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Pelabresib (CPI-0610) 治疗骨髓纤维化 (MF) 的第 3 期研究 (MANIFEST-2) (MANIFEST-2)

2026年7月15日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

Pelabresib (CPI-0610) 和 Ruxolitinib 对比安慰剂和 Ruxolitinib 在 JAKi 治疗初治 MF 患者中的 3 期、随机、双盲、主动对照研究

一项 3 期随机双盲研究，比较 pelabresib (CPI-0610) 和 ruxolitinib 与安慰剂和 ruxolitinib 在先前未接受过 Janus 激酶抑制剂 (JAKi) 治疗的骨髓纤维化 (MF) 患者中的疗效。 Pelabresib 是溴结构域和额外末端 (BET) 蛋白的小分子抑制剂。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

430

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Beersheba、以色列、84101
        • Soroka Medical Center
      • Be’er Ya‘aqov、以色列、60930000
        • Shamir Medical Center
      • Haifa、以色列、3109601
        • Rambam Health Corporation
      • Haifa、以色列、3436212
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Holon、以色列
        • Wolfson Medical Center
      • Jerusalem、以色列、9590300
        • Hadassah University Hospital-Ein Kerem
      • Nahariya、以色列、2210001
        • Shaarei Zedek
      • Petah Tikva、以色列、49100
        • Rabin Medical Center - Beilinson Campus,
      • Tel Aviv、以色列、6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T2N 4N2
        • Tom Baker Cancer Centre
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London、Ontario、加拿大、N6A 5W9
        • London Health Sciences Center - Victoria Hospital
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Center
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1E2
        • Jewish General Hospital
  • 匈牙利
      • Nyíregyháza、匈牙利
        • Szabolcs Szatmár Bereg Megyei Kórházak és Egyetemi Oktatókórház; Jósa András Oktatókórház, Hematológia
    • Pecs
      • Pécs、Pecs、匈牙利、7624
        • : Pecs University, 1st Department of Medicine
  • 台湾
      • Chiayi City、台湾
        • Chang Gung Memorial Hospital Chiayi
      • Chiayi City、台湾
        • China Medical University Hospital
      • Taichung、台湾
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei、台湾
        • National Taiwan University Hospital
  • 土耳其（türkiye）
      • Ankara、土耳其（türkiye）
        • Ankara University Faculty of Medicine Cebeci Research and Application Hospital
      • Ankara、土耳其（türkiye）
        • Dr. Abdurrahman Yurtaslan Oncology Health Application and Research Center
      • Antalya、土耳其（türkiye）
        • Antalya Medstar Hospital
      • Edirne、土耳其（türkiye）
        • Edirne Trakya University Faculty of Medicine Hospital
      • Gaziantep、土耳其（türkiye）
        • Gaziantep University Sahinbey Research and Application Center Hospital
      • Izmir、土耳其（türkiye）
        • Izmir Ege University Faculty of Medicine Hospital
      • Kayseri、土耳其（türkiye）、8039
        • Erciyes University Faculty of Medicine Hospital
      • Kocaeli、土耳其（türkiye）
        • Kocaeli University Application
      • Mersin、土耳其（türkiye）
        • Mersin University
      • Samsun、土耳其（türkiye）
        • Samsun 19 Mayıs University Health Application Research Hospital
  • 奥地利
      • Graz、奥地利、A-8036
        • LKH - Universitätsklinikum Graz; Abteilung für Hämatologie
      • Linz、奥地利、4020
        • Krankenhaus der Elisabethinen Linz
      • Linz、奥地利、4021
        • Kepler University Hospital
      • Salzburg、奥地利、5020
        • University Hospital Salzburg
  • 希腊
      • Athens、希腊
        • Laiko General Hospital
      • Ioannina、希腊、455 00
        • UGH of Ioannina
      • Rio、希腊、26504
        • University General Hospital of Patras
  • 德国
      • Hamburg、德国、20246
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm、Baden-Wurttemberg、德国、89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • Bavaria
      • Augsburg、Bavaria、德国、86151
        • Hämatologisch-Onkologische Praxis Augsburg
    • Saxony
      • Halle、Saxony、德国、06120
        • Universitätsklinikum Halle (Saale), Krukenberg-Krebszentrum Halle (KKH)
    • Thuringia
      • Jena、Thuringia、德国、07747
        • Universitätsklinikum Jena, Klinik für Innere Medizin II
  • 意大利
      • Bergamo、意大利、24127
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni xxiii
      • Bologna、意大利、40138
        • A.O.U. Policlinico S. Orsola-Malpighi
      • Brescia、意大利、25123
        • Regional Hospital Spedali Civili di Brescia
      • Ferrara、意大利
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Arcispedale Sant'Anna
      • Florence、意大利
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Meldola、意大利
        • IRCCS Istituto Romagnolo per lo studio dei tumori "Dino Amadori"
      • Milan、意大利
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Monza、意大利
        • Azienda Ospedaliera San Gerardo di Monza
      • Novara、意大利、28100
        • University Hospital Maggiore della Carità
      • Orbassano、意大利
        • AOU S.Luigi Gonzaga
      • Padova、意大利、35128
        • University Hospital Of Padova
      • Palermo、意大利、90127
        • University Hospital 'Paolo Giaccone' Polyclinic
      • Rome、意大利
        • Ospedale Sant'Eugenio
      • Turin、意大利、10128
        • Hospital Ordine Mauriziano of Turin
      • Varese、意大利
        • Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi - ASST Sette Laghi
  • 捷克语
      • Hradec Králové、捷克语、500 05
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Olomouc、捷克语、779 00
        • University Hospital Olomouc
  • 比利时
      • Antwerp、比利时
        • ZNA
      • Brussels、比利时、1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • La Louvière、比利时、7100
        • Hopital De Jolimont
      • Leuven、比利时
        • UZ Leuven
      • Liège、比利时、4000
        • Domaine Universitaire du Sart Tilman
  • 法国
      • Amiens、法国、80054
        • Amiens South Hospital univerisy - Hopital Sud
      • Le Mans、法国、72000
        • Centre Hospitalier
      • Nice、法国、06202
        • Hôpital l'Archet 1
      • Nîmes、法国、30029
        • Gard Cancer Institute
      • Pierre-Bénite、法国、69310
        • Centre Hospitalier Lyon Sud Secteur 1G
      • Rennes、法国、35033
        • Chu Pontchaillou - Service Hematologie
      • Saint-Priest-en-Jarez、法国、42271
        • Institut de Cancérologie Lucien Neuwirth
      • Tours、法国、37044
        • Hôpital Bretonneau
      • Vandœuvre-lès-Nancy、法国、54500
        • Chru Brabois
  • 波兰
      • Biała Podlaska、波兰、21-50
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny w Bialej Podlaskiej
      • Gdansk、波兰、80-293
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Katowice、波兰
        • Pratia Onkologia Katowice
      • Skorzewo、波兰、60-185
        • Centrum Medyczne Pratia
      • Torun、波兰、87-100
        • Nasz Lekarz Przychodnie Medyczne
  • 泰国
    • Hat Yai District
      • Songkhla、Hat Yai District、泰国、90110
        • Songklanagarind Hospital
    • Lak Si
      • Bangkok、Lak Si、泰国、10210
        • Chulabhorn Hospital
    • Mueang Khon Kaen District
      • Khon Kaen、Mueang Khon Kaen District、泰国、40002
        • Srinagarind hospital,Khon Kaen University
    • Pathumwan
      • Bangkok、Pathumwan、泰国、10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
    • Ratchathewi District
      • Bangkok、Ratchathewi District、泰国、10400
        • Rajavithi Hospital
  • 澳大利亚
      • Buderim、澳大利亚、QLD 4556
        • USC Clinical Trials Centre Sunshine Coast Haematology and Oncology Clinic
      • Nedlands、澳大利亚、6009
        • One Clinical Research Pty Ltd
    • Queensland
      • Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
        • Icon Cancer Centre
    • South Australia
      • Adelaide、South Australia、澳大利亚、5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Clayton、Victoria、澳大利亚、3168
        • Monash Health
      • Frankston、Victoria、澳大利亚、3199
        • Peninsula Private Hospital Clinical Trials Unit
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35294-3300
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Chandler、Arizona、美国、85224
        • Ironwood Physicians P.C. dba Ironwood Cancer and Research Centers
    • California
      • La Jolla、California、美国、92093
        • UC San Diego Moores Cancer Center
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles、California、美国、90033
        • USC/Norris Comprehensive Cancer Center
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06510
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • Moffitt Cancer Center
    • Illinois
      • Decatur、Illinois、美国、62526
        • Decatur Memorial Hospital Cancer Care Center of Decatur/Cancer Care Specialists of IL
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46237
        • Franciscan Health/Indiana blood and Marrow Transplantation
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、美国、40207
        • Norton Cancer Institute, St. Matthews Campus
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • University of Michigan Medical Center
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University
    • New York
      • New York、New York、美国、10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York、New York、美国、10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York、New York、美国、10065
        • Weill Cornell Medical College- New York Presbyterian Hospital
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98104
        • Center for Blood Disorders and Cellular Therapy, Swedish Cancer Institute
  • 英国
      • Boston、英国、PE21 9QS
        • Pilgrim Hospital
      • Cambridge、英国、CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital, Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Liverpool、英国、L7 8YA
        • The Clatterbridge Cancer Centre
      • London、英国、W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust, Hammersmith Hospital
      • London、英国
        • University College London Hospitals
      • London、英国、SE1 9RT
        • Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust
      • Oxford、英国
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust, Department of Haematology, Cancer and Haematology Centre, Churchill Hospital
    • Scotland
      • Edinburgh、Scotland、英国、EH4 2XU
        • Western General Hospital
    • Wales
      • Cardiff、Wales、英国、CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1081
        • Amsterdam UMC
      • Maastricht、荷兰、6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
  • 西班牙
      • Badalona、西班牙、8916
        • ICO Badalona - Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barcelona、西班牙
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona、西班牙
        • Vall d'Hebron Institute of Oncology
      • Cáceres、西班牙、10003
        • Hospital San Pedro De Alcantara
      • Las Palmas de Gran Canaria、西班牙、35010
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrín
      • Madrid、西班牙、28223
        • Quirónsalud Madrid University Hospital
      • Murcia、西班牙、30008
        • Morales Meseguer General University Hospital
      • Salamanca、西班牙、37007
        • Hospital Universitario de Salamanc
      • Seville、西班牙
        • Hospital Virgen Macarena
      • Toledo、西班牙、45007
        • University Hospital of Toledo
      • Valencia、西班牙、46010
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
    • Principality of Asturias
      • Oviedo、Principality of Asturias、西班牙、33011
        • Hospital Universitario Central de Asturias
  • 韩国
      • Busan、韩国、49241
        • Pusan National University Hospital
      • Busan、韩国、48108
        • Inje University Haeundae Paik Hospital
      • Busan、韩国
        • Inje University Busan Paik Hospital
      • Daegu、韩国、41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Daegu、韩国
        • Daegu Catholic University Medical Center
      • Gyeonggi-do、韩国
        • The Catholic University Of Korea St. Vincent Hospital
      • Incheon、韩国
        • Gachon University Gil Medical Center
      • Jeonju、韩国、54907
        • Jeonbuk National University Hospital
      • Seoul、韩国、03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul、韩国
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul、韩国
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul、韩国、135-710
        • Samsung Medical Center
      • Seoul、韩国
        • The Catholic University of Korea
      • Seoul、韩国
        • The Catholic University of South Korea Seoul St. Mary's Hospital
      • Ulsan、韩国
        • Ulsan University Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Jinju、Gyeongsangnam-do、韩国
        • Gyeongsang National University Hospital
  • 香港
    • Kowloon
      • Hong Kong、Kowloon、香港
        • Princess Margaret Hospital
    • New Territories
      • Hong Kong、New Territories、香港
        • Prince of Wales Hospital
  • 马来西亚
      • Kota Kinabalu、马来西亚、88586
        • Hospital Queen Elizabeth
    • Johor
      • Johor Bahru、Johor、马来西亚、80100
        • Hospital Sultanah Aminah
    • Kedah
      • Alor Star、Kedah、马来西亚、05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
    • Pulau Pinang
      • George Town、Pulau Pinang、马来西亚、10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Selangor
      • Ampang、Selangor、马来西亚、68000
        • :Hospital Ampang
      • Petaling Jaya、Selangor、马来西亚、47500
        • Sunway Medical Centre

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 年龄≥18岁
  • 骨髓纤维化的确诊（原发性、真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）
  • 足够的血液学、肾和肝功能
  • 在使用 MFSAF v4.0 进行随机化之前的 7 天内，至少有 2 种症状平均得分 ≥ 3 或平均总得分 ≥ 10
  • 根据动态国际预后评分系统 (DIPSS) 评分系统，预后风险因素评分为 Intermediate-1 或更高
  • 脾脏体积≥ 450 cm^3
  • 东部肿瘤合作组 (ECOG) 体能状态 ≤ 2

排除标准：

  • 过去 6 个月内进行过脾切除或脾照射
  • 慢性或活动性疾病和/或伴随药物使用将禁止治疗
  • 曾接受任何 JAKi 或 BET 抑制剂治疗骨髓增生性肿瘤

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Pelabresib + ruxolitinib
Pelabresib 一水合物片剂 + ruxolitinib phosphate 片剂
药品：培拉西布

双盲治疗（pelabresib 或匹配的安慰剂）将连续 14 天每天进行，然后休息 7 天，这被认为是 1 个治疗周期（1 个周期 = 21 天）。

Pelabresib 是一种 BET 蛋白的小分子抑制剂，具有新的作用机制和 MF 疾病缓解作用的潜力。

药品：芦可替尼
Ruxolitinib 是一种 JAK 抑制剂，也是目前批准的 MF 治疗选择。
有源比较器：安慰剂 + ruxolitinib
匹配的安慰剂片 + ruxolitinib phosphate 片
药品：芦可替尼
Ruxolitinib 是一种 JAK 抑制剂，也是目前批准的 MF 治疗选择。
药品：安慰剂
安慰剂药片旨在匹配 pelabresib 药片。 每片安慰剂片不含活性药物成分，并且在大小、形状和包装上与实验药物明显相同。 安慰剂剂量遵循与 pelabresib 相同的剂量约定。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第24周时经中心放射学评估获得脾脏缓解的受试者人数
大体时间：第24周
脾脏反应的特征为脾脏体积较基线减少至少35%（SVR35），通过磁共振成像（MRI）或计算机断层扫描（CT）确定，并在第24周通过盲态中心放射学审查进行评估。
第24周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
关键次要终点：第24周时总症状评分（TSS）相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，第24周
第24周时的总症状评分（TSS）与基线相比，是使用骨髓纤维化症状评估表v4.0进行测量的。 该评分代表七个独立症状项目的总和，每个项目按0-10分进行评分，因此每日总分可能范围为0至70分。 较高的TSS反映了较大的疾病负担，因此意味着较差的预后。 基线TSS计算为随机化日前七天期间非缺失的每日总症状评分的平均值。 每个治疗周的TSS确定为该周内非缺失的每日总症状评分的平均值。 然而，如果某一周内可用的每日评分少于四个，则该周的TSS被视为缺失。
基线，第24周
关键次要终点：第24周时达到TSS50缓解的受试者人数
大体时间：第24周
第24周时TSS应答的概率通过计算TSS应答率来估计，TSS应答率定义为每个治疗组中在第24周达到TSS50应答的患者百分比。 总症状评分（TSS）应答定义为根据骨髓纤维化症状评估表v4.0测量，TSS较基线降低≥50%。
第24周
第24周时总症状评分（TSS）相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第24周
第24周时总症状评分（TSS）较基线的百分比变化测量了患者治疗24周后相对于基线的症状变化。 负值表示症状改善，减少≥50%通常被视为有意义的临床应答。
基线，第24周
第24周时骨髓纤维化较基线改善至少1级的受试者数量
大体时间：基线，第24周
按治疗组和总体分析，与基线相比，经中心阅片评估骨髓纤维化改善至少1级的情况。 骨髓纤维化分级的改善定义为与基线相比骨髓纤维化分级降低至少1级，其中MF-3级为最严重，MF-0级为最不严重。
基线，第24周
第48周通过中心放射学评估实现脾脏应答的参与者人数
大体时间：第48周
脾脏反应的判定标准为：通过磁共振成像（MRI）或计算机断层扫描（CT）评估，并在第48周进行盲态中心放射学审查，确认脾脏体积较基线至少减少35%（SVR35）。
第48周
第48周时达到TSS50缓解的参与者人数
大体时间：第48周
第48周时TSS应答的概率通过计算TSS应答率来估算，该应答率定义为两个治疗组中分别在第48周时达到TSS50应答的患者百分比。 总症状评分（TSS）应答定义为根据骨髓纤维化症状评估表v4.0测量，TSS较基线降低≥50%。
第48周
第48周总症状评分（TSS）相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，第48周
第48周的总症状评分（TSS）与基线相比，使用骨髓纤维化症状评估表v4.0进行测量。 该评分代表七个独立症状项目的总和，每个项目按0-10分进行评分，每日总分可能范围为0至70分。 TSS越高，反映疾病负担越重，因此结果越差。 基线TSS计算为随机化日期前七天期间非缺失每日总症状评分的平均值。 每个治疗周的TSS确定为该周非缺失每日总症状评分的平均值。 然而，如果给定周内可用的每日评分少于四个，则该周的TSS视为缺失。
基线，第48周
治疗最初24周内的红细胞（RBC）输注率
大体时间：第24周
红细胞输注率定义为治疗最初24周期间每患者月（4周）输注的红细胞单位平均数量。 每患者月红细胞单位平均数量通过将整个暴露时间内红细胞单位总数（即所有患者）除以患者月总和计算得出。
第24周
从红细胞输注依赖转变为输注独立的参与者人数
大体时间：从给药前12周基线期至基线后任意12周期间，最长可达24周

输血依赖（TD）定义为在给药前的12周基线期内接受了≥6单位的红细胞，而输血独立（TI）定义为在双盲治疗期的任何连续12周期间内未接受红细胞输注。

评估了从TD到TI的转换，并将其定义为从输血依赖转变为输血独立的患者比例。在双盲治疗期间持续参与且在最近12周内未接受任何红细胞输注的患者被视为应答者。在双盲治疗第12周前退出的患者被归类为无应答者。
从给药前12周基线期至基线后任意12周期间，最长可达24周
第24周患者总体印象变化（PGIC）相对于基线的分类变化
大体时间：基线，第24周
患者整体印象变化（PGIC）是一项单条目测量，用于评估患者自开始治疗以来对骨髓纤维化症状感知到的变化。 患者需回答：“自开始本研究治疗后，您的骨髓纤维化症状是：（1）极大改善，（2）很大改善，（3）轻微改善，（4）无变化，（5）轻微恶化，（6）很大恶化，（7）极大恶化。”
基线，第24周
无进展生存期 (PFS)
大体时间：研究完成期间，平均6年
无进展生存期（PFS），定义为从随机化到记录到疾病进展的时间，或对于未记录到疾病进展的患者，到任何原因导致的死亡的时间
研究完成期间，平均6年
总生存期（OS）
大体时间：直至研究完成，平均6年
OS，定义为从随机分组到任何原因导致死亡的时间
直至研究完成，平均6年
向急变期（AML）转化的患者比例
大体时间：直至研究完成，平均6年
当外周血原始细胞百分比增加至≥20%且这一升高持续至少两周，或通过疾病状态评估确认白血病转化时，患者被归类为已转化为急性髓系白血病（AML）。
直至研究完成，平均6年
发生不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）的参与者百分比
大体时间：研究完成期间，平均6年
双盲治疗期治疗期不良事件（TEAE）定义为在首次服用pelabresib/安慰剂当天或之后、且在最后一次服用pelabresib/安慰剂后30天之前或开始骨髓纤维化替代（非研究）治疗之前（以先发生者为准）发生的不良事件。 如果不良事件的发生日期在首次服药之前，但在首次服药后至末次服药后30天内严重程度增加，也将被视为治疗期不良事件。 在首次服用开放标签pelabresib后发生的不良事件将被视为交叉治疗期的治疗期不良事件。 然而，在最后一次服用pelabresib/安慰剂后30天内发生的交叉治疗期治疗期不良事件，也将被视为双盲治疗期的治疗期不良事件。
研究完成期间，平均6年
Pelabresib 的药代动力学 (PK) 参数：从时间零到时间 t 的血浆浓度-时间曲线下面积 (AUC0-t)
大体时间：第1周期第1天、第1周期第14天和第9周期第1天：给药前、给药后30分钟至1小时、给药后3至4.5小时。第3周期和第7周期第1天：给药前、心电图评估后5分钟。1个周期=21天

药代动力学（PK）参数将根据Pelabresib的血浆浓度和实际采样时间点进行计算。

AUC0-t将使用描述性统计方法列出并进行汇总。
第1周期第1天、第1周期第14天和第9周期第1天：给药前、给药后30分钟至1小时、给药后3至4.5小时。第3周期和第7周期第1天：给药前、心电图评估后5分钟。1个周期=21天
Pelabresib 的药代动力学 (PK) 参数：给药后达到最大（峰值）血浆浓度的时间 (Tmax)
大体时间：第1周期第1天、第1周期第14天和第9周期第1天：给药前、给药后30分钟至1小时、给药后3至4.5小时。第3周期和第7周期第1天：给药前、心电图评估后5分钟。1周期 = 21天

药代动力学（PK）参数将基于Pelabresib血浆浓度和实际采样时间点进行计算。

AUC0-t将使用描述性统计方法列出和总结。Tmax将使用描述性统计方法列出和总结。
第1周期第1天、第1周期第14天和第9周期第1天：给药前、给药后30分钟至1小时、给药后3至4.5小时。第3周期和第7周期第1天：给药前、心电图评估后5分钟。1周期 = 21天
Pelabresib的药代动力学（PK）参数：最大（峰值）血浆药物浓度（Cmax）
大体时间：第1周期第1天、第1周期第14天和第9周期第1天：给药前、给药后30分钟至1小时、给药后3至4.5小时。第3周期和第7周期第1天：给药前、心电图评估后5分钟。1周期=21天

药代动力学（PK）参数将基于Pelabresib的血浆浓度和实际采样时间点进行计算。

AUC0-t将使用描述性统计方法进行列表和汇总。Cmax将使用描述性统计方法进行列表和汇总。
第1周期第1天、第1周期第14天和第9周期第1天：给药前、给药后30分钟至1小时、给药后3至4.5小时。第3周期和第7周期第1天：给药前、心电图评估后5分钟。1周期=21天
Pelabresib 的药代动力学 (PK) 参数：有效半衰期 (T1/2)
大体时间：第1周期第1天、第1周期第14天和第9周期第1天：给药前、给药后30分钟至1小时、给药后3至4.5小时。第3周期和第7周期第1天：给药前、心电图评估后5分钟。1个周期=21天

药代动力学（PK）参数将根据Pelabresib的血浆浓度和实际采样时间点进行计算。

T1/2将使用描述性统计方法进行列出和总结。
第1周期第1天、第1周期第14天和第9周期第1天：给药前、给药后30分钟至1小时、给药后3至4.5小时。第3周期和第7周期第1天：给药前、心电图评估后5分钟。1个周期=21天
Pelabresib 的药代动力学 (PK) 参数：非静脉给药后的表观分布容积 (Vd/F)
大体时间：第1周期第1天、第1周期第14天和第9周期第1天：给药前、给药后30分钟至1小时、给药后3至4.5小时。第3周期和第7周期第1天：给药前、心电图评估后5分钟。1个周期 = 21天

药代动力学（PK）参数将根据Pelabresib血浆浓度和实际采样时间点进行计算。

Vd/F将使用描述性统计方法进行列表和汇总。
第1周期第1天、第1周期第14天和第9周期第1天：给药前、给药后30分钟至1小时、给药后3至4.5小时。第3周期和第7周期第1天：给药前、心电图评估后5分钟。1个周期 = 21天
Pelabresib的药代动力学（PK）参数：口服给药后药物从血浆中的表观总清除率（CL/F）
大体时间：第1周期第1天、第1周期第14天和第9周期第1天：给药前、给药后30分钟至1小时、给药后3至4.5小时。第3周期和第7周期第1天：给药前、心电图评估后5分钟。1周期 = 21天

药代动力学（PK）参数将根据Pelabresib血浆浓度和实际采样时间点进行计算。

CL/F将使用描述性统计进行列出和总结。
第1周期第1天、第1周期第14天和第9周期第1天：给药前、给药后30分钟至1小时、给药后3至4.5小时。第3周期和第7周期第1天：给药前、心电图评估后5分钟。1周期 = 21天
Ruxolitinib 在存在或不存在 Pelabresib 情况下的血浆浓度
大体时间：第1周期第1天、第1周期第14天和第9周期第1天：给药前、给药后30分钟至1小时、给药后3至4.5小时。第3周期和第7周期第1天：给药前、心电图评估后5分钟。1周期 = 21天
将在评估计划（SOA）中指定的时间点采集血样（每次约4 mL），以测定在存在或不存在Pelabresib情况下的Ruxolitinib血浆浓度
第1周期第1天、第1周期第14天和第9周期第1天：给药前、给药后30分钟至1小时、给药后3至4.5小时。第3周期和第7周期第1天：给药前、心电图评估后5分钟。1周期 = 21天
脾脏反应持续时间
大体时间：直至研究完成，平均6年
脾脏反应持续时间，定义为从脾脏反应开始到患者脾脏体积较基线减少<35%且较最低值增加>25%（经中心审查确认）或死亡（以先发生者为准）的时间
直至研究完成，平均6年
第24周时出现改良总症状评分（mTSS）应答的参与者人数
大体时间：第 24 周
改良TSS（mTSS）定义为不包括疲劳子领域且总分为60分的TSS，而TSS总分为70分。 若患者在第24周时mTSS较基线的变化百分比≤-50%，则被归类为应答者。
第 24 周
TSS50 应答持续时间
大体时间：研究完成时，平均6年
TSS反应持续时间，定义为从TSS50反应开始至患者TSS较基线降低<50%且较最低值增加≥25%的时间
研究完成时，平均6年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年4月9日

初级完成 (实际的)

2023年8月23日

研究完成 (估计的)

2027年6月30日

研究注册日期

首次提交

2020年10月20日

首先提交符合 QC 标准的

2020年10月21日

首次发布 (实际的)

2020年10月26日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年7月15日

最后验证

2026年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CDAK539A12301
  • CPI 0610-04 (其他标识符：Constellation Pharmaceuticals)
  • 2023-507954-34-00 (注册表标识符：EU CT Number)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享符合条件的患者层面数据和支持性临床文件。 这些请求将由独立评审小组根据科学价值进行审查和批准。 提供的所有数据均经过匿名化处理，以符合适用法律法规，尊重参与试验患者的隐私。

该试验数据的可获取性遵循www.clinicalstudydatarequest.com网站上描述的标准和流程。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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