중급-2 또는 고위험 골수 섬유증 환자에서 작티닙 대 하이드록시카바마이드

포함 기준:

• 연령 ≥ 18세, 남성 또는 여성;
• 세계보건기구 기준(2016년판)에 따라 PMF로 진단된 피험자 또는 International Working Group for Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment 기준에 따라 Post-PV-MF 또는 Post-EF-MF로 진단된 환자;
• 원발성 골수 섬유증에 대한 DIPSS(Dynamic International Prognostic Scoring System)에 의해 정의된 고위험 또는 중간-2 위험;
• 피험자는 가까운 장래에 줄기 세포 이식 계획이 없습니다.
• > 24주 기대 수명;
• 0-1의 ECOG 수행 상태;
• 왼쪽 늑골 가장자리에서 최소 5cm 아래에서 만져지는 비장 비대;
• 말초혈액모세포수 ≤ 10%;
• 아직 JAK 억제제 치료를 받지 않은 피험자 또는 ≤10일 동안 JAK 억제제 치료를 받은 피험자;
• 피험자는 무작위 배정 전 2주 이내에 성장 인자, 트롬보포이에틴 유사체 또는 혈소판 수혈(들)을 받지 않았습니다. 무작위 배정 전 2일 이내에 ANC≥ 1.0×10^9/L, 혈소판 수 ≥ 100×10^9/L;
• 무작위화 전 7일 이내에 주요 장기의 정상 기능으로 다음 기준을 충족함: ALT 및 AST ≤ 2.5×ULN; DBIL 및 TBIL ≤ 2.0×ULN; 혈청 크레아티닌 ≤ 1.5×ULN;
• 피험자가 스크리닝 시 항골수 섬유증 치료(JAK 억제제 및 하이드록시우레아 제외)를 받고 있는 경우, 투약 요법은 스크리닝 전 최소 2주 동안 변경되지 않은 상태로 유지되어야 합니다. 연구자가 계속 사용할 필요가 없다고 판단하면 스크리닝 동안 탈리도마이드, 안드로겐 및 프레드니손 > 10mg의 사용을 중단하십시오. 빈혈 개선에 사용되는 약물은 최소 6반감기 또는 무작위 배정 전 2주(둘 중 더 긴 기간) 동안 중단해야 합니다.
• 피험자가 스크리닝 시 Hydroxycarbamide 치료를 받고 있는 경우, 약물은 무작위 배정 전 ≥ 2주 전에 중단되어야 합니다.
• 윤리 위원회의 요구 사항을 충족하고 정보에 입각한 동의서에 기꺼이 서명합니다.
• 재판 및 후속 절차를 준수할 수 있는 능력.

제외 기준:

• 조절되지 않는 당뇨병, 두 가지 이상의 강압제 복용 후 조절되지 않는 고혈압, 말초 신경병증과 같이 안전성 평가에 영향을 미칠 수 있는 임의의 유의한 임상 및 실험실 검사 이상이 있는 피험자;
• 스크리닝 전 24주 이내에 울혈성 심부전, 조절되지 않거나 불안정한 협심증 또는 심근 경색, 뇌혈관 사고 또는 폐색전증이 있는 피험자;
• 스크리닝 전 4주 이내에 외과적 수술로부터 완전히 회복되지 않은 피험자;
• 부정맥을 앓고 있어 스크리닝 시 치료가 필요한 피험자
• 스크리닝 시 치료가 필요한 활동성 세균, 바이러스, 기생충 또는 진균 감염의 임상 증상이 있는 피험자;
• 흉부 X-레이는 스크리닝 시 활동성 폐 감염을 암시합니다.
• 스크리닝 전 48주 이내에 활동성 결핵 감염이 있었던 피험자; γ-인터페론 방출 테스트는 스크리닝 시 잠복성 결핵 감염을 시사합니다.
• 비장절제술을 받았거나 스크리닝 전 48주 이내에 비장에 방사선 치료를 받은 피험자;
• 알려진 인간 면역결핍 바이러스(HIV), 알려진 활동성 감염성 B형 간염(HepB) 및/또는 알려진 활동성 감염성 C형 간염(HepC)이 있는 피험자;
• 간질이 있는 피험자 또는 스크리닝 동안 향정신성 약물 또는 진정제를 투여받은 환자;
• 임신 중이거나 현재 모유 수유 중이거나 임신을 계획 중인 여성 피험자; 연구 기간 동안 효과적인 피임법을 채택할 수 없는 피험자; 투여 기간 및 최종 투여 후 2일 이내에 콘돔을 사용하지 않은 남성 피험자
• 지난 5년 이내에 악성 종양을 경험한 피험자(적절하게 치료된 피부의 국소 기저 세포 암종 및 완치된 자궁경부 상피내 암종은 제외);
• 연구자가 확인한 다른 심각한 질병과의 병용 임상시험에 부적합한 피험자
• 작티닙 또는 그 부형제에 알레르기가 의심되는 피험자
• 스크리닝 전 12주 이내에 신약 또는 의료기기의 다른 임상시험에 참여한 피험자.