골수 섬유증(MF)에서 Pelabresib(CPI-0610)의 3상 연구(MANIFEST-2) (MANIFEST-2)
2026년 7월 15일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
JAKi 치료 경험이 없는 골수섬유화증 환자에서 Pelabresib(CPI-0610) 및 Ruxolitinib 대 위약 및 Ruxolitinib의 3상, 무작위, 이중 맹검, 활성 대조 연구
이전에 야누스 키나제 억제제(JAKi)로 치료받지 않은 골수 섬유증(MF) 환자에서 펠라브레시브(CPI-0610) 및 룩솔리티닙을 위약 및 룩솔리티닙과 비교하는 3상, 무작위, 맹검 연구.
Pelabresib은 브로모도메인 및 BET(extra-terminal) 단백질의 소분자 억제제입니다.
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개입 / 치료
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- 3단계
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연구 장소
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Athens, 그리스
- Laiko General Hospital
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Ioannina, 그리스, 455 00
- UGH of Ioannina
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Rio, 그리스, 26504
- University General Hospital of Patras
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Amsterdam, 네덜란드, 1081
- Amsterdam UMC
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Maastricht, 네덜란드, 6229 HX
- Maastricht University Medical Center
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Chiayi City, 대만
- Chang Gung Memorial Hospital Chiayi
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Chiayi City, 대만
- China Medical University Hospital
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Taichung, 대만
- Taichung Veterans General Hospital
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Taipei, 대만
- National Taiwan University Hospital
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Busan, 대한민국, 49241
- Pusan National University Hospital
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Busan, 대한민국, 48108
- Inje University Haeundae Paik Hospital
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Busan, 대한민국
- Inje University Busan Paik Hospital
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Daegu, 대한민국, 41944
- Kyungpook National University Hospital
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Daegu, 대한민국
- Daegu Catholic University Medical Center
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Gyeonggi-do, 대한민국
- The Catholic University Of Korea St. Vincent Hospital
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Incheon, 대한민국
- Gachon University Gil Medical Center
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Jeonju, 대한민국, 54907
- Jeonbuk National University Hospital
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Seoul, 대한민국, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Seoul, 대한민국
- Korea University Anam Hospital
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Seoul, 대한민국
- Seoul National University Hospital
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Seoul, 대한민국, 135-710
- Samsung Medical Center
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Seoul, 대한민국
- The Catholic University of Korea
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Seoul, 대한민국
- The Catholic University of South Korea Seoul St. Mary's Hospital
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Ulsan, 대한민국
- Ulsan University Hospital
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Gyeongsangnam-do
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Jinju, Gyeongsangnam-do, 대한민국
- Gyeongsang National University Hospital
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Hamburg, 독일, 20246
- University Hospital Hamburg-Eppendorf
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Baden-Wurttemberg
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Ulm, Baden-Wurttemberg, 독일, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
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Bavaria
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Augsburg, Bavaria, 독일, 86151
- Hämatologisch-Onkologische Praxis Augsburg
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Saxony
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Halle, Saxony, 독일, 06120
- Universitätsklinikum Halle (Saale), Krukenberg-Krebszentrum Halle (KKH)
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Thuringia
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Jena, Thuringia, 독일, 07747
- Universitätsklinikum Jena, Klinik für Innere Medizin II
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Kota Kinabalu, 말레이시아, 88586
- Hospital Queen Elizabeth
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Johor
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Johor Bahru, Johor, 말레이시아, 80100
- Hospital Sultanah Aminah
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Kedah
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Alor Star, Kedah, 말레이시아, 05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
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Pulau Pinang
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George Town, Pulau Pinang, 말레이시아, 10450
- Hospital Pulau Pinang
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Selangor
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Ampang, Selangor, 말레이시아, 68000
- :Hospital Ampang
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Petaling Jaya, Selangor, 말레이시아, 47500
- Sunway Medical Centre
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294-3300
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Chandler, Arizona, 미국, 85224
- Ironwood Physicians P.C. dba Ironwood Cancer and Research Centers
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California
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La Jolla, California, 미국, 92093
- UC San Diego Moores Cancer Center
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA Medical Center
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Los Angeles, California, 미국, 90033
- USC/Norris Comprehensive Cancer Center
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- Yale University School of Medicine
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Mayo Clinic
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- Moffitt Cancer Center
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Illinois
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Decatur, Illinois, 미국, 62526
- Decatur Memorial Hospital Cancer Care Center of Decatur/Cancer Care Specialists of IL
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46237
- Franciscan Health/Indiana blood and Marrow Transplantation
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40207
- Norton Cancer Institute, St. Matthews Campus
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan Medical Center
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University
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New York
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New York, New York, 미국, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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New York, New York, 미국, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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New York, New York, 미국, 10065
- Weill Cornell Medical College- New York Presbyterian Hospital
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- MD Anderson Cancer Center
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San Antonio, Texas, 미국, 78229
- University of Texas Health Science Center - San Antonio
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98104
- Center for Blood Disorders and Cellular Therapy, Swedish Cancer Institute
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Antwerp, 벨기에
- ZNA
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Brussels, 벨기에, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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La Louvière, 벨기에, 7100
- Hopital de Jolimont
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Leuven, 벨기에
- UZ Leuven
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Liège, 벨기에, 4000
- Domaine Universitaire du Sart Tilman
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Badalona, 스페인, 8916
- ICO Badalona - Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
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Barcelona, 스페인
- Hospital Clinic de Barcelona
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Barcelona, 스페인
- Vall d'Hebron Institute of Oncology
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Cáceres, 스페인, 10003
- Hospital San Pedro de Alcantara
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Las Palmas de Gran Canaria, 스페인, 35010
- Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
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Madrid, 스페인, 28223
- Quirónsalud Madrid University Hospital
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Murcia, 스페인, 30008
- Morales Meseguer General University Hospital
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Salamanca, 스페인, 37007
- Hospital Universitario de Salamanc
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Seville, 스페인
- Hospital Virgen Macarena
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Toledo, 스페인, 45007
- University Hospital of Toledo
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Valencia, 스페인, 46010
- Hospital Clínico Universitario de Valencia
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Principality of Asturias
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Oviedo, Principality of Asturias, 스페인, 33011
- Hospital Universitario Central de Asturias
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Boston, 영국, PE21 9QS
- Pilgrim Hospital
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Cambridge, 영국, CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital, Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
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Liverpool, 영국, L7 8YA
- The Clatterbridge Cancer Centre
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London, 영국, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust, Hammersmith Hospital
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London, 영국
- University College London Hospitals
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London, 영국, SE1 9RT
- Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust
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Oxford, 영국
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust, Department of Haematology, Cancer and Haematology Centre, Churchill Hospital
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Scotland
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Edinburgh, Scotland, 영국, EH4 2XU
- Western General Hospital
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Wales
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Cardiff, Wales, 영국, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
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Graz, 오스트리아, A-8036
- LKH - Universitätsklinikum Graz; Abteilung für Hämatologie
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Linz, 오스트리아, 4020
- Krankenhaus der Elisabethinen Linz
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Linz, 오스트리아, 4021
- Kepler University Hospital
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Salzburg, 오스트리아, 5020
- University Hospital Salzburg
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Beersheba, 이스라엘, 84101
- Soroka Medical Center
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Be’er Ya‘aqov, 이스라엘, 60930000
- Shamir Medical Center
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Haifa, 이스라엘, 3109601
- Rambam Health Corporation
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Haifa, 이스라엘, 3436212
- Lady Davis Carmel Medical Center
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Holon, 이스라엘
- Wolfson Medical Center
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Jerusalem, 이스라엘, 9590300
- Hadassah University Hospital-ein Kerem
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Nahariya, 이스라엘, 2210001
- Shaarei Zedek
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Petah Tikva, 이스라엘, 49100
- Rabin Medical Center - Beilinson Campus,
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Tel Aviv, 이스라엘, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Bergamo, 이탈리아, 24127
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni XXIII
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Bologna, 이탈리아, 40138
- A.O.U. Policlinico S. Orsola-Malpighi
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Brescia, 이탈리아, 25123
- Regional Hospital Spedali Civili di Brescia
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Ferrara, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera Universitaria Arcispedale Sant'Anna
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Florence, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Meldola, 이탈리아
- IRCCS Istituto Romagnolo per lo studio dei tumori "Dino Amadori"
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Milan, 이탈리아
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Monza, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera San Gerardo Di Monza
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Novara, 이탈리아, 28100
- University Hospital Maggiore della Carità
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Orbassano, 이탈리아
- AOU S.Luigi Gonzaga
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Padova, 이탈리아, 35128
- University Hospital Of Padova
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Palermo, 이탈리아, 90127
- University Hospital 'Paolo Giaccone' Polyclinic
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Rome, 이탈리아
- Ospedale Sant'Eugenio
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Turin, 이탈리아, 10128
- Hospital Ordine Mauriziano of Turin
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Varese, 이탈리아
- Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi - ASST Sette Laghi
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Hradec Králové, 체코, 500 05
- Fakultni Nemocnice Hradec Kralove
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Olomouc, 체코, 779 00
- University Hospital Olomouc
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T2N 4N2
- Tom Baker Cancer Centre
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2B7
- University of Alberta Hospital
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5W9
- London Health Sciences Center - Victoria Hospital
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2M9
- Princess Margaret Cancer Center
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1E2
- Jewish General Hospital
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Hat Yai District
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Songkhla, Hat Yai District, 태국, 90110
- Songklanagarind Hospital
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Lak Si
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Bangkok, Lak Si, 태국, 10210
- Chulabhorn Hospital
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Mueang Khon Kaen District
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Khon Kaen, Mueang Khon Kaen District, 태국, 40002
- Srinagarind hospital,Khon Kaen University
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Pathumwan
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Bangkok, Pathumwan, 태국, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
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Ratchathewi District
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Bangkok, Ratchathewi District, 태국, 10400
- Rajavithi Hospital
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Ankara, 터키 (Türkiye)
- Ankara University Faculty of Medicine Cebeci Research and Application Hospital
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Ankara, 터키 (Türkiye)
- Dr. Abdurrahman Yurtaslan Oncology Health Application and Research Center
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Antalya, 터키 (Türkiye)
- Antalya Medstar Hospital
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Edirne, 터키 (Türkiye)
- Edirne Trakya University Faculty of Medicine Hospital
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Gaziantep, 터키 (Türkiye)
- Gaziantep University Sahinbey Research and Application Center Hospital
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Izmir, 터키 (Türkiye)
- Izmir Ege University Faculty of Medicine Hospital
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Kayseri, 터키 (Türkiye), 8039
- Erciyes University Faculty of Medicine Hospital
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Kocaeli, 터키 (Türkiye)
- Kocaeli University Application
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Mersin, 터키 (Türkiye)
- Mersin University
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Samsun, 터키 (Türkiye)
- Samsun 19 Mayıs University Health Application Research Hospital
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Biała Podlaska, 폴란드, 21-50
- Wojewódzki Szpital Specjalistyczny w Bialej Podlaskiej
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Gdansk, 폴란드, 80-293
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Katowice, 폴란드
- Pratia Onkologia Katowice
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Skorzewo, 폴란드, 60-185
- Centrum Medyczne Pratia
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Torun, 폴란드, 87-100
- Nasz Lekarz Przychodnie Medyczne
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Amiens, 프랑스, 80054
- Amiens South Hospital univerisy - Hopital Sud
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Le Mans, 프랑스, 72000
- Centre Hospitalier
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Nice, 프랑스, 06202
- Hôpital l'Archet 1
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Nîmes, 프랑스, 30029
- Gard Cancer Institute
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Pierre-Bénite, 프랑스, 69310
- Centre Hospitalier Lyon Sud Secteur 1G
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Rennes, 프랑스, 35033
- Chu Pontchaillou - Service Hematologie
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Saint-Priest-en-Jarez, 프랑스, 42271
- Institut de Cancérologie Lucien Neuwirth
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Tours, 프랑스, 37044
- Hôpital Bretonneau
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Vandœuvre-lès-Nancy, 프랑스, 54500
- Chru Brabois
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Nyíregyháza, 헝가리
- Szabolcs Szatmár Bereg Megyei Kórházak és Egyetemi Oktatókórház; Jósa András Oktatókórház, Hematológia
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Pecs
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Pécs, Pecs, 헝가리, 7624
- : Pecs University, 1st Department of Medicine
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Buderim, 호주, QLD 4556
- USC Clinical Trials Centre Sunshine Coast Haematology and Oncology Clinic
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Nedlands, 호주, 6009
- One Clinical Research Pty Ltd
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Queensland
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Brisbane, Queensland, 호주, 4101
- ICON Cancer Centre
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South Australia
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Adelaide, South Australia, 호주, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Victoria
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Clayton, Victoria, 호주, 3168
- Monash Health
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Frankston, Victoria, 호주, 3199
- Peninsula Private Hospital Clinical Trials Unit
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Kowloon
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Hong Kong, Kowloon, 홍콩
- Princess Margaret Hospital
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New Territories
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Hong Kong, New Territories, 홍콩
- Prince of Wales Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 18세 이상
- 골수 섬유증 진단 확인(원발성, 진성적혈구증가증 후 또는 본태성혈소판증가증 후)
- 적절한 혈액학적, 신장 및 간 기능
- MFSAF v4.0을 사용하여 무작위 배정 전 7일 동안 평균 점수가 3점 이상이거나 평균 총점이 10점 이상인 증상이 2개 이상 있음
- DIPSS(Dynamic International Prognostic Scoring System) 스코어링 시스템에 따른 Intermediate-1 이상의 예후 위험 인자 점수
- 비장 용적 ≥ 450 cm^3
- Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태 ≤ 2
제외 기준:
- 지난 6개월 동안 비장 절제술 또는 비장 방사선 조사
- 만성 또는 활성 상태 및/또는 치료를 금지하는 병용 약물 사용
- 골수증식성 신생물의 치료를 위해 JAKi 또는 BET 억제제로 사전 치료를 받은 적이 있음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 펠라브레십 + 룩솔리티닙
Pelabresib 일수화물 정제 + Ruxolitinib 인산염 정제
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이중 맹검 치료(펠라브레시브 또는 일치하는 위약)는 연속 14일 동안 매일 투여한 후 7일 휴식을 취하며 이는 1주기의 치료로 간주됩니다(1주기 = 21일). Pelabresib는 MF에서 질병 수정 효과에 대한 새로운 작용 메커니즘과 잠재력을 가진 BET 단백질의 소분자 억제제입니다.
Ruxolitinib은 JAK 억제제이며 현재 골수섬유화증에 대해 승인된 치료 옵션입니다.
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활성 비교기: 위약 + 룩솔리티닙
일치하는 위약 정제 + 룩솔리티닙 인산염 정제
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Ruxolitinib은 JAK 억제제이며 현재 골수섬유화증에 대해 승인된 치료 옵션입니다.
위약 정제는 펠라브레시브 정제와 일치하도록 설계되었습니다.
각 위약 정제에는 활성 제약 성분이 포함되어 있지 않으며 크기, 모양 및 포장이 실험용 약물과 시각적으로 동일합니다.
위약 투약은 펠라브레시브와 동일한 투약 규칙을 따릅니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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중앙 방사선학적 판독에 따른 24주차 비장 반응 참가자 수
기간: 24주차
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비장 반응은 기준선 대비 비장 부피가 최소 35% 감소(SVR35)하는 것으로 특징지어졌으며, 이는 자기공명영상(MRI) 또는 컴퓨터단층촬영(CT)으로 결정되고, 24주차에 블라인드 중앙 방사선학적 검토를 통해 평가되었습니다.
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24주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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주요 2차: 기준선 대비 총 증상 점수(TSS)의 24주 절대 변화
기간: 기준점, 24주
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주 24의 총 증상 점수(TSS)는 기준선과 비교하여 골수섬유증 증상 평가 양식 v4.0을 사용하여 측정되었습니다.
이 점수는 0-10 척도로 평가된 7가지 개별 증상 항목의 합을 나타내며, 가능한 일일 총 점수 범위는 0에서 70까지입니다.
TSS가 높을수록 질병 부담이 더 크고 따라서 결과가 더 나쁨을 반영합니다.
기준선 TSS는 무작위 배정일 이전 7일 동안의 결측치가 아닌 일일 총 증상 점수의 평균으로 계산되었습니다.
각 치료 주의 TSS는 해당 주의 결측치가 아닌 일일 총 증상 점수의 평균으로 결정되었습니다.
그러나 주어진 주에 사용 가능한 일일 점수가 4개 미만인 경우 주간 TSS는 결측치로 간주되었습니다.
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기준점, 24주
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주요 2차: 24주차 TSS50 반응 참가자 수
기간: 24주차
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24주차 TSS 반응 확률은 각 치료군에서 24주차에 TSS50 반응을 달성한 환자의 비율로 정의된 TSS 반응률을 계산하여 추정되었습니다.
총 증상 점수(TSS) 반응은 Myelofibrosis Symptom Assessment Form v4.0으로 측정한 기준선 대비 TSS 50% 이상 감소로 정의되었습니다.
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24주차
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24주차 총 증상 점수(TSS) 기준치 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 24주차
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기준점 대비 총 증상 점수(TSS)의 백분율 변화(24주차)는 치료 시작 24주 후 환자의 증상 변화를 기준점 대비로 측정한 것입니다.
음수 값은 증상 개선을 나타내며, ≥50% 감소는 일반적으로 의미 있는 임상 반응으로 간주됩니다.
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기준선, 24주차
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기저선 대비 골수 섬유증이 최소 1등급 이상 개선된 참가자 수 (24주차)
기간: 기준점, 24주차
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치료군별 및 전체적으로, 기준선 대비 중앙 판독으로 평가한 골수섬유화의 최소 1등급 개선을 분석하였다.
골수섬유화 등급 개선은 기준선 대비 골수섬유화 등급이 최소 1등급 감소한 것으로 정의하였으며, MF-3 등급이 가장 심각하고 MF-0 등급이 가장 경미한 상태이다.
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기준점, 24주차
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중앙 방사선학 판독을 통한 48주차 비장 반응 참가자 수
기간: 48주차
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비장 반응은 자기공명영상(MRI) 또는 컴퓨터 단층촬영(CT)에 의해 확인되고, 48주차에 시행된 맹검 중앙 방사선학적 검토를 통해 평가된 기준선 대비 비장 부피의 최소 35% 감소(SVR35)로 특징지어집니다.
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48주차
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48주차 TSS50 반응을 보인 참가자 수
기간: 48주차
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48주차 TSS 반응 확률은 두 치료군 각각에서 48주차에 TSS50 반응을 달성한 환자의 비율로 정의되는 TSS 반응률을 계산하여 추정됩니다.
총 증상 점수(TSS) 반응은 골수섬유증 증상 평가 양식 v4.0으로 측정한 기준선 대비 TSS의 ≥50% 감소로 정의됩니다.
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48주차
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48주차 총 증상 점수(TSS) 기준선 대비 절대적 변화
기간: 기준선, 48주
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48주차 총 증상 점수(TSS)는 기준선과 비교하여 골수섬유증 증상 평가 양식 v4.0을 사용하여 측정됩니다.
이 점수는 각각 0-10 척도로 평가된 7가지 개별 증상 항목의 합계를 나타내며, 가능한 일일 총 점수 범위는 0에서 70까지입니다.
더 높은 TSS는 더 큰 질병 부담을 반영하므로 결과가 더 나쁨을 의미합니다.
기준선 TSS는 무작위 배정일 전 7일 기간 동안의 결측값이 아닌 일일 총 증상 점수의 평균으로 계산됩니다.
각 치료 주차의 TSS는 해당 주차의 결측값이 아닌 일일 총 증상 점수의 평균으로 결정됩니다.
그러나 특정 주차에 대해 사용 가능한 일일 점수가 4개 미만인 경우, 주간 TSS는 결측값으로 간주됩니다.
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기준선, 48주
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치료 첫 24주 동안의 적혈구(RBC) 수혈률
기간: 24주차
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적혈구 수혈률은 치료 첫 24주 동안 환자 월(4주)당 평균 수혈된 적혈구 단위 수로 정의되었습니다.
환자 월당 평균 적혈구 단위 수는 전체 노출 기간 동안의 적혈구 단위 총수(즉, 모든 환자의)를 환자 월수의 합으로 나누어 계산되었습니다. |
24주차
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적혈구(RBC) 수혈 의존에서 수혈 독립으로 전환한 참가자 수
기간: 투약 전 12주 기준 기간부터 기준선 이후 24주까지의 모든 12주 기간까지
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수혈 의존성(TD)은 투여 전 12주간의 기준 기간 동안 적혈구(RBC)를 6단위 이상 수혈받은 것으로 정의되었으며, 수혈 독립성(TI)은 이중맹검 치료 단계의 연속적인 12주 기간 동안 적혈구 수혈을 받지 않은 것으로 정의되었습니다. TD에서 TI로의 전환은 수혈 의존성에서 수혈 독립성으로 전환한 환자의 비율로 평가 및 정의되었습니다. 이중맹검 치료 기간에 계속 참여하고 최근 12주 동안 적혈구 수혈을 받지 않은 환자는 반응자로 간주되었습니다. 12주 이전에 이중맹검 치료를 중단한 환자는 비반응자로 분류되었습니다. |
투약 전 12주 기준 기간부터 기준선 이후 24주까지의 모든 12주 기간까지
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24주차 환자 전반적 변화 인상(PGIC)의 기준선 대비 범주 변화
기간: Baseline, Week 24
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환자 전반적 변화 인상(PGIC)은 치료 시작 이후 환자가 인지한 골수섬유증 증상 변화에 대한 단일 항목 측정법입니다.
환자들은 다음 질문에 답변했습니다: "본 연구 치료를 시작한 이후 귀하의 골수섬유증 증상은: (1) 매우 많이 개선됨, (2) 많이 개선됨, (3) 약간 개선됨, (4) 변화 없음, (5) 약간 악화됨, (6) 많이 악화됨, (7) 매우 많이 악화됨."
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Baseline, Week 24
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무진행 생존 (PFS)
기간: 연구 완료까지, 평균 6년
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무진행 생존기간(PFS)은 무작위 배정 시점부터 문서화된 진행이 확인된 시점까지, 또는 문서화된 진행이 없는 환자의 경우 모든 원인으로 인한 사망까지의 기간으로 정의됩니다
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연구 완료까지, 평균 6년
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전체 생존율 (OS)
기간: 연구 완료 시까지, 평균 6년
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OS, 무작위 배정 시점부터 모든 원인에 의한 사망 시점까지의 시간으로 정의됨
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연구 완료 시까지, 평균 6년
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급성 골수성 백혈병(AML)로의 급변기(blast phase)로의 전환을 보이는 환자의 비율
기간: 연구 완료 시까지, 평균 6년
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말초혈액의 아세포 백분율이 20% 이상(≥20%)으로 증가하고 이 증가가 최소 2주 동안 지속되거나, 질병 상태 평가를 통해 백혈병 전환이 확인될 때 환자는 급성 골수성 백혈병(AML)으로 전환된 것으로 분류됩니다.
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연구 완료 시까지, 평균 6년
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참가자의 이상사례(AEs) 및 중대한 이상사례(SAEs) 비율
기간: 연구 완료까지 평균 6년
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이중맹검 치료 기간의 치료 중 발생한 이상반응(TEAE)은 펠라브레십/플라시보 첫 투여일 이후이면서 펠라브레십/플라시보 마지막 투여 후 30일 이전 또는 골수섬유증에 대한 대체(연구 외) 치료 시작 이전 중 먼저 발생하는 시점까지 시작일이 있는 이상반응으로 정의됩니다.
만약 이상반응의 시작일이 첫 투여일 이전이지만, 첫 투여 후부터 마지막 투여 후 30일 이전까지 중증도가 증가한 경우에도 치료 중 발생한 이상반응(TEAE)으로 간주됩니다.
개방형 펠라브레십 치료 첫 투여 이후 발생하는 이상반응은 교차 치료 기간의 치료 중 발생한 이상반응으로 간주됩니다.
그러나, 펠라브레십/플라시보 마지막 투여 후 30일 이내에 발생하는 교차 치료 기간의 치료 중 발생한 이상반응(TEAE)은 이중맹검 치료 기간의 치료 중 발생한 이상반응으로도 간주됩니다.
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연구 완료까지 평균 6년
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펠라브레시브의 약동학(PK) 파라미터: 시간 0부터 시간 t까지의 혈장 농도-시간 곡선 하 면적(AUC0-t)
기간: 사이클 1 1일차, 사이클 1 14일차 및 사이클 9 1일차: 투여 전, 투여 후 30분에서 1시간, 투여 후 3~4.5시간. 사이클 3 및 사이클 7 1일차: 투여 전, ECG 평가 후 5분. 1 사이클 = 21일
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약동학적(PK) 파라미터는 펠라브레시브 혈장 농도와 실제 샘플링 시점을 기반으로 계산됩니다. AUC0-t는 기술 통계를 사용하여 나열되고 요약됩니다. |
사이클 1 1일차, 사이클 1 14일차 및 사이클 9 1일차: 투여 전, 투여 후 30분에서 1시간, 투여 후 3~4.5시간. 사이클 3 및 사이클 7 1일차: 투여 전, ECG 평가 후 5분. 1 사이클 = 21일
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펠라브레시브의 약동학(PK) 파라미터: 약물 투여 후 최대(피크) 혈장 농도 도달 시간(Tmax)
기간: 사이클 1 일차 1, 사이클 1 일차 14 및 사이클 9 일차 1: 투여 전, 투여 후 30분에서 1시간, 투여 후 3시간에서 4.5시간. 사이클 3 및 사이클 7 일차 1: 투여 전, 심전도 평가 후 5분. 1 사이클 = 21일
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약동학적(PK) 파라미터는 Pelabresib 혈장 농도와 실제 샘플링 시간 점을 기반으로 계산됩니다. AUC0-t는 기술 통계를 사용하여 나열되고 요약됩니다. Tmax는 기술 통계를 사용하여 나열되고 요약됩니다. |
사이클 1 일차 1, 사이클 1 일차 14 및 사이클 9 일차 1: 투여 전, 투여 후 30분에서 1시간, 투여 후 3시간에서 4.5시간. 사이클 3 및 사이클 7 일차 1: 투여 전, 심전도 평가 후 5분. 1 사이클 = 21일
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Pelabresib의 약동학(PK) 파라미터: 최대(정점) 혈장 약물 농도(Cmax)
기간: 사이클 1 1일차, 사이클 1 14일차 및 사이클 9 1일차: 투약 전, 투약 후 30분에서 1시간, 투약 후 3~4.5시간. 사이클 3 및 사이클 7 1일차: 투약 전, 심전도 평가 후 5분. 1 사이클 = 21일
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약동학(PK) 파라미터는 Pelabresib 혈장 농도와 실제 샘플링 시간 점을 기반으로 계산됩니다. AUC0-t는 기술 통계를 사용하여 나열되고 요약됩니다. Cmax는 기술 통계를 사용하여 나열되고 요약됩니다. |
사이클 1 1일차, 사이클 1 14일차 및 사이클 9 1일차: 투약 전, 투약 후 30분에서 1시간, 투약 후 3~4.5시간. 사이클 3 및 사이클 7 1일차: 투약 전, 심전도 평가 후 5분. 1 사이클 = 21일
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펠라브레시브의 약동학(PK) 파라미터: 유효 반감기(T1/2)
기간: 사이클 1 1일차, 사이클 1 14일차 및 사이클 9 1일차: 투여 전, 투여 후 30분에서 1시간, 투여 후 3시간에서 4.5시간. 사이클 3 및 사이클 7 1일차: 투여 전, ECG 평가 후 5분. 1 사이클 = 21일
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약물동력학(PK) 파라미터는 Pelabresib 혈장 농도와 실제 샘플링 시점을 기반으로 계산됩니다. T1/2는 기술 통계를 사용하여 나열되고 요약됩니다. |
사이클 1 1일차, 사이클 1 14일차 및 사이클 9 1일차: 투여 전, 투여 후 30분에서 1시간, 투여 후 3시간에서 4.5시간. 사이클 3 및 사이클 7 1일차: 투여 전, ECG 평가 후 5분. 1 사이클 = 21일
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펠라브레시브의 약동학적(PK) 파라미터: 비정맥내 투여 후 겉보기 분포 용적(Vd/F)
기간: 사이클 1 1일차, 사이클 1 14일차 및 사이클 9 1일차: 투여 전, 투여 후 30분에서 1시간, 투여 후 3시간에서 4.5시간. 사이클 3 및 사이클 7 1일차: 투여 전, 심전도 평가 후 5분. 1 사이클 = 21일
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약동학적(PK) 파라미터는 Pelabresib 혈장 농도와 실제 샘플링 시간점을 기반으로 계산됩니다. Vd/F는 기술 통계를 사용하여 나열되고 요약됩니다. |
사이클 1 1일차, 사이클 1 14일차 및 사이클 9 1일차: 투여 전, 투여 후 30분에서 1시간, 투여 후 3시간에서 4.5시간. 사이클 3 및 사이클 7 1일차: 투여 전, 심전도 평가 후 5분. 1 사이클 = 21일
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펠라브레시브의 약물동력학(PK) 파라미터: 경구 투여 후 혈장에서의 약물의 겉보기 총 청소율(CL/F)
기간: 사이클 1 일 1, 사이클 1 일 14 및 사이클 9 일 1: 투여 전, 투여 후 30분에서 1시간, 투여 후 3~4.5시간. 사이클 3 및 사이클 7 일 1: 투여 전, ECG 평가 후 5분. 1 사이클 = 21일
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약동학적(PK) 파라미터는 Pelabresib 혈장 농도와 실제 샘플링 시점을 기반으로 계산됩니다. CL/F는 기술 통계를 사용하여 나열 및 요약됩니다. |
사이클 1 일 1, 사이클 1 일 14 및 사이클 9 일 1: 투여 전, 투여 후 30분에서 1시간, 투여 후 3~4.5시간. 사이클 3 및 사이클 7 일 1: 투여 전, ECG 평가 후 5분. 1 사이클 = 21일
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Pelabresib의 존재 여부에 따른 Ruxolitinib 혈장 농도
기간: 사이클 1 일차 1, 사이클 1 일차 14 및 사이클 9 일차 1: 투여 전, 투여 후 30분에서 1시간, 투여 후 3시간에서 4.5시간. 사이클 3 및 사이클 7 일차 1: 투여 전, ECG 평가 후 5분. 1 사이클 = 21일
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혈액 샘플(각각 약 4mL)은 평가 일정(SOA)에 명시된 시점에서 수집되어 Pelabresib의 유무에 따른 Ruxolitinib 혈장 농도를 측정하기 위해 사용됩니다.
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사이클 1 일차 1, 사이클 1 일차 14 및 사이클 9 일차 1: 투여 전, 투여 후 30분에서 1시간, 투여 후 3시간에서 4.5시간. 사이클 3 및 사이클 7 일차 1: 투여 전, ECG 평가 후 5분. 1 사이클 = 21일
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비장 반응 지속 기간
기간: 연구 완료까지 평균 6년
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비장 반응 지속 기간, 이는 비장 반응 발현 시점부터 환자가 기준선 대비 비장 부피 감소가 <35%이고 최저점 대비 증가가 >25%인 시점(중앙 검토에서 확인됨) 또는 사망 중 먼저 도래하는 시점까지의 시간으로 정의됨
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연구 완료까지 평균 6년
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24주차에 수정된 총 증상 점수(mTSS) 반응을 보인 참가자 수
기간: 24주
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수정된 TSS(mTSS)는 피로 하위 영역을 제외하고 총 70점인 TSS 대비 60점으로 정의되었습니다.
환자는 24주차에 기준선 대비 mTSS 변화율이 ≤ -50%인 경우 반응자로 분류되었습니다.
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24주
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TSS50 반응 지속 시간
기간: 연구 완료까지, 평균 6년
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TSS 반응 지속 시간, TSS50 반응 시작 시점부터 환자가 기준선 대비 TSS 감소가 <50%이고 최저점 대비 증가가 ≥25%인 시점까지의 시간으로 정의됨
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연구 완료까지, 평균 6년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Harrison CN, Gupta VK, Gerds AT, Rampal R, Verstovsek S, Talpaz M, Kiladjian JJ, Mesa R, Kuykendall AT, Vannucchi AM, Palandri F, Grosicki S, Devos T, Jourdan E, Wondergem MJ, Al-Ali HK, Buxhofer-Ausch V, Alvarez-Larran A, Patriarca A, Kremyanskaya M, Mead AJ, Akhani S, Sheikine Y, Colak G, Mascarenhas J. Phase III MANIFEST-2: pelabresib + ruxolitinib vs placebo + ruxolitinib in JAK inhibitor treatment-naive myelofibrosis. Future Oncol. 2022 Sep;18(27):2987-2997. doi: 10.2217/fon-2022-0484. Epub 2022 Aug 11.
- Rampal RK, Grosicki S, Chraniuk D, Abruzzese E, Bose P, Gerds AT, Vannucchi AM, Palandri F, Lee SE, Gupta V, Lucchesi A, Oh ST, Kuykendall AT, Patriarca A, Alvarez-Larran A, Mesa R, Kiladjian JJ, Talpaz M, Scandura JM, Lavie D, Harris M, Kays SK, Li Q, Boxhammer R, Brown B, Jegg AM, Harrison CN, Mascarenhas J. Pelabresib plus ruxolitinib for JAK inhibitor-naive myelofibrosis: a randomized phase 3 trial. Nat Med. 2025 May;31(5):1531-1538. doi: 10.1038/s41591-025-03572-3. Epub 2025 Mar 10.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 4월 9일
기본 완료 (실제)
2023년 8월 23일
연구 완료 (추정된)
2027년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 10월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 10월 21일
처음 게시됨 (실제)
2020년 10월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 15일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CDAK539A12301
- CPI 0610-04 (기타 식별자: Constellation Pharmaceuticals)
- 2023-507954-34-00 (레지스트리 식별자: EU CT Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
노바티스는 적격 연구에 대한 환자 수준 데이터 및 지원 임상 문서에 대한 접근을 자격 있는 외부 연구자들과 공유하기 위해 노력하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치에 근거하여 독립 검토 패널에 의해 검토 및 승인됩니다. 제공된 모든 데이터는 적용 가능한 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인정보를 보호하기 위해 익명화됩니다.
이 시험 데이터 이용 가능성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 절차에 따릅니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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