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Projet de surveillance des neurofilaments (NSP)

27 octobre 2025 mis à jour par: The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia

Surveillance à distance des biomarqueurs sanguins dans la dégénérescence lobaire frontotemporale : projet de surveillance des neurofilaments (NSP)

Il s'agit d'une étude de biomarqueurs conçue pour collecter et analyser des échantillons de sang d'individus porteurs de mutations familiales connues de dégénérescence lobaire frontotemporale (f-FTLD) par rapport à un groupe témoin d'individus sans mutations f-FTLD connues. Le NSP est une étude auxiliaire de l'étude ARTFL LEFFTDS Longitudinal Frontotemporal Lobar Degeneration (ALLFTD), NCT04363684. Plus d'informations peuvent être trouvées sur https://www.allftd.org/.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Description détaillée

La dégénérescence lobaire frontotemporale (FTLD), un groupe de maladies neurodégénératives cliniquement hétérogènes caractérisées par une détérioration progressive des cortex frontal et temporal ainsi que des ganglions de la base et des structures du tronc cérébral, est une cause fréquente de démence neurodégénérative chez les personnes âgées de moins de 60 ans à début. Il est uniformément mortel. Le FTLD est une maladie rare, avec une prévalence estimée d'environ 5 à 22 pour 100 000. Il n'y a pas de traitement approuvé, mais plusieurs agents expérimentaux sont en cours d'essais sur l'homme et une variété de nouveaux agents sont sur le point d'entrer dans le développement humain. L'expérience d'autres maladies neurodégénératives suggère que les traitements potentiels modifiant la maladie sont plus susceptibles d'être efficaces s'ils sont initiés avant l'apparition des symptômes.

Environ 25 % des cas de FTLD sont familiaux (f-FTLD) et dus à des mutations autosomiques dominantes dans l'un des trois gènes : C9orf72, la progranuline (GRN) ou la protéine tau associée aux microtubules (MAPT). Bon nombre des nouvelles thérapies introduites dans la clinique ciblent directement l'une de ces causes génétiques et soulèvent la possibilité que les caractéristiques cliniques de la FTLD puissent être retardées ou prévenues chez ces personnes si une thérapie efficace était initiée avant l'apparition des symptômes. Le principal obstacle à la détermination de l'efficacité de nouveaux agents thérapeutiques pour le f-FTLD dans de tels essais de prévention est l'absence d'un critère d'évaluation pouvant indiquer l'efficacité thérapeutique avant l'apparition des symptômes. Nos données préliminaires suggèrent fortement que la chaîne légère des neurofilaments plasmatiques (NfL) pourrait servir de biomarqueur.

Cette étude non interventionnelle est en préparation d'essais cliniques pivots. Jusqu'à 335 participants fourniront du sang à distance via des visites d'infirmières de recherche mobiles quatre fois par an pendant trois ans (4355 échantillons au total) pour permettre l'observation longitudinale des niveaux périphériques de NfL pendant l'apparition et la progression de la maladie, dans le but ultime de qualifier NfL plasmatique comme point final pour les essais de prévention f-FTLD. L'étude NSP est une étude auxiliaire de l'ALLFTD, et les données sur les biomarqueurs recueillies dans le NSP seront corrélées avec les données cliniques de l'ALLFTD. Plus d'informations sur l'étude NSP peuvent être trouvées sur https://www.allftd.org/nsp.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

342

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Mayo Clinic Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, États-Unis, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • University of Pennsylvania

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 81 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Oui

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Cette étude est une étude auxiliaire à ALLFTD. Ainsi, tous les participants au NSP seront recrutés directement à partir du bras longitudinal d'ALLFTD.

Un nombre à peu près équivalent de participants sera inscrit dans chacun des groupes suivants :

  • Membres de familles avec des mutations connues dans C9orf72
  • Membres de familles avec des mutations connues dans GRN
  • Membres de familles avec des mutations connues dans MAPT

Bien que le participant doive provenir d'une famille avec une mutation connue, le participant lui-même n'a pas besoin de connaître son statut personnel de mutation.

La description

Critère d'intégration:

  1. Masculin ou féminin
  2. 18-85 ans
  3. Fourniture d'un formulaire de consentement éclairé signé et daté
  4. Volonté déclarée de se conformer à toutes les procédures d'étude et disponibilité pour la durée de l'étude
  5. Est inscrit dans le bras longitudinal de l'ALLFTD
  6. Est membre d'une famille avec une mutation connue dans C9orf72, GRN ou MAPT

Critère d'exclusion:

  1. Toute contre-indication permanente aux prélèvements sanguins répétés, comme un mauvais accès veineux.
  2. Toute condition ou circonstance qui, de l'avis de l'investigateur, ne permettrait pas la participation à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Basé sur la famille
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
porteurs de la mutation f-FTLD
Tous les participants doivent provenir d'une famille présentant des mutations f-FTLD. Les membres du groupe porteurs de la mutation f-FTLD verront leur statut génétique testé et inclus dans ce groupe si une mutation f-FTLD est observée. Les participants n'ont pas besoin de connaître ou d'être informés de leur statut génétique.
Porteurs non mutés issus de familles porteuses de mutations f-FTLD
Tous les participants doivent provenir d'une famille présentant des mutations f-FTLD. Les membres du groupe de porteurs non mutés verront leur statut génétique testé et inclus dans ce groupe s'ils ne présentent pas de mutation f-FTLD. Les participants n'ont pas besoin de connaître ou d'être informés de leur statut génétique.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Niveaux de chaîne légère de neurofilament
Délai: 36 mois
Déterminer la stabilité longitudinale de la chaîne légère des neurofilaments plasmatiques (NfL) mesurée tous les 3 mois pendant 36 mois chez les personnes à risque de FTLD symptomatique
36 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variabilité interindividuelle des mesures plasmatiques de NfL
Délai: 36 mois
Concentration de protéine de chaîne légère de neurofilament plasmatique
36 mois
Mesure logistique
Délai: 36 mois
Conformité des participants à la collecte de sang à distance programmée et au traitement des échantillons
36 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Corrélats cliniques et IRM
Délai: 36 mois
Évaluer la corrélation entre la neuroimagerie clinique et l'imagerie par résonance magnétique (IRM) recueillies par ALLFTD et les taux plasmatiques de NfL chez les porteurs asymptomatiques et symptomatiques de la mutation f-FTLD
36 mois
Évaluation d'autres biomarqueurs
Délai: 36 mois
Mesurer d'autres nouveaux biomarqueurs sanguins de la neurodégénérescence encore à déterminer
36 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia

Collaborateurs

Mayo Clinic
University of California, San Francisco

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Adam Boxer, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • Chercheur principal: Howie Rosen, MD, University of California, San Francisco
  • Directeur d'études: Laura Mitic, PhD, The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia
  • Chercheur principal: Bradley Boeve, MD, Mayo Clinic

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 septembre 2020

Achèvement primaire (Estimé)

1 février 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 août 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 août 2020

Première publication (Réel)

18 août 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

29 octobre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 octobre 2025

Dernière vérification

1 octobre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NSP001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Description du régime IPD

Veuillez consulter ALLFTD concernant les données individuelles des participants.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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