Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 보행 대상자에서 전신 코르티코스테로이드와 조합된 Pamrevlumab(FG-3019) 또는 위약의 3상 시험 (LELANTOS-2)
2024년 8월 1일 업데이트: FibroGen
Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 보행 대상자에서 전신 코르티코스테로이드와 조합된 Pamrevlumab(FG-3019) 또는 위약의 3상, 무작위, 이중맹검 시험
보행이 가능한 Duchenne 근이영양증 환자(6세~12세 미만)에서 2주마다 전신 코르티코스테로이드와 병용하여 팜레블루맙과 위약의 효능 및 안전성을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 6세에서 12세 미만의 Duchenne 근이영양증 대상자(보행 대상자만 해당)에서 전신 코르티코스테로이드와 조합된 pamrevlumab 또는 위약의 글로벌, 무작위, 이중 맹검 시험입니다. 약 70명의 피험자가 1:1 비율로 A군(팜레브루맙 + 전신 데플라자코트 또는 경구 투여되는 코르티코스테로이드와 동등한 효능) 또는 B군(위약 + 전신 데플라자코트 또는 경구 투여되는 코르티코스테로이드와 동등한 효능)에 각각 무작위 배정됩니다.
피험자는 승인된 제품의 잠재적 이점에 대해 충분히 알고 있어야 하며 위약에 무작위 배정될 수 있는 임상 시험에 참여할 때 정보에 입각한 결정을 내려야 합니다.
피험자는 두 연구 치료 부문 중 하나에 1:1 비율로 무작위 배정됩니다. 팜레블루맙 또는 위약. 무작위화는 엑손 44 결실에 의해 층화될 것이다.
주요 연구에는 세 가지 연구 기간이 있습니다.
- 심사기간 : 최대 4주
- 치료기간 : 52주
- 안전성 추적 기간/최종 평가: 마지막 투여 후 28일(+/- 3일) 방문 및 최종 안전성 후속 전화 통화 60일(+ 3일)
각 피험자는 최대 52주 동안 2주마다 35mg/kg의 팜레블루맙 또는 위약을 투여받습니다. 52주의 치료를 완료한 피험자는 공개 라벨 연장(OLE)을 받을 자격이 있을 수 있으며, 팜레블루맙으로 연장된 치료를 제공합니다.
어떤 이유로든 연구 치료를 중단한 피험자는 최종 안전성 및 효능 평가를 완료하기 위해 조사 현장으로 돌아가도록 권장해야 합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
73
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Leiden, 네덜란드
- Leiden Universitair Medisch Centrum
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Nijmegen, 네덜란드
- Radboud Universitair Medisch Centrum
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California Davis Children's Hospital
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San Diego, California, 미국, 92161
- University of California San Diego Health
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida Health Shands Hospital
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Tampa, Florida, 미국, 33614
- Rare Disease Research - Tampa
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Rare Disease Research Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Fairway, Kansas, 미국, 66205
- University of Kansas Medical Center Research Institute
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- University of Massachusetts Memorial Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-4234
- C.S. Mott Children's Hospital
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
- Spectrum Health Hospitals Helen DeVos Children's Hospital
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine in St. Louis
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3026
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Shriners Hospital for Children
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- University of Utah Health
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- University of Virginia Children's Hospital
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Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Children's Wisconsin Corporate Center
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Flemish Brabant
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Leuven, Flemish Brabant, 벨기에, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven - Campus Gasthuisberg
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Liege
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Liège, Liege, 벨기에, 4000
- Centre Hospitalier Regional De La Citadelle
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Oost-Vlaanderen
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Gent, Oost-Vlaanderen, 벨기에, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Valencia, 스페인, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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England
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Leeds, England, 영국, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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Oxford, England, 영국, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Vienna
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Wien, Vienna, 오스트리아, 1100
- Klinik Favoriten
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Bosisio ParIni, 이탈리아, 23842
- Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Eugenio Medea - Lombardia
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Milano, 이탈리아, 20162
- Centro Clinico NeMO
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Roma, 이탈리아, 168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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Roma, 이탈리아
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - Roma - Gianicolo
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Milan
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Milano, Milan, 이탈리아, 20132
- IRRCS Ospedale San Raffaele
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Beijing, 중국, 100730
- Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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Chongqing
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Chongqing, Chongqing, 중국, 401122
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, 중국, 510080
- The 1st Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
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Hunan
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Changsha, Hunan, 중국, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, 중국, 610041
- West China Second University Hospital, Sichuan University
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre
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Nantes, 프랑스, 44093
- Centre Hospitalier Universitaire Nantes - Hotel Dieu
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Paris, 프랑스, 75012
- Association Institut de Myologie
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Bas-Rhin
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Strasbourg, Bas-Rhin, 프랑스, 67200
- Hopital Hautepierre
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
연령 및 동의:
- 스크리닝 시작 시 6세 이상 12세 미만의 남성
지역/국가 및/또는 IRB/IEC 요건에 따른 법적 보호자의 서면 동의서
DMD 진단:
병력에는 검증된 유전자 검사를 사용하여 DMD 진단 및 Duchenne 돌연변이 확인이 포함됩니다.
폐 기준:
- 평균(스크리닝 및 0일) 백분율 예측 FVC 45% 초과
스크리닝 전 최소 3개월(체중 변화에 대한 조정 제외) 동안 용량의 실질적인 변화 없이 최소 6개월 동안 안정적인 용량의 전신 코르티코스테로이드를 사용합니다. 코르티코스테로이드 용량은 DMD Care 고려 사항 작업 그룹 권장 사항(예: prednisone 또는 prednisolone 0.75mg/kg/일 또는 deflazacort 0.9mg/kg/일) 또는 안정적인 용량. 연구 기간 동안 투여량과 투여 요법이 크게 변하지 않을 것이라는 합리적인 기대가 있습니다.
성과 기준:
- 무작위화 이전 3개월 이내에 2회에 걸쳐 270M 이상 450M 이하의 거리로 6MWD 테스트를 완료할 수 있으며 이 두 테스트 사이의 편차는 ≤10%입니다.
- 스크리닝 방문 시 10초 미만(보조기/보조기 없이)에 바닥에서 일어설 수 있습니다(TTSTAND).
하지 외측광근 MRI 검사 가능.
백신 접종:
폐렴구균 백신(PPSV23)(또는 국가 권장 사항에 따른 기타 폐렴구균 다당류 백신)을 받았고 매년 인플루엔자 예방접종을 받고 있습니다.
실험실 기준:
- 적절한 신장 기능: 시스타틴 C ≤1.4mg/L
적절한 혈액학 및 전해질 매개변수:
- 혈소판 >100,000/mcL
- 헤모글로빈 >12g/dL
- 절대 호중구 수 >1500 /μL
- 혈청 칼슘(Ca), 칼륨(K), 나트륨(Na), 마그네슘(Mg) 및 인(P) 수치는 임상적으로 허용되는 범위 내에 있습니다.
적절한 간 기능:
- 간 질환의 병력이나 증거가 없음
- 감마 글루타밀 전이효소(GGT) ≤3x 정상 상한치(ULN)
- 총 빌리루빈 ≤1.5xULN
제외 기준:
일반 기준:
- 근쇠약 및/또는 운동 기능 손상을 유발할 수 있는 DMD 이외의 동시 질환
- 중증 지적 장애(예: 중증 자폐증, 중증 인지 장애, 중증 행동 장애)가 연구자의 판단에 따라 연구 평가를 수행하는 능력을 방해함
- 팜레블루맙에 대한 이전 노출
- BMI ≥40kg/m2 또는 체중 >117kg
- 인간, 인간화, 키메라 또는 뮤린 모노클로날 항체에 대한 알레르기 또는 아나필락시 반응의 병력
스크리닝 시작 30일 전 또는 스크리닝 반감기 5일 이내의 승인된 DMD 요법(예: 에테플러센, 아탈루렌, 골로디르센) 사용 전 30일 동안 조사 약물(DMD 여부에 관계없이)에 노출된 경우, 다음을 제외하고 더 긴 기간이 적용됩니다. deflazacort를 포함한 전신 코르티코 스테로이드
폐 및 심장 기준:
- ≥16시간 연속 환기 필요
- 잘 조절되지 않는 천식 또는 기관지염, 기관지확장증, 폐기종, 연구자의 의견에 따라 호흡 기능에 영향을 미칠 수 있는 재발성 폐렴과 같은 근본적인 폐 질환
- 스크리닝 전 8주 이내 호흡부전으로 인한 입원
다음 중 하나를 포함하는 조절되지 않는 중증 심부전(NYHA 클래스 III-IV):
- 스크리닝 전 8주 이내에 정맥 이뇨제 또는 수축 촉진 보조제 필요
- 스크리닝 전 8주 이내에 심부전 악화 또는 부정맥으로 입원
- 항부정맥제 치료가 필요한 부정맥
임상적으로 유의한 구조적 또는 기능적 심장 이상에 대한 기타 모든 증거
임상적 판단:
- 조사자는 피험자가 연구 절차 및 치료를 준수할 수 없거나 기타 관련 의학적, 외과적 또는 정신과적 상태를 포함하여 어떤 이유로든 연구에 완전히 참여하고 완료할 수 없다고 판단합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 팜레블루맙
Pamrevlumab 35밀리그램(mg)/킬로그램(kg) 정맥 내(IV) 2주마다 + 전신 데플라자코트 또는 최대 52주 동안 경구 투여되는 코르티코스테로이드의 동등한 역가
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Pamrevlumab은 병기 설명에 명시된 용량 및 일정에 따라 투여됩니다.
다른 이름들:
경구 투여되는 전신 디플라자코트 또는 이와 동등한 코르티코스테로이드 효능
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위약 비교기: 위약
2주마다 일치하는 위약 IV + 최대 52주 동안 경구 투여되는 전신 데플라자코트 또는 동등한 코르티코스테로이드 효능
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경구 투여되는 전신 디플라자코트 또는 이와 동등한 코르티코스테로이드 효능
위약은 치료군 설명에 명시된 일정에 따라 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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52주차 NSAA(North Star Ambulatory Assessment) 총점 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 52주차
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NSAA는 17개 활동으로 구성되었으며, 각각 0점(활동을 수행할 수 없음), 1점(방법을 수정했지만 다른 사람의 신체적 도움 없이 목표 달성), 2점(정상, 도움 없이 목표 달성)으로 점수를 매겼습니다.
이 17개 점수의 합을 사용하여 0(최악)부터 34(완전 독립 함수) 범위의 총 점수를 구성했습니다.
17개 활동 중 15개 미만을 수행한 경우 총점은 누락된 것으로 간주됩니다.
15~16개의 활동을 수행한 경우, 수행한 x개 활동의 점수 합에 17/x를 곱하여 총점을 계산했습니다.
질병 진행/보행 상실로 인해 활동을 수행할 수 없는 경우 점수는 0으로 지정되었습니다.
점수가 높을수록 기능이 더 우수함을 나타냅니다.
최소 제곱(LS) 평균과 표준 오차(SE)는 반복 측정 혼합 모델(MMRM)을 사용하여 분석되었습니다.
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기준선, 52주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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52주차 4SCV(4계단 오르기 속도) 평가의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 52주차
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4SCV(센티미터[cm]/초[초])는 오른 계단의 전체 높이(cm)를 4개의 계단 오르기를 완료하는 데 걸린 시간(초)으로 나눈 비율로 계산되었습니다.
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기준선, 52주차
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52주차 10미터 걷기/달리기 테스트의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 52주차
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참가자가 10미터 거리를 가능한 한 빨리 달리거나 걷는 데 필요한 시간(초)을 속도(미터/초)로 계산했습니다.
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기준선, 52주차
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52주차 기준선에서 대기 시간(TTSTAND)의 변화
기간: 기준선, 52주차
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참가자가 앙와위 자세로 서 있는 데 필요한 시간(초)이 보고되었습니다.
시간이 오래 걸릴수록 더 나쁜 결과가 반영됩니다.
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기준선, 52주차
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기준선부터 52주차까지 보행 상실까지의 시간(LoA)
기간: 52주까지의 기준선
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LoA까지의 시간(일)은 무작위 배정부터 LoA 날짜까지의 일수 또는 관찰된 데이터를 기반으로 한 모든 원인으로 인한 사망 중 연구 기간 중 더 일찍 발생한 날짜로 정의되었습니다.
LoA까지의 평균 시간(일)은 Kaplan Meier Survival Estimates를 사용하여 계산되었습니다.
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52주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 3월 3일
기본 완료 (실제)
2023년 6월 12일
연구 완료 (실제)
2023년 12월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 11월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 11월 12일
처음 게시됨 (실제)
2020년 11월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 8월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 8월 1일
마지막으로 확인됨
2024년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- FGCL-3019-094
- 2020-000699-39 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .