Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 3 tutkimus pelabresibistä (CPI-0610) myelofibroosissa (MF) (MANIFEST-2) (MANIFEST-2)

keskiviikko 15. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, aktiivinen kontrollitutkimus pelabresibistä (CPI-0610) ja ruksolitinibistä vs. lumelääke ja ruksolitinibi JAKi-hoitoa saamattomilla MF-potilailla

Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, sokkoutettu tutkimus, jossa verrattiin pelabresibia (CPI-0610) ja ruksolitinibia lumelääkkeeseen ja ruksolitinibiin myelofibroosia (MF) sairastavilla potilailla, joita ei ole aiemmin hoidettu Janus-kinaasin estäjillä (JAKi). Pelabresibi on pienimolekyylinen bromodomaiinin ja ekstraterminaalisten (BET) proteiinien estäjä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

430

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1081
        • Amsterdam UMC
      • Maastricht, Alankomaat, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
  • Australia
      • Buderim, Australia, QLD 4556
        • USC Clinical Trials Centre Sunshine Coast Haematology and Oncology Clinic
      • Nedlands, Australia, 6009
        • One Clinical Research Pty Ltd
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Icon Cancer Centre
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health
      • Frankston, Victoria, Australia, 3199
        • Peninsula Private Hospital Clinical Trials Unit
  • Belgia
      • Antwerp, Belgia
        • ZNA
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • La Louvière, Belgia, 7100
        • Hopital De Jolimont
      • Leuven, Belgia
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgia, 4000
        • Domaine Universitaire du Sart Tilman
  • Espanja
      • Badalona, Espanja, 8916
        • ICO Badalona - Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Espanja
        • Vall d'Hebron Institute of Oncology
      • Cáceres, Espanja, 10003
        • Hospital San Pedro De Alcantara
      • Las Palmas de Gran Canaria, Espanja, 35010
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrín
      • Madrid, Espanja, 28223
        • Quirónsalud Madrid University Hospital
      • Murcia, Espanja, 30008
        • Morales Meseguer General University Hospital
      • Salamanca, Espanja, 37007
        • Hospital Universitario de Salamanc
      • Seville, Espanja
        • Hospital Virgen Macarena
      • Toledo, Espanja, 45007
        • University Hospital of Toledo
      • Valencia, Espanja, 46010
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Espanja, 33011
        • Hospital Universitario Central de Asturias
  • Etelä -Korea
      • Busan, Etelä -Korea, 49241
        • Pusan National University Hospital
      • Busan, Etelä -Korea, 48108
        • Inje University Haeundae Paik Hospital
      • Busan, Etelä -Korea
        • Inje University Busan Paik Hospital
      • Daegu, Etelä -Korea, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Daegu, Etelä -Korea
        • Daegu Catholic University Medical Center
      • Gyeonggi-do, Etelä -Korea
        • The Catholic University Of Korea St. Vincent Hospital
      • Incheon, Etelä -Korea
        • Gachon University Gil Medical Center
      • Jeonju, Etelä -Korea, 54907
        • Jeonbuk National University Hospital
      • Seoul, Etelä -Korea, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Etelä -Korea
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Etelä -Korea
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Etelä -Korea, 135-710
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Etelä -Korea
        • The Catholic University of Korea
      • Seoul, Etelä -Korea
        • The Catholic University of South Korea Seoul St. Mary's Hospital
      • Ulsan, Etelä -Korea
        • Ulsan University Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Jinju, Gyeongsangnam-do, Etelä -Korea
        • Gyeongsang National University Hospital
  • Hong Kong
    • Kowloon
      • Hong Kong, Kowloon, Hong Kong
        • Princess Margaret Hospital
    • New Territories
      • Hong Kong, New Territories, Hong Kong
        • Prince of Wales Hospital
  • Israel
      • Beersheba, Israel, 84101
        • Soroka Medical Center
      • Be’er Ya‘aqov, Israel, 60930000
        • Shamir Medical Center
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Corporation
      • Haifa, Israel, 3436212
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Holon, Israel
        • Wolfson Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 9590300
        • Hadassah University Hospital-Ein Kerem
      • Nahariya, Israel, 2210001
        • Shaarei Zedek
      • Petah Tikva, Israel, 49100
        • Rabin Medical Center - Beilinson Campus,
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24127
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni xxiii
      • Bologna, Italia, 40138
        • A.O.U. Policlinico S. Orsola-Malpighi
      • Brescia, Italia, 25123
        • Regional Hospital Spedali Civili di Brescia
      • Ferrara, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Arcispedale Sant'Anna
      • Florence, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Meldola, Italia
        • IRCCS Istituto Romagnolo per lo studio dei tumori "Dino Amadori"
      • Milan, Italia
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Monza, Italia
        • Azienda Ospedaliera San Gerardo di Monza
      • Novara, Italia, 28100
        • University Hospital Maggiore della Carità
      • Orbassano, Italia
        • AOU S.Luigi Gonzaga
      • Padova, Italia, 35128
        • University Hospital Of Padova
      • Palermo, Italia, 90127
        • University Hospital 'Paolo Giaccone' Polyclinic
      • Rome, Italia
        • Ospedale Sant'Eugenio
      • Turin, Italia, 10128
        • Hospital Ordine Mauriziano of Turin
      • Varese, Italia
        • Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi - ASST Sette Laghi
  • Itävalta
      • Graz, Itävalta, A-8036
        • LKH - Universitätsklinikum Graz; Abteilung für Hämatologie
      • Linz, Itävalta, 4020
        • Krankenhaus der Elisabethinen Linz
      • Linz, Itävalta, 4021
        • Kepler University Hospital
      • Salzburg, Itävalta, 5020
        • University Hospital Salzburg
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N2
        • Tom Baker Cancer Centre
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Center - Victoria Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Center
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1E2
        • Jewish General Hospital
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka
        • Laiko General Hospital
      • Ioannina, Kreikka, 455 00
        • UGH of Ioannina
      • Rio, Kreikka, 26504
        • University General Hospital of Patras
  • Malesia
      • Kota Kinabalu, Malesia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth
    • Johor
      • Johor Bahru, Johor, Malesia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah
    • Kedah
      • Alor Star, Kedah, Malesia, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malesia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malesia, 68000
        • :Hospital Ampang
      • Petaling Jaya, Selangor, Malesia, 47500
        • Sunway Medical Centre
  • Puola
      • Biała Podlaska, Puola, 21-50
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny w Bialej Podlaskiej
      • Gdansk, Puola, 80-293
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Katowice, Puola
        • Pratia Onkologia Katowice
      • Skorzewo, Puola, 60-185
        • Centrum Medyczne Pratia
      • Torun, Puola, 87-100
        • Nasz Lekarz Przychodnie Medyczne
  • Ranska
      • Amiens, Ranska, 80054
        • Amiens South Hospital univerisy - Hopital Sud
      • Le Mans, Ranska, 72000
        • Centre Hospitalier
      • Nice, Ranska, 06202
        • Hôpital l'Archet 1
      • Nîmes, Ranska, 30029
        • Gard Cancer Institute
      • Pierre-Bénite, Ranska, 69310
        • Centre Hospitalier Lyon Sud Secteur 1G
      • Rennes, Ranska, 35033
        • Chu Pontchaillou - Service Hematologie
      • Saint-Priest-en-Jarez, Ranska, 42271
        • Institut de Cancérologie Lucien Neuwirth
      • Tours, Ranska, 37044
        • Hôpital Bretonneau
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Ranska, 54500
        • Chru Brabois
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Saksa, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • Bavaria
      • Augsburg, Bavaria, Saksa, 86151
        • Hämatologisch-Onkologische Praxis Augsburg
    • Saxony
      • Halle, Saxony, Saksa, 06120
        • Universitätsklinikum Halle (Saale), Krukenberg-Krebszentrum Halle (KKH)
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Saksa, 07747
        • Universitätsklinikum Jena, Klinik für Innere Medizin II
  • Taiwan
      • Chiayi City, Taiwan
        • Chang Gung Memorial Hospital Chiayi
      • Chiayi City, Taiwan
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Thaimaa
    • Hat Yai District
      • Songkhla, Hat Yai District, Thaimaa, 90110
        • Songklanagarind Hospital
    • Lak Si
      • Bangkok, Lak Si, Thaimaa, 10210
        • Chulabhorn Hospital
    • Mueang Khon Kaen District
      • Khon Kaen, Mueang Khon Kaen District, Thaimaa, 40002
        • Srinagarind hospital,Khon Kaen University
    • Pathumwan
      • Bangkok, Pathumwan, Thaimaa, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
    • Ratchathewi District
      • Bangkok, Ratchathewi District, Thaimaa, 10400
        • Rajavithi Hospital
  • Turkki (Türkiye)
      • Ankara, Turkki (Türkiye)
        • Ankara University Faculty of Medicine Cebeci Research and Application Hospital
      • Ankara, Turkki (Türkiye)
        • Dr. Abdurrahman Yurtaslan Oncology Health Application and Research Center
      • Antalya, Turkki (Türkiye)
        • Antalya Medstar Hospital
      • Edirne, Turkki (Türkiye)
        • Edirne Trakya University Faculty of Medicine Hospital
      • Gaziantep, Turkki (Türkiye)
        • Gaziantep University Sahinbey Research and Application Center Hospital
      • Izmir, Turkki (Türkiye)
        • Izmir Ege University Faculty of Medicine Hospital
      • Kayseri, Turkki (Türkiye), 8039
        • Erciyes University Faculty of Medicine Hospital
      • Kocaeli, Turkki (Türkiye)
        • Kocaeli University Application
      • Mersin, Turkki (Türkiye)
        • Mersin University
      • Samsun, Turkki (Türkiye)
        • Samsun 19 Mayıs University Health Application Research Hospital
  • Tšekki
      • Hradec Králové, Tšekki, 500 05
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Olomouc, Tšekki, 779 00
        • University Hospital Olomouc
  • Unkari
      • Nyíregyháza, Unkari
        • Szabolcs Szatmár Bereg Megyei Kórházak és Egyetemi Oktatókórház; Jósa András Oktatókórház, Hematológia
    • Pecs
      • Pécs, Pecs, Unkari, 7624
        • : Pecs University, 1st Department of Medicine
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Boston, Yhdistynyt kuningaskunta, PE21 9QS
        • Pilgrim Hospital
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital, Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L7 8YA
        • The Clatterbridge Cancer Centre
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust, Hammersmith Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University College London Hospitals
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
        • Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust, Department of Haematology, Cancer and Haematology Centre, Churchill Hospital
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta, EH4 2XU
        • Western General Hospital
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294-3300
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Chandler, Arizona, Yhdysvallat, 85224
        • Ironwood Physicians P.C. dba Ironwood Cancer and Research Centers
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
        • UC San Diego Moores Cancer Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
        • USC/Norris Comprehensive Cancer Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • Moffitt Cancer Center
    • Illinois
      • Decatur, Illinois, Yhdysvallat, 62526
        • Decatur Memorial Hospital Cancer Care Center of Decatur/Cancer Care Specialists of IL
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46237
        • Franciscan Health/Indiana blood and Marrow Transplantation
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40207
        • Norton Cancer Institute, St. Matthews Campus
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Weill Cornell Medical College- New York Presbyterian Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
        • Center for Blood Disorders and Cellular Therapy, Swedish Cancer Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä ≥ 18 vuotta
  • Vahvistettu myelofibroosin diagnoosi (primaarinen, postpolysytemia vera tai postessentiaalinen trombosytemia)
  • Riittävä hematologinen, munuaisten ja maksan toiminta
  • Sinulla on vähintään 2 oireita, joiden keskimääräinen pistemäärä on ≥ 3 tai keskimääräinen kokonaispistemäärä ≥ 10 7 päivän aikana ennen satunnaistamista MFSAF v4.0:lla
  • Ennuste riskitekijä-pisteet välitasolla 1 tai korkeampi Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) -pisteytysjärjestelmässä
  • Pernan tilavuus ≥ 450 cm^3
  • Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila ​​≤ 2

Poissulkemiskriteerit:

  • Pernan poisto tai pernan säteilytys edellisten 6 kuukauden aikana
  • Krooniset tai aktiiviset sairaudet ja/tai samanaikainen lääkitys, joka estäisi hoidon
  • Oli aiemmin hoidettu millä tahansa JAKi- tai BET-estäjillä myeloproliferatiivisen kasvaimen hoitoon

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pelabresibi + ruksolitinibi
Pelabresibimonohydraattitabletit + ruksolitinibifosfaattitabletit
Lääke: Pelabresib

Kaksoissokkohoitoa (pelabresibi tai vastaava lumelääke) annetaan päivittäin 14 peräkkäisenä päivänä, minkä jälkeen pidetään 7 päivän tauko, joka katsotaan yhdeksi hoitojaksoksi (1 sykli = 21 päivää).

Pelabresibi on pienimolekyylinen BET-proteiinien inhibiittori, jolla on uusi vaikutusmekanismi ja mahdollisuus sairautta modifioiviin vaikutuksiin MF:ssä.

Lääke: Ruksolitinibi
Ruksolitinibi on JAK-estäjä ja nykyinen hyväksytty hoitovaihtoehto MF:lle.
Active Comparator: Plasebo + ruksolitinibi
Vastaavat lumetabletit + ruksolitinibifosfaattitabletit
Lääke: Ruksolitinibi
Ruksolitinibi on JAK-estäjä ja nykyinen hyväksytty hoitovaihtoehto MF:lle.
Lääke: Plasebo
Placebotabletit on suunniteltu vastaamaan pelabresib-tabletteja. Yksikään lumetabletti ei sisällä aktiivista farmaseuttista ainesosaa ja on kooltaan, muodoltaan ja pakkaukseltaan näkyvästi identtinen kokeellisen lääkkeen kanssa. Lumeannostelu noudattaa samoja annostuskäytäntöjä kuin pelabresibi.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla todettiin perna-vaste keskusradiologian lukemien mukaan viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
Sleenin vaste määriteltiin vähintään 35 %:n pienenemisellä perusarvosta (SVR35) magneettikuvauksen (MRI) tai tietokonetomografian (CT) avulla, ja sitä arvioitiin sokeassa keskusradiologian arvioinnissa viikolla 24.
Viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Avain toissijainen: kokonaissympomipisteen (TSS) absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Kokonaissymptomipisteen (TSS) muutos 24. viikolla verrattuna lähtöarvoon mitattiin käyttäen Myelofibroosin Oirearviointilomaketta versio 4.0. Tämä piste edusti seitsemän yksittäisen oirekohteen summaa, joista jokainen arvioitiin asteikolla 0-10, mikä mahdollisti päivittäisen kokonaispistealueen 0-70. Korkeampi TSS heijasti suurempaa sairauden taakkaa ja siten huonompaa lopputulosta. Lähtöarvon TSS laskettiin keskiarvona puuttumattomista päivittäisistä kokonaissymptomipisteistä seitsemän päivän ajalta ennen satunnaistamispäivää. Jokaisen hoitoviikon TSS määritettiin kyseisen viikon puuttumattomien päivittäisten kokonaissymptomipisteiden keskiarvona. Kuitenkin, jos tiettynä viikkona oli saatavilla vähemmän kuin neljä päivittäistä pistettä, viikoittainen TSS katsottiin puuttuvaksi.
Perustaso, viikko 24
Avain toissijainen: Osallistujien lukumäärä TSS50-vasteella viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
TSS-vastauksen todennäköisyys viikolla 24 arvioitiin laskemalla TSS-vastausaste, joka määriteltiin prosenttiosuudeksi potilaista, jotka saavuttivat TSS50-vastauksen viikolla 24 kummassakin kahdessa hoitoryhmässä. Kokonaissymptomipisteiden (TSS) vastaus määriteltiin ≥50 %:n vähenemiseksi lähtötasosta TSS:ssä, mitattuna Myelofibroosi-symptomien arviointilomakkeella v4.0.
Viikko 24
Prosentuaalinen muutos perustasosta kokonaissymptomipisteissä (TSS) viikolla 24
Aikaikkuna: Alkuarvot, viikko 24
Prosentuaalinen muutos perusarvosta kokonaissymptomipisteissä (TSS) 24 viikon kohdalla mittasi potilaan oireiden muutosta 24 viikon hoidon jälkeen suhteessa perusarvoon. Negatiivinen arvo osoittaa oireiden parantumista, ja vähintään 50 %:n vähenemistä pidetään yleensä merkittävänä kliikkisenä vasteena.
Alkuarvot, viikko 24
Osallistujien lukumäärä, joilla luuytimen fibroosi parani vähintään 1 asteen verran viikolla 24 verrattuna lähtöarvoon
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Luusyövän parantumista vähintään yhdellä asteella, jota arvioitiin keskuslukemalla verrattuna lähtötasoon, analysoitiin hoitoryhmittäin ja kokonaisuutena. Luusyövän asteen parantuminen määriteltiin vähintään yhden asteen laskuna luusyövän asteessa verrattuna lähtötasoon, jossa MF-3-aste oli vakavin ja MF-0-aste vähiten vakava.
Perustaso, viikko 24
Osallistujien määrä, joilla on leukan vastaus keskitetyn radiologian lukemien perusteella viikolla 48
Aikaikkuna: Viikko 48
Pernan vasteelle on ominaista vähintään 35 %:n pienentyminen pernan tilavuudesta lähtötasoon verrattuna (SVR35), kuten magneettikuvauksessa (MRI) tai tietokonetomografiassa (CT) havaittu, ja arvioidaan sokkona suoritetulla keskitetyllä radiologisella tarkastelulla viikolla 48.
Viikko 48
Osallistujien määrä TSS50-vasteessa viikolla 48
Aikaikkuna: Viikko 48
TSS-vastauksen todennäköisyys viikolla 48 arvioidaan laskemalla TSS-vastausprosentti, joka määritellään potilaiden prosenttiosuudeksi, jotka saavuttavat TSS50-vastauksen viikolla 48 kummassakin kahdessa hoitoryhmässä. Kokonaissymptomipisteiden (TSS) vastaus määritellään vähintään 50 %:n vähennykseksi lähtötasosta TSS:ssä, mitattuna Myelofibroosin Oirearviolomakkeen v4.0:n avulla.
Viikko 48
Absoluuttinen muutos lähtötasoon verrattuna kokonaissymtomipisteissä (TSS) viikolla 48
Aikaikkuna: Alkutila, viikko 48
Kokonaissymptomipisteet (TSS) viikolla 48 verrattuna lähtöarvoon mitataan käyttäen Myelofibroosin oirearviointilomaketta v4.0. Tämä pisteet edustavat seitsemän yksittäisen oirekohteen summaa, joista jokainen arvioidaan asteikolla 0-10, mikä mahdollistaa kokonaispistemäärän välillä 0-70 päivässä. Korkeammat TSS-pisteet kuvastavat suurempaa sairauden taakkaa ja siten huonompaa lopputulosta. Lähtöarvon TSS lasketaan keskiarvona puuttumattomista päivittäisistä kokonaissymptomipisteistä seitsemän päivän ajalta ennen satunnaistamispäivää. Jokaisen hoitoviikon TSS määritetään kyseisen viikon puuttumattomien päivittäisten kokonaissymptomipisteiden keskiarvona. Kuitenkin, jos alle neljä päivittäistä pistemäärää on saatavilla tietyltä viikolta, viikoittainen TSS katsotaan puuttuvaksi.
Alkutila, viikko 48
Punasolusiirron määrä hoidon ensimmäisten 24 viikon aikana
Aikaikkuna: Viikko 24
Punasolusiirtojen määrä määriteltiin keskimääräiseksi punasoluyksikköjen lukumääräksi potilas-kuukaudessa (4 viikkoa) hoidon ensimmäisen 24 viikon aikana. Potilas-kuukautta kohti laskettu keskimääräinen punasoluyksikköjen määrä saatiin jakamalla kaikkien potilaiden punasoluyksikköjen kokonaismäärä koko altistusajalla potilas-kuukausien summalla.
Viikko 24
Osallistujamäärä, jotka siirtyivät punasolusiirroista riippuvaisista siirrosta riippumattomiksi
Aikaikkuna: Alkaen 12 viikon perusjaksoa ennen lääkitystä mihin tahansa 12 viikon jaksoon perusjakson jälkeen, enintään 24 viikkoa

Transfusiosta riippuvaisuus (TD) määriteltiin siten, että potilas sai ≥6 punasoluyksikköä 12 viikon perusjakson aikana ennen annostelua, ja transfusiosta riippumattomuus (TI) määriteltiin punasolusiirtojen puuttumiseksi minkä tahansa 12 viikon jatkuvan jakson aikana kaksoissokkokäsittelyvaiheessa.

Siirtymää TD:stä TI:hin arvioitiin ja määriteltiin niiden potilaiden osuudeksi, jotka siirtyivät transfusiosta riippuvaisuudesta transfusiosta riippumattomuuteen. Potilaat, jotka pysyivät kaksoissokkokäsittelykaudella eivätkä olleet saaneet punasolusiirtoja viimeisten 12 viikon aikana, luokiteltiin vastaajiksi. Potilaat, jotka keskeyttivät kaksoissokkokäsittelyn ennen 12. viikkoa, luokiteltiin ei-vastaajiksi.
Alkaen 12 viikon perusjaksoa ennen lääkitystä mihin tahansa 12 viikon jaksoon perusjakson jälkeen, enintään 24 viikkoa
Potilaan kokemuksen muutoksen perusarvosta kategorian muutos viikolla 24 (PGIC)
Aikaikkuna: Perustaso, Viikko 24
Potilaan kokema muutos (PGIC) oli yksittäinen mittari potilaan kokemalle muutokselle myelofibroosin oireissa hoidon aloittamisen jälkeen. Potilaat vastasivat kysymykseen: "Tämän tutkimushoidon aloittamisen jälkeen myelofibroosin oireesi ovat olleet: (1) Erittäin paljon parantuneet, (2) Paljon parantuneet, (3) Hieman parantuneet, (4) Ei muutosta, (5) Hieman huonontuneet, (6) Paljon huonontuneet, (7) Erittäin paljon huonontuneet."
Perustaso, Viikko 24
Progression-Free Survival (PFS)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 6 vuotta
Progression-Free Survival (PFS), joka määritellään ajaksi satunnaistamisesta dokumentoituun etenemiseen tai mihin tahansa syyhyn kuolemaan potilailla, joilla ei ole dokumentoitua etenemistä
Tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 6 vuotta
Kokonaiselossaolo (OS)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 6 vuotta
OS, joka määritellään ajanjaksona satunnaistamisesta kuolemaan mistä tahansa syystä
Tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 6 vuotta
Potilaiden osuus, joilla kehittyy blastivaihe (AML)
Aikaikkuna: Tutkimuksen päättymiseen asti, keskimäärin 6 vuotta
Potilaat luokitellaan akuuttiin myelooiseen leukemiaan (AML) muuntuneiksi, kun perifeerisen veren blasttiprosentti nousee ≥ 20%:iin ja tämä kohonnut taso säilyy vähintään kaksi viikkoa, tai kun leukemiamuutos vahvistetaan sairaustilan arvioinnin kautta.
Tutkimuksen päättymiseen asti, keskimäärin 6 vuotta
Osallistujien prosenttiosuus, joilla esiintyi haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun saakka, keskimäärin 6 vuotta
Kaksoissokkotutkimusjakson hoitoon liittyvä haittatapahtuma (TEAE) määritellään haittatapahtumaksi, jonka alkamispäivä on ensimmäisen pelabresib/placebo-annoksen jälkeen ja ennen kuin 30 päivää on kulunut viimeisestä pelabresib/placebo-annoksesta tai ennen vaihtoehtoisen (tutkimuksen ulkopuolisen) MF-hoidon alkamista, kumpi tapahtuu ensin. Jos haittatapahtuman alkamispäivä on ennen ensimmäistä annosta, mutta sen vakavuus kasvaa ensimmäisen annoksen jälkeen ja ennen kuin 30 päivää on kulunut viimeisestä annoksesta, sitä pidetään myös hoitoon liittyvänä haittatapahtumana. Haittatapahtuma, joka tapahtuu ensimmäisen avoimen pelabresib-hoidon annoksen jälkeen, katsotaan ristikkäishoitokauden hoitoon liittyväksi haittatapahtumaksi. Kuitenkin ristikkäishoitokauden hoitoon liittyvä haittatapahtuma, joka tapahtuu 30 päivän kuluessa viimeisestä pelabresib/placebo-annoksesta, katsotaan myös kaksoissokkotutkimusjakson hoitoon liittyväksi haittatapahtumaksi.
Tutkimuksen loppuun saakka, keskimäärin 6 vuotta
Pelabresibin farmakokineettiset (PK) parametrit: Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajalta nolla aikaan t (AUC0-t)
Aikaikkuna: Syklissä 1 Päivä 1, Syklissä 1 Päivä 14 ja Syklissä 9 Päivä 1: Ennen annosta, 30 minuutista 1 tuntiin annoksen jälkeen, 3–4,5 tuntia annoksen jälkeen. Syklissä 3 ja Syklissä 7 Päivä 1: Ennen annosta, 5 minuuttia EKG-arvioinnin jälkeen. 1 sykli = 21 päivää

Pelabresibin farmakokinetiikka (PK) -parametrit lasketaan Pelabresibin plasmapitoisuuksien ja todellisten näytteenottopisteiden perusteella.

AUC0-t luetellaan ja tiivistetään käyttämällä kuvailevia tilastoja.
Syklissä 1 Päivä 1, Syklissä 1 Päivä 14 ja Syklissä 9 Päivä 1: Ennen annosta, 30 minuutista 1 tuntiin annoksen jälkeen, 3–4,5 tuntia annoksen jälkeen. Syklissä 3 ja Syklissä 7 Päivä 1: Ennen annosta, 5 minuuttia EKG-arvioinnin jälkeen. 1 sykli = 21 päivää
Pelabresibin farmakokinetiikka (PK) -parametrit: Aika saavuttaa maksimi (huippu) plasmapitoisuus lääkkeen annostelun jälkeen (Tmax)
Aikaikkuna: Jakso 1 Päivä 1, Jakso 1 Päivä 14 ja Jakso 9 Päivä 1: Ennen annosta, 30 minuutista 1 tuntiin annoksen jälkeen, 3–4,5 tuntia annoksen jälkeen. Jakso 3 ja Jakso 7 Päivä 1: Ennen annosta, 5 minuuttia EKG-arvioinnin jälkeen. 1 jakso = 21 päivää

Farmakokineettiset (PK) parametrit lasketaan Pelabresibin plasmapitoisuuksien ja todellisten näytteenottopisteiden perusteella.

AUC0-t luetellaan ja tiivistetään käyttäen kuvailevia tilastoja. Tmax luetellaan ja tiivistetään käyttäen kuvailevia tilastoja.
Jakso 1 Päivä 1, Jakso 1 Päivä 14 ja Jakso 9 Päivä 1: Ennen annosta, 30 minuutista 1 tuntiin annoksen jälkeen, 3–4,5 tuntia annoksen jälkeen. Jakso 3 ja Jakso 7 Päivä 1: Ennen annosta, 5 minuuttia EKG-arvioinnin jälkeen. 1 jakso = 21 päivää
Pelabresibin farmakokinetiikka (PK) -parametrit: Maksimi (huippu) plasmalääkepitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Jakso 1 Päivä 1, Jakso 1 Päivä 14 ja Jakso 9 Päivä 1: Ennen annosta, 30 minuuttia - 1 tunti annoksen jälkeen, 3 - 4,5 tuntia annoksen jälkeen. Jakso 3 ja Jakso 7 Päivä 1: Ennen annosta, 5 minuuttia EKG-arvioinnin jälkeen. 1 jakso = 21 päivää

Farmakokineettiset (PK) parametrit lasketaan Pelabresibin plasmapitoisuuksien ja todellisten näytteenottopisteiden perusteella.

AUC0-t luetellaan ja tiivistetään käyttäen kuvailevia tilastoja. Cmax luetellaan ja tiivistetään käyttäen kuvailevia tilastoja.
Jakso 1 Päivä 1, Jakso 1 Päivä 14 ja Jakso 9 Päivä 1: Ennen annosta, 30 minuuttia - 1 tunti annoksen jälkeen, 3 - 4,5 tuntia annoksen jälkeen. Jakso 3 ja Jakso 7 Päivä 1: Ennen annosta, 5 minuuttia EKG-arvioinnin jälkeen. 1 jakso = 21 päivää
Pelabresibin farmakokinetiikka (PK) -parametrit: Tehokas puoliintumisaika (T1/2)
Aikaikkuna: Jakso 1 päivä 1, Jakso 1 päivä 14 ja Jakso 9 päivä 1: Ennen annosta, 30 minuuttia - 1 tunti annoksen jälkeen, 3 - 4,5 tuntia annoksen jälkeen. Jakso 3 ja Jakso 7 päivä 1: Ennen annosta, 5 minuuttia EKG-arvioinnin jälkeen. 1 jakso = 21 päivää

Farmakokineettiset (PK) parametrit lasketaan Pelabresibin plasmapitoisuuksien ja todellisten näytteenottopisteiden perusteella.

T1/2 luetellaan ja tiivistetään kuvailevia tilastoja käyttäen.
Jakso 1 päivä 1, Jakso 1 päivä 14 ja Jakso 9 päivä 1: Ennen annosta, 30 minuuttia - 1 tunti annoksen jälkeen, 3 - 4,5 tuntia annoksen jälkeen. Jakso 3 ja Jakso 7 päivä 1: Ennen annosta, 5 minuuttia EKG-arvioinnin jälkeen. 1 jakso = 21 päivää
Pelabresibin farmakokineettiset (PK) parametrit: ilmeinen jakautumistilavuus ei-intravenoosisen annostelun jälkeen (Vd/F)
Aikaikkuna: Jakso 1 Päivä 1, Jakso 1 Päivä 14 ja Jakso 9 Päivä 1: Ennen annostusta, 30 minuuttia - 1 tunti annoksen jälkeen, 3 - 4,5 tuntia annoksen jälkeen. Jakso 3 ja Jakso 7 Päivä 1: Ennen annostusta, 5 minuuttia EKG-arvioinnin jälkeen. 1 jakso = 21 päivää

Farmakokineettiset (PK) parametrit lasketaan Pelabresibin plasmapitoisuuksien ja todellisten näytteenottopisteiden perusteella.

Vd/F listataan ja tiivistetään kuvailevilla tilastoilla.
Jakso 1 Päivä 1, Jakso 1 Päivä 14 ja Jakso 9 Päivä 1: Ennen annostusta, 30 minuuttia - 1 tunti annoksen jälkeen, 3 - 4,5 tuntia annoksen jälkeen. Jakso 3 ja Jakso 7 Päivä 1: Ennen annostusta, 5 minuuttia EKG-arvioinnin jälkeen. 1 jakso = 21 päivää
Pelabresibin farmakokinetiikan (PK) parametrit: Lääkkeen näennäinen kokonaispuhdistuminen plasmasta suun kautta annostelun jälkeen (CL/F)
Aikaikkuna: Jakso 1 Päivä 1, Jakso 1 Päivä 14 ja Jakso 9 Päivä 1: Ennen annosta, 30 minuuttia - 1 tunti annoksen jälkeen, 3 - 4,5 tuntia annoksen jälkeen. Jakso 3 ja Jakso 7 Päivä 1: Ennen annosta, 5 minuuttia EKG-arvioinnin jälkeen. 1 jakso = 21 päivää

Farmakokineettiset (PK) parametrit lasketaan Pelabresibin plasmapitoisuuksien ja todellisten näytteenottopisteiden perusteella.

CL/F luetellaan ja tiivistetään käyttäen kuvailevia tilastoja.
Jakso 1 Päivä 1, Jakso 1 Päivä 14 ja Jakso 9 Päivä 1: Ennen annosta, 30 minuuttia - 1 tunti annoksen jälkeen, 3 - 4,5 tuntia annoksen jälkeen. Jakso 3 ja Jakso 7 Päivä 1: Ennen annosta, 5 minuuttia EKG-arvioinnin jälkeen. 1 jakso = 21 päivää
Ruxolitinibiin plasma pitoisuudet pelabresibin läsnä ollessa tai poissa ollessa
Aikaikkuna: Jakso 1 Päivä 1, Jakso 1 Päivä 14 ja Jakso 9 Päivä 1: Ennen annosta, 30 minuuttia - 1 tunti annoksen jälkeen, 3 - 4,5 tuntia annoksen jälkeen. Jakso 3 ja Jakso 7 Päivä 1: Ennen annosta, 5 minuuttia EKG-arvioinnin jälkeen. 1 jakso = 21 päivää
Verinäytteitä (noin 4 ml kukin) kerätään arviointiaikataulussa (SOA) määritellyillä aikapisteillä määrittämään Ruxolitinabin plasmakonsentraatiot Pelabresibin läsnä ollessa tai puuttuessa
Jakso 1 Päivä 1, Jakso 1 Päivä 14 ja Jakso 9 Päivä 1: Ennen annosta, 30 minuuttia - 1 tunti annoksen jälkeen, 3 - 4,5 tuntia annoksen jälkeen. Jakso 3 ja Jakso 7 Päivä 1: Ennen annosta, 5 minuuttia EKG-arvioinnin jälkeen. 1 jakso = 21 päivää
Komennusvasteen kesto
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun mennessä, keskimäärin 6 vuotta
Toiminnan kesto pernaan, määriteltynä ajanjaksona pernaan toiminnan alusta siihen hetkeen, jolloin potilaalla on <35%:n lasku pernan tilavuudessa verrattuna lähtötilanteeseen ja >25%:n nousu alimmasta arvosta, kuten keskusarviointi vahvistaa) tai kuolema, kumpi tulee ensin
Tutkimuksen loppuun mennessä, keskimäärin 6 vuotta
Osallistujien määrä, joilla on muokattu kokonaissymptomipistemäärä (mTSS) -vaste viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
Muokattu TSS (mTSS) määriteltiin TSS:ksi ilman väsymisalakohtaa ja kokonaisskaalalla 60 pistettä verrattuna TSS:n 70 pisteeseen. Potilaat luokiteltiin vastaajiksi, jos prosentuaalinen muutos mTSS:ssä lähtötasosta oli ≤ -50 % 24. viikolla.
Viikko 24
TSS50-vasteen kesto
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun mennessä, keskimäärin 6 vuotta
TSS-vasteen kesto, joka määritellään ajankohdasta, jolloin TSS50-vaste alkaa, siihen aikaan, jolloin potilaalla on <50 %:n vähenemä TSS:ssä lähtöarvosta ja ≥25 %:n lisäys alimmasta arvosta
Tutkimuksen loppuun mennessä, keskimäärin 6 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 9. huhtikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 23. elokuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. kesäkuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 20. lokakuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 21. lokakuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 26. lokakuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 17. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CDAK539A12301
  • CPI 0610-04 (Muu tunniste: Constellation Pharmaceuticals)
  • 2023-507954-34-00 (Rekisterin tunniste: EU CT Number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis sitoutuu jakamaan päteville ulkoisille tutkijoille pääsyn potilastason tietoihin ja tukeviin kliinisiin asiakirjoihin kelvollisista tutkimuksista. Nämä pyynnöt tarkastetaan ja hyväksytään riippumattoman arviointipaneelin toimesta tieteellisen arvon perusteella. Kaikki toimitettavat tiedot anonymisoidaan kunnioittaakseen koehenkilöiden yksityisyyttä sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä kokeen tietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com-sivustolla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukainen.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa