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Une étude pour évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique du régadénoson chez les patients pédiatriques (Rapiscan PIP)

30 avril 2026 mis à jour par: GE Healthcare

Une étude ouverte, à dose unique, d'innocuité et de pharmacocinétique du régadénoson chez des patients pédiatriques

Il s'agit d'une étude multicentrique, ouverte, à dose unique d'innocuité, de tolérabilité et de PK-pharmacodynamique (PD) du vasodilatateur régadénoson dans 3 groupes d'âge pédiatriques pour lesquels un test CMR de perfusion de stress pharmacologique est cliniquement indiqué ; adolescents âgés de 12 à <18 ans (cohorte A), enfants âgés de 2 à <12 ans (cohorte B) et nourrissons âgés de 1 à <24 mois et pesant au moins 3 kg (cohorte C). Regadenoson sera utilisé comme agent de stress pharmacologique dans cette étude, le MPI servant à la fois de marqueur pharmacodynamique de substitution de l'agent (MPR, MBF) et d'examen cliniquement évaluable pour le patient.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique, ouverte, à dose unique d'innocuité, de tolérabilité et de PK-pharmacodynamique (PD) du vasodilatateur régadénoson dans 3 groupes d'âge pédiatriques pour lesquels un test CMR de perfusion de stress pharmacologique est cliniquement indiqué ; adolescents âgés de 12 à <18 ans (cohorte A), enfants âgés de 2 à <12 ans (cohorte B) et nourrissons âgés de 1 à <24 mois et pesant au moins 3 kg (cohorte C). Le régadénoson sera utilisé comme agent de stress pharmacologique dans cette étude, le MPI servant à la fois de marqueur pharmacodynamique de substitution de l'agent (MPR, MBF) et d'examen cliniquement évaluable pour le patient.

Au moins 54 patients pédiatriques seront recrutés dans environ 10 centres en Europe : au moins 24 adolescents âgés de 12 à <18 ans (cohorte A), au moins 18 enfants âgés de 2 à <12 ans (cohorte B) et au moins 12 nourrissons âgés de 1 à <24 mois (cohorte C). L'étude sera menée dans des établissements adaptés aux enfants, et par du personnel bien informé et qualifié pour travailler avec des patients pédiatriques. Tous les efforts seront faits pour minimiser l'inconfort des procédures pour les patients. Une anesthésie générale/sédation sans instructions de prise orale peut être utilisée conformément à l'âge/aux exigences spécifiques de la maladie du patient et si l'investigateur le juge nécessaire selon les normes de soins/la pratique locale. De plus, un équipement de réanimation adéquat et du personnel formé et certifié en réanimation avancée doivent être facilement disponibles lorsque le régadénoson est administré. Un comité de surveillance de l'innocuité des données (DSMB) sera mis en place et examinera officiellement toutes les informations sur l'innocuité, l'efficacité, la PK et la PD pendant la conduite de l'étude afin d'assurer la sécurité des patients.

L'étude sera réalisée de manière séquentielle sur les 3 groupes d'âge, en décroissant l'âge des adolescents (cohorte A) aux enfants (cohorte B) et aux nourrissons (cohorte C). Les recommandations posologiques pour la population pédiatrique sont basées sur les doses efficaces et les données pharmacocinétiques chez les adultes. Sur la base d'une dose fixe de 400 µg de régadénoson administrée à des adultes d'un poids corporel moyen de 83,8 kg (intervalle de poids corporel : 42 à 161 kg), la dose efficace moyenne basée sur le poids était de 4,8 µg/kg (intervalle : 2,5 à 9,5 µg /kg). Au sein de chaque groupe d'âge, la posologie sera extrapolée à partir des données PK-PD obtenues chez l'adulte et sera basée sur les catégories de poids corporel pour fournir approximativement la même exposition que 400 µg chez l'adulte. L'étude débutera avec la cohorte A (adolescents). Avant le début du dosage dans la Cohorte B, toutes les données de sécurité, PK et PD obtenues dans la Cohorte A seront examinées par le DSMB. Avant le début du dosage dans la cohorte C, toutes les données de sécurité, PK et PD obtenues dans les cohortes A et B seront examinées par le DSMB.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

54

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

      • Paris, France, 75015
        • Résilié
        • Paris Public Hospitals System; Necker Hospital for Sick Children
      • Athens, Grèce, 15123
        • Complété
        • Mitera Hospital
      • Roma, Italie, 00165
        • Recrutement
        • Bambino Gesu Children Hospital
        • Contact:
      • Bristol, Royaume-Uni, BS28BJ
        • Pas encore de recrutement
        • Bristol Royal Hospital for Children
        • Contact:
      • London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • Recrutement
        • King's College London, Rayne Institute
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 semaines à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • * Adolescent masculin ou féminin âgé de 12 à <18 ans (Cohorte A) ou enfant âgé de 2 à <12 ans (Cohorte B) ou nourrisson âgé de 1 à <24 mois (Cohorte C).

    • Le patient pèse au moins 3 kg.
    • - Patients qui doivent subir un test CMR de perfusion de stress pharmacologique cliniquement indiqué et qui sont considérés comme aptes à un CMR de perfusion de stress pharmacologique par l'investigateur. La CMR de perfusion de stress pharmacologique peut être réalisée chez les patients pour une évaluation plus approfondie des conditions ou des maladies cardiovasculaires, telles que, mais sans s'y limiter, la maladie de Kawasaki, les cardiopathies congénitales, les anomalies coronariennes congénitales et la chirurgie/transplantation cardiaque post-cardiaque, etc.
    • Régime médicamenteux stable pendant au moins 7 jours avant l'administration. Stable est défini comme l'absence d'ajout, d'arrêt ou de modification de tout médicament (ou de ses doses) susceptible de modifier le produit fréquence-pression (FC x TA).
    • Les patients et ceux dont les parents ou les représentants légalement autorisés sont, de l'avis de l'investigateur, susceptibles d'être conformes et de terminer l'étude seront éligibles pour participer
    • Les patientes post-ménarchiques doivent avoir un test de grossesse urinaire négatif lors du dépistage et lors de la pré-dose le jour de l'administration.
    • Les patientes post-ménarchiques doivent pratiquer l'abstinence ou utiliser une forme efficace de contraception (par exemple, dispositif intra-utérin, contraceptifs oraux, implants ou injections contraceptifs, diaphragme avec spermicide, cape cervicale ou utilisation conjointe d'un préservatif) pendant au moins 30 ans. jours avant d'être inscrit à l'étude

Critère d'exclusion:

  • * Antécédents de réaction allergique aux agents de contraste Gd et/ou au régadénoson ou à l'un des composants de sa formulation, ou à l'aminophylline ou à ses composants (éthylènediamine et théophylline).

    • Contre-indications cliniques standard à l'IRM selon les directives institutionnelles, y compris les patients porteurs d'implants cochléaires et de dispositifs cardiaques implantés, ou considérés comme inaptes à un test CMR de perfusion de stress pharmacologique par l'investigateur.
    • Tous les patients seront dépistés pour le DFGe dans les 24 heures précédant l'examen et les patients présentant un DFGe <30 mL/min/1,73 m2 (par la formule de Schwartz) seront exclus.
    • Femmes enceintes ou allaitantes, ou femmes en âge de procréer n'utilisant pas de méthode de contraception acceptable (test de grossesse urinaire négatif également requis).
    • Au jugement de l'enquêteur, toute condition médicale en cours cliniquement significative (par exemple, infarctus du myocarde ou angor instable dans les 5 jours, maladie inflammatoire péricardique, obstruction grave des voies de sortie cardiaque, insuffisance cardiaque en décompensation aiguë, épilepsie non contrôlée, risque élevé de convulsions, etc. .) ou une anomalie de laboratoire cliniquement significative considérée comme pouvant compromettre la sécurité du patient.
    • Patients présentant un bloc auriculo-ventriculaire du 2e ou 3e degré ou une maladie du sinus avec ou sans stimulateur cardiaque artificiel.
    • Maladie pulmonaire bronchoconstrictive et bronchospastique connue ou suspectée soit instable soit nécessitant un traitement actif (par exemple, une respiration sifflante notée à l'examen physique, des exacerbations fréquentes ou un traitement actif avec un bronchodilatateur ou des corticostéroïdes).
    • TA ou FC au repos en position assise ou semi-allongée hors de la plage acceptable (battements par minute [bpm]) lors du dépistage, comme indiqué ci-dessous :

      1. Plage acceptable pour la TA (systolique / diastolique mmHg) :
  • Pour les cohortes A et B : 85-130 / 45-90
  • Pour la cohorte C : 80-120 / 40-80 b) Fourchette acceptable pour le FC :
  • Pour la cohorte A : 55 à 100 bpm
  • Pour la Cohorte B : 60 à 120 bpm
  • Pour la cohorte C : 70 à 160 bpm

    • Utilisation de tout médicament ou dispositif expérimental ou expérimental dans les 30 jours précédant l'administration du médicament à l'étude
    • Consommation de produits contenant de la méthylxanthine tels que café caféiné, thé, boissons gazeuses caféinées, cacao ou chocolat dans les 48 heures précédant l'administration
    • Utilisation d'aminophylline ou de théophylline dans les 24 heures, utilisation de dipyridamole dans les 48 heures précédant l'administration.
    • Antécédents d'abus d'alcool ou de toxicomanie, tels que déterminés par l'enquêteur
    • Fume actuellement plus de 5 cigarettes ou l'équivalent par jour, et s'il est éligible à l'étude, ne serait pas en mesure de s'abstenir de fumer à partir de minuit avant le dosage jusqu'à la fin de la période d'étude
    • Dépistage positif des drogues dans l'urine lors de la visite de dépistage, y compris les amphétamines, les barbituriques, les cannabinoïdes, la cocaïne, l'éthanol et les opiacés. Cela sera effectué pour tous les patients de la cohorte A et les patients présentant un risque adapté à l'âge des cohortes B et C, tel que déterminé par l'investigateur.

Remarque : Si le patient reçoit actuellement des médicaments prescrits contenant l'un de ces ingrédients, un nouveau dépistage ne peut être envisagé que s'il est jugé acceptable sur la base du meilleur jugement médical de l'investigateur et après discussion avec le moniteur médical. Sinon, les patients dont le test urinaire de dépistage des drogues est positif seront considérés comme un échec du dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Diagnostique
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: adolescents de 12 à <18 ans
Régadénoson (Rapiscan®) : Unique i.v. dose bolus en CMR de repos d'effort
Autres noms:
  • Rapiscan
Expérimental: enfants de 2 à <12 ans
Régadénoson (Rapiscan®) : Unique i.v. dose bolus en CMR de repos d'effort
Autres noms:
  • Rapiscan
Expérimental: les nourrissons âgés de 1 à <24 mois et qui pèsent au moins 3 kg
Régadénoson (Rapiscan®) : Unique i.v. dose bolus en CMR de repos d'effort
Autres noms:
  • Rapiscan

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Apparition d'événements indésirables (EI) après l'administration de Regadenoson
Délai: 70 heures après l'administration de Regadenoson
Un résumé général des EI, des EIG et des EI émergents du Regadenoson sera présenté, codé à l'aide du Dictionnaire médical des activités réglementaires (MedDRA) et résumé par classe de système d'organe et terme préféré.
70 heures après l'administration de Regadenoson
Changements dans les examens physiques suite à l'administration de Regadenoson
Délai: Au départ et 2 heures après l'administration de Regadenoson
Le nombre de patients présentant des changements dans l'état de l'examen physique de normal au départ à anormal à chaque point de temps après l'administration sera résumé.
Au départ et 2 heures après l'administration de Regadenoson
Changements dans les examens physiques suite à l'administration de Regadenoson
Délai: Au départ et 2 heures après l'administration de Regadenoson
Le pourcentage de patients présentant des changements dans l'état de l'examen physique de normal au départ à anormal à chaque point de temps après l'administration sera résumé.
Au départ et 2 heures après l'administration de Regadenoson
Modifications de la saturation en oxygène après administration de Regadenoson
Délai: Au départ, 15 et 5 minutes avant l'administration de Regadenoson et 1, 3, 6, 10, 15, 30 minutes et 1, 2 heures après l'administration de Regadenoson
L'apparition de valeurs de signes vitaux après administration en dehors des limites normales sera résumée.
Au départ, 15 et 5 minutes avant l'administration de Regadenoson et 1, 3, 6, 10, 15, 30 minutes et 1, 2 heures après l'administration de Regadenoson
Modifications de la pression artérielle en mmHg suite à l'administration de Regadenoson
Délai: Au départ, 15 et 5 minutes avant l'administration de Regadenoson et 1, 3, 6, 10, 15, 30 minutes et 1, 2 heures après l'administration de Regadenoson
L'apparition de valeurs de signes vitaux après administration en dehors des limites normales sera résumée.
Au départ, 15 et 5 minutes avant l'administration de Regadenoson et 1, 3, 6, 10, 15, 30 minutes et 1, 2 heures après l'administration de Regadenoson
Modifications de la fréquence cardiaque en bpm après l'administration de Regadenoson
Délai: Au départ, 15 et 5 minutes avant l'administration de Regadenoson et 1, 3, 6, 10, 15, 30 minutes et 1, 2 heures après l'administration de Regadenoson
L'apparition de valeurs de signes vitaux après administration en dehors des limites normales sera résumée.
Au départ, 15 et 5 minutes avant l'administration de Regadenoson et 1, 3, 6, 10, 15, 30 minutes et 1, 2 heures après l'administration de Regadenoson
Modifications de la température corporelle (en degrés C) après l'administration de Regadenoson
Délai: Au départ et 2 heures après l'administration de Regadenoson
L'apparition de valeurs de température corporelle post-administration en dehors des limites normales sera résumée par des comptages et des pourcentages par groupe d'âge et dose réelle.
Au départ et 2 heures après l'administration de Regadenoson
Changement par rapport à la ligne de base des résultats des électrocardiogrammes (ECG) à 12 dérivations après l'administration de Regadenoson
Délai: Au départ, 1 et 2 heures après l'administration de Regadenoson
Des statistiques descriptives seront utilisées pour décrire les valeurs observées et le changement par rapport à la ligne de base pour les intervalles ECG (RR, QT, QTcF[Fridericia])
Au départ, 1 et 2 heures après l'administration de Regadenoson
Modifications de la chimie sérique suite à l'administration de régadénoson
Délai: Au départ et 2 heures après l'administration de Regadenoson
L'apparition de valeurs de laboratoire clinique post-administration en dehors des limites normales sera résumée.
Au départ et 2 heures après l'administration de Regadenoson
Changements dans le temps des concentrations sanguines de régadénoson (ng/mL) avec une seule injection intraveineuse ajustée en fonction du poids corporel. dose dans 3 populations pédiatriques : adolescents de 12 à < 18 ans, enfants de 2 à < 12 ans et nourrissons de 1 à < 24 mois, et qui pèsent au moins 3 kg.
Délai: 1, 3, 5, 10 et 20 minutes et 1 et 2 heures après l'administration de Regadenoson
Des échantillons de sang pour l'évaluation PK seront prélevés et traités pour mesurer les concentrations sanguines de Regadenoson. Les profils concentration-temps seront évalués à l'aide de méthodes compartimentales et d'une approche populationnelle avec modélisation à effets mixtes. Un résumé sera répertorié par patient et résumé par groupe d'âge et dose réelle à chaque instant.
1, 3, 5, 10 et 20 minutes et 1 et 2 heures après l'administration de Regadenoson

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Déterminer la corrélation entre la concentration PK de régadénoson (ng/mL) et les modifications de la fréquence cardiaque (bpm), y compris l'impact des facteurs liés au patient.
Délai: 1, 3, 5, 10 et 20 minutes et 1 et 2 heures après l'administration de Regadenoson
La corrélation entre la concentration de régadénoson PK et le changement de FC à différents moments sera évaluée à l'aide de méthodes de compartiment et d'une approche de population avec une modélisation à effets mixtes ajustée pour les facteurs du patient.
1, 3, 5, 10 et 20 minutes et 1 et 2 heures après l'administration de Regadenoson
Déterminer la réponse hyperémique myocardique associée après l'administration de régadénoson à l'aide de l'imagerie par résonance magnétique (IRM) de perfusion dynamique de premier passage.
Délai: 1 heure après l'administration de Regadenoson.
Les valeurs de réserve de perfusion myocardique (MPR) et de débit sanguin myocardique (MBF) dérivées de l'analyse d'image quantitative des images de perfusion myocardique seront répertoriées par patient et résumées avec des statistiques descriptives par groupe d'âge et dose réelle.
1 heure après l'administration de Regadenoson.
Déterminer la réponse hyperémique myocardique associée après l'administration de régadénoson à l'aide d'une analyse dynamique de la réserve de perfusion myocardique quantitative (MPR) de premier passage.
Délai: 1 heure après l'administration de Regadenoson.
Les valeurs de réserve de perfusion myocardique (MPR) et de débit sanguin myocardique (MBF) dérivées de l'analyse d'image quantitative des images de perfusion myocardique seront répertoriées par patient et résumées avec des statistiques descriptives par groupe d'âge et dose réelle.
1 heure après l'administration de Regadenoson.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Collaborateurs

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: David Thompson, MD, PhD, GE Healthcare

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 mai 2021

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 octobre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 octobre 2020

Première publication (Réel)

27 octobre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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