Dosis bajas de ketamina en niños con síndrome de ADNP

Criterios de inclusión:

• 5 a 12 años (inclusive) en el momento del consentimiento informado;
• Tiene un diagnóstico de síndrome ADNP, confirmado por pruebas genéticas antes de la aleatorización del sujeto;
• Tiene una puntuación de gravedad de impresión clínica global de 4 (moderadamente enfermo) o mayor en la selección;
• Cualquier medicamento concomitante, incluidos los medicamentos antiepilépticos y/o conductuales, los suplementos y las dietas especiales, debe estar en una dosis estable durante al menos 4 semanas antes;
• Tiene un cuidador de habla inglesa capaz de dar su consentimiento informado y de asistir a todas las visitas programadas del estudio, supervisar la administración del fármaco del estudio y proporcionar comentarios sobre el comportamiento del sujeto y otros síntomas, tal como se describe en el protocolo;
• Proporcionar asentimiento al protocolo (cuando corresponda);
• Tiene un cuidador que aceptará no publicar ninguno de los datos médicos personales del sujeto relacionados con el estudio o información relacionada con el estudio en ningún sitio web o sitio de redes sociales (p. ej., Facebook y Twitter) hasta que se le haya notificado que el estudio ha finalizado. .
• Los parámetros de presión arterial específicos de la edad para su inclusión en el estudio se basarán en las pautas establecidas.

Criterio de exclusión:

• Tiene una enfermedad concomitante (p. ej., enfermedad del sistema gastrointestinal, renal, hepático, endocrino, respiratorio o cardiovascular) o cualquier hallazgo clínicamente significativo en la selección que podría interferir con la realización del estudio o que supondría un riesgo inaceptable para el sujeto en este estudio;
• Tiene anomalías de laboratorio clínicamente significativas o signos vitales en el momento de la selección (p. ej., alanina aminotransferasa o aspartato aminotransferasa >2,5 × límite superior normal; bilirrubina total o creatinina >1,5 × límite superior normal). Se permite volver a probar los laboratorios de seguridad;
• Hipertensión que no está bien controlada (PA sistólica >130-140 mm Hg o PA diastólica > 85-95 mm Hg según la edad);
• Una lectura de la presión arterial superior a 160/90 o dos lecturas separadas superiores a 140/90 en las visitas de selección o de referencia;
• Deterioro de la tiroides, reflejado por una TSH > 4.2 mU/L;
• Enfermedad cardiaca, reflejada por un electrocardiograma anormal y preocupante por enfermedad cardiaca;
• Ha tenido cambios en su régimen de medicación en el mes anterior;
• Tiene antecedentes de trastorno convulsivo incontrolable o episodios convulsivos en el mes previo a la selección;
• Tiene antecedentes de comportamiento suicida o el investigador lo considera de alto riesgo de suicidio;
• Tiene antecedentes actuales o pasados ​​de síntomas psicóticos;
• Se ha inscrito en cualquier ensayo clínico o ha utilizado cualquier agente, dispositivo o procedimiento de investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección o lo hace al mismo tiempo que este estudio.