Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Neurofilament-Überwachungsprojekt (NSP)

27. Oktober 2025 aktualisiert von: The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia

Fernüberwachung von Blut-Biomarkern bei frontotemporaler Lobärdegeneration: Neurofilament Surveillance Project (NSP)

Dies ist eine Biomarker-Studie zur Entnahme und Analyse von Blutproben von Personen mit bekannten Mutationen der familiären frontotemporalen Lobärdegeneration (f-FTLD) im Vergleich zu einer Kontrollgruppe von Personen ohne bekannte f-FTLD-Mutationen. Die NSP ist eine ergänzende Studie zur ARTFL LEFFTDS Longitudinal Frontotemporal Lobar Degeneration (ALLFTD)-Studie, NCT04363684. Weitere Informationen finden Sie unter https://www.allftd.org/.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Frontotemporale Lobärdegeneration (FTLD), eine Gruppe von klinisch heterogenen neurodegenerativen Erkrankungen, die durch eine fortschreitende Verschlechterung der frontalen und temporalen Rinde sowie der Basalganglien und Hirnstammstrukturen gekennzeichnet sind, ist eine häufige Ursache für neurodegenerative Demenz bei Menschen unter 60 Jahren Beginn. Es ist einheitlich tödlich. FTLD ist eine seltene Krankheit mit einer geschätzten Prävalenz von etwa 5-22 pro 100.000. Es gibt keine zugelassenen Behandlungen, jedoch befinden sich mehrere Prüfsubstanzen in Studien am Menschen und eine Vielzahl neuer Wirkstoffe steht kurz davor, in die menschliche Entwicklung einzutreten. Erfahrungen mit anderen neurodegenerativen Erkrankungen deuten darauf hin, dass potenzielle krankheitsmodifizierende Behandlungen höchstwahrscheinlich wirksam sind, wenn sie vor dem Einsetzen der Symptome eingeleitet werden.

Etwa 25 % der FTLD-Fälle sind familiär (f-FTLD) und auf autosomal dominante Mutationen in einem von drei Genen zurückzuführen: C9orf72, Progranulin (GRN) oder Mikrotubuli-assoziiertes Protein Tau (MAPT). Viele der neuen Therapien, die in die Klinik eingeführt werden, zielen direkt auf eine dieser genetischen Ursachen ab und erhöhen die Möglichkeit, dass die klinischen Merkmale von FTLD bei diesen Personen verzögert oder verhindert werden könnten, wenn eine wirksame Therapie vor dem Einsetzen der Symptome eingeleitet würde. Das Haupthindernis für die Bestimmung der Wirksamkeit neuartiger Therapeutika für f-FTLD in solchen Präventionsstudien ist das Fehlen eines Endpunkts, der die therapeutische Wirksamkeit vor dem Auftreten von Symptomen anzeigen kann. Unsere vorläufigen Daten deuten stark darauf hin, dass die Plasma-Neurofilament-Leichtkette (NfL) als ein solcher Biomarker dienen könnte.

Diese nicht-interventionelle Studie befindet sich in Vorbereitung auf zulassungsrelevante klinische Studien. Bis zu 335 Teilnehmer werden drei Jahre lang viermal im Jahr (insgesamt 4355 Proben) Blut durch Besuche von reisenden mobilen Forschungskrankenschwestern aus der Ferne bereitstellen, um die Beobachtung der peripheren NfL-Spiegel im Längsschnitt während des Ausbruchs und Fortschreitens der Krankheit zu ermöglichen, mit dem ultimativen Ziel, Plasma-NfL zu qualifizieren als Endpunkt für f-FTLD-Präventionsstudien. Die NSP-Studie ist eine ergänzende Studie zu ALLFTD, und die im NSP gesammelten Biomarkerdaten werden mit den klinischen Daten von ALLFTD korreliert. Weitere Informationen zur NSP-Studie finden Sie unter https://www.allftd.org/nsp.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

342

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 81 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Diese Studie ist eine Zusatzstudie zu ALLFTD. Somit werden alle NSP-Teilnehmer direkt aus dem Längsarm der ALLFTD rekrutiert.

In etwa gleich viele Teilnehmer werden aus jeder der folgenden Gruppen eingeschrieben:

  • Mitglieder von Familien mit bekannten Mutationen in C9orf72
  • Mitglieder von Familien mit bekannten Mutationen in GRN
  • Mitglieder von Familien mit bekannten MAPT-Mutationen

Obwohl der Teilnehmer aus einer Familie mit bekannter Mutation stammen muss, muss der Teilnehmer selbst seinen persönlichen Mutationsstatus nicht kennen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich
  2. Alter 18-85
  3. Bereitstellung einer unterschriebenen und datierten Einverständniserklärung
  4. Erklärte Bereitschaft zur Einhaltung aller Studienverfahren und Erreichbarkeit für die Dauer des Studiums
  5. Ist im Längszweig der ALLFTD eingeschrieben
  6. Mitglied einer Familie mit einer bekannten Mutation in C9orf72, GRN oder MAPT ist

Ausschlusskriterien:

  1. Jede dauerhafte Kontraindikation für wiederholte Blutentnahmen, wie z. B. schlechter venöser Zugang.
  2. Jegliche Bedingungen oder Umstände, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie nicht zulassen würden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Familienbasiert
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
f-FTLD-Mutationsträger
Alle Teilnehmer müssen aus einer Familie mit f-FTLD-Mutationen stammen. Der genetische Status der Mitglieder der f-FTLD-Mutationsträgergruppe wird getestet und in diese Gruppe aufgenommen, wenn eine f-FTLD-Mutation beobachtet wird. Die Teilnehmer müssen ihren genetischen Status nicht kennen oder erfahren.
Nicht-Mutationsträger aus Familien mit f-FTLD-Mutationen
Alle Teilnehmer müssen aus einer Familie mit f-FTLD-Mutationen stammen. Die Mitglieder der Nicht-Mutationsträgergruppe werden auf ihren genetischen Status getestet und in diese Gruppe aufgenommen, wenn sie keine f-FTLD-Mutation haben. Die Teilnehmer müssen ihren genetischen Status nicht kennen oder erfahren.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Niveaus der Neurofilament-Leichtketten
Zeitfenster: 36 Monate
Bestimmung der Längsstabilität der Plasma-Neurofilament-Leichtkette (NfL), gemessen alle 3 Monate über 36 Monate bei Personen mit einem Risiko für symptomatische FTLD
36 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Interindividuelle Variabilität von Plasma-NfL-Messungen
Zeitfenster: 36 Monate
Konzentration des Plasma-Neurofilament-Leichtkettenproteins
36 Monate
Logistikmaßnahme
Zeitfenster: 36 Monate
Einhaltung der geplanten Fernblutentnahme und Probenverarbeitung durch die Teilnehmer
36 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinische und MRT-Korrelate
Zeitfenster: 36 Monate
Zur Bewertung von ALLFTD wurden bei asymptomatischen und symptomatischen f-FTLD-Mutationsträgern gesammelte klinische und Magnetresonanztomographie (MRT)-Neuroimaging-Korrelationen mit Plasma-NfL-Spiegeln durchgeführt
36 Monate
Andere Biomarker-Bewertung
Zeitfenster: 36 Monate
Um andere neuartige Blut-Biomarker der Neurodegeneration zu messen, die noch bestimmt werden müssen
36 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia

Mitarbeiter

Mayo Clinic
University of California, San Francisco

Ermittler

  • Hauptermittler: Adam Boxer, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • Hauptermittler: Howie Rosen, MD, University of California, San Francisco
  • Studienleiter: Laura Mitic, PhD, The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia
  • Hauptermittler: Bradley Boeve, MD, Mayo Clinic

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. September 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Februar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. August 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. August 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. August 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

29. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NSP001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Beschreibung des IPD-Plans

Bitte wenden Sie sich bezüglich der individuellen Teilnehmerdaten an ALLFTD.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Frontotemporale Demenz

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Ukraine

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren