in seinem/ihrem Medikationsplan erfahren;
  • Hat eine Vorgeschichte von unkontrollierbaren Anfallsleiden oder Anfallsepisoden innerhalb von 1 Monat nach dem Screening;
  • Hat eine Vorgeschichte von suizidalem Verhalten oder wird vom Ermittler als einem hohen Suizidrisiko angesehen;
  • Hat eine aktuelle oder vergangene Geschichte von psychotischen Symptomen;
  • Hat in den 30 Tagen vor dem Screening an einer klinischen Studie teilgenommen oder ein Prüfmittel, ein Gerät und / oder ein Prüfverfahren verwendet oder dies gleichzeitig mit dieser Studie getan.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ketamin
Gesamtdosisverabreichung oder 0,5 mg/kg Ketamin
Arzneimittel: Ketamin
Eine einzelne 40-minütige intravenöse Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit einem unerwünschten Ereignis
Zeitfenster: Woche 4
Anzahl der Teilnehmer mit einem unerwünschten Ereignis gemäß der Definition des Systematic Longitudinal Assessment of Adverse Events (SLAES), einem umfassenden Formular zur Beurteilung medizinischer und Verhaltensstörungen, die beim Screening und/oder bei Studienbeginn vorhanden waren. Erkrankungen gelten als behandlungsbedingt, wenn ihr Schweregrad deutlich zunimmt, nachdem der Teilnehmer mindestens eine Dosis der Studienbehandlung eingenommen hat. Bei der Behandlung auftretende unerwünschte Ereignisse werden verfolgt und in der Sicherheitsanalyse unerwünschter Ereignisse berücksichtigt. Der Schweregrad unerwünschter Ereignisse wird als leicht, mittelschwer, schwer, lebensbedrohlich oder mit Todesfolge eingestuft. Der behandelnde Arzt gibt an, ob das unerwünschte Ereignis mit dem Studienmedikament in Zusammenhang steht oder nicht.
Woche 4

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Checkliste für abweichendes Verhalten
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 1
Änderungen der Skala in Woche 1 im Vergleich zum Ausgangswert. Die Checkliste für abweichendes Verhalten ist eine Verhaltensbewertungsskala zur Beurteilung von Behandlungseffekten. Jeder Punkt wird mit 0 (nie ein Problem), 1 (leichtes Problem), 2 (mäßig ernstes Problem) oder 3 (schwerwiegendes Problem) bewertet. Subskalen von 0-45 für Reizbarkeit; 0-48 für sozialen Rückzug und Hyperaktivität; von 0-21 für Stereotypie; und 0-12 für In Speech, mit einer Gesamtskala von 0 bis 48, wobei ein höherer Wert auf schlechtere Gesundheitsergebnisse hinweist.
Grundlinie, Woche 1
Angst-, Depressions- und Stimmungsskalen (ADAMS)
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 1
Das ADAMS ist eine von Eltern/Betreuern ausgefüllte Messung und besteht aus 28 Items, die in fünf Unterskalen gruppiert sind (manisches/hyperaktives Verhalten, depressive Stimmung, soziale Vermeidung, allgemeine Angst, zwanghaftes Verhalten) und auf einer vierstufigen Likert-Skala bewertet werden, die kombiniert Häufigkeits- und Schweregradbewertungen von 0-3. Bereich der Subskalen – Hyperaktivität 0–15; Deprimiert 0-21; Soziale Vermeidung 0–21; Allgemeine Angst 0-21; Zwangsstörung 0-9. Die Ergebnisse werden nicht summiert. Ein höherer Wert weist auf schlechtere Gesundheitsergebnisse hin.
Ausgangswert und Woche 1
Repetitive Behavior Scale – überarbeitet (RBS-R)
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 1
Änderung des sich wiederholenden Verhaltens in Woche 1 im Vergleich zum Ausgangswert. RBS-R-Subskalen – Stereo 0–18; Selbstverletzung 0-24; Zwanghaft 0-24; Ritualistisch 0-18; Gleichheit 0-33; Eingeschränkt 0-12. Die Gesamtskala reicht von 0 bis 126, wobei ein höherer Wert auf schlechtere Gesundheitsergebnisse hinweist.
Grundlinie, Woche 1
Klinische globale Eindrücke – Verbesserungsskala (CGI-I)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 2 und Woche 4
Veränderungen der Skala in Woche 2 und 4 im Vergleich zum Ausgangswert. Klinische globale Eindrücke – Die Verbesserungsskala ist an den Symptomen des ADNP-Syndroms zur Beurteilung der Behandlungseffekte verankert. CGI-I-Gesamtscore auf einer Skala von 1 bis 7 Punkten, wobei ein höherer Score auf schlechtere Gesundheitsergebnisse hinweist.
Ausgangswert, Woche 2 und Woche 4
Fragebogen zu den Schlafgewohnheiten von Kindern
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 1
Veränderung der Schlafgewohnheiten in Woche 1 im Vergleich zum Ausgangswert. Volle Skala von 0 bis 110, wobei ein höherer Wert auf schlechtere Gesundheitsergebnisse hinweist.
Grundlinie, Woche 1
Peabody-Bildvokabeltest und Ausdrucksvokabeltest
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 1, Woche 2 und Woche 4
Ausdrucksstarke und rezeptive Sprache, bewertet durch den Peabody Picture Vocabulary Test und den Expressive Vocabulary Test an Tag 1, Woche 1, 2 und 4. Volle Skala von 40 bis 160, wobei eine höhere Punktzahl auf bessere Gesundheitsergebnisse hinweist.
Ausgangswert, Woche 1, Woche 2 und Woche 4
Anteil der Target-First-Trials-Sakkaden
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 1, Woche 1

Veränderung an Tag 1 und Woche 1 im Vergleich zum Ausgangswert mithilfe computergestützter Augenverfolgung, um aufzuzeichnen, wohin die Testperson während einer Aktivität schaut, bei der die Testperson ein Video einer Person mit zwei Objekten sieht, die ihren Kopf in Richtung eines der Objekte dreht Ziel.

Mittlerer Anteil der Versuche, bei denen die Teilnehmer vor dem Distraktor Sakkaden zum Ziel machten.
Ausgangswert, Tag 1, Woche 1
Latenz bis zur ersten Sakkade
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 1, Woche 1

Veränderung in Woche 1, Woche 2 und Woche 4 im Vergleich zum Ausgangswert mithilfe computergestützter Augenverfolgung, um aufzuzeichnen, wohin die Testperson während einer Aktivität schaut, bei der die Testperson unterschiedliche soziale und nicht-soziale Reize sieht.

Latenz bis zur ersten Sakkade zum Ziel
Ausgangswert, Tag 1, Woche 1
Anteil der Zielwohnung
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 1, Woche 1

Veränderung an Tag 1 und Woche 1 im Vergleich zum Ausgangswert mithilfe computergestützter Augenverfolgung, um aufzuzeichnen, wohin die Testperson während einer Aktivität schaut, bei der die Testperson unterschiedliche soziale und nicht-soziale Reize sieht.

Anteil der Zeit, die die Teilnehmer beim Verweilen am Ziel verbrachten, im Vergleich zum Ablenker.
Ausgangswert, Tag 1, Woche 1
Elektrophysiologische Aufzeichnung
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 1, Woche 2 und Woche 4

Elektroenzephalographische Aufzeichnungen zur Messung auditiver ereignisbezogener Potenziale zu Studienbeginn, Woche 1, Woche 2 und Woche 4.

In separaten Blöcken hörten die Teilnehmer ein 500 ms langes Klicken bei einer Stimulationsfrequenz von 40 oder 20 Hz. Click Trains wurden jeweils 150 Mal mit einem Zwischenintervall von 50 ms und etwa 60 dB präsentiert.

Eine höhere Zahl weist auf eine neuronale Reaktion mit höherer Amplitude auf Hörreize hin.
Ausgangswert, Woche 1, Woche 2 und Woche 4
Adaptive Verhaltensskalen von Vineland
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 4

Veränderungen der Skala in Woche 4 im Vergleich zum Ausgangswert. Die Adaptive Behavior Scales von Vineland messen adaptive Funktionen. Ein höherer Wert weist auf bessere Gesundheitsergebnisse hin. Domänenwerte sind Standardwerte – Bevölkerungsmittelwert 100, Standardabweichung 15.

Es handelt sich um eine zusammengesetzte Gesamtbewertung, die aus drei Unterskalen besteht: (a) Kommunikation (rezeptiv, ausdrucksstark, schriftlich), (b) Sozialisation (zwischenmenschliche Beziehungen, Spiel und Freizeit, Bewältigungsfähigkeiten) und (c) tägliches Leben (persönlich, häuslich, Gemeinschaft).
Ausgangswert und Woche 4
Caregiver Strain-Fragebogen (CGSQ)
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 1
Der Caregiver Strain Questionnaire (CGSQ) ist ein Tool mit 13 Fragen und einer 5-Punkte-Likert-Skala, die von überhaupt nicht (0) bis sehr (4) reicht. Domänen (objektive Belastung, subjektive externalisierte Belastung, subjektive internalisierte Belastung) sind gemittelte Bewertungen im Bereich von 0 bis 4. Die Gesamtpunktzahl (Globalpunktzahl) ist eine Summe der drei Subdomänen. Voller Skalenbereich 0–12, ein höherer Wert weist auf eine stärkere Belastung hin.
Ausgangswert und Woche 1

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexander Kolevzon

Ermittler

  • Hauptermittler: Alexander Kolevzon, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. August 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. Juni 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. Juni 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Mai 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Mai 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Mai 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Juli 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GCO 20-1253

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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