특징이 잘 알려진 MSA 환자에서 소교세포 활성화에 대한 Verdiperstat의 효과

연구자들은 Verdiperstat 치료에 대한 반응으로 MSA 피험자에서 미세아교세포 활성화를 평가하기 위해 새로운 TSPO PET 리간드인 18F-PBR06((18)F-N-플루오로아세틸-N-(2,5-디메톡시벤질)-2-페녹시아닐린)을 사용할 것을 제안합니다. .16 [F-18]PBR06은 arlyoxyanilide 기반의 2세대 TSPO PET 리간드로 원숭이 뇌에서 TSPO 표적에 >90% 특이적으로 결합하는 것으로 입증되었습니다.11 그것은 이미 선량 측정 연구에서 인간에게 사용되었고 인간의 약동학 및 이미징 특성을 평가하는 연구에 사용되었지만 이전 연구인 IRB 프로토콜 #2016P002373까지 MSA 대상에서 사용된 적이 없습니다. 이 연구는 방사성동위원소 반감기가 더 길어(약 110분) 따라서 연구 결과에 따라 널리 사용될 가능성이 있는 새로운 TSPO PET 리간드의 유용성을 평가할 수 있는 독특한 기회를 제공할 것입니다. 만성 신경퇴행성 질환에서 임상 반응을 평가하는 것은 어려울 수 있으며 객관적인 바이오마커가 시급히 필요합니다. 이 연구는 MSA 피험자의 예후, 치료 반응 및 약물 개발을 평가하기 위해 [F-18]PBR06-PET를 사용하여 미래의 잠재적인 연구를 알리기 위한 예비 데이터를 제공할 것입니다. 연구자는 MSA 환자를 모집할 계획입니다. IRB 프로토콜 # 2016P002373에 사전 참여로 인해 미세아교세포 활성화의 궤적 변화. 이를 통해 각 환자가 자신의 통제 역할을 하는 잘 특성화된 모집단에서 verdiperstat(BHV-3241)의 효과를 비교할 수 있습니다. 명확하게 하기 위해 IRB 프로토콜 #2016P002373의 일부가 아닌 환자도 연구를 제공받을 것입니다.

조사관은 IRB 프로토콜 # 2016P002373에서 미세아교세포 활성화 변화의 종단 궤적이 이미 결정된 MSA 환자를 모집하려고 합니다. 이를 통해 각 환자가 자신의 통제 역할을 하는 잘 특성화된 모집단에서 verdiperstat(BHV-3241)의 효과를 비교할 수 있습니다. 그러나 IRB 프로토콜 #2016P002373의 일부가 아닌 환자도 연구에 참여하게 됩니다.

조사관은 연구에 참여하기 위해 이전에 완료한 [F-18]PBR06 PET 이미징(프로토콜 #2016P002373용)으로 8명의 MSA 피험자를 모집할 것입니다.

조사관은 다음 기준에 의해 정의된 MSA 가능성이 있는 환자를 포함하려고 합니다.

• 요실금(남성의 경우 발기 부전과 함께 방광에서 소변 배출을 제어할 수 없음) 또는 최소 30mmHg 수축기 또는 15mmHg 이완기 및
• 저조한 레보도파 반응성 파킨슨증(경직, 떨림 또는 자세 불안정을 동반한 운동완서증) 또는
• 소뇌 증후군(소뇌 구음 장애, 사지 운동 실조증 또는 소뇌 안구 운동 장애를 동반한 보행 실조증) 피험자는 일상적인 임상 예약 중에 의사 또는 운동 장애 클리닉(60 Fenwood Road)의 프로토콜에 나열된 다른 공동 조사자 중 한 명에 의해 모집됩니다. , 보스턴, 매사추세츠. 운동 장애 클리닉의 모든 확립된 MSA 환자는 연구와 동의서 사본을 설명하는 편지를 받게 됩니다.