Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Neurofilament Surveillance Project (NSP)

27 oktober 2025 bijgewerkt door: The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia

Monitoring van bloedbiomarkers op afstand bij frontotemporale kwabdegeneratie: Neurofilament Surveillance Project (NSP)

Dit is een biomarkerstudie die is ontworpen om bloedspecimens te verzamelen en te analyseren van personen met bekende familiale frontotemporale kwabdegeneratie (f-FTLD)-mutaties in vergelijking met een controlegroep van personen zonder bekende f-FTLD-mutaties. De NSP is een aanvullende studie van de ARTFL LEFFTDS Longitudinal Frontotemporal Lobar Degeneration (ALLFTD) studie, NCT04363684. Meer informatie is te vinden op https://www.allftd.org/.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Frontotemporale kwabdegeneratie (FTLD), een groep van klinisch heterogene neurodegeneratieve ziekten die worden gekenmerkt door progressieve verslechtering van de frontale en temporale cortex, basale ganglia en hersenstamstructuren, is een veelvoorkomende oorzaak van neurodegeneratieve dementie bij mensen die op dat moment jonger zijn dan 60 jaar. begin. Het is uniform dodelijk. FTLD is een zeldzame ziekte, met een geschatte prevalentie van ongeveer 5-22 per 100.000. Er zijn geen goedgekeurde behandelingen, maar verschillende onderzoeksagentia bevinden zich in proeven bij mensen en een verscheidenheid aan nieuwe agentia staat op het punt om in menselijke ontwikkeling te komen. Ervaring met andere neurodegeneratieve ziekten suggereert dat mogelijke ziektemodificerende behandelingen het meest waarschijnlijk effectief zijn als ze worden gestart vóór het begin van de symptomen.

Ongeveer 25% van de FTLD-gevallen is familiaal (f-FTLD) en wordt veroorzaakt door autosomaal dominante mutaties in een van de drie genen: C9orf72, progranuline (GRN) of microtubule-geassocieerd eiwit tau (MAPT). Veel van de nieuwe therapieën die de kliniek binnenkomen, richten zich direct op een van deze genetische oorzaken en verhogen de mogelijkheid dat de klinische kenmerken van FTLD bij deze personen kunnen worden vertraagd of voorkomen als een effectieve therapie wordt gestart voordat de symptomen optreden. De belangrijkste belemmering voor het bepalen van de werkzaamheid van nieuwe therapeutische middelen voor f-FTLD in dergelijke preventieonderzoeken is het ontbreken van een eindpunt dat therapeutische werkzaamheid kan aangeven voorafgaand aan het begin van de symptomen. Onze voorlopige gegevens suggereren sterk dat plasma neurofilament lichte keten (NfL) als een dergelijke biomarker zou kunnen dienen.

Deze niet-interventionele studie is in voorbereiding voor cruciale klinische onderzoeken. Maximaal 335 deelnemers zullen op afstand bloed toedienen via bezoeken van reizende mobiele onderzoeksverpleegkundigen, vier keer per jaar gedurende drie jaar (4355 monsters in totaal) om de observatie van perifere NfL-niveaus longitudinaal mogelijk te maken tijdens het begin en de progressie van de ziekte, met als uiteindelijk doel plasma-NfL te kwalificeren als eindpunt voor f-FTLD-preventieonderzoeken. Het NSP-onderzoek is een aanvullend onderzoek bij ALLFTD en de biomarkergegevens die in het NSP zijn verzameld, zullen worden gecorreleerd met de klinische gegevens van ALLFTD. Meer informatie over de NSP-studie is te vinden op https://www.allftd.org/nsp.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

342

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Verenigde Staten, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 81 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deze studie is een aanvullende studie bij ALLFTD. Alle NSP-deelnemers worden dus rechtstreeks gerekruteerd uit de longitudinale arm van ALLFTD.

Er zullen ongeveer evenveel deelnemers worden ingeschreven uit elk van de volgende groepen:

  • Leden van families met bekende mutaties in C9orf72
  • Leden van families met bekende mutaties in GRN
  • Leden van families met bekende mutaties in MAPT

Hoewel de deelnemer uit een familie moet komen met een bekende mutatie, hoeft de deelnemer zelf zijn persoonlijke mutatiestatus niet te weten.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijk of vrouwelijk
  2. Leeftijden 18-85
  3. Verstrekken van ondertekend en gedateerd geïnformeerd toestemmingsformulier
  4. Verklaarde bereidheid om te voldoen aan alle onderzoeksprocedures en beschikbaarheid voor de duur van het onderzoek
  5. Is ingeschreven in de longitudinale arm van ALLFTD
  6. Is een lid van een familie met een bekende mutatie in C9orf72, GRN of MAPT

Uitsluitingscriteria:

  1. Elke permanente contra-indicatie voor herhaalde bloedafnames, zoals een slechte veneuze toegang.
  2. Alle omstandigheden of omstandigheden die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek niet mogelijk maken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Op familie gebaseerd
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
f-FTLD-mutatiedragers
Alle deelnemers moeten afkomstig zijn uit een familie met f-FTLD-mutaties. De leden van de f-FTLD-mutatiedragergroep zullen hun genetische status laten testen en in deze groep opnemen als een f-FTLD-mutatie wordt waargenomen. Deelnemers hoeven hun genetische status niet te kennen of te horen.
Niet-gemuteerde dragers uit families met f-FTLD-mutaties
Alle deelnemers moeten afkomstig zijn uit een familie met f-FTLD-mutaties. De niet-gemuteerde dragergroepleden zullen hun genetische status laten testen en in deze groep opnemen als ze geen f-FTLD-mutatie hebben. Deelnemers hoeven hun genetische status niet te kennen of te horen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Niveaus van de lichte keten van neurofilamenten
Tijdsspanne: 36 maanden
Om de longitudinale stabiliteit van plasma neurofilament lichte keten (NfL) te bepalen, elke 3 maanden gedurende 36 maanden gemeten bij personen met een risico op symptomatische FTLD
36 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Intersubject-variabiliteit van plasma-NfL-metingen
Tijdsspanne: 36 maanden
Concentratie van plasma neurofilament lichte keten eiwit
36 maanden
Logistieke maatregel
Tijdsspanne: 36 maanden
Naleving door deelnemers van geplande bloedafname op afstand en monsterverwerking
36 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische en MRI correleert
Tijdsspanne: 36 maanden
Om ALLFTD verzamelde klinische en magnetische resonantie beeldvorming (MRI) te evalueren, correleert neuroimaging met plasma NfL-niveaus bij asymptomatische en symptomatische f-FTLD-mutatiedragers
36 maanden
Andere biomarkerevaluatie
Tijdsspanne: 36 maanden
Om andere nieuwe bloedbiomarkers van neurodegeneratie te meten die nog moeten worden bepaald
36 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia

Medewerkers

Mayo Clinic
University of California, San Francisco

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Adam Boxer, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • Hoofdonderzoeker: Howie Rosen, MD, University of California, San Francisco
  • Studie directeur: Laura Mitic, PhD, The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia
  • Hoofdonderzoeker: Bradley Boeve, MD, Mayo Clinic

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 september 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

1 februari 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 augustus 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 augustus 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 augustus 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

29 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 oktober 2025

Laatst geverifieerd

1 oktober 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NSP001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Beschrijving IPD-plan

Overleg met ALLFTD over de gegevens van individuele deelnemers.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Frontotemporale dementie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bahamas

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren