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Projeto de Vigilância de Neurofilamentos (NSP)

27 de outubro de 2025 atualizado por: The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia

Monitoramento Remoto de Biomarcadores Sanguíneos na Degeneração Lobar Frontotemporal: Projeto de Vigilância de Neurofilamentos (NSP)

Este é um estudo de biomarcador projetado para coletar e analisar amostras de sangue de indivíduos portadores de mutações conhecidas de degeneração lobar frontotemporal familiar (f-FTLD) em comparação com um grupo de controle de indivíduos sem mutações f-FTLD conhecidas. O NSP é um estudo auxiliar do estudo ARTFL LEFFTDS Longitudinal Frontotemporal Lobar Degeneration" (ALLFTD), NCT04363684. Mais informações podem ser encontradas em https://www.allftd.org/.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Descrição detalhada

A Degeneração Lobar Frontotemporal (DLFT), um grupo de doenças neurodegenerativas clinicamente heterogêneas caracterizadas por deterioração progressiva dos córtices frontal e temporal, bem como dos gânglios da base e das estruturas do tronco cerebral, é uma causa comum de demência neurodegenerativa em pessoas com menos de 60 anos de idade. início. É uniformemente fatal. A DLFT é uma doença rara, com uma prevalência estimada de aproximadamente 5-22 por 100.000. Não há tratamentos aprovados, no entanto, vários agentes experimentais estão em testes em humanos e uma variedade de novos agentes está pronta para entrar no desenvolvimento humano. A experiência de outras doenças neurodegenerativas sugere que os potenciais tratamentos modificadores da doença têm maior probabilidade de serem eficazes se iniciados antes do início dos sintomas.

Aproximadamente 25% dos casos de DLFT são familiares (f-FTLD) e devido a mutações autossômicas dominantes em um dos três genes: C9orf72, progranulina (GRN) ou proteína tau associada a microtúbulos (MAPT). Muitas das novas terapias que entram na clínica visam diretamente uma dessas causas genéticas e levantam a possibilidade de que as características clínicas da DLFT possam ser retardadas ou evitadas nesses indivíduos se uma terapia eficaz for iniciada antes do início dos sintomas. A principal barreira para determinar a eficácia de novos agentes terapêuticos para f-FTLD em tais ensaios de prevenção é a falta de um ponto final que possa indicar a eficácia terapêutica antes do início dos sintomas. Nossos dados preliminares sugerem fortemente que a cadeia leve de neurofilamento plasmático (NfL) poderia servir como um biomarcador.

Este estudo não intervencional está em preparação para ensaios clínicos essenciais. Até 335 participantes fornecerão sangue remotamente por meio de visitas de enfermeiras de pesquisa móveis quatro vezes por ano durante três anos (4.355 amostras no total) para permitir a observação longitudinal dos níveis periféricos de NfL durante o início e a progressão da doença, com o objetivo final de qualificar NfL plasmático como um ponto final para ensaios de prevenção de f-FTLD. O estudo NSP é um estudo auxiliar para ALLFTD, e os dados de biomarcadores coletados no NSP serão correlacionados com os dados clínicos de ALLFTD. Mais informações sobre o estudo NSP podem ser encontradas em https://www.allftd.org/nsp.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

342

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Estados Unidos, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos a 81 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Este estudo é um estudo auxiliar para ALLFTD. Assim, todos os participantes do NSP serão recrutados diretamente do braço longitudinal do ALLFTD.

Números aproximadamente equivalentes de participantes serão inscritos em cada um dos seguintes grupos:

  • Membros de famílias com mutações conhecidas em C9orf72
  • Membros de famílias com mutações conhecidas em GRN
  • Membros de famílias com mutações conhecidas no MAPT

Embora o participante deva ser de uma família com uma mutação conhecida, o próprio participante não precisa saber seu estado de mutação pessoal.

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Masculino ou feminino
  2. Idade 18-85
  3. Fornecimento de formulário de consentimento informado assinado e datado
  4. Vontade declarada de cumprir todos os procedimentos do estudo e disponibilidade para a duração do estudo
  5. Está inscrito no braço longitudinal de ALLFTD
  6. É membro de uma família com uma mutação conhecida em C9orf72, GRN ou MAPT

Critério de exclusão:

  1. Qualquer contra-indicação permanente para repetidas coletas de sangue, como acesso venoso deficiente.
  2. Quaisquer condições ou circunstâncias que, na opinião do investigador, não permitiriam a participação no estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Familiar
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Portadores da mutação f-FTLD
Todos os participantes devem ser de uma família com mutações f-FTLD. Os membros do grupo de portadores da mutação f-FTLD terão seu status genético testado e incluídos neste grupo se uma mutação f-FTLD for observada. Os participantes não precisam saber ou ser informados sobre seu estado genético.
Portadores sem mutação de famílias com mutações f-FTLD
Todos os participantes devem ser de uma família com mutações f-FTLD. Os membros do grupo de portadores não mutantes terão seu status genético testado e incluídos neste grupo se não tiverem uma mutação f-FTLD. Os participantes não precisam saber ou ser informados sobre seu estado genético.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Níveis de cadeia leve de neurofilamento
Prazo: 36 meses
Determinar a estabilidade longitudinal da cadeia leve de neurofilamento (NfL) plasmática medida a cada 3 meses durante 36 meses em indivíduos com risco de DLFT sintomática
36 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Variabilidade interindividual das medições plasmáticas de NfL
Prazo: 36 meses
Concentração de proteína plasmática de cadeia leve de neurofilamento
36 meses
Medida Logística
Prazo: 36 meses
Conformidade do participante com a coleta de sangue remota programada e o processamento de amostras
36 meses

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Correlatos clínicos e de ressonância magnética
Prazo: 36 meses
Para avaliar a neuroimagem clínica e de ressonância magnética (MRI) coletada de ALLFTD, correlaciona-se com os níveis plasmáticos de NfL em portadores de mutação f-FTLD assintomáticos e sintomáticos
36 meses
Avaliação de outros biomarcadores
Prazo: 36 meses
Para medir outros novos biomarcadores sanguíneos de neurodegeneração ainda a serem determinados
36 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia

Colaboradores

Mayo Clinic
University of California, San Francisco

Investigadores

  • Investigador principal: Adam Boxer, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • Investigador principal: Howie Rosen, MD, University of California, San Francisco
  • Diretor de estudo: Laura Mitic, PhD, The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia
  • Investigador principal: Bradley Boeve, MD, Mayo Clinic

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de setembro de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

1 de fevereiro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de fevereiro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de agosto de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de agosto de 2020

Primeira postagem (Real)

18 de agosto de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

29 de outubro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de outubro de 2025

Última verificação

1 de outubro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NSP001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Descrição do plano IPD

Consulte a ALLFTD sobre os dados individuais dos participantes.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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