Cetamina em baixa dose em crianças com síndrome de ADNP
5 de julho de 2023 atualizado por: Alexander Kolevzon
Um estudo aberto de fase 2A avaliando a segurança e a eficácia da cetamina em baixa dose em crianças com síndrome de ADNP
Este é um estudo aberto de fase 2A, dose única, para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de uma infusão de baixa dose de 40 minutos nas veias (infusão intravenosa ou "IV") de cetamina em crianças com síndrome de ADNP (Proteína Neuroprotetora Dependente de Atividade).
A equipe de estudo inscreverá 10 participantes, com idades entre 5 e 12 anos, no Monte Sinai.
Espera-se que a participação no estudo dure 4 semanas e inclua 5 visitas clínicas agendadas para concluir o monitoramento de segurança, avaliações clínicas e coleta de biomarcadores.
Na conclusão deste estudo, a equipe do estudo espera demonstrar a segurança e a tolerabilidade da cetamina em baixas doses em crianças com síndrome de ADNP.
Além disso, a equipe do estudo antecipa a identificação de sinais significativos de eficácia em medidas de resultados clínicos usando sequenciamento de RNA e DNA para analisar a expressão da proteína ADNP e os perfis de metilação do DNA, um processo natural pelo qual grupos metil são adicionados ao DNA para alterar sua atividade, a fim de avaliar a sensibilidade à mudança com tratamento de baixa dose de cetamina e informar futuros estudos de fase 3.
Atualmente, a cetamina não é aprovada pela Food and Drug Administration para tratar essa síndrome, mas é aprovada para uso em crianças em outras situações, por exemplo, em anestesia.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
10
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos a 12 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- 5 a 12 anos (inclusive) no momento do consentimento informado;
- Tem diagnóstico de síndrome de ADNP, confirmado por teste genético antes da randomização do sujeito;
- Tem uma pontuação de impressão clínica global de gravidade de 4 (moderadamente doente) ou superior na triagem;
- Qualquer medicamento concomitante, incluindo medicamentos antiepilépticos e/ou comportamentais, suplementos e dietas especiais, deve estar em dose estável por pelo menos 4 semanas antes;
- Tem um cuidador que fala inglês capaz de fornecer consentimento informado e capaz de comparecer a todas as visitas agendadas do estudo, supervisionar a administração do medicamento do estudo e fornecer feedback sobre o comportamento do sujeito e outros sintomas conforme descrito no protocolo;
- Dar parecer favorável ao protocolo (quando aplicável);
- Tem um cuidador que concorda em não publicar nenhum dos dados médicos pessoais do sujeito relacionados ao estudo ou informações relacionadas ao estudo em qualquer site ou site de mídia social (por exemplo, Facebook e Twitter) até que sejam notificados de que o estudo foi concluído .
- Os parâmetros de pressão arterial específicos para a idade para inclusão no estudo serão baseados em diretrizes estabelecidas.
Critério de exclusão:
- Tem uma doença concomitante (por exemplo, doença gastrointestinal, renal, hepática, endócrina, respiratória ou do sistema cardiovascular) ou condição ou qualquer achado clinicamente significativo na triagem que possa interferir na condução do estudo ou que represente um risco inaceitável para o sujeito neste estudo;
- Tem anormalidades laboratoriais ou sinais vitais clinicamente significativos no momento da triagem (por exemplo, alanina aminotransferase ou aspartato aminotransferase >2,5 × limite superior do normal; bilirrubina total ou creatinina >1,5 × limite superior do normal). O reteste dos laboratórios de segurança é permitido;
- Hipertensão mal controlada (PA sistólica >130-140 mm Hg ou PA diastólica >85-95 mm Hg dependendo da idade);
- Uma leitura da pressão arterial acima de 160/90 ou duas leituras separadas acima de 140/90 na triagem ou nas visitas iniciais;
- Comprometimento da tireoide, refletido por TSH > 4,2 mU/L;
- Doença cardíaca, refletida por um eletrocardiograma anormal e preocupante para doença cardíaca;
- Teve mudanças em seu regime de medicação no último mês;
- Tem um histórico de transtorno convulsivo incontrolável ou episódios convulsivos dentro de 1 mês após a triagem;
- Tem histórico de comportamento suicida ou considerado pelo investigador como de alto risco de suicídio;
- Tem histórico atual ou passado de sintomas psicóticos;
- Inscreveu-se em qualquer ensaio clínico ou usou qualquer agente experimental, dispositivo e/ou procedimento experimental nos 30 dias anteriores à triagem ou o faz simultaneamente com este estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Cetamina
Administração de dose total ou 0,5 mg/kg de cetamina
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Uma única infusão intravenosa de 40 minutos
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com um evento adverso
Prazo: Semana 4
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Número de participantes com um evento adverso conforme definido pela Avaliação Longitudinal Sistemática de Eventos Adversos (SLAES), que é um formulário abrangente que avalia condições médicas e comportamentais que estavam presentes na triagem e/ou na linha de base.
As condições são consideradas emergentes do tratamento se sua gravidade aumentar significativamente após o participante ter tomado pelo menos uma dose do tratamento do estudo.
Os eventos adversos emergentes do tratamento serão rastreados e considerados na análise de segurança de eventos adversos.
A gravidade dos eventos adversos é categorizada como leve, moderada, grave, risco de vida ou resultando em morte e o médico assistente indica se o evento adverso foi relacionado ou não ao medicamento do estudo.
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Semana 4
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Lista de Verificação de Comportamento Aberrante
Prazo: Linha de base, Semana 1
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Alterações na escala na semana 1 em comparação com a linha de base.
Lista de Verificação de Comportamento Aberrante é uma escala de classificação de comportamento para a avaliação dos efeitos do tratamento.
Cada item é pontuado como 0 (nunca foi um problema), 1 (problema leve), 2 (problema moderadamente sério) ou 3 (problema grave).
Subescalas de 0-45 para Irritabilidade; 0-48 para isolamento social e hiperatividade; de 0-21 para Estereotipia; e 0-12 para In Speech , com escala total de 0 a 48, sendo que maior pontuação indica piores desfechos de saúde.
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Linha de base, Semana 1
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Escalas de Ansiedade, Depressão e Humor (ADAMS)
Prazo: Linha de base e Semana 1
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O ADAMS é uma medida preenchida pelos pais/cuidadores e consiste em 28 itens, agrupados em cinco subescalas (comportamento maníaco/hiperativo, humor deprimido, evitação social, ansiedade geral, comportamento obsessivo) e pontuados em uma escala Likert de quatro pontos que combina classificações de frequência e gravidade de 0-3.
Faixa de subescalas - Hiperatividade 0-15; Deprimido 0-21; Evasão social 0-21; Ansiedade geral 0-21; TOC 0-9.
As pontuações não são somadas.
Pontuação mais alta indica piores resultados de saúde.
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Linha de base e Semana 1
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Escala de Comportamento Repetitivo-Revisada (RBS-R)
Prazo: Linha de base, Semana 1
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Mudança nos comportamentos repetitivos nas semanas 1 em comparação com a linha de base.
Subescalas RBS-R - Estéreo 0-18; Autolesão 0-24; Compulsivo 0-24; Ritualístico 0-18; Igualdade 0-33; Restrito 0-12.
A escala total varia de 0 a 126, com pontuação mais alta indicando piores resultados de saúde.
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Linha de base, Semana 1
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Impressões clínicas globais - Escala de melhora (CGI-I)
Prazo: Linha de base, Semana 2 e Semana 4
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Alterações na escala nas semanas 2 e 4 em comparação com a linha de base.
Impressões clínicas globais - A Escala de Melhoria está ancorada nos sintomas da síndrome ADNP para a avaliação dos efeitos do tratamento.
Pontuação total do CGI-I na escala de 1 a 7 pontos, com pontuação mais alta indicando piores resultados de saúde.
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Linha de base, Semana 2 e Semana 4
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Questionário de hábitos de sono para crianças
Prazo: Linha de base, Semana 1
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Mudança nos hábitos de sono na semana 1 em comparação com a linha de base.
Escala completa de 0 a 110, com pontuação mais alta indicando piores resultados de saúde.
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Linha de base, Semana 1
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Teste de Vocabulário de Imagens Peabody e Teste de Vocabulário Expressivo
Prazo: Linha de base, Semana 1, Semana 2 e Semana 4
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Linguagem expressiva e receptiva avaliada pelo Peabody Picture Vocabulary Test e Expressive Vocabulary Test no Dia 1, Semanas 1, 2 e 4. Escala completa de 40 a 160, com pontuação mais alta indicando melhores resultados de saúde.
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Linha de base, Semana 1, Semana 2 e Semana 4
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Proporção de Sacadas de Tentativas de Primeiro Alvo
Prazo: Linha de base, dia 1, semana 1
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Alteração no Dia 1 e na Semana 1 em comparação com a linha de base usando rastreamento ocular computadorizado para registrar para onde o sujeito está olhando durante uma atividade na qual o sujeito verá um vídeo de uma pessoa com dois objetos, virando a cabeça em direção a um dos objetos, o alvo. Proporção média de tentativas em que os participantes fizeram sacadas para o alvo antes do distrator. |
Linha de base, dia 1, semana 1
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Latência para a primeira sacada
Prazo: Linha de base, dia 1, semana 1
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Mudança na semana 1, semana 2 e semana 4 em comparação com a linha de base usando rastreamento ocular computadorizado para registrar onde o sujeito está olhando durante uma atividade na qual o sujeito verá diferentes estímulos sociais e não sociais. Latência para a primeira sacada até o alvo |
Linha de base, dia 1, semana 1
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Proporção de habitação-alvo
Prazo: Linha de base, dia 1, semana 1
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Mudança no Dia 1 e na Semana 1 em comparação com a linha de base usando rastreamento ocular computadorizado para registrar para onde o sujeito está olhando durante uma atividade na qual o sujeito verá diferentes estímulos sociais e não sociais. Proporção de tempo que os participantes passaram fixando-se no alvo versus distrator. |
Linha de base, dia 1, semana 1
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Gravação de Eletrofisiologia
Prazo: Linha de base, Semana 1, Semana 2 e Semana 4
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Registros eletroencefalográficos para medir os potenciais relacionados a eventos auditivos na linha de base, semana 1, semana 2 e semana 4. Em blocos separados, os participantes ouviram um clique de 500 ms em uma taxa de estimulação de 40 ou 20 Hz. Trens de cliques foram apresentados 150 vezes cada, com intervalo entre as tentativas de 50 ms, a aproximadamente 60 db. Número maior indica resposta neural de maior amplitude a estímulos auditivos. |
Linha de base, Semana 1, Semana 2 e Semana 4
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Escalas de Comportamento Adaptativo de Vineland
Prazo: Linha de base e Semana 4
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Alterações na escala na semana 4 em comparação com a linha de base. A Escala de Comportamento Adaptativo de Vineland mede o funcionamento adaptativo. Pontuação mais alta indica melhores resultados de saúde. As pontuações de domínio são pontuações padrão - população média 100 desvio padrão 15. uma pontuação composta geral, consiste em três subescalas: (a) comunicação (receptiva, expressiva, escrita), (b) socialização (relacionamentos interpessoais, jogo e lazer, habilidades de enfrentamento) e (c) vida diária (pessoal, doméstico, comunidade). |
Linha de base e Semana 4
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Questionário de Tensão do Cuidador (CGSQ)
Prazo: Linha de base e Semana 1
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O Caregiver Strain Questionnaire (CGSQ) é uma ferramenta de 13 perguntas, com uma escala Likert de 5 pontos variando de Nada (0) a Muito (4).
Os domínios (tensão objetiva, tensão subjetiva externalizada, tensão subjetiva internalizada) são pontuações médias, variando de 0-4.
A pontuação total (pontuação global) é a soma dos três subdomínios.
Faixa de escala completa 0-12, pontuação mais alta indica tensão mais severa.
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Linha de base e Semana 1
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Alexander Kolevzon, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de agosto de 2020
Conclusão Primária (Real)
8 de junho de 2021
Conclusão do estudo (Real)
8 de junho de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de maio de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de maio de 2020
Primeira postagem (Real)
14 de maio de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de julho de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de julho de 2023
Última verificação
1 de julho de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doença
- Síndrome
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Neurotransmissores
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Depressores do Sistema Nervoso Central
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Analgésicos
- Agentes do Sistema Sensorial
- Anestésicos Dissociativos
- Anestésicos Intravenosos
- Anestésicos Gerais
- Anestésicos
- Antagonistas de Aminoácidos Excitatórios
- Agentes Aminoácidos Excitatórios
- Cetamina
Outros números de identificação do estudo
- GCO 20-1253
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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