Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Nevrofilamentovervåkingsprosjekt (NSP)

13. november 2023 oppdatert av: The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia

Fjernovervåking av blodbiomarkør ved frontotemporal lobar degenerasjon: Nevrofilamentovervåkingsprosjekt (NSP)

Dette er en biomarkørstudie designet for å samle inn og analysere blodprøver fra individer som bærer kjente familiær frontotemporal lobar degenerasjon (f-FTLD)-mutasjoner sammenlignet med en kontrollgruppe av individer uten kjente f-FTLD-mutasjoner. NSP er en tilleggsstudie til ARTFL LEFFTDS Longitudinal Frontotemporal Lobar Degeneration" (ALLFTD) studien, NCT04363684. Mer informasjon finner du på https://www.allftd.org/.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Detaljert beskrivelse

Frontotemporal Lobar Degeneration (FTLD), en gruppe klinisk heterogene nevrodegenerative sykdommer karakterisert ved progressiv forverring av frontale og temporale cortex samt basale ganglier og hjernestammestrukturer, er en vanlig årsak til nevrodegenerativ demens hos personer som er mindre enn 60 år gamle kl. begynnelse. Det er jevnt over dødelig. FTLD er en sjelden sykdom, med en estimert prevalens på omtrent 5-22 per 100 000. Det finnes ingen godkjente behandlinger, men flere undersøkelsesmidler er i forsøk på mennesker og en rekke nye midler er klar til å gå inn i menneskelig utvikling. Erfaring fra andre nevrodegenerative sykdommer tyder på at potensielle sykdomsmodifiserende behandlinger mest sannsynlig vil være effektive hvis de initieres før symptomene begynner.

Omtrent 25 % av FTLD-tilfellene er familiære (f-FTLD) og skyldes autosomale dominante mutasjoner i ett av tre gener: C9orf72, progranulin (GRN) eller mikrotubulusassosiert protein tau (MAPT). Mange av de nye terapiene som kommer inn på klinikken retter seg direkte mot en av disse genetiske årsakene og øker muligheten for at de kliniske egenskapene til FTLD kan bli forsinket eller forhindret hos disse individene hvis en effektiv terapi ble igangsatt før symptomene begynte. Den største barrieren for å bestemme effekten av nye terapeutiske midler for f-FTLD i slike forebyggingsforsøk er mangelen på et endepunkt som kan indikere terapeutisk effekt før symptomene begynner. Våre foreløpige data tyder sterkt på at plasma nevrofilament lett kjede (NfL) kan tjene som en slik biomarkør.

Denne ikke-intervensjonelle studien er i forberedelse til sentrale kliniske studier. Opptil 335 deltakere vil gi blod eksternt via besøk fra reisende mobile forskningssykepleiere fire ganger i året i tre år (totalt 4355 prøver) for å muliggjøre observasjon av perifere NfL-nivåer langsgående under sykdomsdebut og -progresjon, med det endelige målet om å kvalifisere plasma NfL som et endepunkt for f-FTLD forebyggingsforsøk. NSP-studien er en hjelpestudie til ALLFTD, og ​​biomarkørdata samlet inn i NSP vil bli korrelert med ALLFTD kliniske data. Mer informasjon om NSP-studien kan finnes på https://www.allftd.org/nsp.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

335

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Forente stater, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 83 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Denne studien er en hjelpestudie til ALLFTD. Dermed vil alle NSP-deltakere rekrutteres direkte fra den langsgående armen til ALLFTD.

Omtrent tilsvarende antall deltakere vil bli påmeldt fra hver av følgende grupper:

  • Medlemmer av familier med kjente mutasjoner i C9orf72
  • Medlemmer av familier med kjente mutasjoner i GRN
  • Medlemmer av familier med kjente mutasjoner i MAPT

Selv om deltakeren må være fra en familie med kjent mutasjon, trenger ikke deltakeren selv å kjenne sin personlige mutasjonsstatus.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mann eller kvinne
  2. Alder 18-85
  3. Utlevering av signert og datert informert samtykkeskjema
  4. Erklært vilje til å overholde alle studieprosedyrer og tilgjengelighet under studiets varighet
  5. Er registrert i den langsgående armen til ALLFTD
  6. Er medlem av en familie med kjent mutasjon i C9orf72, GRN eller MAPT

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver permanent kontraindikasjon mot gjentatte blodprøvetakinger, for eksempel dårlig venøs tilgang.
  2. Eventuelle forhold eller omstendigheter som etter etterforskeren ikke ville tillate deltakelse i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Familiebasert
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
f-FTLD mutasjonsbærere
Alle deltakere må være fra en familie med f-FTLD-mutasjoner. Medlemmene av f-FTLD-mutasjonsbærergruppen vil få sin genetiske status testet og inkludert i denne gruppen hvis en f-FTLD-mutasjon observeres. Deltakerne trenger ikke å vite eller bli fortalt sin genetiske status.
Ikke-mutasjonsbærere fra familier med f-FTLD-mutasjoner
Alle deltakere må være fra en familie med f-FTLD-mutasjoner. Medlemmene av ikke-mutasjonsbærergruppe vil få testet sin genetiske status og inkludert i denne gruppen hvis de ikke har en f-FTLD-mutasjon. Deltakerne trenger ikke å vite eller bli fortalt sin genetiske status.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Neurofilament Light Chain Levels
Tidsramme: 36 måneder
For å bestemme den langsgående stabiliteten til plasma nevrofilament lett kjede (NfL) målt hver 3. måned i 36 måneder hos individer med risiko for symptomatisk FTLD
36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Intersubjektvariabilitet av plasma NfL-målinger
Tidsramme: 36 måneder
Konsentrasjon av plasma neurofilament lettkjedeprotein
36 måneder
Logistikkmål
Tidsramme: 36 måneder
Deltakerens overholdelse av planlagt fjerninnsamling av blod og prøvebehandling
36 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk og MR korrelerer
Tidsramme: 36 måneder
For å evaluere ALLFTD-innsamlet klinisk og magnetisk resonansavbildning (MRI) korrelerer nevroavbildning med plasma NfL-nivåer hos asymptomatiske og symptomatiske f-FTLD-mutasjonsbærere
36 måneder
Annen biomarkørvurdering
Tidsramme: 36 måneder
For å måle andre nye blodbiomarkører for nevrodegenerasjon som ennå ikke er bestemt
36 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia

Samarbeidspartnere

Mayo Clinic
University of California, San Francisco

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Adam Boxer, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • Hovedetterforsker: Howie Rosen, MD, University of California, San Francisco
  • Studieleder: Laura Mitic, PhD, The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia
  • Hovedetterforsker: Bradley Boeve, MD, Mayo Clinic

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. september 2020

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

18. august 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

14. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NSP001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

IPD-planbeskrivelse

Rådfør deg med ALLFTD angående individuelle deltakerdata.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Frontotemporal demens

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere