Kliininen tutkimus Vosoritiden turvallisuuden arvioimiseksi riskiryhmään kuuluvilla vauvoilla, joilla on achondroplasia
torstai 12. maaliskuuta 2026 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
Satunnaistettu, kontrolloitu, avoin kliininen tutkimus, jossa on avoin laajennus Vosoritide-valmisteen turvallisuuden tutkimiseksi imeväisillä ja pienillä lapsilla, joilla on achondroplasia ja jotka voivat vaatia kohdunkaulan dekompressioleikkausta
Tutkimus 111-209 on vaiheen 2 satunnaistettu, avoin kliininen tutkimus BMN 111:stä imeväisillä ja pienillä lapsilla, joilla on diagnosoitu achondroplasia ja joilla on kohonnut riski vaatia kohdunkaulan dekompressioleikkausta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
20
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 sekunti - 1 vuosi (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vanhemmat tai huoltajat, jotka haluavat ja pystyvät antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen minkään tutkimukseen liittyvän toimenpiteen suorittamista.
- Sinulla on ACH, joka on dokumentoitu geenitesteillä.
- Haluavat ja pystyvät suorittamaan kaikki opiskelutoimenpiteet mahdollisimman fyysisesti.
- Ikä 0 - ≤ 12 kuukautta tutkimukseen tullessa (päivä 1). Ottaen huomioon, että vosoritide-hoidon mahdollinen vaikutus foramen magnumiin riippuu hoidosta mahdollisimman varhaisessa vaiheessa ja mahdollisimman pitkään, kun kallon pohjan synkondroosit ovat vielä auki. Tutkittavien, jotka ovat yli 6 kuukauden ikäisiä ilmoittautumisen yhteydessä, tutkijan ja Medical Monitorin välillä tulisi käydä keskustelua tavoitteena rajoittaa koehenkilöiden lukumäärää yli 6 kuukauden iästä ≤ 12 kuukauden ikään.
- Vanhemmat tai hoitajat ovat valmiita antamaan päivittäin injektioita koehenkilölle ja suorittamaan vaaditun koulutuksen.
- Sinulla on todisteita CMC:stä, joka "saattaa" vaatia kirurgista toimenpidettä
Poissulkemiskriteerit:
- Sinulla on hypokondroplasia tai lyhytkasvuinen tila, joka ei ole achondroplasia (esim. trisomia 21, pseudoakondroplasia jne.).
- Sinulla on CMC, joka joko ei vaadi kirurgista toimenpidettä (esimerkiksi foramen magnumin kaventuminen aivo-selkäydinnestetilan säilyttämisellä) tai vaatii välitöntä leikkausta.
- Sinulla on jokin seuraavista: hoitamaton synnynnäinen kilpirauhasen vajaatoiminta tai äidin kilpirauhasen liikatoiminta, insuliinia vaativa vastasyntyneen diabetes mellitus, autoimmuunitulehdussairaus, tulehduksellinen suolistosairaus, autonominen neuropatia.
- Sinulla on ollut jokin seuraavista: munuaisten vajaatoiminta, krooninen anemia, systolinen verenpaine iän ja sukupuolen mukaan määritellyn normaalialueen alapuolella tai toistuva oireinen hypotensio (määritelty matalan verenpaineen jaksoiksi, joihin yleensä liittyy oireita, kuten kalpeus, syanoosi, ärtyneisyys, huono ruokinta) ja sydän- tai verisuonisairaus.
- Sinulla on kliinisesti merkittävä löydös tai rytmihäiriö, joka viittaa epänormaaliin sydämen toimintaan tai johtumiseen tai QTc-F on ≥ 450 ms seulonta-EKG:ssä.
- Sinua on hoidettu kasvuhormonilla, insuliinin kaltaisella kasvutekijällä 1 tai anabolisilla steroideilla 6 kuukauden aikana ennen seulontaa tai pitkäaikaishoitoa (> 3 kuukautta) milloin tahansa.
- Onko koskaan ollut aiempaa kohdunkaulan dekompressioleikkausta.
- Sinulla on ollut pitkien luiden tai selkärangan murtuma 6 kuukauden sisällä ennen seulontatutkimusta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vosoritide + Standard of Care
Standard of Care -hoito kohdunkaulan kompressiolle ja suositellun vosoritide-annoksen ihonalainen injektio kerran vuorokaudessa painoalueannostuksen perusteella.
|
BMN 111:n suositeltu annos ihon alle painoalueen annostuksen perusteella kerran päivässä.
|
|
Ei väliintuloa: Yksinhoidon standardi
Instituutiostandardi cervicomedullaarisen kompression seurannassa ja hoidossa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus [Turvallisuus ja siedettävyys]
Aikaikkuna: Viikolle 260 asti
|
Viikolle 260 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Arvioi Vosoritiden vaikutus foramen magnumin kokonaistilavuuteen (cm3) MRI-tilavuusmittausohjelmistolla
Aikaikkuna: Viikolle 260 asti
|
Viikolle 260 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 10. lokakuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 14. syyskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 17. syyskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 18. syyskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 13. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 12. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 111-209
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .