소아 환자에서 레가데노손의 안전성 및 약동학 평가를 위한 연구 (Rapiscan PIP)
소아 환자에서 레가데노손의 공개 라벨, 단일 용량, 안전성 및 약동학 연구
연구 개요
상세 설명
이것은 약리학적 스트레스 관류 CMR 테스트가 임상적으로 지시된 3개의 소아 연령 그룹에서 혈관확장제 레가데노손에 대한 다중 센터, 공개 라벨, 단일 용량 안전성, 내약성 및 PK-약력학(PD) 연구입니다. 12세에서 18세 미만의 청소년(코호트 A), 2세에서 12세 미만의 어린이(코호트 B), 1세에서 24개월 미만이고 체중이 3kg 이상인 유아(코호트 C). 레가데노손은 약제(MPR, MBF)의 대리 약력학적 마커 및 환자에 대한 임상적으로 평가 가능한 검사 모두의 역할을 하는 MPI와 함께 이 연구에서 약리학적 스트레스 인자로 사용될 것입니다.
최소 54명의 소아과 환자가 유럽의 약 10개 센터에 등록됩니다: 12세에서 18세 미만의 청소년 최소 24명(코호트 A), 2세에서 12세 미만의 어린이 최소 18명(코호트 B), 유아 최소 12명 1~24개월 미만(코호트 C). 이 연구는 어린이에게 적합한 시설에서 소아 환자와 함께 일할 수 있는 지식과 기술을 갖춘 직원에 의해 수행될 것입니다. 환자분들의 시술 불편을 최소화하기 위해 최선을 다하겠습니다. 경구 섭취 지침이 없는 전신 마취/진정은 환자의 연령/질병 특정 요구 사항에 따라 그리고 치료 표준/현지 관행에 따라 조사자가 필요하다고 간주하는 대로 사용될 수 있습니다. 또한 레가데노손을 투여할 때 고급 생명 유지 장치에 대해 훈련되고 인증된 적절한 소생술 장비 및 인력을 즉시 사용할 수 있어야 합니다. DSMB(Data Safety Monitoring Board)가 자리를 잡고 환자의 안전을 보장하기 위해 연구 수행 중 모든 안전성, 효능, PK 및 PD 정보를 공식적으로 검토할 것입니다.
이 연구는 청소년(코호트 A)에서 어린이(코호트 B) 및 유아(코호트 C)로 나이를 줄임으로써 3개 연령 그룹에 걸쳐 순차적인 방식으로 수행됩니다. 소아 집단에 대한 권장 용량은 유효 용량 수준과 성인의 PK 데이터를 기반으로 합니다. 평균 체중 83.8 kg(체중 범위: 42~161 kg)인 성인에게 투여된 레가데노손 400 µg 고정용량을 기준으로 한 유효 평균 체중 기준 용량은 4.8 µg/kg(범위: 2.5~9.5 µg /킬로그램). 각 연령 그룹 내에서 용량은 성인에서 얻은 PK-PD 데이터에서 외삽되며 성인의 400µg과 거의 동일한 노출을 제공하기 위해 체중 범주를 기반으로 합니다. 연구는 코호트 A(청소년)에서 시작할 것입니다. 코호트 B에서 투여를 시작하기 전에 코호트 A에서 얻은 모든 안전성, PK 및 PD 데이터를 DSMB에서 검토합니다. 코호트 C에서 투여를 시작하기 전에 코호트 A 및 B에서 얻은 모든 안전성, PK 및 PD 데이터를 DSMB에서 검토합니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Michelle Straszacker
- 전화번호: +44 (0) 7827845147
- 이메일: michelle.straszacker@gehealthcare.com
연구 장소
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Athens, 그리스, 15123
- 완전한
- Mitera Hospital
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Bristol, 영국, BS28BJ
- 아직 모집하지 않음
- Bristol Royal Hospital for Children
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연락하다:
- Srinivas Narayan, MD
- 전화번호: +44 0117 342 8460
- 이메일: Srinivas.Narayan@uhbw.nhs.uk
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London, 영국, SE1 7EH
- 모병
- King's College London, Rayne Institute
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연락하다:
- Kuberan Pushparajah, MD
- 전화번호: +44 (0)7714 989547
- 이메일: kuberan.pushparajah@kcl.ac.uk
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Roma, 이탈리아, 00165
- 모병
- Bambino Gesu Children Hospital
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연락하다:
- Maria Giulia Gagliardi, MD, PhD
- 전화번호: +39 06 6859 2407
- 이메일: mgiulia.gagliardi@opbg.net
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Paris, 프랑스, 75015
- 종료됨
- Paris Public Hospitals System; Necker Hospital for Sick Children
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
* 12세에서 18세 미만의 남성 또는 여성 청소년(코호트 A) 또는 2세에서 12세 미만의 어린이(코호트 B) 또는 1개월에서 24개월 미만의 유아(코호트 C).
- 환자의 체중은 최소 3kg입니다.
- 임상적으로 지시된 약리학적 스트레스 관류 CMR 검사를 받을 필요가 있고 연구자에 의해 약리학적 스트레스 관류 CMR에 적합하다고 간주되는 환자. 약리학적 스트레스 관류 CMR은 가와사키병, 선천성 심장병, 선천성 관상동맥 이상 및 심장 수술/이식 등을 포함하나 이에 제한되지 않는 심혈관 상태 또는 질병의 추가 평가를 위해 환자에서 수행될 수 있습니다.
- 투약 전 최소 7일 동안 안정적인 투약 요법. 안정은 박동 압력 곱(HR x BP)을 변경할 수 있는 약물(또는 투여량)의 추가, 중단 또는 변경이 없는 것으로 정의됩니다.
- 연구자의 관점에서 환자 및 그의 부모 또는 법적 대리인이 준수하고 연구를 완료할 가능성이 있는 사람들은 참여할 자격이 있습니다.
- 초경 후 여성 환자는 스크리닝 시 및 투약일의 투약 전 시에 음성 소변 임신 검사를 받아야 합니다.
- 월경 후 여성 환자는 금욕을 하거나 효과적인 형태의 피임법(예: 자궁 내 장치, 경구 피임약, 피임 이식 또는 주사, 살정제 함유 격막, 자궁경부 캡 또는 콘돔 공동 사용)을 30일 이상 사용해야 합니다. 연구에 등록하기 며칠 전
제외 기준:
* Gd 조영제 및/또는 레가데노손 또는 그 제제의 모든 성분 또는 아미노필린 또는 그 성분(에틸렌디아민 및 테오필린)에 대한 사전 알레르기 반응.
- 기관 지침에 따른 MRI에 대한 표준 임상 금기 사항(인공 와우 이식 및 심장 장치 이식 환자 포함)
- 모든 환자는 검사 전 24시간 이내에 eGFR에 대해 스크리닝되며 eGFR <30 mL/min/1.73을 나타내는 환자 m2(Schwartz 공식에 따름)는 제외됩니다.
- 임신 또는 수유 중인 여성 또는 허용 가능한 형태의 피임법을 사용하지 않는 가임 여성(음성 소변 임신 검사도 필요함).
- 조사자의 판단에 따라, 임의의 임상적으로 유의미한 진행 중인 의학적 상태(예를 들어, 심근 경색 또는 5일 이내의 불안정 협심증, 심낭 염증성 질환, 심각한 심장 유출로 폐쇄, 급성 대상부전 심부전, 조절되지 않는 간질, 발작 위험이 높은 것 등) .) 또는 잠재적으로 환자의 안전을 위협하는 것으로 간주되는 임상적으로 중요한 검사실 이상.
- 2도 또는 3도 방실 차단 또는 인공 심박 조율기를 사용하거나 사용하지 않는 부비동 증후군 환자.
- 알려진 또는 의심되는 기관지 수축성 및 기관지 경련성 폐 질환이 불안정하거나 적극적인 치료를 필요로 함(예: 신체 검사에서 천명음, 빈번한 악화 또는 기관지 확장제 또는 코르티코스테로이드를 사용한 적극적인 치료).
아래에 제공된 바와 같이 스크리닝 시 앉거나 반 누운 자세에서 허용 가능한 범위를 벗어난 BP 또는 HR(분당 박동수[bpm]):
- BP의 허용 범위(수축기/이완기 mmHg):
- 코호트 A 및 B의 경우: 85-130 / 45-90
- 집단 C의 경우: 80-120 / 40-80 b) HR에 대한 허용 범위:
- 코호트 A의 경우: 55~100bpm
- 집단 B의 경우: 60~120bpm
코호트 C의 경우: 70~160bpm
- 연구 약물을 투여하기 전 30일 이내에 모든 실험적 또는 조사적 약물 또는 장치 사용
- 투약 전 48시간 이내에 카페인 함유 커피, 차, 카페인 함유 청량음료, 코코아 또는 초콜릿과 같은 메틸크산틴 함유 제품 섭취
- 아미노필린 또는 테오필린은 투약 전 24시간 이내에, 디피리다몰은 48시간 이내에 사용하십시오.
- 조사관이 결정한 알코올 남용 또는 약물 중독 이력
- 현재 하루에 5개비 이상의 담배를 피우고 연구 대상인 경우 투약 전 자정부터 연구 기간이 끝날 때까지 흡연을 금할 수 없을 것입니다.
- 암페타민, 바르비튜레이트, 카나비노이드, 코카인, 에탄올 및 아편제를 포함하는 스크리닝 방문 시 양성 소변 약물 스크리닝. 이것은 코호트 A의 모든 환자와 코호트 B 및 C의 연령에 적합한 위험이 있는 환자에 대해 조사자가 결정한 대로 수행될 것입니다.
참고: 환자가 현재 이러한 성분이 포함된 처방약을 받고 있는 경우, 조사자의 최선의 의학적 판단에 따라 그리고 의료 모니터와 논의한 후에 허용 가능한 것으로 확인된 경우에만 재선별을 고려할 수 있습니다. 그렇지 않으면 소변 약물 검사에서 양성인 환자는 선별 실패로 간주됩니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 특수 증상
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 12세에서 18세 미만의 청소년
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레가데노손(Rapiscan®): 단일 i.v.
스트레스 휴식 CMR의 일시 투여량
다른 이름들:
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실험적: 2세에서 12세 미만 어린이
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레가데노손(Rapiscan®): 단일 i.v.
스트레스 휴식 CMR의 일시 투여량
다른 이름들:
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실험적: 1세에서 24개월 미만이고 체중이 3kg 이상인 유아
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레가데노손(Rapiscan®): 단일 i.v.
스트레스 휴식 CMR의 일시 투여량
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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레가데노손 투여 후 부작용(AE)의 발생
기간: 레가데노손 투여 70시간 후
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AE, SAE 및 레가데노손-응급 AE의 전체 요약이 제시되고, MedDRA(Medical Dictionary for Regulatory Activities)를 사용하여 코드화되고 기관계 등급 및 선호 용어로 요약됩니다.
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레가데노손 투여 70시간 후
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레가데노손 투여 후 신체검사의 변화
기간: 베이스라인 및 레가데노손 투여 후 2시간
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기준선에서 정상에서 각 투여 후 시점에서 비정상으로 신체 검사 상태가 변경된 환자의 수를 요약할 것이다.
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베이스라인 및 레가데노손 투여 후 2시간
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레가데노손 투여 후 신체검사의 변화
기간: 베이스라인 및 레가데노손 투여 후 2시간
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각 투여 후 시점에서 기준선에서 정상에서 비정상으로 신체 검사 상태가 변경된 환자의 백분율이 요약됩니다.
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베이스라인 및 레가데노손 투여 후 2시간
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레가데노손 투여 후 산소포화도 변화
기간: 기준선, 레가데노손 투여 전 15분 및 5분 및 레가데노손 투여 후 1, 3, 6, 10, 15, 30분 및 1, 2시간
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정상 한계를 벗어난 투여 후 활력 징후 값의 발생이 요약될 것이다.
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기준선, 레가데노손 투여 전 15분 및 5분 및 레가데노손 투여 후 1, 3, 6, 10, 15, 30분 및 1, 2시간
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레가데노손 투여 후 혈압 변화(mmHg)
기간: 기준선, 레가데노손 투여 전 15분 및 5분 및 레가데노손 투여 후 1, 3, 6, 10, 15, 30분 및 1, 2시간
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정상 한계를 벗어난 투여 후 활력 징후 값의 발생이 요약될 것이다.
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기준선, 레가데노손 투여 전 15분 및 5분 및 레가데노손 투여 후 1, 3, 6, 10, 15, 30분 및 1, 2시간
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레가데노손 투여 후 심박수 변화(bpm)
기간: 기준선, 레가데노손 투여 전 15분 및 5분 및 레가데노손 투여 후 1, 3, 6, 10, 15, 30분 및 1, 2시간
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정상 한계를 벗어난 투여 후 활력 징후 값의 발생이 요약될 것이다.
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기준선, 레가데노손 투여 전 15분 및 5분 및 레가데노손 투여 후 1, 3, 6, 10, 15, 30분 및 1, 2시간
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레가데노손 투여 후 체온 변화(C)
기간: 베이스라인 및 레가데노손 투여 후 2시간
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정상 한계를 벗어난 투여 후 체온 값의 발생은 연령별 및 실제 투여량별로 계수 및 백분율로 요약됩니다.
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베이스라인 및 레가데노손 투여 후 2시간
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레가데노손 투여 후 12-리드 심전도(ECG) 결과의 베이스라인 대비 변화
기간: 기준선, 레가데노손 투여 후 1시간 및 2시간
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ECG 간격(RR, QT, QTcF[Fridericia])에 대한 관찰된 값과 기준선으로부터의 변화를 설명하기 위해 기술 통계가 사용됩니다.
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기준선, 레가데노손 투여 후 1시간 및 2시간
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레가데노손 투여 후 혈청 화학의 변화
기간: 베이스라인 및 레가데노손 투여 후 2시간
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정상 한계를 벗어난 투여 후 임상 실험실 값의 발생이 요약됩니다.
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베이스라인 및 레가데노손 투여 후 2시간
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단일 체중 조절 i.v.를 사용한 레가데노손 혈중 농도(ng/mL)의 시간 변화 3명의 소아 인구: 12세에서 18세 미만의 청소년, 2세에서 12세 미만의 어린이, 1개월에서 24개월 미만의 유아, 체중이 3kg 이상인 사람.
기간: 레가데노손 투여 후 1, 3, 5, 10, 20분 및 1시간 및 2시간
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PK 평가를 위한 혈액 샘플을 수집하고 레가데노손 혈중 농도 측정을 위해 처리합니다.
농도-시간 프로필은 구획 방법 및 혼합 효과 모델링을 사용한 모집단 접근법을 사용하여 평가됩니다.
요약은 환자별로 나열되고 각 시점에서 연령 그룹 및 실제 용량별로 요약됩니다.
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레가데노손 투여 후 1, 3, 5, 10, 20분 및 1시간 및 2시간
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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환자 요인의 영향을 포함하여 레가데노손 PK 농도(ng/mL)와 HR의 변화(bpm) 사이의 상관관계를 결정합니다.
기간: 레가데노손 투여 후 1, 3, 5, 10, 20분 및 1시간 및 2시간
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상이한 시점에서 레가데노손 PK 농도와 HR의 변화 사이의 상관관계는 구획 방법 및 환자 인자에 대해 조정된 혼합 효과 모델링을 사용한 모집단 접근법을 사용하여 평가될 것이다.
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레가데노손 투여 후 1, 3, 5, 10, 20분 및 1시간 및 2시간
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동적 1차 통과 관류 자기 공명 영상(MRI)을 사용하여 레가데노손 투여 후 관련된 심근 충혈 반응을 결정합니다.
기간: 레가데노손 투여 1시간 후.
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심근 관류 이미지의 정량적 이미지 분석에서 도출된 MPR(Myocardial Perfusion Reserve) 및 MBF(Myocardial Blood Flow) 값이 환자별로 나열되고 연령별 및 실제 선량별 기술 통계로 요약됩니다.
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레가데노손 투여 1시간 후.
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동적 1차 정량적 심근 관류 예비(MPR) 분석을 사용하여 레가데노손 투여 후 관련된 심근 충혈 반응을 결정합니다.
기간: 레가데노손 투여 1시간 후.
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심근 관류 이미지의 정량적 이미지 분석에서 도출된 MPR(Myocardial Perfusion Reserve) 및 MBF(Myocardial Blood Flow) 값이 환자별로 나열되고 연령별 및 실제 선량별 기술 통계로 요약됩니다.
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레가데노손 투여 1시간 후.
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GE-262-001
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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