Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Neurofilament Surveillance Project (NSP)

27 oktober 2025 uppdaterad av: The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia

Fjärrövervakning av blodbiomarkörer vid frontotemporal lobar degeneration: Neurofilament Surveillance Project (NSP)

Detta är en biomarkörstudie utformad för att samla in och analysera blodprover från individer som bär på kända familjär frontotemporal lobar degeneration (f-FTLD) mutationer jämfört med en kontrollgrupp av individer utan kända f-FTLD-mutationer. NSP är en kompletterande studie till ARTFL LEFFTDS Longitudinal Frontotemporal Lobar Degeneration" (ALLFTD) studie, NCT04363684. Mer information finns på https://www.allftd.org/.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Frontotemporal Lobar Degeneration (FTLD), en grupp av kliniskt heterogena neurodegenerativa sjukdomar som kännetecknas av progressiv försämring av frontala och temporala cortices samt basala ganglier och hjärnstammens strukturer, är en vanlig orsak till neurodegenerativ demens hos personer som är yngre än 60 år vid början. Det är jämnt dödligt. FTLD är en sällsynt sjukdom, med en uppskattad prevalens på cirka 5-22 per 100 000. Det finns inga godkända behandlingar, men flera undersökningsmedel är i försök på människor och en mängd nya medel är redo att komma in i mänsklig utveckling. Erfarenheter från andra neurodegenerativa sjukdomar tyder på att potentiella sjukdomsmodifierande behandlingar med största sannolikhet är effektiva om de initieras innan symtomen börjar.

Ungefär 25 % av FTLD-fallen är familjär (f-FTLD) och beror på autosomala dominanta mutationer i en av tre gener: C9orf72, progranulin (GRN) eller mikrotubulusassocierat protein tau (MAPT). Många av de nya terapierna som kommer in på kliniken riktar sig direkt mot en av dessa genetiska orsaker och ökar möjligheten att de kliniska egenskaperna hos FTLD kan försenas eller förhindras hos dessa individer om en effektiv terapi initierades innan symtomdebuten. Den största barriären för att bestämma effektiviteten av nya terapeutiska medel för f-FTLD i sådana förebyggande prövningar är avsaknaden av en endpoint som kan indikera terapeutisk effekt innan symtomdebuten. Våra preliminära data tyder starkt på att plasma neurofilament lätt kedja (NfL) skulle kunna fungera som en sådan biomarkör.

Denna icke-interventionsstudie är en förberedelse för pivotala kliniska prövningar. Upp till 335 deltagare kommer att ge blod på distans via besök från resande mobila forskningssjuksköterskor fyra gånger om året i tre år (totalt 4355 prover) för att möjliggöra observation av perifera NfL-nivåer longitudinellt under sjukdomsdebut och progression, med det slutliga målet att kvalificera plasma NfL som en endpoint för förebyggande prövningar av f-FTLD. NSP-studien är en kompletterande studie till ALLFTD, och biomarkördata som samlas in i NSP kommer att korreleras med ALLFTD kliniska data. Mer information om NSP-studien finns på https://www.allftd.org/nsp.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

342

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Mayo Clinic Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Förenta staterna, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år till 81 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Denna studie är en kompletterande studie till ALLFTD. Således kommer alla NSP-deltagare att rekryteras direkt från ALLFTD:s längsgående arm.

Ungefär motsvarande antal deltagare kommer att registreras från var och en av följande grupper:

  • Medlemmar av familjer med kända mutationer i C9orf72
  • Medlemmar av familjer med kända mutationer i GRN
  • Medlemmar av familjer med kända mutationer i MAPT

Även om deltagaren måste komma från en familj med en känd mutation, behöver deltagaren själv inte känna till sin personliga mutationsstatus.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Man eller kvinna
  2. Åldrarna 18-85
  3. Tillhandahållande av undertecknat och daterat informerat samtyckesformulär
  4. Uppgiven villighet att följa alla studieprocedurer och tillgänglighet under hela studiens varaktighet
  5. Är inskriven i den längsgående armen av ALLFTD
  6. Är medlem i en familj med en känd mutation i C9orf72, GRN eller MAPT

Exklusions kriterier:

  1. Eventuella permanenta kontraindikationer för upprepade blodtappningar, såsom dålig venös tillgång.
  2. Eventuella förhållanden eller omständigheter som, enligt utredarens uppfattning, inte skulle tillåta deltagande i studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Familjebaserat
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
f-FTLD mutationsbärare
Alla deltagare måste vara från en familj med f-FTLD-mutationer. Medlemmarna av f-FTLD-mutationsbärargruppen kommer att få sin genetiska status testad och inkluderad i denna grupp om en f-FTLD-mutation observeras. Deltagarna behöver inte veta eller få veta sin genetiska status.
Icke-mutationsbärare från familjer med f-FTLD-mutationer
Alla deltagare måste vara från en familj med f-FTLD-mutationer. Medlemmarna i icke-mutationsbärargruppen kommer att få sin genetiska status testad och inkluderad i denna grupp om de inte har en f-FTLD-mutation. Deltagarna behöver inte veta eller få veta sin genetiska status.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Neurofilament Light Chain Levels
Tidsram: 36 månader
För att bestämma den longitudinella stabiliteten av plasma neurofilament lätt kedja (NfL) mätt var tredje månad i 36 månader hos individer med risk för symptomatisk FTLD
36 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Variabilitet mellan individer av plasma NfL-mätningar
Tidsram: 36 månader
Koncentration av plasma neurofilament lätt kedja protein
36 månader
Logistikmått
Tidsram: 36 månader
Deltagarens efterlevnad av schemalagd fjärrinsamling av blod och provbehandling
36 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kliniskt och MRT korrelerar
Tidsram: 36 månader
För att utvärdera ALLFTD insamlad klinisk och magnetisk resonanstomografi (MRT) korrelerar neuroavbildning med plasma NfL-nivåer i asymtomatiska och symtomatiska f-FTLD-mutationsbärare
36 månader
Annan biomarkör utvärdering
Tidsram: 36 månader
För att mäta andra nya blodbiomarkörer för neurodegeneration som ännu inte har fastställts
36 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia

Samarbetspartners

Mayo Clinic
University of California, San Francisco

Utredare

  • Huvudutredare: Adam Boxer, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • Huvudutredare: Howie Rosen, MD, University of California, San Francisco
  • Studierektor: Laura Mitic, PhD, The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia
  • Huvudutredare: Bradley Boeve, MD, Mayo Clinic

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 september 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

1 februari 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 augusti 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 augusti 2020

Första postat (Faktisk)

18 augusti 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

29 oktober 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 oktober 2025

Senast verifierad

1 oktober 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NSP001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

IPD-planbeskrivning

Rådgör med ALLFTD angående individuella deltagardata.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Frontotemporal demens

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Germany

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera