연골무형성증이 있는 위험에 처한 영아에서 보소리타이드의 안전성을 평가하기 위한 임상 시험
2026년 3월 12일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
경추충수 감압 수술이 필요할 위험이 있는 연골무형성증이 있는 영유아에서 Vosoritide의 안전성을 조사하기 위한 공개 확장을 포함하는 무작위, 통제, 공개 라벨 임상 시험
연구 111-209는 연골무형성증으로 진단된 영유아를 대상으로 한 BMN 111의 2상 무작위 공개 라벨 임상 시험으로, 자궁경부충격 감압 수술이 필요할 위험이 높습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
20
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1초 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서명된 정보에 입각한 동의를 기꺼이 제공할 수 있는 부모 또는 보호자.
- 유전자 검사로 문서화된 ACH가 있습니다.
- 신체적으로 가능한 한 모든 연구 절차를 기꺼이 수행할 수 있습니다.
- 0~≤ 12개월, 연구 시작 시점(1일). 보소리타이드 요법이 대후두공에 미치는 잠재적인 영향은 두개골 기저부의 싱크로즈가 아직 열려 있는 동안 가능한 한 빨리 그리고 가능한 한 오랫동안 치료하는 것에 달려 있습니다. 등록 시 6개월을 초과하는 피험자의 경우, 피험자의 수를 6개월 초과에서 12개월 미만 범위로 제한하는 것을 목표로 조사자와 의료 모니터 간의 논의가 이루어져야 합니다.
- 부모(들) 또는 간병인(들)은 피험자에게 매일 주사를 투여하고 필요한 교육을 완료할 의향이 있습니다.
- 외과 개입이 필요할 수 있는 CMC의 증거가 있어야 합니다.
제외 기준:
- 연골무형성증 이외의 저연골형성증 또는 단신 질환(예: 21번 3염색체증, 가성연골무형성증 등)이 있는 경우.
- 외과적 개입이 필요하지 않거나(예: 뇌척수액 공간 보존으로 대후두공이 좁아짐) 즉각적인 외과적 개입이 필요한 CMC가 있습니다.
- 다음 중 하나가 있는 경우: 치료받지 않은 선천성 갑상선기능저하증 또는 산모의 갑상선기능항진증 병력, 인슐린이 필요한 신생아 진성 당뇨병, 자가면역 염증성 질환, 염증성 장 질환, 자율신경병증.
- 다음 중 하나의 병력이 있습니다: 신부전, 만성 빈혈, 기준선 수축기 혈압이 연령 및 성별이 지정된 정상 범위 미만이거나 재발성 증상성 저혈압(일반적으로 증상(예: 창백, 청색증, 과민성, 가난한 수유) 및 심장 또는 혈관 질환.
- 심전도 스크리닝에서 QTc-F ≥ 450msec 또는 비정상적인 심장 기능 또는 전도를 나타내는 임상적으로 중요한 소견 또는 부정맥이 있습니다.
- 스크리닝 전 6개월 동안 성장 호르몬, 인슐린 유사 성장 인자 1 또는 아나볼릭 스테로이드로 치료를 받았거나, 언제든지 장기 치료(> 3개월)를 받았습니다.
- 이전에 자궁경부 감압 수술을 받은 적이 있습니다.
- 스크리닝 전 6개월 이내에 긴 뼈 또는 척추 골절이 있었습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 보소리타이드 + 표준 관리
체중 밴드 투여량을 기준으로 하여 자궁경부 압박 및 보소리타이드의 권장 용량을 1일 1회 피하 주사하기 위한 표준 관리 치료.
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1일 1회 체중 밴드 용량을 기준으로 권장 용량의 BMN 111을 피하 주사합니다.
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간섭 없음: 단독 관리 기준
자궁 경부 압박에 대한 기관 관리 표준 모니터링 및 치료
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료-응급 부작용의 발생 [안전성 및 내약성]
기간: 260주차까지
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260주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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MRI 체적 측정 소프트웨어로 총 대공공 체적(cm3)에 대한 Vosoritide의 효과를 평가합니다.
기간: 260주차까지
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260주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 10월 10일
기본 완료 (추정된)
2027년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 9월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 9월 17일
처음 게시됨 (실제)
2020년 9월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 12일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 111-209
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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