一项评估 Vosoritide 在患有软骨发育不全的高危婴儿中的安全性的临床试验
2026年3月12日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
一项随机、对照、开放标签临床试验和开放标签扩展，以调查 Vosoritide 在患有软骨发育不全且有需要进行颈髓减压手术风险的婴幼儿中的安全性
研究 111-209 是 BMN 111 的一项 2 期随机、开放标签临床试验，用于诊断为软骨发育不全且需要进行颈髓减压手术的风险更高的婴幼儿
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1秒 至 1年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 父母或监护人愿意并能够在研究的性质得到解释后并在执行任何研究相关程序之前提供签署的知情同意书。
- 有 ACH，通过基因测试记录。
- 愿意并能够尽可能地执行所有学习程序。
- 年龄 0 至 ≤ 12 个月，研究开始时（第 1 天）。 考虑到 vosoritide 治疗对枕骨大孔的任何潜在影响，都取决于在颅底的同步软骨仍然开放的情况下尽早、尽可能长时间地进行治疗。 对于入组时年龄 > 6 个月的受试者，研究者和医疗监督员之间应进行讨论，目的是限制年龄在 > 6 个月至 ≤ 12 个月范围内的受试者数量。
- 父母或看护人愿意每天对受试者进行注射并完成所需的培训。
- 有“可能”需要手术干预的 CMC 证据
排除标准：
- 患有软骨发育不全或除软骨发育不全以外的身材矮小症（例如，21 三体综合征、假性软骨发育不全等）。
- 有不需要手术干预的 CMC（例如枕骨大孔缩小并保留脑脊液间隙）或需要立即手术干预。
- 有以下任何一项：未经治疗的先天性甲状腺功能减退症或甲状腺功能亢进症的母亲病史、需要胰岛素的新生儿糖尿病、自身免疫性炎症性疾病、炎症性肠病、自主神经病变。
- 有以下任何病史：肾功能不全、慢性贫血、基线收缩压低于年龄和性别规定的正常范围或反复发作的症状性低血压（定义为低血压发作通常伴有症状，例如苍白、紫绀、易怒、喂养不佳）和心脏或血管疾病。
- 有临床意义的发现或心律失常表明心脏功能或传导异常或筛查心电图 QTc-F ≥ 450 毫秒。
- 在筛选前 6 个月内接受过生长激素、胰岛素样生长因子 1 或合成代谢类固醇治疗，或在任何时间接受过长期治疗（> 3 个月）。
- 以前做过颈髓减压手术。
- 筛选前 6 个月内发生过长骨或脊柱骨折。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：Vosoritide + 护理标准
颈髓压迫的护理标准和基于重量带剂量的推荐剂量的 vosoritide 每天皮下注射一次。
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皮下注射推荐剂量的 BMN 111，每天一次，根据体重带给药。
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无干预：单独护理标准
颈髓压迫的护理监测和治疗的机构标准
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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治疗紧急不良事件的发生率 [安全性和耐受性]
大体时间：通过第 260 周
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通过第 260 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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通过 MRI 体积测量软件评估 Vosoritide 对总枕骨大孔体积（以 cm3 为单位）的影响
大体时间：通过第 260 周
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通过第 260 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director, MD、BioMarin Pharmaceutical
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年10月10日
初级完成 (估计的)
2027年12月1日
研究完成 (估计的)
2027年12月1日
研究注册日期
首次提交
2020年9月14日
首先提交符合 QC 标准的
2020年9月17日
首次发布 (实际的)
2020年9月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月12日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
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