Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nízká dávka ketaminu u dětí se syndromem ADNP

5. července 2023 aktualizováno: Alexander Kolevzon

Otevřená studie fáze 2A hodnotící bezpečnost a účinnost nízké dávky ketaminu u dětí se syndromem ADNP

Toto je otevřená studie fáze 2A s jednorázovou dávkou k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti nízké dávky, 40minutové infuze do žil (intravenózní infuze nebo „IV“) ketaminu u dětí se syndromem ADNP. (Neuroprotektivní protein závislý na aktivitě). Studijní tým zapíše 10 účastníků ve věku 5 až 12 let na Mount Sinai. Očekává se, že účast ve studii bude trvat 4 týdny a bude zahrnovat 5 plánovaných klinických návštěv za účelem dokončení monitorování bezpečnosti, klinických hodnocení a sběru biomarkerů. Na závěr této studie studijní tým očekává, že prokáže bezpečnost a snášenlivost nízké dávky ketaminu u dětí se syndromem ADNP. Kromě toho studijní tým předpokládá identifikaci smysluplných signálů účinnosti v měření klinických výsledků pomocí sekvenování RNA a DNA k analýze exprese proteinu ADNP a profilů metylace DNA, což je přirozený proces, při kterém se k DNA přidávají methylové skupiny, aby se změnila její aktivita. posoudit citlivost na změny při léčbě nízkou dávkou ketaminu a informovat o budoucích studiích fáze 3. Ketamin není v současné době schválen Food and Drug Administration k léčbě tohoto syndromu, ale je schválen pro použití u dětí v jiných situacích, například v anestezii.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 5 až 12 let (včetně) v době informovaného souhlasu;
  • Má diagnózu syndromu ADNP potvrzenou genetickým vyšetřením před randomizací subjektu;
  • má při screeningu skóre klinického globálního dojmu-závažnosti 4 (středně nemocný) nebo vyšší;
  • Jakékoli souběžně užívané léky, včetně antiepileptik a/nebo léků na zlepšení chování, doplňků a speciálních diet, musí být ve stabilní dávce alespoň 4 týdny předtím;
  • Má anglicky mluvícího pečovatele schopného poskytnout informovaný souhlas a schopného zúčastnit se všech plánovaných studijních návštěv, dohlížet na podávání studovaného léku a poskytovat zpětnou vazbu týkající se chování subjektu a dalších příznaků, jak je popsáno v protokolu;
  • Poskytněte souhlas s protokolem (pokud je to možné);
  • Má pečovatele, který bude souhlasit s tím, že nezveřejní žádné osobní zdravotní údaje subjektu související se studií nebo informace související se studií na žádné webové stránce nebo stránce sociálních médií (např. Facebook a Twitter), dokud nebude informován o dokončení studie. .
  • Parametry krevního tlaku specifické pro věk pro zařazení do studie budou založeny na zavedených pokynech.

Kritéria vyloučení:

  • Má souběžné onemocnění (např. gastrointestinální, ledvinové, jaterní, endokrinní, respirační nebo kardiovaskulární onemocnění) nebo stav nebo jakýkoli klinicky významný nález při screeningu, který by mohl narušit provádění studie nebo který by pro subjekt představoval nepřijatelné riziko V této studii;
  • Má klinicky významné laboratorní abnormality nebo vitální funkce v době screeningu (např. alaninaminotransferáza nebo aspartátaminotransferáza > 2,5 × horní hranice normy; celkový bilirubin nebo kreatinin > 1,5 × horní hranice normy). Opakované testování bezpečnostních laboratoří je povoleno;
  • Hypertenze, která není dobře kontrolována (systolický TK >130-140 mm Hg nebo diastolický TK >85-95 mm Hg v závislosti na věku);
  • krevní tlak naměřený nad 160/90 nebo dvě samostatné naměřené hodnoty nad 140/90 při screeningu nebo při výchozích návštěvách;
  • Poškození štítné žlázy, jak se odráží v TSH > 4,2 mU/l;
  • Srdeční onemocnění, jak se odráží na EKG, které je abnormální a vyvolává obavy z onemocnění srdce;
  • během předchozího měsíce změnil svůj léčebný režim;
  • má v anamnéze nekontrolovatelnou záchvatovou poruchu nebo záchvatové epizody do 1 měsíce od screeningu;
  • má v anamnéze sebevražedné chování nebo je vyšetřovatelem považován za osoby s vysokým rizikem sebevraždy;
  • Má současnou nebo minulou anamnézu psychotických symptomů;
  • Zaregistroval se do jakékoli klinické studie nebo použil jakoukoli zkoumanou látku, zařízení a/nebo zkušební postup během 30 dnů před screeningem nebo tak učinil souběžně s touto studií.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ketamin
Podání celkové dávky nebo 0,5 mg/kg ketaminu
Lék: Ketamin
Jedna 40minutová intravenózní infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nepříznivou událostí
Časové okno: 4. týden
Počet účastníků s nežádoucí příhodou, jak je definováno v Systematic Longitudinal Assessment of Adverse Events (SLAES), což je komplexní formulář, který hodnotí zdravotní a behaviorální stavy, které byly přítomny při screeningu a/nebo výchozím stavu. Stavy jsou považovány za naléhavé, pokud se jejich závažnost významně zvýšila poté, co účastník užil alespoň jednu dávku studijní léčby. Nežádoucí účinky související s léčbou budou sledovány v bezpečnostní analýze nežádoucích účinků. Závažnost nežádoucích příhod je kategorizována jako mírná, střední, závažná, život ohrožující nebo vedoucí k úmrtí a ošetřující lékař určí, zda nežádoucí příhoda souvisela nebo nesouvisela se studovaným lékem.
4. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kontrolní seznam aberantního chování
Časové okno: Výchozí stav, týden 1
Změny v měřítku v týdnu 1 ve srovnání s výchozí hodnotou. Aberrant Behavior Checklist je hodnotící stupnice chování pro hodnocení účinků léčby. Každá položka je hodnocena 0 (nikdy problém), 1 (lehký problém), 2 (středně závažný problém) nebo 3 (vážný problém). Subškály od 0 do 45 pro podrážděnost; 0-48 pro sociální stažení a hyperaktivitu; od 0-21 pro Stereotypie; a 0-12 pro V řeči, s celkovou stupnicí od 0 do 48, přičemž vyšší skóre ukazuje na horší zdravotní výsledky.
Výchozí stav, týden 1
Škály úzkosti, deprese a nálady (ADAMS)
Časové okno: Výchozí stav a týden 1
ADAMS je měření dokončené rodičem/pečovatelem a skládá se z 28 položek, seskupených do pěti subškál (manické/hyperaktivní chování, depresivní nálada, sociální vyhýbání, všeobecná úzkost, obsedantní chování) a bodované na čtyřbodové Likertově škále, která kombinuje hodnocení frekvence a závažnosti od 0 do 3. Rozsah subškál - Hyperaktivita 0-15; Deprese 0-21; Sociální vyhýbání se 0-21; Celková úzkost 0-21; OCD 0-9. Skóre se nesčítají. Vyšší skóre ukazuje na horší zdravotní výsledky.
Výchozí stav a týden 1
Revidovaná škála opakujícího se chování (RBS-R)
Časové okno: Výchozí stav, týden 1
Změna v opakujícím se chování v týdnu 1 ve srovnání s výchozí hodnotou. Subškály RBS-R - Stereo 0-18; sebezranění 0-24; kompulzivní 0-24; Rituální 0-18; Stejnost 0-33; Omezeno 0-12. Celková škála se pohybuje od 0 do 126, přičemž vyšší skóre ukazuje na horší zdravotní výsledky.
Výchozí stav, týden 1
Klinické globální dojmy – stupnice zlepšení (CGI-I)
Časové okno: Výchozí stav, týden 2 a týden 4
Změny v měřítku ve 2. a 4. týdnu ve srovnání s výchozí hodnotou. Klinické globální dojmy - stupnice zlepšení je ukotvena pro symptomy syndromu ADNP pro hodnocení účinků léčby. Celkové skóre CGI-I od 1 do 7 bodové stupnice, přičemž vyšší skóre ukazuje na horší zdravotní výsledky.
Výchozí stav, týden 2 a týden 4
Dotazník spánkových návyků dětí
Časové okno: Výchozí stav, týden 1
Změna spánkových návyků v 1. týdnu ve srovnání s výchozí hodnotou. Celá stupnice od 0 do 110, přičemž vyšší skóre ukazuje na horší zdravotní výsledky.
Výchozí stav, týden 1
Peabodyho obrázkový test slovní zásoby a test expresivní slovní zásoby
Časové okno: Základní, 1. týden, 2. týden a 4. týden
Expresivní a receptivní jazyk hodnocený pomocí Peabody Picture Vocabulary Test a Expressive Vocabulary Test v den 1, týden 1, 2 a 4. Celá stupnice od 40 do 160, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší zdravotní výsledky.
Základní, 1. týden, 2. týden a 4. týden
Podíl sakád Target-First Trials
Časové okno: Výchozí stav, den 1, týden 1

Změna v den 1 a týden 1 ve srovnání se základní linií pomocí počítačového sledování očí k zaznamenání toho, kam se subjekt dívá během aktivity, při které subjekt uvidí video osoby se dvěma předměty, otočí hlavu směrem k jednomu z objektů, tj. cílová.

Průměrný podíl pokusů, ve kterých účastníci provedli sakády k cíli před distraktorem.
Výchozí stav, den 1, týden 1
Latence do první sakády
Časové okno: Výchozí stav, den 1, týden 1

Změna v týdnu 1, týdnu 2 a týdnu 4 ve srovnání se základní linií pomocí počítačového sledování očí k zaznamenání toho, kam se subjekt dívá během aktivity, při které subjekt uvidí různé sociální a nesociální podněty.

Latence do první sakády k cíli
Výchozí stav, den 1, týden 1
Podíl cílového bydlení
Časové okno: Výchozí stav, den 1, týden 1

Změna v den 1 a týden 1 ve srovnání se základní linií pomocí počítačového sledování očí k zaznamenání toho, kam se subjekt dívá během aktivity, při které subjekt uvidí různé sociální a nesociální podněty.

Poměr času, který účastníci strávili pobytem na cíli, versus distraktor.
Výchozí stav, den 1, týden 1
Elektrofyziologický záznam
Časové okno: Základní, 1. týden, 2. týden a 4. týden

Elektroencefalografické záznamy pro měření potenciálu souvisejícího se sluchovou událostí na začátku, v týdnu 1, týdnu 2 a týdnu 4.

V samostatných blocích účastníci slyšeli 500 ms kliknutí při stimulační frekvenci 40 nebo 20 Hz. Klikací vlaky byly prezentovány 150krát, každý s intervalem mezi pokusy 50 ms, při přibližně 60 db.

Vyšší číslo znamená vyšší amplitudu nervové odpovědi na sluchové podněty.
Základní, 1. týden, 2. týden a 4. týden
Adaptivní škály chování Vineland
Časové okno: Výchozí stav a týden 4

Změny v měřítku ve 4. týdnu ve srovnání s výchozí hodnotou. Vineland Adaptive Behavior Scale měří adaptivní fungování. Vyšší skóre znamená lepší zdravotní výsledky. Skóre domén jsou standardní skóre – průměr populace 100 standardní odchylka 15.

celkové složené skóre se skládá ze tří subškál: (a) komunikace (receptivní, expresivní, psaná), (b) socializace (mezilidské vztahy, hra a volný čas, dovednosti zvládání) a (c) každodenní život (osoba, domácnost, společenství).
Výchozí stav a týden 4
Dotazník o kmeni pečovatele (CGSQ)
Časové okno: Výchozí stav a týden 1
Caregiver Strain Questionnaire (CGSQ) je nástroj se 13 otázkami s 5bodovou Likertovou škálou v rozsahu od vůbec (0) po velmi mnoho (4). Domény (objektivní kmen, subjektivní externalizovaný kmen, subjektivní internalizovaný kmen) jsou průměrná skóre v rozmezí 0-4. Celkové skóre (globální skóre) je součet tří subdomén. Rozsah plného rozsahu 0-12, vyšší skóre znamená silnější zátěž.
Výchozí stav a týden 1

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexander Kolevzon

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Alexander Kolevzon, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. srpna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

8. června 2021

Dokončení studie (Aktuální)

8. června 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. května 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. května 2020

První zveřejněno (Aktuální)

14. května 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GCO 20-1253

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ADNP syndrom

Klinické studie na Ketamin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mali

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit