Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Neurofilament Surveillance Project (NSP)

2025. október 27. frissítette: The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia

Távoli vér biomarker monitorozás frontotemporális lebeny degenerációban: Neurofilament Surveillance Project (NSP)

Ez egy biomarker-vizsgálat, amelynek célja az ismert, familiáris frontotemporális lebeny degeneráció (f-FTLD) mutációit hordozó egyének vérmintáinak gyűjtése és elemzése, összehasonlítva az ismert f-FTLD mutációkkal nem rendelkező egyének kontrollcsoportjával. Az NSP az ARTFL LEFFTDS Longitudinal Frontotemporalis Lobar Degeneration" (ALLFTD) NCT04363684 számú tanulmányának kiegészítő vizsgálata. További információ a https://www.allftd.org/ oldalon található.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Részletes leírás

A frontotemporális lebeny degeneráció (FTLD), a klinikailag heterogén neurodegeneratív betegségek csoportja, amelyet a frontális és a temporális kéreg, valamint a bazális ganglionok és az agytörzsi struktúrák progresszív romlása jellemez, a neurodegeneratív demencia gyakori oka 60 évesnél fiatalabb embereknél. fellépő. Egyenletesen végzetes. Az FTLD egy ritka betegség, becsült prevalenciája körülbelül 5-22/100 000. Nincsenek jóváhagyott kezelések, azonban számos vizsgált szert embereken tesztelnek, és számos új ágens várható az emberi fejlődésben. Más neurodegeneratív betegségekkel kapcsolatos tapasztalatok azt mutatják, hogy a potenciális betegségmódosító kezelések nagy valószínűséggel akkor lesznek hatékonyak, ha azokat a tünetek megjelenése előtt kezdik meg.

Az FTLD esetek hozzávetőleg 25%-a családi eredetű (f-FTLD), és a három gén egyikének autoszomális domináns mutációinak köszönhető: C9orf72, progranulin (GRN) vagy mikrotubulushoz kapcsolódó protein tau (MAPT). A klinikára kerülő új terápiák közül sok közvetlenül ezen genetikai okok valamelyikét célozza meg, és felveti annak lehetőségét, hogy az FTLD klinikai jellemzői késleltethetők vagy megelőzhetők ezeknél az egyéneknél, ha a tünetek megjelenése előtt hatékony terápiát kezdenek. Az új f-FTLD terápiás szerek hatékonyságának meghatározásának fő akadálya az ilyen prevenciós vizsgálatokban az, hogy nincs olyan végpont, amely a tünetek megjelenése előtt jelezhetné a terápiás hatékonyságot. Előzetes adataink erősen azt sugallják, hogy a plazma neurofil könnyű lánc (NfL) szolgálhat ilyen biomarkerként.

Ez a nem intervenciós vizsgálat a kulcsfontosságú klinikai vizsgálatok előkészítése. Legfeljebb 335 résztvevő fog távolról vért adni utazó mobil kutatóápolók látogatásán keresztül, három éven keresztül évente négyszer (összesen 4355 minta), hogy lehetővé tegyék a perifériás NfL-szintek longitudinális megfigyelését a betegség kezdete és progressziója során, a végső cél a plazma NfL minősítése. az f-FTLD prevenciós vizsgálatok végpontjaként. Az NSP-vizsgálat az ALLFTD kiegészítő vizsgálata, és az NSP-ben gyűjtött biomarker-adatokat korrelálni kell az ALLFTD klinikai adataival. Az NSP-tanulmányról további információ a https://www.allftd.org/nsp oldalon található.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

342

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • Mayo Clinic Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Egyesült Államok, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • University of Pennsylvania

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Ez a tanulmány az ALLFTD kiegészítő tanulmánya. Így az összes NSP résztvevőt közvetlenül az ALLFTD longitudinális részlegéből toborozzák.

A következő csoportok mindegyikéből nagyjából azonos számú résztvevőt neveznek be:

  • A C9orf72 ismert mutációival rendelkező családok tagjai
  • A GRN ismert mutációival rendelkező családok tagjai
  • A MAPT ismert mutációival rendelkező családok tagjai

Bár a résztvevőnek ismert mutációval rendelkező családból kell származnia, magának a résztvevőnek nem kell tudnia személyes mutációs státuszáról.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi vagy nő
  2. 18-85 éves korig
  3. Aláírt és keltezett, tájékozott hozzájárulási űrlap biztosítása
  4. Kijelentette, hogy hajlandó betartani az összes vizsgálati eljárást és rendelkezésre áll a vizsgálat időtartama alatt
  5. Az ALLFTD hosszanti karjába van bejegyezve
  6. Egy ismert C9orf72, GRN vagy MAPT mutációval rendelkező család tagja

Kizárási kritériumok:

  1. Bármilyen tartós ellenjavallat ismételt vérvételre, például rossz vénás hozzáférés.
  2. Minden olyan körülmény vagy körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint nem teszi lehetővé a vizsgálatban való részvételt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Családi alapú
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
f-FTLD mutációhordozók
Minden résztvevőnek f-FTLD mutációkkal rendelkező családból kell származnia. Az f-FTLD mutációt hordozó csoport tagjainak genetikai állapotát megvizsgálják, és f-FTLD mutáció észlelése esetén bekerülnek ebbe a csoportba. A résztvevőknek nem kell tudniuk vagy közölniük genetikai állapotukat.
Nem mutáció hordozók f-FTLD mutációkkal rendelkező családokból
Minden résztvevőnek f-FTLD mutációkkal rendelkező családból kell származnia. A nem mutációt hordozó csoport tagjainak genetikai státuszát megvizsgálják, és bekerülnek ebbe a csoportba, ha nem rendelkeznek f-FTLD mutációval. A résztvevőknek nem kell tudniuk vagy közölniük genetikai állapotukat.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Neurofil fénylánc szintek
Időkeret: 36 hónap
A plazma neurofil könnyű lánc (NfL) longitudinális stabilitásának meghatározása 3 havonta 36 hónapon keresztül a tünetekkel járó FTLD kockázatának kitett egyéneknél
36 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A plazma NfL mérések szubjektumok közötti változékonysága
Időkeret: 36 hónap
A plazma neurofilament könnyű lánc fehérjéjének koncentrációja
36 hónap
Logisztikai intézkedés
Időkeret: 36 hónap
A résztvevők megfelelnek a tervezett távoli vérvételnek és mintafeldolgozásnak
36 hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A klinikai és az MRI korrelál
Időkeret: 36 hónap
Az ALLFTD gyűjtött klinikai és mágneses rezonancia képalkotás (MRI) értékeléséhez a neuroimaging korrelál a plazma NfL szintjével tünetmentes és tünetmentes f-FTLD mutációhordozókban
36 hónap
Egyéb biomarker értékelés
Időkeret: 36 hónap
A neurodegeneráció egyéb, még meghatározásra váró új vérbiomarkereinek mérése
36 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia

Együttműködők

Mayo Clinic
University of California, San Francisco

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Adam Boxer, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • Kutatásvezető: Howie Rosen, MD, University of California, San Francisco
  • Tanulmányi igazgató: Laura Mitic, PhD, The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia
  • Kutatásvezető: Bradley Boeve, MD, Mayo Clinic

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. szeptember 2.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. február 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. augusztus 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. augusztus 14.

Első közzététel (Tényleges)

2020. augusztus 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. október 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. október 27.

Utolsó ellenőrzés

2025. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NSP001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

IPD terv leírása

Kérjük, konzultáljon az ALLFTD-vel az egyes résztvevők adataival kapcsolatban.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Frontotemporális demencia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Latvia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel