Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Niska dawka ketaminy u dzieci z zespołem ADNP

5 lipca 2023 zaktualizowane przez: Alexander Kolevzon

Otwarte badanie fazy 2A oceniające bezpieczeństwo i skuteczność stosowania małych dawek ketaminy u dzieci z zespołem ADNP

Jest to otwarte badanie fazy 2A z pojedynczą dawką, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności 40-minutowej infuzji dożylnej małej dawki ketaminy u dzieci z zespołem ADNP (białko neuroprotekcyjne zależne od aktywności). Zespół badawczy zapisze 10 uczestników w wieku od 5 do 12 lat na górze Synaj. Oczekuje się, że udział w badaniu potrwa 4 tygodnie i obejmie 5 zaplanowanych wizyt w klinice w celu pełnego monitorowania bezpieczeństwa, oceny klinicznej i pobrania biomarkerów. Na zakończenie tego badania zespół badawczy spodziewa się wykazać bezpieczeństwo i tolerancję małych dawek ketaminy u dzieci z zespołem ADNP. Ponadto zespół badawczy przewiduje identyfikację znaczących sygnałów skuteczności w miarach wyników klinicznych przy użyciu sekwencjonowania RNA i DNA do analizy ekspresji białek ADNP i profili metylacji DNA, naturalnego procesu, w którym grupy metylowe są dodawane do DNA w celu zmiany jego aktywności, w celu ocenić wrażliwość na zmiany przy leczeniu małymi dawkami ketaminy i dostarczyć informacji w przyszłych badaniach fazy 3. Ketamina nie jest obecnie zatwierdzona przez Food and Drug Administration do leczenia tego zespołu, ale jest zatwierdzona do stosowania u dzieci w innych sytuacjach, na przykład w znieczuleniu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • w wieku od 5 do 12 lat (włącznie) w momencie wyrażenia świadomej zgody;
  • Ma rozpoznanie zespołu ADNP, potwierdzone badaniami genetycznymi przed randomizacją;
  • W badaniu przesiewowym uzyskał wynik 4 (umiarkowanie chory) lub wyższy w skali oceny klinicznej (Clinical Impression-Severity);
  • Wszelkie leki towarzyszące, w tym leki przeciwpadaczkowe i/lub behawioralne, suplementy i specjalne diety, muszą być przyjmowane w stałej dawce przez co najmniej 4 tygodnie przed;
  • ma anglojęzycznego opiekuna, który jest w stanie wyrazić świadomą zgodę i uczestniczyć we wszystkich zaplanowanych wizytach studyjnych, nadzorować podawanie badanego leku i przekazywać informacje zwrotne dotyczące zachowania pacjenta i innych objawów opisanych w protokole;
  • Wyrazić zgodę na protokół (w stosownych przypadkach);
  • Ma opiekuna, który zgodzi się nie publikować żadnych osobistych danych medycznych uczestnika związanych z badaniem ani informacji związanych z badaniem na żadnej stronie internetowej lub w serwisie społecznościowym (np. Facebook i Twitter), dopóki nie zostanie powiadomiony o zakończeniu badania .
  • Specyficzne dla wieku parametry ciśnienia krwi do włączenia do badania będą oparte na ustalonych wytycznych.

Kryteria wyłączenia:

  • ma współistniejącą chorobę (np. żołądkowo-jelitową, nerkową, wątrobową, endokrynologiczną, oddechową lub sercowo-naczyniową) lub stan lub jakiekolwiek klinicznie istotne odkrycie podczas badania przesiewowego, które mogłoby zakłócić przebieg badania lub stwarzałoby niedopuszczalne ryzyko dla uczestnika W tym badaniu;
  • Ma klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych lub parametry życiowe w czasie badania przesiewowego (np. aminotransferaza alaninowa lub aminotransferaza asparaginianowa >2,5 × górna granica normy; bilirubina całkowita lub kreatynina >1,5 × górna granica normy). Ponowne testowanie laboratoriów bezpieczeństwa jest dozwolone;
  • Nadciśnienie, które nie jest dobrze kontrolowane (ciśnienie skurczowe >130-140 mm Hg lub ciśnienie rozkurczowe >85-95 mm Hg w zależności od wieku);
  • Odczyt ciśnienia krwi powyżej 160/90 lub dwa oddzielne odczyty powyżej 140/90 podczas wizyt przesiewowych lub wyjściowych;
  • upośledzenie czynności tarczycy, o czym świadczy TSH > 4,2 mU/l;
  • Choroba serca, odzwierciedlona w EKG, które jest nieprawidłowe i wskazuje na chorobę serca;
  • Miał zmiany w swoim schemacie leczenia w ciągu poprzedniego miesiąca;
  • ma historię niekontrolowanych napadów padaczkowych lub epizodów napadów padaczkowych w ciągu 1 miesiąca od badania przesiewowego;
  • Ma historię zachowań samobójczych lub został uznany przez badacza za osobę o wysokim ryzyku samobójstwa;
  • ma obecną lub przeszłą historię objawów psychotycznych;
  • Zgłosił się do dowolnego badania klinicznego lub stosował dowolny badany środek, urządzenie i/lub procedurę badawczą w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub robi to jednocześnie z tym badaniem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ketamina
Podanie dawki całkowitej lub 0,5 mg/kg ketaminy
Lek: Ketamina
Pojedyncza 40-minutowa infuzja dożylna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniem niepożądanym
Ramy czasowe: Tydzień 4
Liczba uczestników ze zdarzeniem niepożądanym określonym w Systematycznej podłużnej ocenie zdarzeń niepożądanych (SLAES), która jest kompleksowym formularzem oceniającym warunki medyczne i behawioralne, które występowały podczas badania przesiewowego i/lub na początku badania. Stany chorobowe uważa się za pojawiające się podczas leczenia, jeśli ich nasilenie znacząco wzrosło po przyjęciu przez uczestnika co najmniej jednej dawki badanego leku. Zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia będą śledzone i uwzględniane w analizie bezpieczeństwa zdarzeń niepożądanych. Nasilenie zdarzeń niepożądanych jest sklasyfikowane jako łagodne, umiarkowane, ciężkie, zagrażające życiu lub prowadzące do zgonu, a lekarz prowadzący wskazuje, czy zdarzenie niepożądane było związane, czy niezwiązane z badanym lekiem.
Tydzień 4

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Lista kontrolna nieprawidłowych zachowań
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 1
Zmiany skali w 1. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową. Lista kontrolna nieprawidłowego zachowania to skala oceny zachowania służąca do oceny efektów leczenia. Każda pozycja jest oceniana jako 0 (nigdy nie stanowi problemu), 1 (niewielki problem), 2 (umiarkowanie poważny problem) lub 3 (poważny problem). Podskale od 0-45 dla drażliwości; 0-48 dla wycofania społecznego i nadpobudliwości; od 0-21 dla stereotypów; i 0-12 dla In Speech, z całkowitą skalą od 0 do 48, gdzie wyższy wynik wskazuje na gorsze wyniki zdrowotne.
Wartość bazowa, tydzień 1
Skale Lęku, Depresji i Nastrojów (ADAMS)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 1
Skala ADAMS jest kwestionariuszem wypełnianym przez rodziców/opiekunów i składa się z 28 pozycji, pogrupowanych w pięć podskal (zachowanie maniakalne/hiperaktywne, nastrój depresyjny, unikanie kontaktów społecznych, ogólny niepokój, zachowania obsesyjne) i ocenianych na czteropunktowej skali Likerta, która łączy oceny częstotliwości i dotkliwości od 0 do 3. Zakres podskal - Nadpobudliwość 0-15; Depresja 0-21; Unikanie społeczne 0-21; Niepokój ogólny 0-21; OCD 0-9. Punkty nie są sumowane. Wyższy wynik wskazuje na gorsze wyniki zdrowotne.
Wartość bazowa i tydzień 1
Zmieniona skala powtarzalnych zachowań (RBS-R)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 1
Zmiana w powtarzających się zachowaniach w 1. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową. Podskale RBS-R - Stereo 0-18; Samouszkodzenie 0-24; Kompulsywne 0-24; rytualny 0-18; identyczność 0-33; Ograniczone 0-12. Całkowity zakres skali wynosi od 0 do 126, przy czym wyższy wynik wskazuje na gorsze wyniki zdrowotne.
Wartość bazowa, tydzień 1
Ogólne wrażenia kliniczne — skala poprawy (CGI-I)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 2 i tydzień 4
Zmiany skali w 2. i 4. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową. Globalne wrażenia kliniczne — skala poprawy jest zakotwiczona w objawach zespołu ADNP w celu oceny efektów leczenia. Całkowity wynik CGI-I w skali od 1 do 7 punktów, przy czym wyższy wynik wskazuje na gorsze wyniki zdrowotne.
Linia bazowa, tydzień 2 i tydzień 4
Kwestionariusz nawyków snu dla dzieci
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 1
Zmiana nawyków związanych ze snem w 1. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową. Pełna skala od 0 do 110, gdzie wyższy wynik wskazuje na gorsze wyniki zdrowotne.
Wartość bazowa, tydzień 1
Test słownictwa obrazkowego Peabody i test słownictwa ekspresyjnego
Ramy czasowe: Linia bazowa, Tydzień 1, Tydzień 2 i Tydzień 4
Ekspresyjny i receptywny język oceniany za pomocą Peabody Picture Vocabulary Test i Expressive Vocabulary Test w dniu 1, tygodniu 1, 2 i 4. Pełna skala od 40 do 160, z wyższym wynikiem wskazującym na lepsze wyniki zdrowotne.
Linia bazowa, Tydzień 1, Tydzień 2 i Tydzień 4
Odsetek sakkad prób z pierwszym celem
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 1, tydzień 1

Zmiana w dniu 1 i tygodniu 1 w porównaniu z wartością wyjściową przy użyciu skomputeryzowanego śledzenia ruchu gałek ocznych w celu zarejestrowania, gdzie patrzy osoba badana podczas czynności, podczas której osoba badana zobaczy film przedstawiający osobę z dwoma przedmiotami, obracającą głowę w kierunku jednego z obiektów, cel.

Średni odsetek prób, w których uczestnicy wykonywali sakady do celu przed dystraktorem.
Linia bazowa, dzień 1, tydzień 1
Opóźnienie do pierwszej sakady
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 1, tydzień 1

Zmiana w tygodniu 1, tygodniu 2 i tygodniu 4 w porównaniu z wartością wyjściową przy użyciu skomputeryzowanego śledzenia ruchu gałek ocznych w celu zarejestrowania, gdzie patrzy osoba badana podczas czynności, w której osoba badana będzie widzieć różne bodźce społeczne i niespołeczne.

Opóźnienie pierwszej sakady do celu
Linia bazowa, dzień 1, tydzień 1
Odsetek mieszkańców docelowych
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 1, tydzień 1

Zmiana w dniu 1. i tygodniu 1. w porównaniu z wartością wyjściową przy użyciu skomputeryzowanego śledzenia ruchu gałek ocznych w celu zarejestrowania miejsca, w którym osoba badana patrzy podczas czynności, podczas której osoba badana będzie widzieć różne bodźce społeczne i niespołeczne.

Proporcja czasu, jaki uczestnicy spędzili na skupianiu się na celu w porównaniu z dystraktorem.
Linia bazowa, dzień 1, tydzień 1
Zapis elektrofizjologiczny
Ramy czasowe: Linia bazowa, Tydzień 1, Tydzień 2 i Tydzień 4

Zapisy elektroencefalograficzne do pomiaru potencjałów związanych ze zdarzeniami słuchowymi na początku badania, tydzień 1, tydzień 2 i tydzień 4.

W oddzielnych blokach uczestnicy słyszeli kliknięcie trwające 500 ms przy częstotliwości stymulacji 40 lub 20 Hz. Pociągi kliknięć były prezentowane 150 razy każdy, z przerwą między próbami 50 ms, przy około 60 db.

Wyższa liczba wskazuje na odpowiedź neuronalną o wyższej amplitudzie na bodźce słuchowe.
Linia bazowa, Tydzień 1, Tydzień 2 i Tydzień 4
Skale zachowań adaptacyjnych Vineland
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 4

Zmiany skali w tygodniu 4 w porównaniu z wartością wyjściową. Vineland Adaptive Behavior Scales mierzy adaptacyjne funkcjonowanie. Wyższy wynik wskazuje na lepsze wyniki zdrowotne. Wyniki domeny to wyniki standardowe - średnia populacji 100 odchylenie standardowe 15.

ogólny wynik złożony, składa się z trzech podskal: (a) komunikacja (receptywna, ekspresyjna, pisemna), (b) socjalizacja (relacje międzyludzkie, zabawa i wypoczynek, umiejętności radzenia sobie) oraz (c) życie codzienne (osoba, dom, wspólnota).
Wartość wyjściowa i tydzień 4
Kwestionariusz obciążenia opiekuna (CGSQ)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 1
Kwestionariusz Szczepu Opiekuna (Caregiver Strain Questionnaire, CGSQ) to narzędzie składające się z 13 pytań, z 5-punktową skalą Likerta, od Wcale (0) do Bardzo (4). Domeny (napięcie obiektywne, subiektywne naprężenie uzewnętrznione, subiektywne naprężenie zinternalizowane) to uśrednione wyniki, mieszczące się w zakresie od 0-4. Wynik całkowity (wynik globalny) jest sumą trzech subdomen. Pełny zakres skali 0-12, wyższy wynik wskazuje na poważniejsze obciążenie.
Wartość bazowa i tydzień 1

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexander Kolevzon

Śledczy

  • Główny śledczy: Alexander Kolevzon, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 czerwca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 czerwca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 maja 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 maja 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GCO 20-1253

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj