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신경필라멘트 감시 프로젝트(NSP)

2025년 10월 27일 업데이트: The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia

전측두엽 변성에서 원격 혈액 바이오마커 모니터링: 신경미세섬유 감시 프로젝트(NSP)

이것은 알려진 f-FTLD 돌연변이가 없는 개인의 대조군과 비교하여 알려진 가족성 전측두엽 변성(f-FTLD) 돌연변이가 있는 개인의 혈액 표본을 수집하고 분석하도록 설계된 바이오마커 연구입니다. NSP는 ARTFL LEFFTDS Longitudinal Frontotemporal Lobar Degeneration"(ALLFTD) 연구인 NCT04363684에 대한 보조 연구입니다. 자세한 내용은 https://www.allftd.org/에서 확인할 수 있습니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

상세 설명

전측두엽 변성(FTLD)은 전두엽 및 측두 피질뿐만 아니라 기저핵 및 뇌간 구조의 점진적인 악화를 특징으로 하는 임상적으로 이질적인 신경퇴행성 질환 그룹으로, 60세 미만의 사람들에서 신경퇴행성 치매의 일반적인 원인입니다. 습격. 한결같이 치명적입니다. FTLD는 100,000명당 약 5-22명의 유병률을 보이는 희귀 질환입니다. 승인된 치료법은 없지만 여러 조사 물질이 인간 실험에 있으며 다양한 새로운 물질이 인간 개발에 들어갈 준비가 되어 있습니다. 다른 신경퇴행성 질환의 경험에 따르면 잠재적인 질병 수정 치료는 증상이 시작되기 전에 시작하면 가장 효과적일 가능성이 높습니다.

FTLD 사례의 약 25%는 가족성(f-FTLD)이며 C9orf72, 프로그래눌린(GRN) 또는 미세소관 관련 단백질 타우(MAPT)의 세 가지 유전자 중 하나의 상염색체 우성 돌연변이로 인해 발생합니다. 클리닉에 들어가는 많은 새로운 치료법은 이러한 유전적 원인 중 하나를 직접 표적으로 하며 증상이 시작되기 전에 효과적인 치료법을 시작했다면 이러한 개인에서 FTLD의 임상적 특징이 지연되거나 예방될 수 있는 가능성을 높입니다. 이러한 예방 시험에서 f-FTLD에 대한 새로운 치료제의 효능을 결정하는 데 있어 주요 장벽은 증상이 시작되기 전에 치료 효능을 나타낼 수 있는 종점이 부족하다는 것입니다. 우리의 예비 데이터는 혈장 신경필라멘트 경쇄(NfL)가 그러한 바이오마커 역할을 할 수 있음을 강력하게 시사합니다.

이 비개입 연구는 중요한 임상 시험을 준비하고 있습니다. 최대 335명의 참가자가 3년 동안 1년에 4회 이동 연구 간호사의 방문을 통해 원격으로 혈액을 제공하여(총 4355개 샘플) 혈장 NfL 자격을 갖추는 궁극적인 목표를 가지고 질병 발병 및 진행 중에 종방향으로 말초 NfL 수준을 관찰할 수 있습니다. f-FTLD 예방 시험의 끝점으로. NSP 연구는 ALLFTD에 대한 보조 연구이며 NSP에서 수집된 바이오마커 데이터는 ALLFTD 임상 데이터와 상관관계가 있을 것입니다. NSP 연구에 대한 자세한 내용은 https://www.allftd.org/nsp에서 확인할 수 있습니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

342

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32224
        • Mayo Clinic Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, 미국, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • University of Pennsylvania

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

이 연구는 ALLFTD에 대한 보조 연구입니다. 따라서 모든 NSP 참가자는 ALLFTD의 종단에서 직접 모집됩니다.

대략적으로 동등한 수의 참가자가 다음 각 그룹에서 등록됩니다.

  • C9orf72에서 알려진 돌연변이가 있는 가족 구성원
  • GRN에 알려진 돌연변이가 있는 가족 구성원
  • MAPT에서 알려진 돌연변이가 있는 가족 구성원

참가자는 알려진 돌연변이가 있는 가족 출신이어야 하지만 참가자 자신은 자신의 개인 돌연변이 상태를 알 필요가 없습니다.

설명

포함 기준:

  1. 남성 또는 여성
  2. 18-85세
  3. 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의서 제공
  4. 연구 기간 동안 모든 연구 절차 및 가용성을 준수하겠다는 진술된 의지
  5. ALLFTD의 세로 암에 등록되어 있습니다.
  6. C9orf72, GRN 또는 MAPT에서 알려진 돌연변이가 있는 가족의 구성원입니다.

제외 기준:

  1. 정맥 접근 불량과 같은 반복적인 채혈에 대한 영구적인 금기 사항.
  2. 연구자의 의견으로는 연구 참여를 허용하지 않는 모든 조건 또는 상황.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 가족 기반
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
f-FTLD 돌연변이 캐리어
모든 참가자는 f-FTLD 돌연변이가 있는 가족이어야 합니다. f-FTLD 돌연변이 보인자 그룹 구성원은 유전적 상태를 테스트하고 f-FTLD 돌연변이가 관찰되는 경우 이 그룹에 포함됩니다. 참가자는 자신의 유전적 상태를 알거나 들을 필요가 없습니다.
F-FTLD 돌연변이가 있는 가족의 비돌연변이 보인자
모든 참가자는 f-FTLD 돌연변이가 있는 가족이어야 합니다. 비돌연변이 보인자 그룹 구성원은 유전적 상태를 테스트하고 f-FTLD 돌연변이가 없는 경우 이 그룹에 포함됩니다. 참가자는 자신의 유전적 상태를 알거나 들을 필요가 없습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
신경필라멘트 경쇄 수준
기간: 36개월
증상이 있는 FTLD의 위험이 있는 개인에서 36개월 동안 3개월마다 측정한 혈장 신경필라멘트 경쇄(NfL)의 세로 안정성을 결정하기 위해
36개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈장 NfL 측정의 개체 간 가변성
기간: 36개월
혈장 신경필라멘트 경쇄 단백질의 농도
36개월
물류 대책
기간: 36개월
예정된 원격 혈액 수집 및 샘플 처리에 대한 참여자 준수
36개월

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
임상 및 MRI 상관 관계
기간: 36개월
ALLFTD 수집된 임상 및 자기 공명 영상(MRI) 신경 영상을 평가하기 위해 무증상 및 증상 f-FTLD 돌연변이 보유자에서 혈장 NfL 수치와 상관 관계가 있습니다.
36개월
기타 바이오마커 평가
기간: 36개월
아직 결정되지 않은 신경변성의 다른 새로운 혈액 바이오마커를 측정하기 위해
36개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia

협력자

Mayo Clinic
University of California, San Francisco

수사관

  • 수석 연구원: Adam Boxer, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • 수석 연구원: Howie Rosen, MD, University of California, San Francisco
  • 연구 책임자: Laura Mitic, PhD, The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia
  • 수석 연구원: Bradley Boeve, MD, Mayo Clinic

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 9월 2일

기본 완료 (추정된)

2027년 2월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 2월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 8월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 8월 14일

처음 게시됨 (실제)

2020년 8월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 10월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 10월 27일

마지막으로 확인됨

2025년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NSP001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

IPD 계획 설명

개별 참가자 데이터에 대해서는 ALLFTD에 문의하십시오.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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