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Proyecto de Vigilancia de Neurofilamentos (NSP)

27 de octubre de 2025 actualizado por: The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia

Monitoreo remoto de biomarcadores sanguíneos en la degeneración del lóbulo frontotemporal: Proyecto de vigilancia de neurofilamentos (NSP)

Este es un estudio de biomarcadores diseñado para recolectar y analizar muestras de sangre de individuos portadores de mutaciones conocidas de degeneración lobular frontotemporal familiar (f-FTLD) en comparación con un grupo de control de individuos sin mutaciones conocidas de f-FTLD. El NSP es un estudio auxiliar del estudio ARTFL LEFFTDS Longitudinal Frontotemporal Lobar Degeneration" (ALLFTD), NCT04363684. Se puede encontrar más información en https://www.alftd.org/.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Descripción detallada

La degeneración lobular frontotemporal (FTLD), un grupo de enfermedades neurodegenerativas clínicamente heterogéneas caracterizadas por el deterioro progresivo de las cortezas frontal y temporal, así como de los ganglios basales y las estructuras del tronco encefálico, es una causa común de demencia neurodegenerativa en personas menores de 60 años. comienzo. Es uniformemente fatal. FTLD es una enfermedad rara, con una prevalencia estimada de aproximadamente 5-22 por 100.000. No hay tratamientos aprobados, sin embargo, varios agentes en investigación se encuentran en ensayos en humanos y una variedad de nuevos agentes están listos para entrar en el desarrollo humano. La experiencia de otras enfermedades neurodegenerativas sugiere que los posibles tratamientos modificadores de la enfermedad tienen más probabilidades de ser eficaces si se inician antes de la aparición de los síntomas.

Aproximadamente el 25 % de los casos de FTLD son familiares (f-FTLD) y se deben a mutaciones autosómicas dominantes en uno de tres genes: C9orf72, progranulina (GRN) o proteína tau asociada a microtúbulos (MAPT). Muchas de las nuevas terapias que ingresan a la clínica se dirigen directamente a una de estas causas genéticas y plantean la posibilidad de que las características clínicas de FTLD puedan retrasarse o prevenirse en estas personas si se inicia una terapia eficaz antes de la aparición de los síntomas. La principal barrera para determinar la eficacia de nuevos agentes terapéuticos para f-FTLD en dichos ensayos de prevención es la falta de un criterio de valoración que pueda indicar la eficacia terapéutica antes de la aparición de los síntomas. Nuestros datos preliminares sugieren fuertemente que la cadena ligera de neurofilamentos plasmáticos (NfL) podría servir como tal biomarcador.

Este estudio no intervencionista está en preparación para ensayos clínicos fundamentales. Hasta 335 participantes proporcionarán sangre de forma remota a través de visitas de enfermeras itinerantes de investigación cuatro veces al año durante tres años (4355 muestras en total) para permitir la observación de los niveles periféricos de NfL longitudinalmente durante el inicio y la progresión de la enfermedad, con el objetivo final de calificar el plasma NfL como criterio de valoración para los ensayos de prevención de f-FTLD. El estudio NSP es un estudio auxiliar de ALLFTD, y los datos de biomarcadores recopilados en el NSP se correlacionarán con los datos clínicos de ALLFTD. Se puede encontrar más información sobre el estudio NSP en https://www.alftd.org/nsp.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

342

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Estados Unidos, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años a 81 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Este estudio es un estudio auxiliar de ALLFTD. Por lo tanto, todos los participantes de NSP serán reclutados directamente del brazo longitudinal de ALLFTD.

Se inscribirá un número aproximadamente equivalente de participantes de cada uno de los siguientes grupos:

  • Miembros de familias con mutaciones conocidas en C9orf72
  • Miembros de familias con mutaciones conocidas en GRN
  • Miembros de familias con mutaciones conocidas en MAPT

Aunque el participante debe ser de una familia con una mutación conocida, el propio participante no necesita conocer su estado de mutación personal.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Masculino o femenino
  2. Edades 18-85
  3. Entrega de un formulario de consentimiento informado firmado y fechado
  4. Voluntad declarada de cumplir con todos los procedimientos del estudio y disponibilidad durante la duración del estudio.
  5. Está inscrito en el brazo longitudinal de ALLFTD
  6. Es miembro de una familia con una mutación conocida en C9orf72, GRN o MAPT

Criterio de exclusión:

  1. Cualquier contraindicación permanente para extracciones de sangre repetidas, como un acceso venoso deficiente.
  2. Cualquier condición o circunstancia que, en opinión del investigador, no permitiría la participación en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Basado en la familia
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
portadores de mutación f-FTLD
Todos los participantes deben ser de una familia con mutaciones de f-FTLD. Los miembros del grupo de portadores de la mutación f-FTLD tendrán su estado genético evaluado e incluidos en este grupo si se observa una mutación f-FTLD. Los participantes no necesitan saber o que se les informe su estado genético.
Portadores sin mutación de familias con mutaciones de f-FTLD
Todos los participantes deben ser de una familia con mutaciones de f-FTLD. Se analizará el estado genético de los miembros del grupo que no son portadores de mutaciones y se incluirán en este grupo si no tienen una mutación de f-FTLD. Los participantes no necesitan saber o que se les informe su estado genético.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Niveles de cadena ligera de neurofilamento
Periodo de tiempo: 36 meses
Determinar la estabilidad longitudinal de la cadena ligera de neurofilamentos plasmáticos (NfL) medida cada 3 meses durante 36 meses en personas con riesgo de FTLD sintomática
36 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Variabilidad entre sujetos de las mediciones de NfL en plasma
Periodo de tiempo: 36 meses
Concentración de proteína de cadena ligera de neurofilamento plasmático
36 meses
Medida logística
Periodo de tiempo: 36 meses
Cumplimiento del participante con la extracción de sangre remota programada y el procesamiento de muestras
36 meses

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Correlaciones clínicas y de resonancia magnética
Periodo de tiempo: 36 meses
Evaluar la correlación de las imágenes clínicas y de resonancia magnética (IRM) recopiladas con ALLFTD con los niveles plasmáticos de NfL en portadores de mutación f-FTLD asintomáticos y sintomáticos
36 meses
Evaluación de otros biomarcadores
Periodo de tiempo: 36 meses
Para medir otros nuevos biomarcadores sanguíneos de neurodegeneración aún por determinar
36 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia

Colaboradores

Mayo Clinic
University of California, San Francisco

Investigadores

  • Investigador principal: Adam Boxer, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • Investigador principal: Howie Rosen, MD, University of California, San Francisco
  • Director de estudio: Laura Mitic, PhD, The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia
  • Investigador principal: Bradley Boeve, MD, Mayo Clinic

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de septiembre de 2020

Finalización primaria (Estimado)

1 de febrero de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de febrero de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de agosto de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de agosto de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

18 de agosto de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

29 de octubre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de octubre de 2025

Última verificación

1 de octubre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NSP001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Descripción del plan IPD

Consulte con ALLFTD con respecto a los datos individuales de los participantes.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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